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PXE를 유발하는 ABCC6 결핍 성인에서 INZ-701의 안전성, 내약성 및 효능 평가

2025년 2월 4일 업데이트: Inozyme Pharma

탄성가황색종(Pseudoxanthoma Elasticum)으로 나타나는 ABCC6 결핍 성인을 대상으로 INZ-701의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1/2상 공개 라벨 다중 상승 용량 연구( PXE)

이 연구의 목적은 ABCC6 결핍의 치료를 위한 엑토뉴클레오타이드 피로포스파타아제/포스포디에스테라아제 1(ENPP1) 재조합 융합 단백질인 INZ-701의 다중 상승 용량의 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 약력학 PD)를 평가하는 것입니다. . 이 연구의 목표는 ABCC6 결핍증 치료에서 추가 임상 개발을 위한 용량 요법을 확인하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

INZ-701은 희귀 유전 질환인 ABCC6 결핍의 치료를 위해 개발 중인 ENPP1(ectonucleotide pyrophosphatase/phosphodiesterase 1) 재조합 융합 단백질이다.

연구 INZ701-201은 탄성가황색종(Pseudoxanthoma elasticum)으로 나타나는 ABCC6 결핍이 있는 성인을 대상으로 수행된 장기 공개 연장 기간이 뒤따르는 1/2상, 다기관, 공개 라벨, 다중 상승 용량(MAD), 용량 찾기 연구입니다. PXE). 이 연구는 INZ-701의 다중 상승 용량의 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하기 위해 고안되었습니다. 이 연구의 목표는 추가 임상 개발을 위한 용량 및 용량 일정(주당 용량 수)을 확인하는 것입니다. 연구의 연장 기간에 대한 탐색적 종점에는 동맥 및 장기 석회화, 안과학적, 심장 및 신장 매개변수, 신체 기능 및 환자 보고 결과에 대한 평가가 포함됩니다.

피험자 참여는 최대 60일의 스크리닝 기간, 32일 용량 평가 기간 및 피험자가 INZ-701을 계속 받을 수 있는 연장 기간(자기, 간병인 또는 의료 제공자 투여 옵션 포함)으로 구성됩니다. INZ-701이 승인되어 피험자가 거주하는 국가에서 이용 가능할 때까지 또는 피험자가 연구 약물을 계속 받을 수 있는 대체 연구가 이용 가능할 때까지. 연장 기간 동안 후속 방문은 48주차까지 4주마다, 이후 피험자가 연구를 떠날 때까지 12주마다 수행됩니다.

피험자는 INZ-701을 마지막으로 투여한 후 30일 후에 후속 방문을 완료합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

10

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, 미국, 07724
        • Clinilabs
  • 영국
      • London, 영국, SE1 1YR
        • Richmond Pharmacology Ltd (RPL)

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준

참가 자격이 있는 개인은 다음 포함 기준을 모두 충족해야 합니다.

  1. ICH(International Conference on Harmonization) GCP(Good Clinical Practice)에 따라 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차 이전에 서면 또는 전자 동의를 제공해야 합니다.
  2. 이중대립유전자 ABCC6 돌연변이(즉, 동형접합 또는 복합 이형접합)의 사전 유전적 식별에 의해 뒷받침되는 탄성가황색종(PXE)의 임상 진단
  3. 남성 또는 여성, 18세 이상
  4. 피피
  5. 스타틴 또는 PCSK9(proprotein convertase subtilisin/kexin type 9) 억제제로 치료 중인 피험자는 스크리닝 전 최소 6개월 동안 치료를 받았어야 하며 스크리닝 6개월 이내에 새로운 항지질 요법을 도입할 수 없습니다.
  6. 가임 여성(WOCBP)은 스크리닝 시 음성 혈청 임신 검사를 받아야 합니다.
  7. WOCBP 및 WOCBP인 가임 남성의 파트너는 INZ-701의 첫 번째 투여 전 최소 1개월 전부터 마지막 ​​투여 후 30일까지 하나의 매우 효과적인 피임 형태(CTFG 2020에 따름)와 차단 방법을 사용하거나 사용에 동의해야 합니다. INZ-701 용량(INZ-701의 반감기 5배 이상). WOCBP 및 WOCBP인 가임 남성의 파트너는 또한 INZ-701의 첫 번째 투여 후 기간부터 INZ-701의 마지막 투여 후 30일까지 난자를 기증하지 않는다는 데 동의해야 합니다.
  8. 성생활을 하는 남성은 INZ-701의 첫 투여 후부터 INZ-701의 마지막 투여 후 30일까지 콘돔 사용에 동의해야 합니다. 남성은 또한 INZ-701의 첫 투여 후부터 INZ-701의 마지막 투여 후 30일까지 정자를 기증하지 않는다는 데 동의해야 합니다.
  9. 연구자의 의견으로는 연구의 모든 측면을 완료할 의지와 능력이 있어야 합니다.
  10. 관련 의료 기록에 대한 액세스를 제공하는 데 동의합니다.

제외 기준

다음 제외 기준을 충족하는 개인은 참여할 수 없습니다.

  1. 조사자의 의견에 따라 연구 참여를 배제하거나 연구 결과의 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 임상적으로 유의미한 질병(ABCC6 결핍의 진단과 관련된 것으로 간주되는 질병 제외)의 존재, 알려진 통제되지 않은 갑상선, 또는 관련 없는 결합 조직, 뼈, 광물, 지질, 안과 또는 근육 질환
  2. 스크리닝 중 양쪽 눈의 활동성 망막 출혈
  3. eGFR을 포함하나 이에 국한되지 않는 스크리닝 시 임상적으로 유의미한 비정상 실험실 결과
  4. 인체 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 바이러스, C형 간염 바이러스 또는 COVID-19 바이러스를 포함한 알려진 활성 진균, 박테리아 및/또는 바이러스 감염
  5. 비흑색종 피부암 또는 자궁경부 상피내암종을 제외한 지난 5년 이내의 악성 종양
  6. INZ-701 또는 그 부형제에 대한 알려진 불내성
  7. 금지된 약물의 사용을 중단할 수 없거나 중단할 의사가 없는 경우. 중단은 유해하지 않은 것으로 간주되고 피험자의 치료 의사가 지시한 경우에만 수행되어야 합니다.
  8. 다른 비-Inozyme 중재적 임상 연구에 동시 참여 및/또는 다른 연구 약물의 마지막 투여의 5 반감기 이내에 또는 INZ-701의 첫 번째 투여 4주 전부터 다른 연구 신약의 수령 중 어느 쪽이든 더 오래, 또는 연구 참여 완료를 통한 조사 장치 사용
  9. 임신 중이거나 임신을 시도 중이거나 모유 수유 중인 피험자
  10. 아이를 낳으려는 피험자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: INZ-701

용량 평가 기간의 연구 설계는 3개의 용량 코호트를 포함하는 MAD 3 + 3입니다.

비임상 연구 결과와 비임상 약리학 모델링을 토대로 초기 계획 용량은 0.2mg/kg, 0.6mg/kg, 1.8mg/kg이며 주 2회 투여 요법이 적용됩니다.

연장 기간 동안, INZ-701 투여는 처음에는 투여량 평가 기간에 할당된 투여량 및 투여 일정에 따라 이루어집니다. 그러나 의뢰자는 집단 PK를 포함하여 안전성 및 PK/PD 데이터의 누적 검토를 기반으로 48주 후 연장 기간에 할당된 용량 및/또는 투여 요법을 수정할 수 있습니다.

연구 방문은 연장 기간의 48주까지 4주마다 병원 내에서 이루어지며, 그 다음에는 피험자가 연구를 떠날 때까지 12주마다(원격 또는 병원 내) 이루어집니다. 피험자는 INZ-701의 마지막 투여 후 30일에 연구 종료(EOS) 방문(안전 후속 방문)을 완료하게 됩니다.
의약품: INZ-701
INZ-701은 면역글로불린 감마-1(IgG1) 항체(rhENPP1-Fc)의 Fc 단편과 결합된 인간 ENPP1의 세포외 도메인을 포함하는 재조합 융합 단백질입니다.
다른 이름들:
  • rhENPP1-Fc

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 응급 부작용(TEAE)의 수
기간: 32일(용량 평가 기간)
치료 긴급 AE는 INZ-701의 첫 번째 투여부터 INZ-701의 마지막 투여 후 30일까지 발생하는 모든 AE로 정의됩니다.
32일(용량 평가 기간)
치료 응급 부작용(TEAE)의 수
기간: 52주(1일차부터 안전 추적 방문까지)
치료 긴급 AE는 INZ-701의 첫 번째 투여부터 INZ-701의 마지막 투여 후 30일까지 발생하는 모든 AE로 정의됩니다.
52주(1일차부터 안전 추적 방문까지)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
항약물 항체(ADA)의 발생률
기간: 32일(용량 평가 기간)
ADA의 존재를 평가하고, 존재하는 경우 추가 평가를 통해 특이성과 하위 유형을 결정할 것입니다.
32일(용량 평가 기간)
INZ-701의 혈장 농도 대 시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 32일(용량 평가 기간)
각 피험자에 대해 혈장 내 INZ-701 농도의 변화는 시간 경과에 따른 피험자의 기준선 값을 비교하면서 연구 전반에 걸쳐 얻은 일련의 혈액 샘플을 통해 측정됩니다.
32일(용량 평가 기간)
INZ-701의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 32일(용량 평가 기간)
각 피험자에 대해 혈장 내 INZ-701의 최대 농도는 연구 기간 동안 얻은 일련의 혈액 샘플을 통해 시간 경과에 따른 피험자의 기준선 값을 비교하여 측정됩니다.
32일(용량 평가 기간)
INZ-701의 전신 청소율
기간: 32일(용량 평가 기간)
각 피험자에 대해, 신체로부터 INZ-701의 청소율은 시간이 지남에 따라 피험자의 기준선 값을 비교하면서 연구 전반에 걸쳐 얻은 일련의 혈액 샘플을 통해 측정됩니다.
32일(용량 평가 기간)
혈장 무기 피로인산(PPi) 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 32일(용량 평가 기간)
각 피험자에 대해 혈장 PPi는 연구 기간 동안 얻은 일련의 혈액 샘플을 통해 측정되어 시간 경과에 따른 피험자의 기준선 값을 비교합니다.
32일(용량 평가 기간)
혈장 무기 피로인산(PPi) 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 52주(안전 추적 방문을 통한 기준선)
각 피험자에 대해 혈장 PPi는 연구 기간 동안 얻은 일련의 혈액 샘플을 통해 측정되어 시간 경과에 따른 피험자의 기준선 값을 비교합니다.
52주(안전 추적 방문을 통한 기준선)
항약물 항체(ADA)의 발생률
기간: 52주(1일차부터 안전 추적 방문까지)
ADA의 존재를 평가하고, 존재하는 경우 추가 평가를 통해 특이성과 하위 유형을 결정할 것입니다.
52주(1일차부터 안전 추적 방문까지)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Inozyme Pharma

협력자

IQVIA Biotech

수사관

  • 연구 책임자: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 4월 11일

기본 완료 (실제)

2024년 7월 9일

연구 완료 (실제)

2024년 7월 9일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 8월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 8월 26일

처음 게시됨 (실제)

2021년 9월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 2월 4일

마지막으로 확인됨

2025년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • INZ701-201

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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