원발성 담즙성 담관염 환자에서 CNP-104의 안전성, 내약성, PD 및 효능을 평가하기 위한 연구
2026년 3월 6일 업데이트: COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.
UDCA 및/또는 OCA에 반응하지 않는 원발성 담즙성 담관염이 있는 18-75세 피험자에서 CNP-104의 안전성, 내약성, 약력학 및 효능을 평가하기 위한 2a상 이중 맹검, 위약 대조 연구
이 연구는 CNP-104의 다중 상승 용량의 안전성, 내약성, 약력학(PD) 및 효능을 평가하기 위한 2a상 FIH(First-in-Human) 임상 시험입니다.
이 연구는 120일간의 1차 연구에 이어 20개월의 장기 안전성 및 반응 추적 기간의 내구성으로 구성됩니다.
연구 개요
상세 설명
원발성 담즙성 담관염이 있는 18-75세 피험자는 연구에 등록하기 최대 14일 전에 선별 검사를 받게 됩니다. 적격성을 평가하고, 활력 징후를 얻고, 실험실 샘플 및 PD 측정을 수집하고, 간 섬유증에 대한 FibroScan을 받기 위한 선별 검사가 완료됩니다. 피험자는 추가로 초기 PBC-40 평가를 완료하고 환자가 매일 아침 저녁으로 120일까지 그리고 연구 종료까지 매월 완료할 질문지 및 채점 시스템인 Itch Diary를 시작합니다.
스크리닝 방문을 완료한 후 모든 포함 기준 및 제외 기준을 충족하지 않는 피험자는 연구에 등록됩니다. 피험자는 1일에 1:1 비율로 무작위 배정되어 정맥(IV) 주입으로 CNP-104 또는 위약(0.9% 염화나트륨 USP)을 받게 됩니다. 피험자는 1일차와 8일차에 CNP-104 또는 위약을 투여받게 됩니다.
주입 반응 또는 기타 부작용이 없는 한 피험자는 입원(CNP-104 또는 위약 투여 전)부터 투여 4시간 후 당일 수행되는 최종 절차까지 1일차 및 8일차에 클리닉에 남게 됩니다. , 연장된 모니터링 기간이 필요합니다. 안전 매개변수가 연구자에게 허용되는 경우 피험자는 퇴원합니다.
CNP-104 또는 플라시보의 두 번째 투여 7일 후, 피험자는 안전 실험실 수집, PD 측정, AE 및 약물 변경 평가를 위해 클리닉으로 돌아와야 합니다.
투약 후 기간 동안 안전성, 약력학 및 면역원성을 평가하기 위해 피험자를 2년 동안 계속 추적할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
42
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Coronado, California, 미국, 92118
- Southern California Research Center
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Lancaster, California, 미국, 93534
- Om Research
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California Davis Health
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, 미국, 80907
- Peak Gastroenterology Associates
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06520
- Yale School of Medicine
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida - Hepatology Research
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Clinic Florida
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Lakewood Rch, Florida, 미국, 34211-4930
- Florida Research Institute
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Naples, Florida, 미국, 34102
- GI Pros Research
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Weston, Florida, 미국, 33331
- Cleveland Clinic - Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30309
- Digestive Healthcare of Georgia
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60637
- University Of Chicago Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Novi, Michigan, 미국, 48377
- Henry Ford Health System
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine in St. Louis
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New York
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The Bronx, New York, 미국, 10467
- Montefiore Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Texas
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San Antonio, Texas, 미국, 78215
- Texas Liver Institute
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- University of Virginia
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 국가 규정에 따라 IRB(Institutional Review Board) 승인 서면 동의서 및 개인 정보 보호 문구를 제공할 의향과 능력이 있는 피험자.
- 18-75세의 남성 및 임신하지 않은 여성.
다음 3가지 진단 요인 중 2가지 이상이 존재하여 PBC 진단을 받은 피험자:
- 최소 6개월 동안 알칼리 포스파타제 > 1.5× ULN
- 양성 AMA 역가, 또는 AMA 음성이거나 저역가(<1:40)인 경우 양성 PBC 특이 항체(항-GP210 및/또는 항-SP100 및/또는 주요 M2 성분[PDC-E2, 2- 옥소-글루타르산 탈수소효소 복합체])
- PBC와 일치하는 간 생검 소견
- ALP > 1.5× ULN으로 측정했을 때 안정적인 용량으로 치료 6개월 후 UDCA 및/또는 OCA에 반응하지 않는 피험자.
- ALP > 1.5× ULN인 피험자.
- AST 및 ALT < 5× ULN인 피험자.
- 가임기 남성과 여성(WOCBP)은 금욕, 동성끼리만 하는 성관계, 정관 수술 파트너와의 일부일처 관계, 정관 절제술, 자궁 절제술, 양측 난관 결찰술, 허가된 호르몬 방법, 스크리닝 시점부터 90일까지 자궁 내 장치(IUD).
- 초기 스크리닝부터 90일까지 난자를 기증하지 않기로 동의한 여성 피험자.
- 스크리닝 시부터 90일까지 정자를 기증하지 않기로 동의한 남성 피험자.
제외 기준:
- Class B 또는 Class C Child-Pugh 점수를 가진 피험자.
- 만성 바이러스성 B형 또는 C형 간염, 자가면역성 간염, PSC, 알코올성 간 질환, 윌슨병, 혈색소침착증 또는 길버트 증후군을 포함하는 수반되는 간 질환이 있는 피험자.
- 이전에 간 이식을 받은 피험자.
다음 중 어느 하나의 존재 또는 병력으로 정의되는 비대상성 간 질환이 있는 피험자:
- MELD 점수 > 15
- 간성뇌증
- 복수
- 간신 증후군 또는 혈청 크레아티닌 > 2 mg/dL
- 총 빌리루빈 > 3.0 mg/dL
- 쿠마딘과 같은 항응고제를 사용하지 않는 한 INR >1.8
- 정맥류 출혈의 역사
- 지난 12개월 동안 뇌혈관 사고 이력이 있는 피험자.
다음 기준 중 하나로 정의되는 심근경색 병력이 있는 피험자:
- 증상이 있거나 없는 병리학적 Q파 발생
- 비허혈성 원인 없이 얇아지고 수축하지 못하는 생존 가능한 심근 손실 영역의 영상 증거
- 치유 또는 치유 심근의 병리학적 소견
- 추정 사구체 여과율(eGFR) < 60 mL/min/1.73으로 정의되는 만성 신장 질환이 있는 피험자 최소 3개월 동안 m2(CKD EPI 방정식 - 2021에 따름).
- HbA1c > 7%로 정의되는 조절되지 않는 당뇨병이 있는 피험자.
- 스크리닝 전 12개월 이내에 항세포 및 항사이토카인 요법을 포함한 생물학적 제제를 사용한 피험자.
- 결핵 또는 양성 PPD 피부 테스트의 병력이 있는 피험자.
- 스크리닝 전 14일 이내에 28일 이내에 생백신(비강내 인플루엔자 제외) 또는 서브유닛 백신을 투여받았거나 90일 전에 백신접종을 받을 계획인 피험자.
- 스크리닝 전 3개월 이내에 전신 스테로이드를 사용한 피험자.
스크리닝 시 또는 연구 투약 전의 실험실 테스트 결과가 정상 한계를 벗어나고 조사자가 임상적으로 중요하다고 간주하는 피험자.
참고: 이 기준은 간 기능 검사에는 적용되지 않습니다. 또한, 조건(PBC)과 관련된 스크리닝 시 임상적으로 유의한 실험실 테스트 결과는 모두 포함되고 다른 제외 기준이 충족되지 않는 한 허용됩니다.
- 스크리닝 시 결정된 B형 간염 표면 항원(HBsAg), C형 간염 바이러스(HCV) 항체 또는 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 항원/항체에 대해 양성 검사 결과가 있는 피험자.
- PBC(자가면역 질환 포함) 이외의 다른 면역 장애의 병력이 있거나 현재 활성 상태인 피험자는 의료 모니터와 논의한 후 피험자가 이 연구에 참여하는 데 허용되는 것으로 간주됩니다.
- 면역억제제(아자티오프린, 프레드니손, 프레드니솔론, 부데소니드, 사이클로스포린, 타크로리무스, 메토트렉세이트 또는 미코페놀레이트 모페틸 포함)를 필요로 하는 현재 활동성 질병의 병력이 있거나 현재 상태가 의료 모니터와 논의한 후 허용 가능한 것으로 간주되지 않는 피험자 이 연구에 피험자의 참여.
- 연구자에 의해 결정된 중대한 심혈관 질환의 임상 병력이 있는 피험자.
- 지난 5년 이내에 합병증 또는 악성 병력이 있는 피험자로서 조사자의 의견에 피험자가 연구 참여에 적합하지 않은 피험자.
- 조사관의 의견으로는 연구 절차를 준수할 수 없는 피험자.
- 스크리닝 전 28일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 이내에 CNP-104 이외의 시험적 치료를 받은 피험자.
- 조사자의 의견으로 피험자를 연구 참여에 부적합하게 만드는 임의의 상태를 가진 피험자.
- CNP-104의 모든 구성 요소에 대해 알려진 민감도.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 4mg/kg CNP-104
1일 및 8일에 200 mL 정맥내 주입: 4 mg/Kg CNP-104
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CNP-104는 PLGA 입자 1mg당 PDC-E2 펩티드 약 1μg의 목표 농도로 폴리(락틱-코-글리콜산)(PLGA) 입자의 음전하 폴리머 매트릭스 내에 분산된 PDC-E2 펩티드로 구성됩니다.
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실험적: 8mg/kg CNP-104
1일 및 8일에 200 mL 정맥내 주입: 8 mg/Kg CNP-104
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CNP-104는 PLGA 입자 1mg당 PDC-E2 펩티드 약 1μg의 목표 농도로 폴리(락틱-코-글리콜산)(PLGA) 입자의 음전하 폴리머 매트릭스 내에 분산된 PDC-E2 펩티드로 구성됩니다.
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위약 비교기: 위약
1일 및 8일에 200mL 정맥내 주입: 위약
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CNP-104 위약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 빈도
기간: 연구 완료를 통해 평균 720일
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빈도표는 모든 AE 및 SAE에 대한 치료 그룹별로 SOC(계통 기관 분류) 및 PT(선호 용어)별로 표시됩니다.
빈도표는 또한 TP 및 연구 중단으로 이어지는 AE에 대한 치료 그룹, 중증도 및 인과성에 따라 생성될 것입니다.
공식적인 통계 테스트는 수행되지 않습니다.
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연구 완료를 통해 평균 720일
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혈청 사이토카인(TNF-α, IL-4, IL-6, IL-10, IL-1β, MCP-1, MIP-1α, IFN-γ)
기간: CNP 투여기간은 평균 15일
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빈도표는 치료군별로 제시됩니다.
공식적인 통계 테스트는 수행되지 않습니다.
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CNP 투여기간은 평균 15일
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실험실 안전성 평가(혈액학, 혈청 화학, 응고 패널, 소변검사).
기간: 연구 완료를 통해 평균 720일
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등급별, 치료별 각 평가 이상 빈도표를 제시합니다.
공식적인 통계 테스트는 수행되지 않습니다.
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연구 완료를 통해 평균 720일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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AMA의 기준선으로부터의 변화를 평가하려면
기간: 7차 방문을 통해 평균 90일, 16차 방문을 통해 평균 720일
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90일차와 720일차에 위약과 CNP-104 간의 AMA 기준선 대비 변화
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7차 방문을 통해 평균 90일, 16차 방문을 통해 평균 720일
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FibroScan을 통해 간 섬유증의 기준선 대비 변화를 평가합니다.
기간: 7차 방문을 통해 평균 90일, 16차 방문을 통해 평균 720일
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90일차와 720일차에 위약과 CNP-104 간의 FibroScan에 의한 간 섬유증의 기준선 대비 변화
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7차 방문을 통해 평균 90일, 16차 방문을 통해 평균 720일
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수정된 PBC-40 점수의 기준선 대비 변화를 평가하려면
기간: 6차 방문을 통해 평균 60일, 16차 방문을 통해 평균 720일
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60일차와 720일차에 위약과 CNP-104 간 수정된 PBC-40 점수의 기준선 대비 변화
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6차 방문을 통해 평균 60일, 16차 방문을 통해 평균 720일
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주간 평균 가려움증 점수의 기준선 대비 변화를 평가하려면
기간: 6차 방문을 통해 평균 60일, 16차 방문을 통해 평균 720일
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60일차와 720일차에 위약과 CNP-104 간의 주간 평균 가려움증 점수 기준선 대비 변화
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6차 방문을 통해 평균 60일, 16차 방문을 통해 평균 720일
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간 효소(알부민, 빌리루빈(총 및 직접), ALT, AST, GGT)의 기준선 대비 변화를 평가합니다.
기간: 6차 방문을 통해 평균 60일, 16차 방문을 통해 평균 720일
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60일차와 720일차 간 효소의 기준선 대비 변화
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6차 방문을 통해 평균 60일, 16차 방문을 통해 평균 720일
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항원 특이적 CD4+ 및 CD8+ T 세포의 변화를 평가하려면
기간: 6차 방문을 통해 평균 60일, 16차 방문을 통해 평균 720일
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60일 및 720일차에 항원 특이적 CD4+ 및 CD8+ T의 기준선 대비 변화
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6차 방문을 통해 평균 60일, 16차 방문을 통해 평균 720일
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안전을 위해서만 혈청 알칼리성 인산분해효소(ALP) 수준의 기준선 대비 변화를 평가하기 위해
기간: 6차 방문은 평균 60일, 16차 방문은 평균 720일
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60일차 및 720일차 ALP 수준의 기준선 대비 변화
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6차 방문은 평균 60일, 16차 방문은 평균 720일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Christopher Bowlus, MD, UC Davis
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 1월 25일
기본 완료 (실제)
2026년 1월 30일
연구 완료 (실제)
2026년 1월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 10월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 10월 22일
처음 게시됨 (실제)
2021년 11월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 6일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .