Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PD a účinnosti CNP-104 u pacientů s primární biliární cholangitidou

6. března 2026 aktualizováno: COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.

Dvojitě slepá, placebem kontrolovaná studie fáze 2a k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakodynamiky a účinnosti CNP-104 u pacientů ve věku 18-75 let s primární biliární cholangitidou, kteří nereagují na UDCA a/nebo OCA

Tato studie je klinickou studií Fáze 2a First-in-Human (FIH) k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakodynamiky (PD) a účinnosti vícenásobných vzestupných dávek CNP-104. Studie sestává ze 120denní primární studie následované 20měsíčním dlouhodobým sledováním bezpečnosti a trvání odpovědi.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Subjekty ve věku 18-75 let s primární biliární cholangitidou budou vyšetřovány až 14 dní před zařazením do studie. Bude dokončen screening za účelem posouzení způsobilosti, získání vitálních funkcí, odběru laboratorních vzorků a měření PD a získání FibroScanu na jaterní fibrózu. Subjekty navíc dokončí počáteční hodnocení PBC-40 a začnou svědivý deník, dotazník a systém hodnocení, který má pacient vyplnit každé ráno a večer do 120. dne a poté každý měsíc do konce studie.

Do studie budou zařazeni jedinci, kteří po dokončení screeningové návštěvy splňují všechna kritéria pro zařazení a žádná kritéria pro vyloučení. Subjekty budou randomizovány v den 1 v poměru 1:1, aby dostali buď CNP-104 nebo placebo (0,9% chlorid sodný USP) intravenózní (IV) infuzí. Subjektům bude podáván CNP-104 nebo placebo v den 1 a v den 8.

Subjekty zůstanou na klinice v den 1 a den 8 od okamžiku přijetí (před podáním CNP-104 nebo placeba) až do poslední procedury provedené 4 hodiny po dávce téhož dne, pokud nedojde k reakci na infuzi nebo jiné nežádoucí příhodě. , vyžaduje delší dobu sledování. Subjekty budou propuštěny, pokud jsou bezpečnostní parametry přijatelné pro zkoušejícího.

Sedm dní po druhém podání CNP-104 nebo placeba se subjekty musí vrátit na kliniku k odběru bezpečnostních laboratoří, měření PD a posouzení AE a změn medikace.

Subjekty budou nadále sledovány po dobu 2 let, aby se vyhodnotila bezpečnost, farmakodynamika a imunogenicita během období po dávkování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

42

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Coronado, California, Spojené státy, 92118
        • Southern California Research Center
      • Lancaster, California, Spojené státy, 93534
        • Om Research
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis Health
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80907
        • Peak Gastroenterology Associates
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida - Hepatology Research
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Lakewood Rch, Florida, Spojené státy, 34211-4930
        • Florida Research Institute
      • Naples, Florida, Spojené státy, 34102
        • GI PROS Research
      • Weston, Florida, Spojené státy, 33331
        • Cleveland Clinic - Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30309
        • Digestive Healthcare of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Spojené státy, 48377
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New York
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78215
        • Texas Liver Institute
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • University of Virginia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekty, které jsou ochotny a schopné poskytnout Institutional Review Board (IRB) schválený písemný informovaný souhlas a jazyk ochrany soukromí podle národních předpisů.
  2. Muži a netěhotné ženy ve věku 18–75 let včetně.

  3. Subjekty s diagnózou PBC, jak je prokázáno přítomností 2 nebo více z následujících 3 diagnostických faktorů:

    1. Alkalická fosfatáza > 1,5× ULN po dobu alespoň 6 měsíců
    2. Pozitivní titr AMA nebo, je-li AMA negativní nebo v nízkém titru (<1:40), pozitivní PBC-specifické protilátky (anti-GP210 a/nebo anti-SP100 a/nebo protilátky proti hlavním složkám M2 [PDC-E2, 2- komplex dehydrogenázy kyseliny oxoglutarové])
    3. Nálezy jaterní biopsie v souladu s PBC
  4. Jedinci, kteří nereagují na UDCA a/nebo OCA po 6 měsících léčby stabilní dávkou měřenou ALP > 1,5× ULN.
  5. Subjekty s ALP > 1,5× ULN.
  6. Subjekty s AST a ALT < 5× ULN.
  7. Muži a ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí souhlasit s tím, že budou praktikovat vysoce účinnou metodu antikoncepce, která může zahrnovat mimo jiné abstinenci, sex pouze s osobami stejného pohlaví, monogamní vztah s partnerem po vasektomii, vasektomii, hysterektomie, bilaterální podvázání vejcovodů, licencované hormonální metody, nitroděložní tělísko (IUD) počínaje v době screeningu do 90. dne.
  8. Subjekty, které souhlasí s tím, že nebudou darovat vajíčka počínaje počátečním screeningem a do 90. dne.
  9. Muži, kteří souhlasí s tím, že nebudou darovat sperma počínaje screeningem a do 90. dne.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekty s Child-Pugh skóre třídy B nebo třídy C.
  2. Subjekty se souběžnými onemocněními jater, včetně chronické virové hepatitidy B nebo C, autoimunitní hepatitidy, PSC, alkoholického onemocnění jater, Wilsonovy choroby, hemochromatózy nebo Gilbertova syndromu.
  3. Subjekty, které dříve podstoupily transplantaci jater.

  4. Subjekty s dekompenzovaným onemocněním jater, jak je definováno přítomností nebo anamnézou kteréhokoli z následujících:

    • MELD skóre > 15
    • Jaterní encefalopatie
    • Ascites
    • Hepatorenální syndrom nebo sérový kreatinin > 2 mg/dl
    • Celkový bilirubin > 3,0 mg/dl
    • INR > 1,8, pokud není na antikoagulaci, jako je Coumadin
    • Historie varixového krvácení
  5. Subjekty s anamnézou cévní mozkové příhody v posledních 12 měsících.

  6. Subjekty s anamnézou infarktu myokardu, jak je definováno kterýmkoli z následujících kritérií:

    • Vývoj patologických Q vln s příznaky nebo bez nich
    • Zobrazovací důkaz oblasti ztráty životaschopného myokardu, která je ztenčená a nedochází ke kontrakci, při absenci neischemické příčiny
    • Patologické nálezy zhojeného nebo hojícího se myokardu
  7. Subjekty s chronickým onemocněním ledvin, jak je definováno odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2 po dobu minimálně 3 měsíců (dle rovnice CKD EPI - 2021).
  8. Subjekty s nekontrolovaným diabetem, jak je definováno pomocí HbA1c > 7 %.
  9. Subjekty, které během 12 měsíců před screeningem užívaly biologická činidla včetně protibuněčných a anticytokinových terapií.
  10. Subjekty s anamnézou tuberkulózy nebo pozitivním kožním testem PPD.
  11. Jedinci, kterým byla podána jakákoli živá vakcína (jiná než intranazální chřipka) během 28 dnů nebo subjednotková vakcína během 14 dnů před screeningem nebo plánují podstoupit jakékoli očkování před 90. dnem.
  12. Subjekty, které užívaly systémové steroidy během 3 měsíců před screeningem.

  13. Subjekty s výsledky laboratorních testů při screeningu nebo před podáváním studie, které jsou mimo normální limity a které zkoušející považuje za klinicky významné.

    Poznámka: Toto kritérium se nevztahuje na jaterní testy. Kromě toho jsou přijatelné klinicky významné výsledky laboratorních testů při screeningu, které souvisejí se stavem (PBC), pokud jsou splněna všechna kritéria pro zařazení a žádná další kritéria vyloučení.

  14. Subjekty s pozitivními výsledky testů na povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg), protilátku proti viru hepatitidy C (HCV) nebo antigen/protilátku viru lidské imunodeficience (HIV), jak bylo stanoveno při screeningu.
  15. Subjekty s anamnézou nebo aktuálně aktivními imunitními poruchami jinými než PBC (včetně autoimunitního onemocnění), pokud tento stav nebyl po diskusi s lékařským monitorem považován za přijatelný pro účast subjektu v této studii.
  16. Subjekty s anamnézou nebo současným aktivním onemocněním vyžadujícím imunosupresivní léky (včetně azathioprinu, prednisonu, prednisolonu, budesonidu, cyklosporinu, takrolimu, methotrexátu nebo mykofenolátmofetilu), pokud tento stav nebyl po projednání s lékařským monitorem považován za přijatelný pro účast subjektu v této studii.
  17. Subjekty s klinickou anamnézou významného kardiovaskulárního onemocnění, jak bylo stanoveno zkoušejícím.
  18. Subjekty s komplikací nebo malignitou v anamnéze během posledních 5 let, což podle názoru výzkumníka činí subjekt nevhodným pro účast ve studii.
  19. Subjekty, které podle názoru zkoušejícího nebudou schopny dodržovat studijní postupy.
  20. Subjekty, které před screeningem dostaly jinou hodnocenou terapii než CNP-104 během 28 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší.
  21. Subjekty s jakýmkoli stavem, který podle názoru zkoušejícího činí subjekt nevhodným pro účast ve studii.
  22. Známá citlivost na kteroukoli složku CNP-104.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 4 mg/kg CNP-104
200 ml intravenózní infuze v den 1 a den 8: 4 mg/kg CNP-104
Lék: CNP-104
CNP-104 se skládá z peptidu PDC-E2 dispergovaného v záporně nabité polymerní matrici částic poly (kyselina mléčná-ko-glykolová) (PLGA) v cílové koncentraci ~1 μg peptidu PDC-E2 na mg částic PLGA.
Experimentální: 8 mg/kg CNP-104
200 ml intravenózní infuze v den 1 a den 8: 8 mg/kg CNP-104
Lék: CNP-104
CNP-104 se skládá z peptidu PDC-E2 dispergovaného v záporně nabité polymerní matrici částic poly (kyselina mléčná-ko-glykolová) (PLGA) v cílové koncentraci ~1 μg peptidu PDC-E2 na mg částic PLGA.
Komparátor placeba: Placebo
200 ml intravenózní infuze v den 1 a den 8: Placebo
Lék: Placebo
CNP-104 Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: prostřednictvím Dokončení studie, v průměru 720 dní
Tabulky četností budou prezentovány podle léčebných skupin pro všechny AE a SAE podle třídy orgánových systémů (SOC) a preferovaného termínu (PT). Frekvenční tabulky budou také vytvořeny léčebnou skupinou pro AE vedoucí k přerušení TP a studie, podle závažnosti a kauzality. Žádné formální statistické testování nebude prováděno
prostřednictvím Dokončení studie, v průměru 720 dní
Sérové ​​cytokiny (TNF-α, IL-4, IL-6, IL-10, IL-1β, MCP-1, MIP-1α, IFN-γ)
Časové okno: během období dávkování CNP, v průměru 15 dní
Frekvenční tabulky budou prezentovány podle léčených skupin. Žádné formální statistické testování nebude prováděno
během období dávkování CNP, v průměru 15 dní
Laboratorní hodnocení bezpečnosti (hematologie, chemie séra, koagulační panel, analýza moči).
Časové okno: prostřednictvím Dokončení studie, v průměru 720 dní
Budou předloženy tabulky četností každého hodnocení abnormalit podle stupně a léčby. Žádné formální statistické testování nebude prováděno.
prostřednictvím Dokončení studie, v průměru 720 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit změnu od výchozí hodnoty v AMA
Časové okno: do návštěvy 7 průměrně 90 dní a návštěvy 16 průměrně 720 dní
Změna od výchozí hodnoty v AMA mezi placebem a CNP-104 v den 90 a den 720
do návštěvy 7 průměrně 90 dní a návštěvy 16 průměrně 720 dní
K posouzení změny od výchozí hodnoty u jaterní fibrózy pomocí FibroScan
Časové okno: do návštěvy 7 průměrně 90 dní a návštěvy 16 průměrně 720 dní
Změna od výchozí hodnoty u jaterní fibrózy pomocí FibroScan mezi placebem a CNP-104 v den 90 a den 720
do návštěvy 7 průměrně 90 dní a návštěvy 16 průměrně 720 dní
Posoudit změnu od výchozí hodnoty v modifikovaném skóre PBC-40
Časové okno: do návštěvy 6 průměrně 60 dní a návštěvy 16 průměrně 720 dní
Změna od výchozí hodnoty v modifikovaném skóre PBC-40 mezi placebem a CNP-104 v den 60 a den 720
do návštěvy 6 průměrně 60 dní a návštěvy 16 průměrně 720 dní
K posouzení změny od výchozí hodnoty v týdenním průměrném skóre svědění
Časové okno: prostřednictvím návštěvy 6 v průměru 60 dní a návštěvy 16 v průměru 720 D
Změna od výchozí hodnoty v týdenním průměrném skóre svědění mezi placebem a CNP-104 v den 60 a den 720
prostřednictvím návštěvy 6 v průměru 60 dní a návštěvy 16 v průměru 720 D
Pro posouzení změny jaterních enzymů od výchozí hodnoty (Albumin, Bilirubin (celkový a přímý), ALT, AST, GGT)
Časové okno: do návštěvy 6 průměrně 60 dní a návštěvy 16 průměrně 720 dní
Změna jaterních enzymů od výchozí hodnoty v 60. a 720. den
do návštěvy 6 průměrně 60 dní a návštěvy 16 průměrně 720 dní
K posouzení změny antigenově specifických CD4+ a CD8+ T buněk
Časové okno: do návštěvy 6 průměrně 60 dní a návštěvy 16 průměrně 720 dní
Změna od výchozí hodnoty u antigenově specifických CD4+ a CD8+ T ve dnech 60 a 720
do návštěvy 6 průměrně 60 dní a návštěvy 16 průměrně 720 dní
Pro posouzení změny od výchozí hodnoty hladin sérové ​​alkalické fosfatázy (ALP) pouze pro bezpečnost
Časové okno: do návštěvy 6 průměrně 60 dní a návštěvy 16 průměrně 720 dní
Změna od výchozí hodnoty v hladinách ALP v den 60 a den 720
do návštěvy 6 průměrně 60 dní a návštěvy 16 průměrně 720 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Christopher Bowlus, MD, UC Davis

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. ledna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

30. ledna 2026

Dokončení studie (Aktuální)

30. ledna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

3. listopadu 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CNP-104-5.001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na CNP-104

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Paraguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit