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成人の筋強直性ジストロフィー1型（DM1）患者におけるAOC 1001の研究 (MARINA)

2024年2月1日 更新者：Avidity Biosciences, Inc.

成人の筋強直性ジストロフィー1型（DM1）患者に静脈内投与されたAOC 1001の単回および複数回投与の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価するための無作為化、二重盲検、プラセボ対照、第1/2相試験

AOC 1001-CS1 は、成人筋強直性ジストロフィー 1 型 (DM1 ) 患者 (MARINA)。

パート A は、1 コホート (用量レベル) の単回投与デザインです。 パート A では、治療期間が 1 日であり、その後 6 か月のフォローアップ期間が続くため、患者の期間は 6 か月です。

パート B は、3 つのコホート (用量レベル) を使用した複数の漸増用量設計です。 パート B では、治療期間が 3 か月で、その後 3 か月のフォローアップ期間が続くため、患者の期間は 6 か月です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

38

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Virginia Commonwealth University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年～63年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • DM1の遺伝子診断（CTGリピート長≧100）
  • 臨床医が DM1 の徴候を評価した
  • -スクリーニング時に少なくとも10メートル独立して歩く能力（装具と足首ブレースが許可されています）

主な除外基準:

  • 適切に管理されていない糖尿病
  • BMI > 35kg/m2
  • コントロールされていない高血圧
  • 先天性DM1
  • -1日目から3か月以内の前脛骨筋（TA）生検の履歴、または研究期間中にTA生検を受ける予定
  • 最近治験薬で治療された
  • -1日目から14日以内の抗筋緊張薬による治療

注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：パート A 単回投与: AOC 1001 投与レベル 1
AOC 1001 は 1 回投与されます。
薬：AOC1001
AOC 1001 は、静脈内 (IV) 注入によって投与されます。
プラセボコンパレーター：パート A 単回投与：プラセボ
生理食塩水は1回投与されます。
薬：プラセボ
プラセボは、静脈内（IV）注入によって投与されます。
プラセボコンパレーター：パート B 複数の漸増用量：プラセボ
生理食塩水は 3 回投与されます。
薬：プラセボ
プラセボは、静脈内（IV）注入によって投与されます。
実験的：パート B 複数の漸増用量: AOC 1001 用量レベル 2 および 3
AOC 1001は3回投与されます。
薬：AOC1001
AOC 1001 は、静脈内 (IV) 注入によって投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
治療緊急有害事象（TEAE）の頻度
時間枠：研究完了から183日目まで
研究完了から183日目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血漿薬物動態 (PK) パラメータ
時間枠：研究完了から183日目まで
最大血漿濃度 (Cmax)
研究完了から183日目まで
血漿薬物動態 (PK) パラメータ
時間枠：研究完了から183日目まで
最大血漿濃度までの時間 (Tmax)
研究完了から183日目まで
血漿薬物動態 (PK) パラメータ
時間枠：研究完了から183日目まで
終末半減期 (t1/2)
研究完了から183日目まで
血漿薬物動態 (PK) パラメータ
時間枠：研究完了から183日目まで
濃度-時間曲線下面積 (AUC)
研究完了から183日目まで
尿中薬物動態（PK）パラメータ
時間枠：研究完了から183日目まで
尿中に排泄される割合 (fe)
研究完了から183日目まで
筋肉組織のAOC 1001レベル
時間枠：研究完了から183日目まで
研究完了から183日目まで
DMPK mRNAノックダウンのベースラインからの変化と変化率
時間枠：研究完了から183日目まで
研究完了から183日目まで
スプライス症におけるベースラインからの変化と変化率
時間枠：研究完了から183日目まで
研究完了から183日目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Avidity Biosciences, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Li Tai, MD、Avidity Biosciences, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年10月28日

一次修了 (実際)

2023年2月14日

研究の完了 (実際)

2023年2月14日

試験登録日

最初に提出

2021年8月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年8月24日

最初の投稿 (実際)

2021年8月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年2月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年2月1日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AOC 1001-CS1

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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