Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, PD i skuteczność CNP-104 u pacjentów z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych

6 marca 2026 zaktualizowane przez: COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.

Badanie fazy 2a z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną placebo oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakodynamikę i skuteczność CNP-104 u pacjentów w wieku 18-75 lat z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych, którzy nie reagują na UDCA i/lub OCA

Niniejsze badanie jest pierwszym badaniem klinicznym fazy 2a u ludzi (FIH) mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki (PD) i skuteczności wielokrotnych rosnących dawek CNP-104. Badanie obejmuje 120-dniowe badanie podstawowe, po którym następuje 20-miesięczny długoterminowy okres obserwacji bezpieczeństwa i trwałości odpowiedzi.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Osoby w wieku 18-75 lat z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych zostaną poddane badaniu przesiewowemu do 14 dni przed włączeniem do badania. Badanie przesiewowe zostanie zakończone w celu oceny kwalifikowalności, uzyskania parametrów życiowych, pobrania próbek laboratoryjnych i pomiarów PD oraz otrzymania FibroScan w kierunku zwłóknienia wątroby. Pacjenci dodatkowo przeprowadzą wstępną ocenę PBC-40 i rozpoczną dzienniczek świądu, kwestionariusz i system punktacji, który pacjent będzie wypełniał codziennie rano i wieczorem do dnia 120, a następnie co miesiąc do końca badania.

Osoby, które po odbyciu wizyty przesiewowej spełnią wszystkie kryteria włączenia i niewykluczenia, zostaną włączone do badania. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni pierwszego dnia w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej CNP-104 lub Placebo (0,9% chlorek sodu USP) we wlewie dożylnym (IV). Osobnikom zostanie podany CNP-104 lub Placebo w Dniu 1 iw Dniu 8.

Pacjenci pozostaną w klinice w Dniu 1 i Dniu 8 od momentu przyjęcia (przed podaniem CNP-104 lub Placebo) do ostatniej procedury przeprowadzonej 4 godziny po podaniu dawki tego samego dnia, chyba że wystąpi reakcja na wlew lub inne zdarzenie niepożądane , wymaga dłuższego czasu monitorowania. Badani zostaną zwolnieni, jeśli parametry bezpieczeństwa będą akceptowalne dla badacza.

Siedem dni po drugim podaniu CNP-104 lub Placebo pacjenci muszą wrócić do kliniki w celu wykonania badań laboratoryjnych dotyczących bezpieczeństwa, pomiarów PD oraz oceny zdarzeń niepożądanych i zmian leków.

Pacjenci będą nadal obserwowani przez 2 lata w celu oceny bezpieczeństwa, farmakodynamiki i immunogenności w okresie po podaniu dawki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

42

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Coronado, California, Stany Zjednoczone, 92118
        • Southern California Research Center
      • Lancaster, California, Stany Zjednoczone, 93534
        • Om Research
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Health
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
        • Peak Gastroenterology Associates
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida - Hepatology Research
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Lakewood Rch, Florida, Stany Zjednoczone, 34211-4930
        • Florida Research Institute
      • Naples, Florida, Stany Zjednoczone, 34102
        • GI Pros Research
      • Weston, Florida, Stany Zjednoczone, 33331
        • Cleveland Clinic - Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30309
        • Digestive Healthcare of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Stany Zjednoczone, 48377
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New York
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78215
        • Texas Liver Institute
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • University of Virginia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Osoby, które chcą i są w stanie przedstawić zatwierdzoną przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną (IRB) pisemną świadomą zgodę i język dotyczący prywatności zgodnie z przepisami krajowymi.
  2. Mężczyźni i kobiety niebędące w ciąży, w wieku 18-75 lat włącznie.

  3. Osoby z rozpoznaniem PBC, na co wskazuje obecność 2 lub więcej z następujących 3 czynników diagnostycznych:

    1. Fosfataza alkaliczna > 1,5 × GGN przez co najmniej 6 miesięcy
    2. Dodatnie miano AMA lub, jeśli AMA jest ujemne lub ma niskie miano (<1:40), dodatnie przeciwciała swoiste dla PBC (anty-GP210 i/lub anty-SP100 i/lub przeciwciała przeciwko głównym składnikom M2 [PDC-E2, 2- kompleks dehydrogenazy kwasu okso-glutarowego])
    3. Wyniki biopsji wątroby zgodne z PBC
  4. Pacjenci, którzy nie reagują na UDCA i/lub OCA po 6 miesiącach leczenia stabilną dawką, mierzoną jako ALP > 1,5 × ULN.
  5. Pacjenci z ALP > 1,5 × GGN.
  6. Pacjenci z AST i ALT < 5 × GGN.
  7. Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji, która może obejmować między innymi abstynencję, seks wyłącznie z osobami tej samej płci, monogamiczny związek z partnerem po wazektomii, wazektomię, histerektomia, obustronne podwiązanie jajowodów, licencjonowane metody hormonalne, wkładka wewnątrzmaciczna (IUD) począwszy od badania przesiewowego do dnia 90.
  8. Kobiety, które zgodziły się nie być dawcami komórek jajowych, począwszy od wstępnego badania przesiewowego i do dnia 90.
  9. Mężczyźni, którzy zgodzą się nie oddawać nasienia, począwszy od badania przesiewowego do dnia 90.

Kryteria wyłączenia:

  1. Osoby z oceną Child-Pugh klasy B lub klasy C.
  2. Pacjenci ze współistniejącymi chorobami wątroby, w tym przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu B lub C, autoimmunologicznym zapaleniem wątroby, PSC, alkoholową chorobą wątroby, chorobą Wilsona, hemochromatozą lub zespołem Gilberta.
  3. Osoby, które przeszły wcześniej przeszczep wątroby.

  4. Osoby z niewyrównaną czynnością wątroby, określoną na podstawie obecności lub historii któregokolwiek z poniższych:

    • Wynik MELD > 15
    • Encefalopatia wątrobowa
    • wodobrzusze
    • Zespół wątrobowo-nerkowy lub stężenie kreatyniny w surowicy > 2 mg/dl
    • Bilirubina całkowita > 3,0 mg/dl
    • INR > 1,8, chyba że stosuje się leki przeciwzakrzepowe, takie jak kumadyna
    • Historia krwotoku z żylaków
  5. Pacjenci z wywiadem incydentu naczyniowo-mózgowego w ciągu ostatnich 12 miesięcy.

  6. Pacjenci z zawałem mięśnia sercowego w wywiadzie, zgodnie z którymkolwiek z poniższych kryteriów:

    • Rozwój patologicznych załamków Q z objawami lub bez
    • Obrazowe dowody na obszar utraty żywego mięśnia sercowego, który jest przerzedzony i nie kurczy się, przy braku przyczyny innej niż niedokrwienna
    • Patologiczne objawy wygojonego lub gojącego się mięśnia sercowego
  7. Pacjenci z przewlekłą chorobą nerek, zdefiniowaną na podstawie szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2 przez co najmniej 3 miesiące (zgodnie z równaniem CKD EPI - 2021).
  8. Pacjenci z niekontrolowaną cukrzycą, zdefiniowaną jako HbA1c > 7%.
  9. Osoby, które stosowały środki biologiczne, w tym terapie antykomórkowe i antycytokinowe, w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  10. Osoby z gruźlicą w wywiadzie lub dodatnim wynikiem testu skórnego PPD.
  11. Osoby, które otrzymały jakąkolwiek żywą szczepionkę (inną niż donosowa szczepionka przeciw grypie) w ciągu 28 dni lub szczepionkę podjednostkową w ciągu 14 dni przed badaniem przesiewowym lub które planują otrzymać jakiekolwiek szczepienie przed 90 dniem.
  12. Osoby, które stosowały steroidy ogólnoustrojowe w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.

  13. Osoby, u których wyniki badań laboratoryjnych podczas badania przesiewowego lub przed podaniem dawki w badaniu wykraczają poza normalne granice i zostały uznane przez Badacza za istotne klinicznie.

    Uwaga: Kryterium to nie dotyczy testów czynnościowych wątroby. Ponadto klinicznie istotne wyniki badań laboratoryjnych podczas badań przesiewowych, które są związane z chorobą (PBC), są dopuszczalne, o ile wszystkie kryteria włączenia i wykluczenia nie są spełnione.

  14. Pacjenci z dodatnimi wynikami testów na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV) lub antygenu/przeciwciał ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), jak określono podczas badania przesiewowego.
  15. Pacjenci z historią lub obecnie aktywnymi zaburzeniami odporności innymi niż PBC (w tym choroba autoimmunologiczna), chyba że stan, po omówieniu z Monitorem Medycznym, został uznany za akceptowalny dla udziału pacjenta w tym badaniu.
  16. Pacjenci, u których w przeszłości lub aktualnie występowały czynne choroby wymagające leków immunosupresyjnych (w tym azatiopryny, prednizonu, prednizolonu, budezonidu, cyklosporyny, takrolimusu, metotreksatu lub mykofenolanu mofetylu), chyba że po omówieniu z monitorem medycznym stan ten został uznany za akceptowalny dla udział podmiotu w tym badaniu.
  17. Osoby z kliniczną historią istotnej choroby sercowo-naczyniowej, zgodnie z ustaleniami Badacza.
  18. Osoby z powikłaniem lub historią choroby nowotworowej w ciągu ostatnich 5 lat, które w opinii badacza czynią osobę niekwalifikującą się do udziału w badaniu.
  19. Osoby, które w opinii Badacza nie będą w stanie przestrzegać procedur badania.
  20. Osoby, które otrzymały terapię eksperymentalną inną niż CNP-104 w ciągu 28 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym.
  21. Osoby z jakimkolwiek stanem, który w opinii Badacza sprawia, że ​​osoba badana nie nadaje się do udziału w badaniu.
  22. Znana wrażliwość na jakiekolwiek składniki CNP-104.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 4 mg/kg CNP-104
200 ml infuzji dożylnej w dniu 1 i dniu 8: 4 mg/kg CNP-104
Lek: CNP-104
CNP-104 składa się z peptydu PDC-E2 zdyspergowanego w ujemnie naładowanej matrycy polimerowej cząstek poli(kwasu mlekowego-ko-glikolowego) (PLGA) w docelowym stężeniu ~1 μg peptydu PDC-E2 na mg cząstek PLGA.
Eksperymentalny: 8 mg/kg CNP-104
200 ml infuzji dożylnej w dniu 1 i dniu 8: 8 mg/kg CNP-104
Lek: CNP-104
CNP-104 składa się z peptydu PDC-E2 zdyspergowanego w ujemnie naładowanej matrycy polimerowej cząstek poli(kwasu mlekowego-ko-glikolowego) (PLGA) w docelowym stężeniu ~1 μg peptydu PDC-E2 na mg cząstek PLGA.
Komparator placebo: Placebo
200 ml infuzji dożylnej w dniu 1. i dniu 8.: Placebo
Lek: Placebo
CNP-104 Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: do zakończenia badania, średnio 720 dni
Tabele częstości zostaną przedstawione w podziale na grupy leczenia dla wszystkich zdarzeń niepożądanych i SAE, według klasy układów i narządów (SOC) i preferowanego terminu (PT). Sporządzone zostaną także tabele częstości występowania działań niepożądanych prowadzących do przerwania terapii TP i badania w podziale na grupy leczenia, według ciężkości i związku przyczynowego. Nie będą przeprowadzane żadne formalne badania statystyczne
do zakończenia badania, średnio 720 dni
Cytokiny w surowicy (TNF-α, IL-4, IL-6, IL-10, IL-1β, MCP-1, MIP-1α, IFN-γ)
Ramy czasowe: przez okres dawkowania CNP, średnio 15 dni
Tabele częstości zostaną przedstawione według grup leczenia. Nie będą przeprowadzane żadne formalne badania statystyczne
przez okres dawkowania CNP, średnio 15 dni
Laboratoryjna ocena bezpieczeństwa (hematologia, chemia surowicy, panel krzepnięcia, analiza moczu).
Ramy czasowe: do zakończenia badania, średnio 720 dni
Przedstawione zostaną tabele częstości występowania każdej nieprawidłowości w ocenie według stopnia i sposobu leczenia. Nie będą przeprowadzane żadne formalne badania statystyczne.
do zakończenia badania, średnio 720 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w AMA
Ramy czasowe: do wizyty 7, średnio 90 dni i wizyty 16, średnio 720 dni
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w AMA pomiędzy placebo i CNP-104 w dniu 90. i dniu 720
do wizyty 7, średnio 90 dni i wizyty 16, średnio 720 dni
Ocena zmiany w zwłóknieniu wątroby w porównaniu z wartością wyjściową za pomocą FibroScan
Ramy czasowe: do wizyty 7, średnio 90 dni i wizyty 16, średnio 720 dni
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie zwłóknienia wątroby według FibroScan pomiędzy placebo i CNP-104 w dniu 90. i dniu 720.
do wizyty 7, średnio 90 dni i wizyty 16, średnio 720 dni
Aby ocenić zmianę w porównaniu z wartością wyjściową w zmodyfikowanym wyniku PBC-40
Ramy czasowe: do wizyty 6, średnio 60 dni i wizyty 16, średnio 720 dni
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową zmodyfikowanego wyniku PBC-40 pomiędzy placebo a CNP-104 w dniu 60. i dniu 720.
do wizyty 6, średnio 60 dni i wizyty 16, średnio 720 dni
Aby ocenić zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniowym średnim wyniku swędzenia
Ramy czasowe: do wizyty 6, średnio 60 dni i wizyty 16, średnio 720 D
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w tygodniowym średnim wyniku swędzenia pomiędzy placebo a CNP-104 w dniu 60. i dniu 720.
do wizyty 6, średnio 60 dni i wizyty 16, średnio 720 D
Aby ocenić zmianę w stosunku do wartości wyjściowych enzymów wątrobowych (albumina, bilirubina (całkowita i bezpośrednia), ALT, AST, GGT)
Ramy czasowe: do wizyty 6, średnio 60 dni i wizyty 16, średnio 720 dni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w aktywności enzymów wątrobowych w dniach 60. i 720
do wizyty 6, średnio 60 dni i wizyty 16, średnio 720 dni
Ocena zmian w limfocytach T CD4+ i CD8+ specyficznych dla antygenu
Ramy czasowe: do wizyty 6, średnio 60 dni i wizyty 16, średnio 720 dni
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie CD4+ i CD8+ T swoistych dla antygenu w dniach 60. i 720
do wizyty 6, średnio 60 dni i wizyty 16, średnio 720 dni
Aby ocenić zmianę w stosunku do wartości wyjściowych poziomu fosfatazy alkalicznej w surowicy (ALP), wyłącznie ze względów bezpieczeństwa
Ramy czasowe: do wizyty 6, średnio 60 dni i wizyty 16, średnio 720 dni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów ALP w dniu 60. i 720
do wizyty 6, średnio 60 dni i wizyty 16, średnio 720 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Christopher Bowlus, MD, UC Davis

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 stycznia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 stycznia 2026

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 stycznia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 listopada 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CNP-104-5.001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotne zapalenie dróg żółciowych

Badania kliniczne na CNP-104

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj