此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

AOC 1001 在成人强直性肌营养不良 1 型 (DM1) 患者中的研究 (MARINA)

2026年9月3日 更新者：Avidity Biosciences, Inc.

一项随机、双盲、安慰剂对照的 1/2 期研究，以评估单剂量和多剂量 AOC 1001 静脉注射给 1 型成人强直性肌营养不良 (DM1) 患者的安全性、耐受性、药代动力学和药效学

AOC 1001-CS1 is a randomized, double-blind, placebo-controlled, Phase 1/2 study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of single and multiple-doses of AOC 1001 Administered Intravenously to Adult Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) patients (MARINA).

Part A is a single dose design with 1 cohort (dose level). In Part A, the patient duration is 6 months as the treatment period is 1 day followed by a 6 month follow-up period.

Part B is a multiple-ascending dose design with 2 cohorts (dose levels). In Part B, the patient duration is 6 months as the treatment period is 3 months followed by a 3 month follow-up period.

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

39

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester、New York、美国、14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Virginia Commonwealth University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 65年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

Key Inclusion Criteria:

  • Genetic diagnosis of DM1 (CTG repeat length ≥ 100)
  • Clinician assessed signs of DM1
  • Ability to walk independently (orthoses and ankle braces allowed) for at least 10 meters at screening

Key Exclusion Criteria:

  • Diabetes that is not adequately controlled
  • BMI > 35 kg/m2
  • Uncontrolled hypertension
  • Congenital DM1
  • History of tibialis anterior (TA) biopsy within 3 months of Day 1 or planning to undergo TA biopsies during study period
  • Recently treated with an investigational drug
  • Treatment with anti-myotonic medication within 14 days of Day 1

Note: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Part A Single Dose: AOC 1001 Dose Level 1

AOC 1001 will be administered once.
药品：AOC 1001

AOC 1001 will be administered by intravenous (IV) infusion.
安慰剂比较：Part A Single Dose: Placebo

Saline will be administered once.
药品：Placebo

Placebo will be administered by intravenous (IV) infusion.
实验性的：Part B Multiple Ascending Dose: AOC 1001 Dose Levels 2 & 3

AOC 1001 will be administered three times.
药品：AOC 1001

AOC 1001 will be administered by intravenous (IV) infusion.
安慰剂比较：Part B Multiple Ascending Dose: Placebo

Saline will be administered three times.
药品：Placebo

Placebo will be administered by intravenous (IV) infusion.

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Frequency of Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs)
大体时间：Through study completion, up to Day 183

Cumulative number of participants with treatment emergent adverse events at the end of study.
Through study completion, up to Day 183

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Plasma PK Parameters
大体时间：Day 1

Maximum concentration in Plasma (Cmax)
Day 1
Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameters
大体时间：Day 1

Time to maximum plasma concentration (Tmax)
Day 1
Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameters
大体时间：Day 1

Terminal Half-life (t1/2)
Day 1
Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameters
大体时间：Day 1

Area Under the Concentration-time Curve (AUC) obtained until the last observed timepoint
Day 1
Urine Pharmacokinetic (PK) Parameters
大体时间：Day 1

fraction excreted (fe) in urine in first 24 hours
Day 1
Change From Baseline in DMPK mRNA Knockdown
大体时间：Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)

percent change from baseline in DMPK mRNA level
Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)
Absolute Change From Baseline in 4 Gene Spliceopathy
大体时间：Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)

Change from baseline in 4 gene panel mean scaled percent spliced in value. The 4 gene panel includes the following genes: CLCN1, CACNA1S, ATP2A1, and BIN1
Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)
AOC 1001 Concentration Levels in Plasma, Urine, and Muscle Tissue
大体时间：Up to Day 43

AOC 1001 concentration measures in plasma, urine, and muscle tissue. Assessments below lower limit of quantification are set to zero.
Up to Day 43

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Avidity Biosciences, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Li Tai, MD、Avidity Biosciences, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年10月28日

初级完成 (实际的)

2023年2月14日

研究完成 (实际的)

2023年2月14日

研究注册日期

首次提交

2021年8月24日

首先提交符合 QC 标准的

2021年8月24日

首次发布 (实际的)

2021年8月30日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月3日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AOC 1001-CS1

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅