Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności INZ-701 u dorosłych z niedoborem ABCC6 powodującym PXE

4 lutego 2025 zaktualizowane przez: Inozyme Pharma

Otwarte badanie fazy 1/2 z wielokrotnymi rosnącymi dawkami w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki INZ-701, po którym następuje otwarty długoterminowy okres przedłużenia u dorosłych z niedoborem ABCC6 objawiającym się Pseudoxanthoma Elasticum ( PXE)

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki PD) wielokrotnych rosnących dawek INZ-701, rekombinowanego białka fuzyjnego pirofosfatazy ektonukleotydowej/fosfodiesterazy 1 (ENPP1), w leczeniu niedoboru ABCC6 . Celem badania jest określenie schematu dawkowania do dalszego rozwoju klinicznego w leczeniu niedoboru ABCC6.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

INZ-701 to rekombinowane białko fuzyjne ektonukleotydów pirofosfatazy/fosfodiesterazy 1 (ENPP1) opracowywane w celu leczenia niedoboru ABCC6, rzadkiej choroby genetycznej.

Badanie INZ701-201 jest wieloośrodkowym, otwartym badaniem fazy 1/2, z wielokrotną rosnącą dawką (MAD), ustalaniem dawki, po którym następuje długoterminowy otwarty okres przedłużenia, prowadzony u dorosłych z niedoborem ABCC6 objawiającym się Pseudoxanthoma elasticum ( PXE). Badanie to ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) wielokrotnych rosnących dawek INZ-701. Celem badania jest określenie dawki i schematu dawkowania (liczby dawek na tydzień) do dalszego rozwoju klinicznego. Eksploracyjne punkty końcowe dla okresu przedłużenia badania obejmują ocenę zwapnienia tętnic i narządów, parametrów okulistycznych, sercowych i nerkowych oraz funkcji fizycznej, a także wyniki zgłaszane przez pacjentów.

Udział uczestnika składa się z okresu badań przesiewowych trwającego do 60 dni, 32-dniowego okresu oceny dawki i okresu przedłużenia, podczas którego pacjenci mogą nadal otrzymywać INZ-701 (z opcjami samodzielnego podawania, przez opiekuna lub przez dostawcę usług medycznych) do czasu zatwierdzenia i udostępnienia INZ-701 w kraju zamieszkania uczestnika lub do czasu udostępnienia alternatywnego badania umożliwiającego uczestnikom kontynuowanie przyjmowania badanego leku. W okresie przedłużenia wizyty kontrolne będą przeprowadzane co 4 tygodnie do 48. tygodnia, a następnie co 12 tygodni do momentu opuszczenia badania przez uczestnika.

Pacjenci przejdą wizytę kontrolną 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki INZ-701.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia

Osoby kwalifikujące się do udziału muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria włączenia:

  1. Musi przedstawić pisemną lub elektroniczną zgodę po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniami, zgodnie z Międzynarodową Konferencją na temat Harmonizacji (ICH) Dobrej Praktyki Klinicznej (GCP)
  2. Rozpoznanie kliniczne pseudoxanthoma elasticum (PXE) poparte wcześniejszą identyfikacją genetyczną biallelicznych mutacji ABCC6 (tj. homozygotycznych lub złożonych heterozygotycznych)
  3. Mężczyzna lub kobieta, wiek od 18 do
  4. PPi
  5. Osoby leczone statynami lub inhibitorami konwertazy probiałkowej subtylizyny/keksyny typu 9 (PCSK9) muszą być leczone przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym i nie można wprowadzać żadnej nowej terapii antylipidowej w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego
  6. Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego
  7. WOCBP i partnerzy płodnych mężczyzn będących WOCBP muszą stosować lub wyrazić zgodę na stosowanie jednej wysoce skutecznej metody antykoncepcji (zgodnie z CTFG 2020) i metody mechanicznej od co najmniej 1 miesiąca przed pierwszą dawką INZ-701 do 30 dni po ostatniej dawka INZ-701 (dłuższa niż 5 okresów półtrwania INZ-701). WOCBP i partnerzy płodnych samców będących WOCBP muszą również wyrazić zgodę na nieoddawanie komórek jajowych od okresu po pierwszej dawce INZ-701 do 30 dni po ostatniej dawce INZ-701.
  8. Mężczyźni aktywni seksualnie muszą wyrazić zgodę na używanie prezerwatyw od okresu po pierwszej dawce INZ-701 do 30 dni po ostatniej dawce INZ-701. Mężczyźni muszą również wyrazić zgodę na nieoddawanie nasienia od okresu po pierwszej dawce INZ-701 do 30 dni po ostatniej dawce INZ-701.
  9. W opinii badacza musi być chętny i zdolny do ukończenia wszystkich aspektów badania
  10. Zgoda na udostępnienie odpowiedniej dokumentacji medycznej

Kryteria wyłączenia

Osoby, które spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów wykluczenia, nie będą kwalifikować się do udziału:

  1. W opinii Badacza obecność jakiejkolwiek istotnej klinicznie choroby (poza tymi, które uważa się za związane z rozpoznaniem niedoboru ABCC6), która wyklucza udział w badaniu lub może zakłócić interpretację wyników badania, w tym znana niekontrolowana choroba tarczycy lub niepowiązana tkanka łączna, kość, mineralnych, lipidowych, oftalmologicznych lub mięśniowych
  2. Aktywne krwawienie z siatkówki w obu oczach podczas badania przesiewowego
  3. Klinicznie istotny nieprawidłowy wynik badań laboratoryjnych podczas badania przesiewowego, w tym między innymi eGFR
  4. Znana aktywna infekcja grzybicza, bakteryjna i/lub wirusowa, w tym ludzki wirus niedoboru odporności (HIV), wirus zapalenia wątroby typu B, wirus zapalenia wątroby typu C lub wirus COVID-19
  5. Nowotwór złośliwy w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem nieczerniakowych raków skóry lub raka in situ szyjki macicy
  6. Znana nietolerancja INZ-701 lub którejkolwiek z jego substancji pomocniczych
  7. Niezdolność lub niechęć do zaprzestania stosowania jakichkolwiek zabronionych leków. Przerwanie należy podjąć tylko wtedy, gdy zostanie uznane za nieszkodliwe i wskazane przez lekarza prowadzącego pacjenta.
  8. Jednoczesny udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym innym niż Inozyme i/lub przyjmowanie jakiegokolwiek innego badanego nowego leku w ciągu 5 okresów półtrwania od ostatniej dawki innego badanego leku lub od 4 tygodni przed pierwszą dawką INZ-701, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłużej lub korzystania z urządzenia badawczego poprzez zakończenie udziału w badaniu
  9. Osoby w ciąży, próbujące zajść w ciążę lub karmiące piersią
  10. Podmioty, które próbują spłodzić dziecko

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: INZ-701

Projekt badania okresu oceny dawki to MAD 3 + 3 z 3 kohortami dawek.

Na podstawie wyników badań nieklinicznych i nieklinicznego modelu farmakologii początkowe planowane dawki będą wynosić 0,2 mg/kg, 0,6 mg/kg i 1,8 mg/kg, przy schemacie dawkowania dwa razy w tygodniu.

W Okresie przedłużenia INZ-701 będzie początkowo podawany w dawce i według schematu dawkowania wyznaczonego w Okresie oceny dawki; jednakże Sponsor może zmodyfikować przypisaną dawkę i/lub schemat dawkowania w Okresie przedłużenia po 48. tygodniu w oparciu o zbiorczy przegląd danych dotyczących bezpieczeństwa i PK/PD, w tym farmakokinetyki populacji.

Wizyty w ramach badania będą odbywały się w klinice co 4 tygodnie do 48. tygodnia okresu przedłużenia, a następnie co 12 tygodni (na odległość lub w klinice) do czasu opuszczenia przez pacjenta badania. Pacjenci odbędą wizytę na zakończenie badania (EOS) (wizyta kontrolna dotycząca bezpieczeństwa) 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki INZ-701.
Lek: INZ-701
INZ-701 to rekombinowane białko fuzyjne zawierające domeny zewnątrzkomórkowe ludzkiej ENPP1 połączone z fragmentem Fc przeciwciała immunoglobulinowego gamma-1 (IgG1) (rhENPP1-Fc).
Inne nazwy:
  • rhENPP1-Fc

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba nagłych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: 32 dni (okres oceny dawki)
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem definiuje się jako wszelkie zdarzenia niepożądane występujące od pierwszej dawki INZ-701 do 30 dni po ostatniej dawce INZ-701.
32 dni (okres oceny dawki)
Liczba nagłych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: 52 tygodnie (od dnia 1 do wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa)
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem definiuje się jako wszelkie zdarzenia niepożądane występujące od pierwszej dawki INZ-701 do 30 dni po ostatniej dawce INZ-701.
52 tygodnie (od dnia 1 do wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania przeciwciał przeciwlekowych (ADA)
Ramy czasowe: 32 dni (okres oceny dawki)
Obecność ADA zostanie oceniona, a jeśli są obecne, dalsza ocena określi specyficzność i podtypy.
32 dni (okres oceny dawki)
Pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC) dla INZ-701
Ramy czasowe: 32 dni (okres oceny dawki)
Dla każdego osobnika będzie mierzona zmiana stężenia INZ-701 w osoczu za pomocą serii próbek krwi uzyskanych w trakcie badania, porównując wartość wyjściową osobnika w czasie.
32 dni (okres oceny dawki)
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) INZ-701
Ramy czasowe: 32 dni (okres oceny dawki)
Dla każdego osobnika maksymalne stężenie INZ-701 w osoczu będzie mierzone za pomocą serii próbek krwi uzyskanych w trakcie badania, porównując wartość wyjściową osobnika w czasie.
32 dni (okres oceny dawki)
Klirens ogólnoustrojowy INZ-701
Ramy czasowe: 32 dni (okres oceny dawki)
Dla każdego osobnika klirens INZ-701 z organizmu będzie mierzony za pomocą serii próbek krwi pobranych w trakcie badania, porównując wartość wyjściową osobnika w czasie.
32 dni (okres oceny dawki)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężeń nieorganicznych pirofosforanów (PPi) w osoczu
Ramy czasowe: 32 dni (okres oceny dawki)
Dla każdego osobnika, PPi w osoczu będzie mierzone poprzez serię próbek krwi pobranych w trakcie badania, porównując wartość wyjściową osobnika w czasie.
32 dni (okres oceny dawki)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężeń nieorganicznych pirofosforanów (PPi) w osoczu
Ramy czasowe: 52 tygodnie (początkowa wizyta kontrolna dotycząca bezpieczeństwa)
Dla każdego osobnika, PPi w osoczu będzie mierzone poprzez serię próbek krwi pobranych w trakcie badania, porównując wartość wyjściową osobnika w czasie.
52 tygodnie (początkowa wizyta kontrolna dotycząca bezpieczeństwa)
Częstość występowania przeciwciał przeciwlekowych (ADA)
Ramy czasowe: 52 tygodnie (od dnia 1 do wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa)
Obecność ADA zostanie oceniona, a jeśli są obecne, dalsza ocena określi specyficzność i podtypy.
52 tygodnie (od dnia 1 do wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Inozyme Pharma

Współpracownicy

IQVIA Biotech

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 lipca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • INZ701-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pseudoxanthoma Elasticum

Badania kliniczne na INZ-701

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Austria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj