Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az AOC 1001 vizsgálata 1-es típusú felnőtt myotóniás dystrophia (DM1) betegeknél (MARINA)

2024. február 1. frissítette: Avidity Biosciences, Inc.

Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos, 1/2 fázisú vizsgálat az 1-es típusú felnőtt myotóniás dystrophia (DM1) betegeknek intravénásan adott egyszeri és többszöri dózisú AOC 1001 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére

Az AOC 1001-CS1 egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, 1/2 fázisú vizsgálat, amely az AOC 1001 egyszeri és többszöri adagjainak biztonságosságát, tolerálhatóságát, farmakokinetikáját és farmakodinámiáját értékeli 1-es típusú felnőtt myotóniás dystrophia (DM1) esetén intravénásan. ) betegek (MARINA).

Az A. rész egyetlen dózisú elrendezés 1 kohorsszal (dózisszinttel). Az A. részben a beteg időtartama 6 hónap, mivel a kezelési időszak 1 nap, amelyet 6 hónapos követési időszak követ.

A B rész egy többszörösen növekvő dóziselrendezés 3 kohorszból (dózisszintekből). A B részben a beteg időtartama 6 hónap, mivel a kezelési időszak 3 hónap, amelyet 3 hónapos követési időszak követ.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

38

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • DM1 genetikai diagnózisa (CTG ismétlés hossza ≥ 100)
  • A klinikus felmérte a DM1 jeleit
  • Önálló járás (ortézis és bokamerevítő megengedett) legalább 10 méteres szűréskor

Főbb kizárási kritériumok:

  • Nem megfelelően kontrollált cukorbetegség
  • BMI > 35 kg/m2
  • Nem kontrollált magas vérnyomás
  • Veleszületett DM1
  • Tibialis anterior (TA) biopszia anamnézisében az 1. napot követő 3 hónapon belül, vagy TA biopsziát terveznek a vizsgálati időszakban
  • Nemrég vizsgált gyógyszerrel kezelték
  • Kezelés anti-miotóniás gyógyszerrel az 1. napot követő 14 napon belül

Megjegyzés: A protokollban meghatározott egyéb felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A rész, egyszeri adag: AOC 1001 1. dózisszint
Az AOC 1001 egyszer kerül beadásra.
Drog: AOC 1001
Az AOC 1001-et intravénás (IV) infúzió formájában kell beadni.
Placebo Comparator: A rész Egyszeri adag: Placebo
A sóoldatot egyszer kell beadni.
Drog: Placebo
A placebót intravénás (IV) infúzióban adják be.
Placebo Comparator: B rész Többszörösen növekvő dózis: Placebo
A sóoldatot háromszor kell beadni.
Drog: Placebo
A placebót intravénás (IV) infúzióban adják be.
Kísérleti: B rész többszörös növekvő dózis: AOC 1001 2. és 3. dózisszint
Az AOC 1001-et háromszor kell beadni.
Drog: AOC 1001
Az AOC 1001-et intravénás (IV) infúzió formájában kell beadni.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelésből adódó nemkívánatos események (TEAE) gyakorisága
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig a 183. napig
A tanulmányok befejezéséig a 183. napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Plazma farmakokinetikai (PK) paraméterek
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig a 183. napig
Maximális plazmakoncentráció (Cmax)
A tanulmányok befejezéséig a 183. napig
Plazma farmakokinetikai (PK) paraméterek
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig a 183. napig
A maximális plazmakoncentráció eléréséig eltelt idő (Tmax)
A tanulmányok befejezéséig a 183. napig
Plazma farmakokinetikai (PK) paraméterek
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig a 183. napig
Terminál felezési ideje (t1/2)
A tanulmányok befejezéséig a 183. napig
Plazma farmakokinetikai (PK) paraméterek
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig a 183. napig
A koncentráció-idő görbe alatti terület (AUC)
A tanulmányok befejezéséig a 183. napig
A vizelet farmakokinetikai (PK) paraméterei
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig a 183. napig
vizelettel kiválasztott frakció (fe).
A tanulmányok befejezéséig a 183. napig
AOC 1001 szintje az izomszövetben
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig a 183. napig
A tanulmányok befejezéséig a 183. napig
Változás és százalékos változás az alapvonalhoz képest a DMPK mRNS leütésében
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig a 183. napig
A tanulmányok befejezéséig a 183. napig
Változás és százalékos változás az alapvonalhoz képest a spliceopathiában
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig a 183. napig
A tanulmányok befejezéséig a 183. napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Avidity Biosciences, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. október 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. február 14.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. február 14.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. augusztus 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 24.

Első közzététel (Tényleges)

2021. augusztus 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 1.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AOC 1001-CS1

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Myotoniás disztrófia

Klinikai vizsgálatok a AOC 1001

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Armenia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel