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Studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, i PD e l'efficacia del CNP-104 in soggetti con colangite biliare primitiva

6 marzo 2026 aggiornato da: COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.

Uno studio di fase 2a in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica e l'efficacia del CNP-104 in soggetti di età compresa tra 18 e 75 anni con colangite biliare primitiva che non rispondono all'UDCA e/o all'OCA

Questo studio è uno studio clinico di fase 2a First-in-Human (FIH) per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica (PD) e l'efficacia di dosi multiple crescenti di CNP-104. Lo studio consiste in uno studio primario di 120 giorni seguito da un periodo di follow-up di sicurezza e durata della risposta a lungo termine di 20 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I soggetti di età compresa tra 18 e 75 anni con colangite biliare primaria verranno sottoposti a screening fino a 14 giorni prima dell'arruolamento nello studio. Lo screening sarà completato per valutare l'idoneità, ottenere segni vitali, raccogliere campioni di laboratorio e misurazioni PD e ricevere un FibroScan per la fibrosi epatica. I soggetti completeranno inoltre una valutazione PBC-40 iniziale e inizieranno un diario del prurito, un questionario e un sistema di punteggio da completare da parte del paziente ogni mattina e sera fino al giorno 120 e poi mensilmente fino alla fine dello studio.

I soggetti che soddisfano tutti i criteri di inclusione e nessun criterio di esclusione dopo aver completato la visita di screening saranno arruolati nello studio. I soggetti saranno randomizzati il ​​giorno 1 in un rapporto 1: 1 per ricevere CNP-104 o placebo (0,9% cloruro di sodio USP) mediante infusione endovenosa (IV). Ai soggetti verrà somministrato CNP-104 o Placebo il giorno 1 e il giorno 8.

I soggetti rimarranno in clinica il giorno 1 e il giorno 8 dal momento del ricovero (prima della somministrazione di CNP-104 o placebo) fino alla procedura finale condotta 4 ore dopo la somministrazione lo stesso giorno, a meno che non si verifichi una reazione all'infusione o altri eventi avversi , richiede una durata prolungata del monitoraggio. I soggetti saranno dimessi se i parametri di sicurezza sono accettabili per lo sperimentatore.

Sette giorni dopo la seconda somministrazione di CNP-104 o Placebo, i soggetti devono tornare in clinica per la raccolta dei laboratori di sicurezza, le misurazioni PD e la valutazione degli eventi avversi e dei cambiamenti terapeutici.

I soggetti continueranno a essere seguiti per 2 anni per valutare la sicurezza, la farmacodinamica e l'immunogenicità durante il periodo post-somministrazione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

42

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Coronado, California, Stati Uniti, 92118
        • Southern California Research Center
      • Lancaster, California, Stati Uniti, 93534
        • Om Research
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Health
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907
        • Peak Gastroenterology Associates
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida - Hepatology Research
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Lakewood Rch, Florida, Stati Uniti, 34211-4930
        • Florida Research Institute
      • Naples, Florida, Stati Uniti, 34102
        • GI PROS Research
      • Weston, Florida, Stati Uniti, 33331
        • Cleveland Clinic - Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30309
        • Digestive Healthcare of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Stati Uniti, 48377
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New York
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78215
        • Texas Liver Institute
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • University of Virginia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti che sono disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto approvato dall'Institutional Review Board (IRB) e il linguaggio della privacy come da normative nazionali.
  2. Uomini e donne non gravide, di età compresa tra 18 e 75 anni inclusi.

  3. Soggetti con diagnosi di PBC come dimostrato dalla presenza di 2 o più dei seguenti 3 fattori diagnostici:

    1. Fosfatasi alcalina > 1,5 × ULN per almeno 6 mesi
    2. Titolo AMA positivo o, se AMA negativo o con titolo basso (<1:40), anticorpi specifici PBC positivi (anti-GP210 e/o anti-SP100 e/o anticorpi contro i principali componenti M2 [PDC-E2, 2- complesso dell'acido osso-glutarico deidrogenasi])
    3. Reperti di biopsia epatica compatibili con CBP
  4. Soggetti che non rispondono a UDCA e/o OCA dopo 6 mesi di trattamento a una dose stabile misurata da ALP > 1,5 × ULN.
  5. Soggetti con ALP > 1,5 × ULN.
  6. Soggetti con AST e ALT <5× ULN.
  7. Uomini e donne in età fertile (WOCBP) devono accettare di praticare un metodo contraccettivo altamente efficace che può includere, ma non è limitato a, astinenza, sesso solo con persone dello stesso sesso, relazione monogama con partner vasectomizzato, vasectomia, isterectomia, legatura delle tube bilaterale, metodi ormonali autorizzati, dispositivo intrauterino (IUD) a partire dal momento dello screening fino al giorno 90.
  8. Soggetti di sesso femminile che accettano di non donare ovuli a partire dallo screening iniziale e fino al giorno 90.
  9. Soggetti di sesso maschile che accettano di non donare lo sperma a partire dallo screening e fino al giorno 90.

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti con un punteggio Child-Pugh di Classe B o Classe C.
  2. Soggetti con malattie epatiche concomitanti tra cui epatite virale cronica B o C, epatite autoimmune, PSC, malattia epatica alcolica, malattia di Wilson, emocromatosi o sindrome di Gilbert.
  3. Soggetti che sono stati precedentemente sottoposti a trapianto di fegato.

  4. Soggetti con malattia epatica scompensata definita dalla presenza o anamnesi di uno dei seguenti:

    • Punteggio MELD > 15
    • Encefalopatia epatica
    • Ascite
    • Sindrome epatorenale o creatinina sierica > 2 mg/dL
    • Bilirubina totale > 3,0 mg/dL
    • INR > 1,8 a meno che non sia in terapia anticoagulante come Coumadin
    • Storia di emorragia da varici
  5. Soggetti con una storia di incidente cerebrovascolare negli ultimi 12 mesi.

  6. Soggetti con storia di infarto del miocardio, come definito da uno dei seguenti criteri:

    • Sviluppo di onde Q patologiche con o senza sintomi
    • Evidenza di imaging di una regione di perdita di miocardio vitale che è assottigliato e non riesce a contrarsi, in assenza di una causa non ischemica
    • Risultati patologici di un miocardio guarito o in via di guarigione
  7. Soggetti con malattia renale cronica, come definita dalla velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) < 60 mL/min/1,73 m2 per almeno 3 mesi (per CKD EPI Equation - 2021).
  8. Soggetti con diabete non controllato, come definito da HbA1c > 7%.
  9. - Soggetti che hanno utilizzato agenti biologici comprese terapie anticellulari e anticitochine nei 12 mesi precedenti lo screening.
  10. Soggetti con una storia di tubercolosi o test cutaneo PPD positivo.
  11. Soggetti che hanno ricevuto la somministrazione di qualsiasi vaccino vivo (diverso dall'influenza intranasale) entro 28 giorni o vaccino a subunità entro 14 giorni prima dello screening o che stanno pianificando di ricevere qualsiasi vaccinazione prima del giorno 90.
  12. Soggetti che hanno utilizzato steroidi sistemici entro 3 mesi prima dello screening.

  13. - Soggetti con risultati dei test di laboratorio allo screening o prima del dosaggio dello studio che sono al di fuori dei limiti normali e considerati dallo sperimentatore clinicamente significativi.

    Nota: questo criterio non si applica ai test di funzionalità epatica. Inoltre, i risultati dei test di laboratorio clinicamente significativi allo screening che sono correlati alla condizione (PBC) sono accettabili purché siano soddisfatti tutti i criteri di inclusione e nessun altro criterio di esclusione.

  14. Soggetti con risultati positivi al test per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), l'anticorpo del virus dell'epatite C (HCV) o l'antigene/anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana (HIV) come determinato allo screening.
  15. - Soggetti con una storia di disturbi immunitari attualmente attivi diversi dalla PBC (inclusa la malattia autoimmune) a meno che la condizione, dopo discussione con il Medical Monitor, sia stata ritenuta accettabile per la partecipazione del soggetto a questo studio.
  16. Soggetti con una storia di o attuali malattie attive che richiedono farmaci immunosoppressori (inclusi azatioprina, prednisone, prednisolone, budesonide, ciclosporina, tacrolimus, metotrexato o micofenolato mofetile) a meno che la condizione, dopo discussione con il Medical Monitor, sia stata ritenuta accettabile per la partecipazione del soggetto a questo studio.
  17. - Soggetti con una storia clinica di malattia cardiovascolare significativa come determinato dallo sperimentatore.
  18. - Soggetti con una complicazione o una storia medica di malignità negli ultimi 5 anni che, secondo l'opinione dello sperimentatore, rende il soggetto inadatto alla partecipazione allo studio.
  19. - Soggetti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, non saranno in grado di aderire alle procedure dello studio.
  20. - Soggetti che hanno ricevuto una terapia sperimentale diversa da CNP-104 entro 28 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia più lunga, prima dello screening.
  21. - Soggetti con qualsiasi condizione che, a giudizio dello Sperimentatore, renda il soggetto inadatto alla partecipazione allo studio.
  22. Sensibilità nota a qualsiasi componente di CNP-104.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 4 mg/kg CNP-104
200 ml di infusione endovenosa al Giorno 1 e al Giorno 8: 4 mg/Kg CNP-104
Droga: CNP-104
CNP-104 è composto dal peptide PDC-E2 disperso all'interno di una matrice polimerica caricata negativamente di particelle poli (acido lattico-co-glicolico) (PLGA) a una concentrazione target di ~ 1 μg di peptide PDC-E2 per mg di particelle PLGA.
Sperimentale: 8 mg/kg CNP-104
200 ml di infusione endovenosa al Giorno 1 e al Giorno 8: 8 mg/Kg CNP-104
Droga: CNP-104
CNP-104 è composto dal peptide PDC-E2 disperso all'interno di una matrice polimerica caricata negativamente di particelle poli (acido lattico-co-glicolico) (PLGA) a una concentrazione target di ~ 1 μg di peptide PDC-E2 per mg di particelle PLGA.
Comparatore placebo: Placebo
Infusione endovenosa di 200 ml il giorno 1 e il giorno 8: placebo
Droga: Placebo
CNP-104 Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza degli eventi avversi (EA) e degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, una media di 720 giorni
Le tabelle di frequenza saranno presentate per gruppo di trattamento per tutti gli EA e SAE in base alla classificazione per sistemi e organi (SOC) e al termine preferito (PT). Verranno inoltre prodotte tabelle di frequenza per gruppo di trattamento per gli eventi avversi che hanno portato all'interruzione della TP e dello studio, per gravità e causalità. Non verrà effettuato alcun test statistico formale
fino al completamento degli studi, una media di 720 giorni
Citochine sieriche (TNF-α, IL-4, IL-6, IL-10, IL-1β, MCP-1, MIP-1α, IFN-γ)
Lasso di tempo: attraverso il periodo di dosaggio CNP, una media di 15 giorni
Le tabelle di frequenza saranno presentate per gruppo di trattamento. Non verrà effettuato alcun test statistico formale
attraverso il periodo di dosaggio CNP, una media di 15 giorni
Valutazioni di sicurezza di laboratorio (ematologia, sierochimica, pannello di coagulazione, analisi delle urine).
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, una media di 720 giorni
Verranno presentate tabelle di frequenza di ciascuna anomalia di valutazione per grado e trattamento. Non verrà effettuato alcun test statistico formale.
fino al completamento degli studi, una media di 720 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la variazione rispetto al basale dell’AMA
Lasso di tempo: attraverso la Visita 7, una media di 90 Giorni e la Visita 16, una media di 720 Giorni
Variazione rispetto al basale dell'AMA tra placebo e CNP-104 al giorno 90 e al giorno 720
attraverso la Visita 7, una media di 90 Giorni e la Visita 16, una media di 720 Giorni
Valutare la variazione rispetto al basale della fibrosi epatica mediante FibroScan
Lasso di tempo: attraverso la Visita 7, una media di 90 Giorni e la Visita 16, una media di 720 Giorni
Variazione rispetto al basale della fibrosi epatica mediante FibroScan tra placebo e CNP-104 al Giorno 90 e al Giorno 720
attraverso la Visita 7, una media di 90 Giorni e la Visita 16, una media di 720 Giorni
Per valutare la variazione rispetto al basale del punteggio PBC-40 modificato
Lasso di tempo: attraverso la Visita 6, una media di 60 Giorni e la Visita 16, una media di 720 Giorni
Variazione rispetto al basale del punteggio PBC-40 modificato tra placebo e CNP-104 al Giorno 60 e al Giorno 720
attraverso la Visita 6, una media di 60 Giorni e la Visita 16, una media di 720 Giorni
Per valutare la variazione rispetto al basale del punteggio medio settimanale del prurito
Lasso di tempo: attraverso la Visita 6, una media di 60 Giorni e la Visita 16, una media di 720 D
Variazione rispetto al basale del punteggio medio settimanale del prurito tra placebo e CNP-104 al giorno 60 e al giorno 720
attraverso la Visita 6, una media di 60 Giorni e la Visita 16, una media di 720 D
Per valutare la variazione rispetto al basale degli enzimi epatici (albumina, bilirubina (totale e diretta), ALT, AST, GGT)
Lasso di tempo: attraverso la Visita 6, una media di 60 Giorni e la Visita 16, una media di 720 Giorni
Variazione rispetto al basale degli enzimi epatici ai giorni 60 e 720
attraverso la Visita 6, una media di 60 Giorni e la Visita 16, una media di 720 Giorni
Per valutare il cambiamento nelle cellule T CD4+ e CD8+ antigene-specifiche
Lasso di tempo: attraverso la Visita 6, una media di 60 Giorni e la Visita 16, una media di 720 Giorni
Variazione rispetto al basale dei T CD4+ e CD8+ antigene specifici ai giorni 60 e 720
attraverso la Visita 6, una media di 60 Giorni e la Visita 16, una media di 720 Giorni
Per valutare la variazione rispetto al basale dei livelli di fosfatasi alcalina sierica (ALP), solo per motivi di sicurezza
Lasso di tempo: attraverso la Visita 6, una media di 60 Giorni e la Visita 16, una media di 720 Giorni
Variazione rispetto al basale dei livelli ALP al giorno 60 e al giorno 720
attraverso la Visita 6, una media di 60 Giorni e la Visita 16, una media di 720 Giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Christopher Bowlus, MD, UC Davis

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 gennaio 2022

Completamento primario (Effettivo)

30 gennaio 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

30 gennaio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

3 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CNP-104-5.001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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