成人の筋強直性ジストロフィー1型（DM1）患者におけるAOC 1001の研究 (MARINA)
成人の筋強直性ジストロフィー1型（DM1）患者に静脈内投与されたAOC 1001の単回および複数回投与の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価するための無作為化、二重盲検、プラセボ対照、第1/2相試験
AOC 1001-CS1 is a randomized, double-blind, placebo-controlled, Phase 1/2 study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of single and multiple-doses of AOC 1001 Administered Intravenously to Adult Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) patients (MARINA).
Part A is a single dose design with 1 cohort (dose level). In Part A, the patient duration is 6 months as the treatment period is 1 day followed by a 6 month follow-up period.
Part B is a multiple-ascending dose design with 2 cohorts (dose levels). In Part B, the patient duration is 6 months as the treatment period is 3 months followed by a 3 month follow-up period.
調査の概要
状態
介入・治療
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- University of California Los Angeles
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32608
- University of Florida
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66205
- Kansas University Medical Center
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New York
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester Medical Center
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43221
- Ohio State University
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- Virginia Commonwealth University
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
Key Inclusion Criteria:
- Genetic diagnosis of DM1 (CTG repeat length ≥ 100)
- Clinician assessed signs of DM1
- Ability to walk independently (orthoses and ankle braces allowed) for at least 10 meters at screening
Key Exclusion Criteria:
- Diabetes that is not adequately controlled
- BMI > 35 kg/m2
- Uncontrolled hypertension
- Congenital DM1
- History of tibialis anterior (TA) biopsy within 3 months of Day 1 or planning to undergo TA biopsies during study period
- Recently treated with an investigational drug
- Treatment with anti-myotonic medication within 14 days of Day 1
Note: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Part A Single Dose: AOC 1001 Dose Level 1
AOC 1001 will be administered once. |
AOC 1001 will be administered by intravenous (IV) infusion. |
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プラセボコンパレーター：Part A Single Dose: Placebo
Saline will be administered once. |
Placebo will be administered by intravenous (IV) infusion. |
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実験的：Part B Multiple Ascending Dose: AOC 1001 Dose Levels 2 & 3
AOC 1001 will be administered three times. |
AOC 1001 will be administered by intravenous (IV) infusion. |
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プラセボコンパレーター：Part B Multiple Ascending Dose: Placebo
Saline will be administered three times. |
Placebo will be administered by intravenous (IV) infusion. |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Frequency of Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs)
時間枠：Through study completion, up to Day 183
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Cumulative number of participants with treatment emergent adverse events at the end of study. |
Through study completion, up to Day 183
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Plasma PK Parameters
時間枠：Day 1
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Maximum concentration in Plasma (Cmax) |
Day 1
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Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameters
時間枠：Day 1
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Time to maximum plasma concentration (Tmax) |
Day 1
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Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameters
時間枠：Day 1
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Terminal Half-life (t1/2) |
Day 1
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Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameters
時間枠：Day 1
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Area Under the Concentration-time Curve (AUC) obtained until the last observed timepoint |
Day 1
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Urine Pharmacokinetic (PK) Parameters
時間枠：Day 1
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fraction excreted (fe) in urine in first 24 hours |
Day 1
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Change From Baseline in DMPK mRNA Knockdown
時間枠：Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)
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percent change from baseline in DMPK mRNA level |
Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)
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Absolute Change From Baseline in 4 Gene Spliceopathy
時間枠：Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)
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Change from baseline in 4 gene panel mean scaled percent spliced in value. The 4 gene panel includes the following genes: CLCN1, CACNA1S, ATP2A1, and BIN1 |
Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)
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AOC 1001 Concentration Levels in Plasma, Urine, and Muscle Tissue
時間枠：Up to Day 43
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AOC 1001 concentration measures in plasma, urine, and muscle tissue. Assessments below lower limit of quantification are set to zero. |
Up to Day 43
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協力者と研究者
捜査官
- スタディディレクター：Li Tai, MD、Avidity Biosciences, Inc.
出版物と役立つリンク
便利なリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AOC 1001-CS1
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