Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus CNP-104:n turvallisuuden, siedettävyyden, PD:n ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarinen sapen kolangiitti

perjantai 6. maaliskuuta 2026 päivittänyt: COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.

Vaiheen 2a kaksoissokko, lumekontrolloitu tutkimus CNP-104:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakodynamiikan ja tehon arvioimiseksi 18–75-vuotiailla potilailla, joilla on primaarinen sapen kolangiitti ja jotka eivät reagoi UDCA:han ja/tai OCA:han

Tämä tutkimus on vaiheen 2a kliininen First-in-Human (FIH) -tutkimus, jossa arvioidaan CNP-104:n useiden nousevien annosten turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakodynamiikkaa (PD) ja tehoa. Tutkimus koostuu 120 päivää kestävästä perustutkimuksesta, jota seuraa 20 kuukauden pitkäaikainen turvallisuuden ja vasteen kestävyyden seurantajakso.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

18–75-vuotiaat koehenkilöt, joilla on primaarinen sapen kolangiitti, seulotaan enintään 14 päivää ennen tutkimukseen ilmoittautumista. Seulonta suoritetaan kelpoisuuden arvioimiseksi, elintoimintojen saamiseksi, laboratorionäytteiden ja PD-mittausten keräämiseksi sekä FibroScan-tutkimuksen saamiseksi maksafibroosin varalta. Koehenkilöt suorittavat lisäksi alustavan PBC-40-arvioinnin ja aloittavat Itch Diaryn, kyselylomakkeen ja pisteytysjärjestelmän, jonka potilas täyttää joka aamu ja ilta päivän 120 ajan ja sitten kuukausittain tutkimuksen loppuun asti.

Koehenkilöt, jotka täyttävät kaikki sisällyttämis- ja ei poissulkemiskriteerit seulontakäynnin jälkeen, otetaan mukaan tutkimukseen. Koehenkilöt satunnaistetaan päivänä 1 suhteessa 1:1 saamaan joko CNP-104:ää tai lumelääkettä (0,9 % natriumkloridi USP) suonensisäisenä (IV) infuusiona. Koehenkilöille annetaan CNP-104:ää tai lumelääkettä päivänä 1 ja päivänä 8.

Koehenkilöt pysyvät klinikalla 1. ja 8. päivänä vastaanottohetkestä (ennen CNP-104:n tai lumelääkkeen antamista) viimeiseen toimenpiteeseen, joka suoritetaan 4 tuntia annoksen jälkeen samana päivänä, ellei infuusioreaktiota tai muuta haittatapahtumaa ole. , vaatii pidemmän seurannan. Koehenkilöt vapautetaan, jos turvallisuusparametrit ovat tutkijan hyväksymiä.

Seitsemän päivää CNP-104:n tai lumelääkkeen toisen annon jälkeen koehenkilöiden on palattava klinikalle turvalaboratorioiden, PD-mittausten ja haittavaikutusten ja lääkitysmuutosten arviointia varten.

Koehenkilöitä seurataan edelleen 2 vuoden ajan turvallisuuden, farmakodynamiikan ja immunogeenisuuden arvioimiseksi annostelun jälkeisen ajanjakson aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

42

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Coronado, California, Yhdysvallat, 92118
        • Southern California Research Center
      • Lancaster, California, Yhdysvallat, 93534
        • Om Research
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California Davis Health
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907
        • Peak Gastroenterology Associates
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida - Hepatology Research
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Lakewood Rch, Florida, Yhdysvallat, 34211-4930
        • Florida Research Institute
      • Naples, Florida, Yhdysvallat, 34102
        • GI Pros Research
      • Weston, Florida, Yhdysvallat, 33331
        • Cleveland Clinic - Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30309
        • Digestive Healthcare of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Yhdysvallat, 48377
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New York
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78215
        • Texas Liver Institute
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • University of Virginia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Koehenkilöt, jotka haluavat ja pystyvät antamaan Institutional Review Boardin (IRB) hyväksymän kirjallisen suostumuksen ja yksityisyyden suojaan kansallisten määräysten mukaisesti.
  2. Miehet ja ei-raskaana olevat naiset, 18-75-vuotiaat mukaan lukien.

  3. Potilaat, joilla on PBC-diagnoosi, jonka osoittaa vähintään kaksi seuraavista kolmesta diagnostisesta tekijästä:

    1. Alkalinen fosfataasi > 1,5 × ULN vähintään 6 kuukauden ajan
    2. Positiivinen AMA-tiitteri tai, jos AMA-negatiivinen tai matalatiitteri (<1:40), positiiviset PBC-spesifiset vasta-aineet (anti-GP210 ja/tai anti-SP100 ja/tai vasta-aineet pääasiallisia M2-komponentteja vastaan ​​[PDC-E2, 2- oksoglutaarihappodehydrogenaasikompleksi])
    3. Maksabiopsialöydökset ovat PBC:n mukaisia
  4. Potilaat, jotka eivät reagoi UDCA:han ja/tai OCA:han 6 kuukauden hoidon jälkeen vakaalla annoksella mitattuna ALP:lla > 1,5 × ULN.
  5. Kohteet, joiden ALP > 1,5 × ULN.
  6. Koehenkilöt, joiden AST ja ALT < 5 × ULN.
  7. Hedelmällisessä iässä olevien miesten ja naisten (WOCBP) on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää, joka voi sisältää, mutta ei rajoitu niihin, pidättäytymisen, seksin vain samaa sukupuolta olevien kanssa, monogaamisen suhteen vasektomoidun kumppanin kanssa, vasektomia, kohdunpoisto, molemminpuolinen munanjohdinsidonta, lisensoidut hormonaaliset menetelmät, kohdunsisäinen laite (IUD) alkaen seulonnasta 90. päivään.
  8. Naishenkilöt, jotka suostuvat olemaan luovuttamatta munasoluja ensimmäisestä seulonnasta alkaen ja 90. päivään asti.
  9. Mieshenkilöt, jotka suostuvat olemaan luovuttamatta siittiöitä seulonnasta alkaen ja 90. päivään asti.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aiheet, joilla on B- tai C-luokan Child-Pugh-pisteet.
  2. Potilaat, joilla on samanaikainen maksasairaus, mukaan lukien krooninen virushepatiitti B tai C, autoimmuunihepatiitti, PSC, alkoholiperäinen maksasairaus, Wilsonin tauti, hemokromatoosi tai Gilbertin oireyhtymä.
  3. Potilaat, joille on aiemmin tehty maksansiirto.

  4. Potilaat, joilla on dekompensoitunut maksasairaus, joka määritellään jonkin seuraavista syistä tai anamneesista:

    • MELD-pisteet > 15
    • Hepaattinen enkefalopatia
    • Askites
    • Hepatorenaalinen oireyhtymä tai seerumin kreatiniini > 2 mg/dl
    • Kokonaisbilirubiini > 3,0 mg/dl
    • INR > 1,8, ellei antikoagulantilla, kuten Coumadinilla
    • Suonikohjujen verenvuodon historia
  5. Koehenkilöt, joilla on ollut aivoverenkiertohäiriö viimeisen 12 kuukauden aikana.

  6. Potilaat, joilla on ollut sydäninfarkti, joka on määritelty jollakin seuraavista kriteereistä:

    • Patologisten Q-aaltojen kehittyminen oireilla tai ilman
    • Kuvaus todisteet elinkelpoisen sydänlihaksen menetyksen alueesta, joka on ohentunut ja joka ei supistu, ei-iskeemisen syyn puuttuessa
    • Patologiset löydökset parantuneesta tai paranevasta sydänlihaksesta
  7. Potilaat, joilla on krooninen munuaissairaus arvioituna glomerulussuodatusnopeuden (eGFR) mukaan < 60 ml/min/1,73 m2 vähintään 3 kuukauden ajan (per CKD EPI -yhtälö - 2021).
  8. Koehenkilöt, joilla on hallitsematon diabetes, jonka HbA1c on > 7 %.
  9. Koehenkilöt, jotka ovat käyttäneet biologisia aineita, mukaan lukien solujen ja sytokiinien vastaisia ​​hoitoja 12 kuukauden aikana ennen seulontaa.
  10. Potilaat, joilla on ollut tuberkuloosi tai positiivinen PPD-ihotesti.
  11. Potilaat, joille on annettu mitä tahansa elävää rokotetta (muuta kuin intranasaalista influenssaa) 28 päivän sisällä tai alayksikkörokotteita 14 päivän sisällä ennen seulontaa tai jotka aikovat saada rokotuksen ennen päivää 90.
  12. Koehenkilöt, jotka ovat käyttäneet systeemisiä steroideja 3 kuukauden aikana ennen seulontaa.

  13. Koehenkilöt, joiden laboratoriotestitulokset seulonnassa tai ennen tutkimusannostusta ovat normaalien rajojen ulkopuolella ja joita tutkija pitää kliinisesti merkittävinä.

    Huomautus: Tämä kriteeri ei koske maksan toimintakokeita. Lisäksi kliinisesti merkittävät laboratoriotestien tulokset seulonnassa, jotka liittyvät tilaan (PBC), ovat hyväksyttäviä, kunhan kaikki sisällyttäminen ja muut poissulkemiskriteerit täyttyvät.

  14. Potilaat, joilla on positiiviset testitulokset hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBsAg), hepatiitti C -viruksen (HCV) vasta-aineelle tai ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) antigeenille/vasta-aineelle seulonnassa määritettynä.
  15. Koehenkilöt, joilla on ollut muita immuunihäiriöitä tai joilla on tällä hetkellä aktiivisia muita immuunihäiriöitä kuin PBC (mukaan lukien autoimmuunisairaus), ellei tilaa ole Medical Monitorin kanssa käydyn keskustelun jälkeen katsottu hyväksyttäväksi koehenkilön osallistumiselle tähän tutkimukseen.
  16. Potilaat, joilla on anamneesissa tai tällä hetkellä aktiivisia sairauksia, jotka vaativat immunosuppressiivisia lääkkeitä (mukaan lukien atsatiopriini, prednisoni, prednisoloni, budesonidi, syklosporiini, takrolimuusi, metotreksaatti tai mykofenolaattimofetiili), ellei sairauden ole katsottu hyväksyttäväksi lääkärin kanssa käydyn keskustelun jälkeen. tutkittavan osallistuminen tähän tutkimukseen.
  17. Koehenkilöt, joilla on kliinisesti ollut tutkijan määrittämä merkittävä sydän- ja verisuonisairaus.
  18. Koehenkilöt, joilla on komplikaatioita tai sairaushistoriassa pahanlaatuisia kasvaimia viimeisen 5 vuoden aikana, mikä tekee tutkijan mielestä tutkittavan sopimattoman tutkimukseen osallistumiseen.
  19. Koehenkilöt, jotka tutkijan näkemyksen mukaan eivät pysty noudattamaan opiskelumenettelyjä.
  20. Koehenkilöt, jotka ovat saaneet muuta tutkimushoitoa kuin CNP-104:ää 28 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa ennen seulontaa sen mukaan, kumpi on pidempi.
  21. Koehenkilöt, joilla on jokin ehto, joka tutkijan mielestä tekee aiheesta sopimattoman tutkimukseen osallistumiseen.
  22. Tunnettu herkkyys CNP-104:n komponenteille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 4 mg/kg CNP-104
200 ml suonensisäinen infuusio päivänä 1 ja päivänä 8: 4 mg/kg CNP-104
Lääke: CNP-104
CNP-104 koostuu PDC-E2-peptidistä dispergoituneena negatiivisesti varautuneeseen poly(maito-ko-glykolihappo) (PLGA)-hiukkasten polymeerimatriisiin tavoitepitoisuudessa ~ 1 μg PDC-E2-peptidiä per mg PLGA-partikkeleita.
Kokeellinen: 8 mg/kg CNP-104
200 ml suonensisäinen infuusio päivänä 1 ja päivänä 8: 8 mg/kg CNP-104
Lääke: CNP-104
CNP-104 koostuu PDC-E2-peptidistä dispergoituneena negatiivisesti varautuneeseen poly(maito-ko-glykolihappo) (PLGA)-hiukkasten polymeerimatriisiin tavoitepitoisuudessa ~ 1 μg PDC-E2-peptidiä per mg PLGA-partikkeleita.
Placebo Comparator: Plasebo
200 ml suonensisäinen infuusio päivänä 1 ja päivänä 8: lumelääke
Lääke: Plasebo
CNP-104 Placebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintymistiheys
Aikaikkuna: opintojen loppuunsaattamisen kautta, keskimäärin 720 päivää
Esiin tulee esiintymistiheystaulukot hoitoryhmittäin kaikille AE- ja SAE-tapauksille elinjärjestelmäluokittain (SOC) ja suositeltujen termien (PT) mukaan. Esiintymistiheystaulukot tuotetaan myös hoitoryhmittäin TP:n ja tutkimuksen keskeyttämiseen johtaneista haittavaikutuksista, vakavuuden ja syy-yhteyden mukaan. Virallista tilastollista testausta ei tehdä
opintojen loppuunsaattamisen kautta, keskimäärin 720 päivää
Seerumin sytokiinit (TNF-α, IL-4, IL-6, IL-10, IL-1β, MCP-1, MIP-1α, IFN-y)
Aikaikkuna: CNP-annostusjakson aikana, keskimäärin 15 päivää
Taajuustaulukot esitetään hoitoryhmittäin. Virallista tilastollista testausta ei tehdä
CNP-annostusjakson aikana, keskimäärin 15 päivää
Laboratorioturvallisuusarvioinnit (hematologia, seerumikemia, koagulaatiopaneeli, virtsaanalyysi).
Aikaikkuna: opintojen loppuunsaattamisen kautta, keskimäärin 720 päivää
Esitetään kunkin arviointipoikkeavuuden esiintymistiheystaulukot asteen ja hoidon mukaan. Virallista tilastollista testausta ei tehdä.
opintojen loppuunsaattamisen kautta, keskimäärin 720 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida muutosta AMA:n lähtötasosta
Aikaikkuna: käynnin 7 aikana keskimäärin 90 päivää ja käynnin 16 aikana keskimäärin 720 päivää
Muutos AMA:n lähtötasosta lumelääkkeen ja CNP-104:n välillä päivinä 90 ja 720
käynnin 7 aikana keskimäärin 90 päivää ja käynnin 16 aikana keskimäärin 720 päivää
Arvioida muutosta lähtötilanteesta maksafibroosissa FibroScanilla
Aikaikkuna: käynnin 7 aikana keskimäärin 90 päivää ja käynnin 16 aikana keskimäärin 720 päivää
Muutos lähtötasosta maksafibroosissa FibroScanilla plasebon ja CNP-104:n välillä päivinä 90 ja 720
käynnin 7 aikana keskimäärin 90 päivää ja käynnin 16 aikana keskimäärin 720 päivää
Arvioida muutos lähtötasosta modifioidussa PBC-40-pisteessä
Aikaikkuna: käynnin 6 aikana keskimäärin 60 päivää ja käynnin 16 aikana keskimäärin 720 päivää
Muutos lähtötasosta modifioidussa PBC-40-pisteessä plasebon ja CNP-104:n välillä päivinä 60 ja 720
käynnin 6 aikana keskimäärin 60 päivää ja käynnin 16 aikana keskimäärin 720 päivää
Arvioi viikoittaisen keskimääräisen kutinapisteen muutosta perustasosta
Aikaikkuna: käynniltä 6 keskimäärin 60 päivää ja käynniltä 16 keskimäärin 720 päivää
Muutos lähtötasosta viikoittaisessa keskimääräisessä kutinapisteessä plasebon ja CNP-104:n välillä 60. ja 720. päivänä
käynniltä 6 keskimäärin 60 päivää ja käynniltä 16 keskimäärin 720 päivää
Maksaentsyymien muutoksen arvioiminen lähtötasosta (albumiini, bilirubiini (kokonais- ja suora), ALT, AST, GGT)
Aikaikkuna: käynnin 6 aikana keskimäärin 60 päivää ja käynnin 16 aikana keskimäärin 720 päivää
Maksaentsyymien muutos lähtötasosta päivinä 60 ja 720
käynnin 6 aikana keskimäärin 60 päivää ja käynnin 16 aikana keskimäärin 720 päivää
Antigeenispesifisten CD4+- ja CD8+-T-solujen muutoksen arvioiminen
Aikaikkuna: käynnin 6 aikana keskimäärin 60 päivää ja käynnin 16 aikana keskimäärin 720 päivää
Muutos lähtötasosta antigeenispesifisessä CD4+- ja CD8+-T:ssä päivinä 60 ja 720
käynnin 6 aikana keskimäärin 60 päivää ja käynnin 16 aikana keskimäärin 720 päivää
Arvioida muutosta lähtötasosta seerumin alkalisen fosfataasin (ALP) tasoissa, vain turvallisuuden vuoksi
Aikaikkuna: käynnin 6 aikana keskimäärin 60 päivää ja käynnin 16 aikana keskimäärin 720 päivää
Muutos lähtötasosta ALP-tasoissa päivinä 60 ja 720
käynnin 6 aikana keskimäärin 60 päivää ja käynnin 16 aikana keskimäärin 720 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Christopher Bowlus, MD, UC Davis

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 25. tammikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. tammikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. tammikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 22. lokakuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. lokakuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 3. marraskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 10. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CNP-104-5.001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa