Hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti INZ-701 u dospělých s nedostatkem ABCC6 způsobujícím PXE

Kritéria pro zařazení

Osoby způsobilé k účasti musí splňovat všechna následující kritéria pro zařazení:

1. Musí poskytnout písemný nebo elektronický souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie, a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem po Mezinárodní konferenci o harmonizaci (ICH) správné klinické praxe (GCP)
2. Klinická diagnóza pseudoxanthoma elasticum (PXE) podpořená předchozí genetickou identifikací bialelických mutací ABCC6 (tj. homozygotních nebo složených heterozygotů)
3. Muž nebo žena, věk od 18 do
4. PPi
5. Subjekty, které jsou léčeny statiny nebo inhibitory proprotein konvertázy subtilisin/kexin typu 9 (PCSK9), musí být léčeny alespoň 6 měsíců před screeningem a žádná nová antilipidová terapie nemůže být zavedena do 6 měsíců od screeningu
6. Ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí mít při screeningu negativní těhotenský test v séru
7. WOCBP a partnerky fertilních mužů, kteří jsou WOCBP, musí používat nebo souhlasit s používáním jedné vysoce účinné formy antikoncepce (podle CTFG 2020) a bariérové ​​metody od nejméně 1 měsíce před první dávkou INZ-701 do 30 dnů po poslední dávka INZ-701 (více než 5 poločasů INZ-701). WOCBP a partnerky fertilních mužů, kteří jsou WOCBP, musí také souhlasit s tím, že nebudou darovat vajíčka od období po první dávce INZ-701 do 30 dnů po poslední dávce INZ-701.
8. Muži, kteří jsou sexuálně aktivní, musí souhlasit s používáním kondomů od období po první dávce INZ-701 do 30 dnů po poslední dávce INZ-701. Muži také musí souhlasit s tím, že nebudou darovat sperma od období po první dávce INZ-701 do 30 dnů po poslední dávce INZ-701.
9. Podle názoru zkoušejícího musí být ochoten a schopen dokončit všechny aspekty studie
10. Souhlasíte s poskytnutím přístupu k příslušným lékařským záznamům

Kritéria vyloučení

Osoby, které splňují některé z následujících kritérií vyloučení, se nebudou moci zúčastnit:

1. Podle názoru zkoušejícího přítomnost jakéhokoli klinicky významného onemocnění (kromě těch, které jsou považovány za spojené s diagnózou deficitu ABCC6), které znemožňují účast ve studii nebo mohou zmást interpretaci výsledků studie, včetně známé nekontrolované štítné žlázy nebo nesouvisející pojivové tkáně, kosti, minerální, lipidové, oftalmologické nebo svalové onemocnění
2. Aktivní retinální krvácení do obou očí během screeningu
3. Klinicky významný abnormální laboratorní výsledek při screeningu, včetně, ale bez omezení, eGFR
4. Známá aktivní plísňová, bakteriální a/nebo virová infekce včetně viru lidské imunodeficience (HIV), viru hepatitidy B, viru hepatitidy C nebo viru COVID-19
5. Malignita za posledních 5 let, kromě nemelanomových kožních nádorů nebo karcinomu děložního čípku in situ
6. Známá intolerance INZ-701 nebo kterékoli z jeho pomocných látek
7. Neschopnost nebo ochotu přestat užívat jakékoli zakázané léky. Přerušení by mělo být provedeno pouze tehdy, pokud to není považováno za škodlivé a indikováno ošetřujícím lékařem subjektu.
8. Současná účast v jiné intervenční klinické studii bez Inozymu a/nebo příjem jakéhokoli jiného hodnoceného nového léku během 5 poločasů od poslední dávky jiného hodnoceného léku nebo od 4 týdnů před první dávkou INZ-701, podle toho, co déle, nebo použití zkoumaného zařízení prostřednictvím dokončení účasti ve studii
9. Subjekty, které jsou těhotné, snaží se otěhotnět nebo kojí
10. Subjekty, které se snaží zplodit dítě