Az INZ-701 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése PXE-t okozó ABCC6-hiányos felnőtteknél

Befogadási kritériumok

A részvételre jogosult személyeknek meg kell felelniük az alábbi felvételi feltételek mindegyikének:

1. Írásbeli vagy elektronikus beleegyezést kell adnia a vizsgálat természetének ismertetése után, és bármilyen kutatással kapcsolatos eljárás előtt, a Nemzetközi Harmonizációs Konferencia (ICH) helyes klinikai gyakorlatát (GCP) követően.
2. A pseudoxanthoma elasticum (PXE) klinikai diagnózisa, amelyet a biallélikus ABCC6 mutációk (azaz homozigóta vagy összetett heterozigóta) előzetes genetikai azonosítása támogat
3. Férfi vagy nő, 18 éves korig
4. PPi
5. Azoknak az alanyoknak, akiket sztatinokkal vagy 9-es típusú proprotein konvertáz szubtilizin/kexin (PCSK9) gátlókkal kezelnek, a szűrés előtt legalább 6 hónapig kezelésben kell részesülniük, és a szűrést követő 6 hónapon belül nem lehet új lipid-ellenes terápiát bevezetni.
6. A fogamzóképes korú nőknél (WOCBP) negatív szérum terhességi tesztet kell végezni a szűrés során
7. A WOCBP-nek és a WOCBP-s termékeny férfiak partnereinek egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módot (a CTFG 2020 szerint) és egy barrier módszert kell alkalmazniuk, vagy el kell fogadniuk az alkalmazást az INZ-701 első adagja előtt legalább 1 hónappal az utolsó adagot követő 30 napig. adag INZ-701 (több mint 5 INZ-701 felezési ideje). A WOCBP-nek és a WOCBP-s termékeny hímek partnereinek bele kell egyezniük abba is, hogy az INZ-701 első adagját követő időszaktól az utolsó INZ-701 adag utáni 30 napig nem adnak petesejteket.
8. A szexuálisan aktív férfiaknak bele kell egyezniük az óvszer használatába az INZ-701 első adagját követő időszaktól az INZ-701 utolsó adagját követő 30 napig. A férfiaknak bele kell egyezniük abba is, hogy az INZ-701 első adagját követő időszaktól az utolsó INZ-701 adag utáni 30 napig nem adnak spermát.
9. A vizsgáló véleménye szerint hajlandónak és képesnek kell lennie a vizsgálat minden aspektusának elvégzésére
10. Fogadja el, hogy hozzáférést biztosít a vonatkozó egészségügyi feljegyzésekhez

Kizárási kritériumok

Azok a személyek, akik megfelelnek az alábbi kizárási feltételek bármelyikének, nem vehetnek részt:

1. A vizsgáló véleménye szerint bármely olyan klinikailag jelentős betegség jelenléte (azokon kívül, amelyeket az ABCC6-hiány diagnosztizálásával összefüggésbe hozható), amely kizárja a vizsgálatban való részvételt, vagy megzavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, beleértve az ismert nem kontrollált pajzsmirigyet, vagy a nem kapcsolódó kötőszövetet, csontot, ásványi, lipid, szemészeti vagy izombetegség
2. Aktív retinavérzés mindkét szemben a szűrés során
3. Klinikailag jelentős kóros laboratóriumi eredmény a szűrés során, beleértve, de nem kizárólagosan, az eGFR-t
4. Ismert aktív gombás, bakteriális és/vagy vírusfertőzés, beleértve a humán immunhiány vírust (HIV), a hepatitis B vírust, a hepatitis C vírust vagy a COVID-19 vírust
5. Rosszindulatú daganatok az elmúlt 5 évben, kivéve a nem melanómás bőrrákot vagy az in situ méhnyakrákot
6. Az INZ-701 vagy bármely segédanyag ismert intoleranciája
7. Nem tudja vagy nem akarja abbahagyni bármely tiltott gyógyszer használatát. A kezelés abbahagyására csak akkor kerülhet sor, ha az nem káros, és az alany kezelőorvosa ezt jelezte.
8. Egyidejű részvétel egy másik, nem Inozyme intervenciós klinikai vizsgálatban és/vagy bármely más új vizsgálati gyógyszer átvétele a másik vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 5 felezési időn belül vagy 4 héttel az INZ-701 első adagja előtt, attól függően, hogy melyik hosszabb ideig, vagy vizsgálati eszköz használata a vizsgálatban való részvétel befejezésével
9. Olyan alanyok, akik terhesek, teherbe akarnak esni vagy szoptatnak
10. Alanyok, akik gyermeket próbálnak apává tenni