콜히친에 내성 또는 불내성이 있는 가족성 지중해열을 가진 성인 피험자의 재발성 발작의 해결 및 예방을 위한 RPH-104의 효능 및 안전성
콜히친에 대한 내성 또는 불내성이 있는 가족성 지중해열이 있는 성인 피험자의 재발성 발작의 해결 및 예방을 위한 RPH-104의 효능 및 안전성에 대한 국제, 다기관, 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 임상 연구
연구 개요
상세 설명
이 연구는 콜히친 비효능 또는 과민증이 있는 가족성 지중해열(FMF)이 있는 60명의 피험자를 등록(무작위화)하기로 되어 있습니다. 스크리닝에서 잠재적인 철회를 감안할 때 스크리닝된 피험자(서명된 동의서)의 수는 약 84명입니다.
이 연구는 다음 세 기간으로 구성됩니다.
- 스크리닝 기간(최대 12주); 스크리닝 전반에 걸쳐 피험자는 "마커" 공격을 식별하고 피험자의 적격성을 확인하기 위해 모니터링됩니다. 스크리닝 기간 동안 발작이 있고 포함/제외 기준을 충족하는 피험자는 치료 기간에 등록됩니다.
이중 맹검 무작위 위약 대조 치료 기간(16주);
등록된 피험자는 1:1 비율로 처리 그룹 중 하나에 무작위 배정됩니다.
- 다음 요법에 따라 피하(SC) 주사를 받는 RPH-104 그룹: 0일에 160mg, 7일, 14일에 80mg 및 그 후 2주마다 1회(q2w);
- 위약 그룹은 0일, 7일, 14일 및 이후 q2w에 일치하는 SC 주사를 받았습니다.
효능 평가는 방문 2 및 방문 3에서 수행되고, 이어서 방문 10까지 2주마다; 안전성 평가는 연구 전체에 걸쳐 수행될 것이다(방문 1 - 방문 12). 유해 사례(AE) 발생의 경우, 추가 예정되지 않은 안전 방문이 연구 전반에 걸쳐 수행될 수 있습니다. 방문 2부터 시작하여 FMF 공격의 의심되는 개발로 인해 추가로 예정되지 않은 방문을 수행할 수 있습니다. 재발성 발작의 경우 발작 등록을 위해 발작 시작 후 2일 이내에 환자가 연구 장소에 와야 합니다.
치료 반응(즉, FMF "마커" 발작의 해결/재발성 발작의 부재)은 맹검 및 공개 라벨로 투여된 연구 제품으로 치료 기간 동안 평가될 것입니다. 반응자는 맹검 방식으로 할당된 조사 제품(RPH-104 또는 단일 SC 2mL 주사 q2w로서의 위약)을 사용하여 연구 치료를 계속할 것입니다. 무반응자에서는 다음과 같은 치료 수정이 가능합니다.
"마커" 공격이 방문 2에 의해 해결되지 않은 경우 - 치료 그룹은 맹검 해제됩니다:
- 위약 그룹의 환자는 RPH-104를 160mg 용량(단일 용량, 첫 번째 주사)으로 피하주사한 후 발작 + 7일 방문 시 7일 동안 80mg을 투여하는 활성 치료로 전환됩니다(해당 절차 포함). 방문 2까지), 공격 + 7일 방문 후 처음 예정된 것보다 1주일 늦게 수행된 다음 예정된 방문(이 방문에 해당하는 절차 포함)에서 80 mg.
- RPH-104 그룹의 환자는 계획된 RPH-104 80mg 투여를 받게 됩니다.
예정된 방문에서 재발성 FMF 발작 확인의 경우 - 치료 그룹은 눈가림이 해제됩니다(여전히 눈가림인 경우).
- 위약 그룹의 환자는 RPH-104를 160mg 용량(단일 용량, 첫 번째 주사)으로 피하주사한 후 발작 + 7일 방문 시 7일 동안 80mg을 투여하는 활성 치료로 전환됩니다(해당 절차 포함). 방문 2), 그 후 다음 예정 방문(추가 연구 일정에 상응하는 절차 포함) 및 그 후 2주마다 모든 다음 예정 방문;
- RPH-104 그룹의 환자 또는 위약 그룹에서 전환되어 RPH-104 80mg을 투여받은 환자는 방문 시 RPH-104 160mg 투여를 받은 후 2주마다 160mg을 투여받게 됩니다.
- 비맹검 방식으로 RPH-104 160mg q2w를 이미 받고 있는 환자는 치료를 계속하거나 추가 RPH-104 치료의 위험/유익 평가를 기반으로 조사자의 재량에 따라 치료를 중단할 수 있습니다.
예정되지 않은 방문에서 반복적인 FMF 발작 확인의 경우 - 치료 그룹은 눈가림이 해제됩니다(여전히 눈가림인 경우).
- 재발성 FMF 발작이 기록되고 피험자가 다음 예정된 방문 전 3일 이내에 연구 사이트를 방문하는 경우(방문 3부터 시작) 피험자는 맹검되지 않은 RPH-104 투여 및 제공된 혈액 샘플링을 포함하여 모든 다음 예정된 방문 절차를 받게 됩니다. 이 예정된 방문을 위해. 위에서 설명한 예정된 방문에 대한 치료 규칙이 이 경우에 적용됩니다.
- 재발성 공격이 있고 피험자가 다음 방문 예정일로부터 3일 이상 이전 방문 예정일로부터 7일 이상 사이트에 도착한 경우(방문 2부터 시작), 예정되지 않은 방문은 당일에 수행됩니다. 연구 장소에 도착(그리고 관리는 계획된 다음 예정된 방문에서 이동될 것입니다). 이 경우 위에서 설명한 예정된 방문에 대한 치료 규칙이 적용됩니다. 또한 피험자는 다음 예정된 방문에 참석하지 않을 것이며 프로토콜에 따른 모든 방문 절차는 예정되지 않은 방문으로 수행되어야 합니다. 그 후, 환자에 대한 초기 계획된 방문 일정이 유지됩니다.
예정되지 않은 RPH-104 80 mg 용량 또는 위약 투여 후 7일 이내에 예정되지 않은 방문의 경우 예정되지 않은 방문에 대해 계획된 모든 절차가 수행되어야 합니다. 그러한 예정되지 않은 방문에서 재발성 공격의 발달이 확인되면 피험자는 눈가림이 해제됩니다.
- 위약 그룹의 환자는 예정되지 않은 방문 시 160mg 용량(단일 용량, 첫 번째 주사)으로 SC 주사로 RPH-104를 사용하는 적극적인 치료로 전환되고 발작 + 7일 방문 시 7일 동안 80mg을 투여합니다. (방문 2에 해당하는 절차 포함), 발작 + 7일 방문 후 1주일 후에 수행되는 다음 예정된 방문(이 방문에 해당하는 절차 포함)에서 80 mg;
- RPH-104 그룹의 환자 또는 위약 그룹에서 전환되고 RPH-104 80mg q2w를 받는 환자는 방문 시 RPH-104 80mg 투여를 받고 그 후 다음 예정된 방문부터 시작하여 160mg q2w를 투여받습니다.
- 이미 RPH-104 160 mg q2w를 받고 있는 환자는 이 예정되지 않은 방문에서 RPH-104를 받지 않을 것이며 추가 RPH-104 치료의 위험/유익 평가를 기반으로 조사자의 재량에 따라 치료를 계속하거나 치료를 중단할 수 있습니다.
RPH-104를 160 mg q2w 용량으로 투여받은 환자의 경우 추가 용량 증량을 수행하지 않습니다. 후속 발작의 경우, 이 환자는 연구 치료 기간이 끝날 때까지 조사자의 합리적인 결정에 따라 최대 용량 160mg q2w에서 RPH-104로 치료를 계속할 수 있습니다. 연구 기간 내내 조사 제품의 용량 감소가 이루어질 수 없었습니다.
최대 치료 기간은 16주입니다.
맹검 및 비맹검 치료를 모두 받는 피험자는 효능 및 안전성에 대한 정기적인 평가를 받게 됩니다. 방문은 이를 위해 2주마다 수행됩니다.
- 후속 조치 기간(8주).
첫 번째 후속 방문에서 RPH-104에 대한 치료 반응이 있는 피험자는 RPH-104의 공개 라벨 장기 안전성 연구를 진행하도록 초대됩니다. 관련 임상 반응이 부족하고 피험자가 공개 연구에 참여하기를 원하지 않는 경우 모든 안전 추적 방문을 완료해야 합니다.
전체 예상 연구 기간은 약 37개월입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Tbilisi, 그루지야, 0180
- The First Medical Center Ltd.
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Tbilisi, 그루지야, 0179
- Inova LLC
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Moscow, 러시아 연방, 119021
- Federal State Autonomous Educational Institution of Higher Education I.M. Sechenov First Moscow State Medical University of the Ministry of Health of the Russian Federation (Sechenov University)
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Moscow, 러시아 연방, 125284
- Multidisciplinary Scientific and Clinical Center named after S.P. Botkin
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Saint Petersburg, 러시아 연방, 191025
- Medical Technologies Ltd
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Saint-Petersburg, 러시아 연방, 197101
- Saint-Petersburg Pasteur Institute
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Stavropol, 러시아 연방, 355000
- Terafarm, Llc
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Yerevan, 아르메니아, 0001
- Center of Medical Genetics and Primary Health Care
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Yerevan, 아르메니아, 0052
- Mikaelyan Institute Of Surgery CJSC
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Ankara, 칠면조, 06560
- Gazi University Faculty of Medicine
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Ankara, 칠면조, 06230
- Hacettepe University Faculty of Medicine
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Antalya, 칠면조, 07070
- Akdeniz University Faculty of Medicine
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Istanbul, 칠면조, 34093
- Istanbul University Istanbul Faculty of Medicine
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Istanbul, 칠면조, 34098
- Istanbul University Cerrahpasa Faculty of Medicine
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 본 연구에 참여하기 위해 자발적으로 서명하고 날짜를 기입한 정보 제공 동의서(ICF)의 존재. 정보에 입각한 동의는 조사자의 합리적인 의견에 따라 정보에 입각한 동의서에 서명하는 것과 관련하여 자발적인 결정을 이해하고 내릴 수 있는 피험자의 능력을 의미합니다.
- Tel HaShomer 진단 기준(Pras M., 1998) 또는 Eurofever/PRINTO 전문가 그룹에서 개발한 기준(2019)에 기반한 가족성 지중해열(FMF)의 검증된 진단
- 지중해열 유전자(MEFV) 엑손 10에 적어도 하나의 돌연변이 존재(언제든지 이전에 수행된 연구 결과가 제공될 수 있거나 스크리닝 중에 각각의 테스트가 수행되어야 함);
- 지난 3개월 동안 매월 최소 1회의(평균) 질병 발작 이력에 대한 데이터의 존재(선별 개시 시점)(Ozen et al., 2020);
아래에 언급된 (스크리닝 시작 시) 문서화된 데이터 중 적어도 하나의 존재는 다음을 확인합니다.
- 지난 3개월 이내에 지정된 요법에도 불구하고 최소 1개월(평균) 발작으로 확인된 최대 허용 치료 용량(최대 3mg/일)에서 콜히친에 대한 내성. 콜히친 투여는 허용할 수 없는 이상 반응과 관련이 없다면 안정적인 용량으로 계속될 것입니다.
- 콜히친의 치료 또는 준치료 용량에 대한 불내성(허용할 수 없는 부작용); 콜히친 용량은 환자가 연구에 등록하기 전(선별 개시 전) 적어도 5일 동안 안정적이어야 합니다.
- 합당한 조사자의 판단에 따라 예정된 모든 방문 시에 연구 현장에 참석하고, 연구 절차를 거치고, 자격을 갖춘 현장 직원에 의한 SC 주사를 포함하는 프로토콜 요구 사항을 따르는 피험자의 능력 및 의지;
- 생리적 임신 가능성이 있는 모든 여성으로 정의되는 가임 여성 대상자의 동의(자연적 무월경, 즉 관련 임상 상태가 있는 무월경, 예: 적절한 연령) 스크리닝(ICF 서명)부터 시작하여 연구 치료 완료 후 최소 8주 동안(중단) 연구 전반에 걸쳐 매우 효과적인 피임법을 사용하기 위해; 및 음성 임신 검사(인간 융모막 성선 자극 호르몬(HCG)에 대한 혈청 검사).
또는 스크리닝(ICF 서명)부터 시작하여 연구 치료 완료 후 최소 8주 동안(중단) 연구 전반에 걸쳐 매우 효과적인 피임법을 사용하는 성적으로 활동적인 남성 피험자의 동의.
매우 효과적인 피임 방법은 다음과 같이 정의됩니다.
- 완전한 금욕: 여성 대상자의 선호되고 관습적인 생활 방식에 해당하는 경우. 주기적인 금욕(예: 달력, 배란, 증상열, 배란 후 방법) 및 중단된 성교는 허용되는 피임 방법으로 간주되지 않습니다.
- 여성 불임술: 연구 치료 개시 최소 6주 전에 외과적 양측 난소 절제술(자궁 절제술 포함/미포함) 또는 난관 결찰술. 난소 절제술의 경우 여성 생식 상태만 추가 호르몬 검사로 확인해야 합니다.
- 스크리닝을 위해 최소 6개월 동안 남성 불임술(정관 절제술 후 사정 시 정자가 없는 것으로 기록됨). 정관 수술을 받은 남성 파트너는 참여하는 여성 피험자의 유일한 파트너여야 합니다.
다음 방법 중 두 가지 조합(a+b 또는 a+c 또는 b+c):
а) 경구, 주사 또는 이식된 호르몬 피임약; 경구 피임약의 경우 여성 피험자는 연구 치료 전 최소 3개월 동안 동일한 제품을 투여해야 합니다.
b) 자궁내 장치 또는 피임 시스템;
с) 차단 방법: 살정제 거품/젤/필름/크림/질 좌약을 사용한 콘돔 또는 폐색 캡(격막 또는 자궁경부 캡/질 포닉스 캡).
- 방문 1(0일)에서 활성 FMF 발작의 존재는 방문 1 전 2일 이하 동안 지속되며 다음을 포함하는 발작의 임상 및 혈청학적 징후의 동시 발생으로 정의됩니다.
- 질병의 경증, 중등도 또는 중증 활동(즉, 임상 징후),
- CRP 수준 > 10mg/L(즉, 혈청학적 징후).
제외 기준:
- 연구 제품(RPH-104) 및/또는 그 성분/부형제에 대한 과민성.
- 0일(치료 개시) 전 3개월 미만의 생(약독화) 백신 투여 및/또는 연구 제품 RPH-104 치료 완료(중단) 후 3개월 이내에 이러한 백신을 사용해야 하는 필요성. 생 약독화 백신은 홍역, 풍진, 귀밑샘염, 수두, 로타바이러스, 인플루엔자(비강 분무제), 황열병, 소아마비(경구 소아마비-백신); 결핵 백신(BCG), 장티푸스(구강 장티푸스 백신) 및 캠프열(전염성 장티푸스 백신). 면역능이 있는 가족 구성원은 피험자가 연구에 참여하는 동안 경구용 소아마비 백신 사용을 거부해야 합니다.
조사자에 따르면 면역 반응을 손상(감소)시키고/시키거나 면역 조절 요법의 위험을 유의하게 증가시키는(이에 국한되지는 않음) 증거가 있는 상태 또는 징후:
- 스크리닝 시작 시 활동성 세균, 진균, 바이러스 또는 원생동물 감염;
- 스크리닝 기간 개시 시점의 기회 감염 및/또는 카포시 육종;
- 주요 스크리닝 개시 시점에 비경구 제제로 전신 요법을 요하는 만성 세균, 진균 또는 바이러스 감염;
- 인간 면역결핍(HIV), B형 간염(HBV) 또는 C형(HCV) 바이러스 감염;
다음을 포함(이에 국한되지 않음) M. 결핵에 대한 활동성 또는 잠복 감염을 입증하는 병력 또는 위험 요인 또는 징후의 활동성 결핵(TB):
- 주된 치료기간 전 마지막 1년 이내에 구금시설, 거소가 없는 사람이 밀집한 지역 등 결핵 접촉 위험이 높은 특정 환경에 거주한 경우
- 최근 1년 이내에 주요 치료 기간까지 결핵 고위험군 또는 결핵 환자와 보호되지 않은 접촉을 한 의료기관에서 근무;
- 최근 1년 이내에 주요 치료 기간까지 활동성 폐결핵 환자와 장기간(몇 일 또는 몇 주, 몇 분 또는 몇 시간이 아닌) 동안 특정 장소(집 또는 다른 밀폐된 공간)에 밀접 접촉;
- M. Tuberculosis의 활성 또는 잠복 감염을 나타내는 검사 결과: 스크리닝 시 양성 QuantiFERON-TB / T-SPOT.TB 검사; 스크리닝 중 폐결핵을 확인하는 흉부 X선/흉부 CT 소견.
- 기타 관련된 수반되는 질병(심혈관, 신경, 내분비, 비뇨기, 위장관, 간 장애, 응고 장애, 기타 자가면역 질환 등) 또는 연구자의 판단에 따라 시험 대상자의 참여 또는 안녕에 영향을 미칠 수 있는 상태 연구 결과의 연구 및/또는 왜곡된 평가.
- 장기 이식 병력 또는 스크리닝 개시 시 이식 필요성.
- 전체 절제 후 비전이성 기저 세포 및 편평 세포 피부암 또는 전체 절제 후 모든 유형의 제자리 암종을 제외하고 스크리닝 기간 동안 또는 스크리닝 전 5년 동안의 모든 악성 종양.
- 임신 또는 모유 수유.
- 조사자의 평가에 따른 알코올 또는 향정신성 물질 남용의 이력.
- 중증 신부전: Cockcroft-Gault 공식을 사용하여 계산한 크레아티닌 청소율(ClCr) < 30 mL/min.
다음과 같은 사전 치료:
- 릴로나셉트 - 연구 0일 전 6주 미만;
- 카나키누맙 - 연구 0일 전 12주 미만;
- 아나킨라 - 연구 0일 전 72시간 미만;
- 리툭시맙 - 0일 전 24주 미만;
- 종양 괴사 인자 알파(TNF-α), IL-6 억제제 및 기타 생물제제 - 연구 0일 전 6주 미만 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간);
- 면역억제제(아자티오프린, 레플루노마이드, 답손, 사이클로스포린, 마이코페놀레이트 모페틸, 타크롤리무스, 시롤리무스, 머캅토퓨린 메토트렉세이트 등) - 연구 0일 이전에 4주 미만 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 것). 레플루노마이드 투여의 경우, 콜레스티라민 제거 과정의 완료를 기록해야 합니다.
- 정맥내(IV) 면역글로불린(Ig) - 0일 전 8주 미만;
- 연구 0일 이전에 반감기가 5회 미만인 다른 생물학적 제제 사용;
- 연구 0일 전 1주 미만(치료 종료 이후)에 글루코코르티코이드의 IV 투여;
- 0일 전 4주 미만의 글루코코르티코이드의 근육내, 관절내 또는 관절주위 투여;
- 0일에 프레드니솔론 용량과 동등한 > 0.2 mg/kg/일 용량의 경구 글루코코르티코이드를 사용한 전신 요법;
- 스크리닝 전 4주 이내에 글루코코르티코이드 용량/용량 요법의 변화.
아래 실험실 테스트의 모든 편차:
- 절대 호중구 수 < 1.5 x 10^9/L (1500 /mm^3),
- 백혈구(WBC) 수 < 3 x 10^9/L(<3000/mm^3),
- 혈소판 수 < 100 ^9/L(<100000/mm^3 또는 <100000×10^6/L),
- 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 및/또는 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) ≥ 2 x 정상 상한(ULN) 스크리닝 ALT에서 AST ≥ 2 x ULN이지만 < 3 ULN인 경우 테스트를 반복할 수 있습니다.
- 빌리루빈 > 1.5 x ULN(문서화된 길버트 증후군 사례 제외).
- 0일(치료 개시) 이전에 4주 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 미만의 승인되지 않은(연구용) 제품의 스크리닝 시작 또는 투여 시에 다른 임상 연구에 수반되는 참여.
- 무작위화 절차를 통과한 경우, 이 임상 연구에 이전에 참여했습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: RPH-104
RPH-104 피하(s.c.) 주사를 받은 테스트 제품 그룹: 0일에 160mg, 7일, 14일에 80mg 및 이후 2주마다(q2w). "마커" 공격이 방문 2에서 해결되지 않는 경우 - 치료 그룹은 눈가림이 해제됩니다: 환자는 계획된 RPH-104 80mg 투여를 받게 됩니다. 포함된 10회 방문까지 치료 기간의 추가 일자에 대한 새로운 발작의 경우 - 치료 그룹은 눈가림이 해제될 것입니다: RPH-104의 용량은 160mg q2w로 증량될 수 있고; 이미 RPH-104 160 mg q2w를 받고 있는 환자는 계속해서 이 용량으로 RPH-104를 받을 것입니다. 추가 용량 증량은 금지됩니다. |
피하 투여용 용액 40 mg/mL, 4-mL 유리 바이알에 2 mL
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위약 비교기: 위약
등가의 위약 투여량을 피하주사로 받는 위약군 0일, 7일, 14일 및 그 후 q2w에 주사. "마커" 공격이 방문 2에서 해결되지 않는 경우 - 치료 그룹은 눈가림이 해제됩니다: 환자는 RPH-104를 SC 주사로 160mg 용량으로 투여한 후 7일 동안 80mg을 투여하는 활성 치료로 전환됩니다. 공격 + 7일 방문 시, 그리고 다음 방문 시 80 mg. 새로운 발작의 경우 위약에서 전환하고 80mg 용량의 RPH-104를 받는 환자는 RPH-104 160mg q2w로 증량할 수 있습니다. 추가 용량 증량은 금지됩니다. |
일반 식염수(피하 주사용 0.9% 염화나트륨 용액), 4mL 유리 바이알에 2mL.
위약에는 활성 제약 성분이 포함되지 않습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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콜히친 비효능 또는 과민증이 있는 FMF 피험자에서 RPH-104 대 위약으로 16주 요법 동안 완전 반응을 보인 피험자의 비율.
기간: 최대 16주
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방문 2(7일)에 의한 "마커" 공격의 해소 및 방문 10(112일)까지의 치료 기간 동안 재발성 발작의 결여로 정의되는 완전 반응. "마커" FMF 공격의 해결 기준에는 공격 해결의 동시 임상 및 실험실 징후가 포함됩니다.
"마커" 공격의 해결 후 재발성 FMF 공격 개발의 기준에는 공격의 임상 및 실험실 징후의 동시 개발이 포함됩니다.
PGA는 5점 척도입니다: 0 = 질병 관련 임상 징후 및 증상 없음에서 4 = 심각한 임상 징후 및 질병 증상까지. |
최대 16주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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해결된 "마커" 발작이 있는 환자에서 재발성 FMF 발작이 발생할 때까지의 시간
기간: 7일차부터 재발성 FMF 공격 개발까지, 최대 16주
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"마커" 공격의 해결 후 재발성 FMF 공격 개발의 기준에는 공격의 임상 및 실험실 징후의 동시 개발이 포함됩니다.
PGA는 5점 척도입니다: 0 = 질병 관련 임상 징후 및 증상 없음에서 4 = 심각한 임상 징후 및 질병 증상까지. |
7일차부터 재발성 FMF 공격 개발까지, 최대 16주
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연구 기간 동안 PGA(Physician Global Assessment) 점수 < 2인 피험자의 비율
기간: 최대 16주
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콜히친 비효능 또는 과민증이 있는 FMF 피험자에서 위약과 비교하여 RPH-104 치료 기간 동안 PGA 점수 < 2. PGA는 0 = 질병 관련 임상 징후 및 증상 없음에서 4 = 심각한 임상 징후 및 질병 증상까지의 5점 척도입니다. |
최대 16주
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치료에 대한 부분 반응을 보이는 피험자의 비율
기간: 최대 16주
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방문 2(7일)까지 "마커" 공격의 해결로 정의되지만 방문 10(112일)까지 재발성 공격이 전개되는 부분 반응. "마커" FMF 공격의 해결 기준에는 공격 해결의 동시 임상 및 실험실 징후가 포함됩니다.
"마커" 공격의 해결 후 재발성 FMF 공격 개발의 기준에는 공격의 임상 및 실험실 징후의 동시 개발이 포함됩니다.
PGA는 5점 척도입니다: 0 = 질병 관련 임상 징후 및 증상 없음에서 4 = 심각한 임상 징후 및 질병 증상까지. |
최대 16주
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혈청학적 관해가 있는 피험자의 비율
기간: 최대 16주
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연구 전반에 걸쳐 혈청학적 관해(CRP ≤ 10 mg/L)를 보이는 피험자의 비율.
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최대 16주
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정상화된 혈청 아밀로이드 A(SAA) 수준을 갖는 대상체의 비율
기간: 최대 16주
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연구 전반에 걸쳐 정상화된 혈청 아밀로이드 A 수준(SAA < 10 mg/L)을 갖는 대상체의 비율
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최대 16주
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RPH-104 160 mg q2w 용량으로 확대된 피험자의 비율
기간: 최대 16주
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공격이 확인되었거나 "마커" 공격 해결이 없어 치료 그룹이 맹검 해제된 환자의 경우: RPH-104 그룹의 환자와 위약에서 전환하고 RPH-104 80mg 용량을 받는 환자는 RPH-104 160로 확대됩니다. mg q2w.
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최대 16주
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FMF로 인해 비스테로이드성 항염증제(NSAID), 파라세타몰 또는 글루코코르티코이드로 추가 증상 치료를 받는 피험자의 비율
기간: 최대 16주
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FMF로 인해 NSAIDs, paracetamol 또는 glucocorticoids로 추가 증상 치료를 받는 피험자의 비율
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최대 16주
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염증 매개변수 대 기준선(CRP)의 변화
기간: 기준선(0일)부터 최대 18주까지
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기준치 대비 CRP 수준의 변화(0일)
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기준선(0일)부터 최대 18주까지
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염증 매개변수 대 기준선(SAA)의 변화
기간: 기준선(0일)부터 최대 18주까지
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기준선 대비 SAA 수준의 변화(0일)
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기준선(0일)부터 최대 18주까지
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기준선과 비교한 PGA 점수 변화
기간: 기준선(0일)부터 최대 18주까지
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연구 동안 기준선(0일)과 비교한 PGA 점수 변화.
PGA는 0 = 질병 관련 임상 징후 및 증상 없음에서 4 = 심각한 임상 징후 및 질병 증상까지의 5점 척도입니다.
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기준선(0일)부터 최대 18주까지
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RPH-104 치료 기간 중 환자의 삶의 질 변화
기간: 기준선(0일차)부터 최대 18주까지
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삶의 질 vs. 삶의 질 변화
연구 전반에 걸쳐 의료 결과 약식(12) 건강 조사(SF-)12® 설문지를 기반으로 한 기준선(0일).
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기준선(0일차)부터 최대 18주까지
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 연구 책임자: Mikhail Samsonov, R-Pharm
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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