Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von INZ-701 bei Erwachsenen mit ABCC6-Mangel, der PXE verursacht

Einschlusskriterien

Teilnahmeberechtigte Personen müssen alle folgenden Aufnahmekriterien erfüllen:

1. Muss eine schriftliche oder elektronische Einwilligung erteilen, nachdem die Art der Studie erläutert wurde, und vor allen forschungsbezogenen Verfahren nach der International Conference on Harmonisation (ICH) Good Clinical Practice (GCP)
2. Klinische Diagnose von Pseudoxanthoma elasticum (PXE), unterstützt durch vorherige genetische Identifizierung von biallelischen ABCC6-Mutationen (d. h. homozygot oder zusammengesetzt heterozygot)
3. Männlich oder weiblich, im Alter von 18 bis
4. PPi
5. Probanden, die mit Statinen oder Proproteinkonvertase-Subtilisin/Kexin-Typ-9-Hemmern (PCSK9) behandelt werden, müssen vor dem Screening mindestens 6 Monate behandelt worden sein, und innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening darf keine neue Anti-Lipid-Therapie eingeführt werden
6. Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) müssen beim Screening einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben
7. WOCBP und Partner von fruchtbaren Männern, die WOCBP sind, müssen mindestens 1 Monat vor der ersten Dosis von INZ-701 bis 30 Tage nach der letzten Dosis eine hochwirksame Form der Empfängnisverhütung (gemäß CTFG 2020) und eine Barrieremethode anwenden oder sich damit einverstanden erklären Dosis von INZ-701 (mehr als 5 Halbwertszeiten von INZ-701). WOCBP und Partner von fruchtbaren Männern, die WOCBP sind, müssen ebenfalls zustimmen, ab dem Zeitraum nach der ersten Dosis von INZ-701 bis 30 Tage nach der letzten Dosis von INZ-701 keine Eizellen zu spenden.
8. Sexuell aktive Männer müssen zustimmen, ab dem Zeitraum nach der ersten INZ-701-Dosis bis 30 Tage nach der letzten INZ-701-Dosis Kondome zu verwenden. Männer müssen außerdem zustimmen, in der Zeit nach der ersten INZ-701-Dosis bis 30 Tage nach der letzten INZ-701-Dosis kein Sperma zu spenden.
9. Nach Meinung des Ermittlers muss er bereit und in der Lage sein, alle Aspekte der Studie abzuschließen
10. Stimmen Sie zu, Zugang zu relevanten Krankenakten zu gewähren

Ausschlusskriterien

Personen, die eines der folgenden Ausschlusskriterien erfüllen, sind von der Teilnahme ausgeschlossen:

1. Nach Meinung des Prüfarztes das Vorhandensein einer klinisch signifikanten Krankheit (außer denen, die mit der Diagnose ABCC6-Mangel in Verbindung gebracht werden), die eine Studienteilnahme ausschließt oder die Interpretation der Studienergebnisse verwirren kann, einschließlich bekannter unkontrollierter Schilddrüsen- oder nicht verwandter Bindegewebs-, Knochen-, Mineral-, Lipid-, Augen- oder Muskelerkrankungen
2. Aktive Netzhautblutung in beiden Augen während des Screenings
3. Klinisch signifikantes abnormales Laborergebnis beim Screening, einschließlich, aber nicht beschränkt auf eGFR
4. Bekannte aktive Pilz-, Bakterien- und/oder Virusinfektion, einschließlich Human Immunodeficiency Virus (HIV), Hepatitis B-Virus, Hepatitis C-Virus oder COVID-19-Virus
5. Bösartigkeit innerhalb der letzten 5 Jahre, außer Nicht-Melanom-Hautkrebs oder Zervixkarzinom in situ
6. Bekannte Unverträglichkeit gegenüber INZ-701 oder einem seiner Hilfsstoffe
7. Unfähig oder nicht bereit, die Verwendung verbotener Medikamente einzustellen. Ein Absetzen sollte nur vorgenommen werden, wenn dies als nicht schädlich erachtet wird und vom behandelnden Arzt des Patienten angezeigt wird.
8. Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Nicht-Inozyme-Studie und/oder Erhalt eines anderen neuen Prüfpräparats innerhalb von 5 Halbwertszeiten nach der letzten Dosis des anderen Prüfpräparats oder ab 4 Wochen vor der ersten Dosis von INZ-701, je nachdem, was der Fall ist länger oder Verwendung eines Prüfgeräts durch Abschluss der Teilnahme an der Studie
9. Probanden, die schwanger sind, versuchen, schwanger zu werden oder stillen
10. Subjekte, die versuchen, ein Kind zu zeugen