Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af AOC 1001 hos voksne myotonisk dystrofi type 1 (DM1) patienter (MARINA)

10. marts 2026 opdateret af: Avidity Biosciences, Inc.

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase 1/2-studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af enkelt- og multiple doser af AOC 1001 administreret intravenøst ​​til voksne myotonisk dystrofi type 1 (DM1) patienter

AOC 1001-CS1 er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase 1/2-studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af enkelt- og multiple doser af AOC 1001 administreret intravenøst ​​til voksen myotonisk dystrofi type 1 (DM1) ) patienter (MARINA).

Del A er et enkeltdosisdesign med 1 kohorte (dosisniveau). I del A er patientvarigheden 6 måneder, da behandlingsperioden er 1 dag efterfulgt af en 6 måneders opfølgningsperiode.

Del B er et multipel-stigende dosisdesign med 3 kohorter (dosisniveauer). I del B er patientvarigheden 6 måneder, da behandlingsperioden er 3 måneder efterfulgt af en 3 måneders opfølgningsperiode.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

39

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 61 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Genetisk diagnose af DM1 (CTG-gentagelseslængde ≥ 100)
  • Kliniker vurderede tegn på DM1
  • Evne til at gå selvstændigt (ortoser og ankelbøjler tilladt) i mindst 10 meter ved screening

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Diabetes, der ikke er tilstrækkeligt kontrolleret
  • BMI > 35 kg/m2
  • Ukontrolleret hypertension
  • Medfødt DM1
  • Anamnese med tibialis anterior (TA) biopsi inden for 3 måneder efter dag 1 eller planlægger at gennemgå TA-biopsier i studieperioden
  • For nylig behandlet med et forsøgslægemiddel
  • Behandling med anti-myotonisk medicin inden for 14 dage efter dag 1

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del A enkeltdosis: AOC 1001 Dosisniveau 1
AOC 1001 vil blive administreret én gang.
Medicin: AOC 1001
AOC 1001 vil blive indgivet ved intravenøs (IV) infusion.
Placebo komparator: Del A Enkeltdosis: Placebo
Saltvand vil blive administreret én gang.
Medicin: Placebo
Placebo vil blive indgivet ved intravenøs (IV) infusion.
Placebo komparator: Del B Multipel stigende dosis: Placebo
Saltvand vil blive administreret tre gange.
Medicin: Placebo
Placebo vil blive indgivet ved intravenøs (IV) infusion.
Eksperimentel: Del B Multipel stigende dosis: AOC 1001 dosisniveau 2 og 3
AOC 1001 vil blive administreret tre gange.
Medicin: AOC 1001
AOC 1001 vil blive indgivet ved intravenøs (IV) infusion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppighed af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til dag 183
Gennem studieafslutning, op til dag 183

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasma farmakokinetiske (PK) parametre
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til dag 183
Maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Gennem studieafslutning, op til dag 183
Plasma farmakokinetiske (PK) parametre
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til dag 183
Tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax)
Gennem studieafslutning, op til dag 183
Plasma farmakokinetiske (PK) parametre
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til dag 183
Terminal halveringstid (t1/2)
Gennem studieafslutning, op til dag 183
Plasma farmakokinetiske (PK) parametre
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til dag 183
Areal under koncentrationstidskurven (AUC)
Gennem studieafslutning, op til dag 183
Urin farmakokinetiske (PK) parametre
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til dag 183
fraktion udskilt (f.eks.) i urinen
Gennem studieafslutning, op til dag 183
AOC 1001 niveauer i muskelvæv
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til dag 183
Gennem studieafslutning, op til dag 183
Ændring og procentvis ændring fra baseline i DMPK mRNA knockdown
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til dag 183
Gennem studieafslutning, op til dag 183
Ændring og procentvis ændring fra baseline i spliceopati
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til dag 183
Gennem studieafslutning, op til dag 183

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

14. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. august 2021

Først opslået (Faktiske)

30. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AOC 1001-CS1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myotonisk dystrofi

Kliniske forsøg med AOC 1001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner