Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, PD'er og effektivitet af CNP-104 hos forsøgspersoner med primær biliær kolangitis

6. marts 2026 opdateret af: COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.

En fase 2a dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakodynamikken og effektiviteten af ​​CNP-104 hos forsøgspersoner i alderen 18-75 år med primær biliær kolangitis, som ikke reagerer på UDCA og/eller OCA

Denne undersøgelse er et fase 2a første-i-menneske (FIH) klinisk forsøg for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakodynamikken (PD) og effektiviteten af ​​flere stigende doser af CNP-104. Undersøgelsen består af en 120 dages primær undersøgelse efterfulgt af en 20 måneders langsigtet opfølgningsperiode for sikkerhed og holdbarhed af respons.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersoner i alderen 18-75 år med primær biliær kolangitis vil blive screenet op til 14 dage før tilmelding til undersøgelsen. Screening vil blive gennemført for at vurdere egnethed, opnå vitale tegn, indsamle laboratorieprøver og PD-målinger og for at modtage en FibroScan for leverfibrose. Forsøgspersonerne vil desuden gennemføre en indledende PBC-40-vurdering og påbegynde en kløedagbog, et spørgeskema og scoringssystem, som skal udfyldes af patienten hver morgen og aften til og med dag 120 og derefter månedligt til studiets afslutning.

Forsøgspersoner, der opfylder alle inklusions- og ingen eksklusionskriterier efter at have afsluttet screeningsbesøget, vil blive tilmeldt undersøgelsen. Forsøgspersoner vil blive randomiseret på dag 1 i forholdet 1:1 til at modtage enten CNP-104 eller placebo (0,9 % natriumchlorid USP) ved intravenøs (IV) infusion. Forsøgspersonerne vil få CNP-104 eller placebo på dag 1 og på dag 8.

Forsøgspersoner vil forblive i klinikken på dag 1 og dag 8 fra indlæggelsestidspunktet (før administration af CNP-104 eller placebo) til den afsluttende procedure udført 4 timer efter dosis samme dag, medmindre en infusionsreaktion eller anden uønsket hændelse. , kræver en forlænget varighed af overvågning. Forsøgspersoner vil blive udskrevet, hvis sikkerhedsparametrene er acceptable for investigator.

Syv dage efter den anden administration af CNP-104 eller placebo skal forsøgspersonerne vende tilbage til klinikken for indsamling af sikkerhedslaboratorier, PD-målinger og vurdering af AE'er og medicinændringer.

Forsøgspersoner vil fortsat blive fulgt i 2 år for at vurdere sikkerhed, farmakodynamik og immunogenicitet i perioden efter dosering.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Coronado, California, Forenede Stater, 92118
        • Southern California Research Center
      • Lancaster, California, Forenede Stater, 93534
        • Om Research
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Health
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80907
        • Peak Gastroenterology Associates
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida - Hepatology Research
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Lakewood Rch, Florida, Forenede Stater, 34211-4930
        • Florida Research Institute
      • Naples, Florida, Forenede Stater, 34102
        • GI PROS Research
      • Weston, Florida, Forenede Stater, 33331
        • Cleveland Clinic - Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30309
        • Digestive Healthcare of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Forenede Stater, 48377
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New York
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78215
        • Texas Liver Institute
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • University of Virginia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Emner, der er villige og i stand til at give Institutional Review Board (IRB) godkendt skriftligt informeret samtykke og privatlivssprog i henhold til nationale regler.
  2. Mænd og ikke-gravide kvinder i alderen 18-75 år inklusive.

  3. Forsøgspersoner med en PBC-diagnose som påvist ved tilstedeværelsen af ​​2 eller flere af følgende 3 diagnostiske faktorer:

    1. Alkalisk fosfatase > 1,5× ULN i mindst 6 måneder
    2. Positiv AMA-titer eller, hvis AMA-negativ eller i lav titer (<1:40), positive PBC-specifikke antistoffer (anti-GP210 og/eller anti-SP100 og/eller antistoffer mod de vigtigste M2-komponenter [PDC-E2, 2- oxoglutarsyredehydrogenasekompleks])
    3. Leverbiopsifund i overensstemmelse med PBC
  4. Individer, som ikke reagerer på UDCA og/eller OCA efter 6 måneders behandling med en stabil dosis målt ved ALP > 1,5× ULN.
  5. Forsøgspersoner med ALP > 1,5× ULN.
  6. Forsøgspersoner med ASAT og ALAT < 5× ULN.
  7. Mænd og kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal acceptere at praktisere en yderst effektiv præventionsmetode, der kan omfatte, men ikke er begrænset til, afholdenhed, kun sex med personer af samme køn, monogamt forhold til en vasektomiseret partner, vasektomi, hysterektomi, bilateral tubal ligering, licenserede hormonelle metoder, intrauterin enhed (IUD) begyndende på tidspunktet for screening til og med dag 90.
  8. Kvindelige forsøgspersoner, der accepterer ikke at donere æg fra den første screening og til og med dag 90.
  9. Mandlige forsøgspersoner, der accepterer ikke at donere sæd fra og med screeningen og til og med dag 90.

Ekskluderingskriterier:

  1. Emner med en klasse B eller klasse C Child-Pugh score.
  2. Personer med samtidige leversygdomme, herunder kronisk viral hepatitis B eller C, autoimmun hepatitis, PSC, alkoholisk leversygdom, Wilsons sygdom, hæmokromatose eller Gilberts syndrom.
  3. Forsøgspersoner, der tidligere har gennemgået levertransplantation.

  4. Forsøgspersoner med dekompenseret leversygdom som defineret ved tilstedeværelsen eller historien om et af følgende:

    • MELD-score > 15
    • Hepatisk encefalopati
    • Ascites
    • Hepatorenalt syndrom eller serumkreatinin > 2 mg/dL
    • Total bilirubin > 3,0 mg/dL
    • INR >1,8 medmindre på antikoagulering såsom Coumadin
    • Historie om variceal blødning
  5. Personer med en historie med cerebrovaskulær ulykke inden for de seneste 12 måneder.

  6. Personer med myokardieinfarkt i anamnesen, som defineret af et af følgende kriterier:

    • Udvikling af patologiske Q-bølger med eller uden symptomer
    • Billeddannende tegn på et område med tab af levedygtigt myokardium, der er fortyndet og ikke trækker sig sammen, i fravær af en ikke-iskæmisk årsag
    • Patologiske fund af et helet eller helende myokardie
  7. Personer med kronisk nyresygdom, som defineret ved estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2 i mindst 3 måneder (pr. CKD EPI-ligning - 2021).
  8. Forsøgspersoner med ukontrolleret diabetes, som defineret ved HbA1c > 7 %.
  9. Forsøgspersoner, der har brugt biologiske midler, herunder anti-celle- og anti-cytokinbehandlinger inden for 12 måneder før screening.
  10. Forsøgspersoner med en historie med tuberkulose eller positiv PPD-hudtest.
  11. Forsøgspersoner, der har modtaget en hvilken som helst levende vaccine (bortset fra intranasal influenza) inden for 28 dage eller subunit-vaccine inden for 14 dage før screening eller planlægger at modtage en vaccination inden dag 90.
  12. Forsøgspersoner, der har brugt systemiske steroider inden for 3 måneder før screening.

  13. Forsøgspersoner med laboratorietestresultater ved screening eller før undersøgelsesdosering, som ligger uden for de normale grænser og af investigator anses for at være klinisk signifikante.

    Bemærk: Dette kriterium gælder ikke for leverfunktionsprøver. Derudover er klinisk signifikante laboratorietestresultater ved screening, der er relateret til tilstanden (PBC), acceptable, så længe alle inklusionskriterier og ingen andre eksklusionskriterier er opfyldt.

  14. Forsøgspersoner med positive testresultater for hepatitis B overfladeantigen (HBsAg), hepatitis C virus (HCV) antistof eller humant immundefekt virus (HIV) antigen/antistof som bestemt ved screening.
  15. Forsøgspersoner med en historie med eller aktuelt aktive immunforstyrrelser ud over PBC (inklusive autoimmun sygdom), medmindre tilstanden efter drøftelse med lægemonitoren er blevet anset for at være acceptabel for forsøgspersonens deltagelse i denne undersøgelse.
  16. Personer med en historie med eller aktuelle aktive sygdomme, der kræver immunsuppressive lægemidler (herunder azathioprin, prednison, prednisolon, budesonid, cyclosporin, tacrolimus, methotrexat eller mycophenolatmofetil), medmindre tilstanden efter drøftelse med den medicinske monitor er blevet anset for at være acceptabel for forsøgspersonens deltagelse i denne undersøgelse.
  17. Forsøgspersoner med en klinisk historie med signifikant kardiovaskulær sygdom som bestemt af investigator.
  18. Forsøgspersoner med komplikation eller anamnese med malignitet inden for de seneste 5 år, som efter Investigators vurdering gør emnet uegnet til studiedeltagelse.
  19. Forsøgspersoner, som efter efterforskerens opfattelse ikke vil være i stand til at overholde undersøgelsesprocedurer.
  20. Forsøgspersoner, der har modtaget en anden undersøgelsesterapi end CNP-104 inden for 28 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før screening.
  21. Forsøgspersoner med en hvilken som helst tilstand, der efter Investigators opfattelse gør emnet uegnet til studiedeltagelse.
  22. Kendt følsomhed over for alle komponenter i CNP-104.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 4 mg/kg CNP-104
200 ml intravenøs infusion på dag 1 og dag 8: 4 mg/kg CNP-104
Medicin: CNP-104
CNP-104 består af PDC-E2-peptid dispergeret i en negativt ladet polymermatrix af poly-(mælke-co-glykolsyre) (PLGA)-partikler ved en målkoncentration på ~1 μg PDC-E2-peptid pr. mg PLGA-partikler.
Eksperimentel: 8 mg/kg CNP-104
200 ml intravenøs infusion på dag 1 og dag 8: 8 mg/kg CNP-104
Medicin: CNP-104
CNP-104 består af PDC-E2-peptid dispergeret i en negativt ladet polymermatrix af poly-(mælke-co-glykolsyre) (PLGA)-partikler ved en målkoncentration på ~1 μg PDC-E2-peptid pr. mg PLGA-partikler.
Placebo komparator: Placebo
200 ml intravenøs infusion på dag 1 og dag 8: Placebo
Medicin: Placebo
CNP-104 Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: gennem studieafslutning, et gennemsnit på 720 dage
Frekvenstabeller vil blive præsenteret efter behandlingsgruppe for alle AE'er og SAE'er efter systemorganklasse (SOC) og foretrukne term (PT). Frekvenstabeller vil også blive produceret efter behandlingsgruppe for AE'er, der fører til seponering fra TP og undersøgelse, efter sværhedsgrad og efter årsagssammenhæng. Der vil ikke blive udført nogen formel statistisk test
gennem studieafslutning, et gennemsnit på 720 dage
Serumcytokiner (TNF-α, IL-4, IL-6, IL-10, IL-1β, MCP-1, MIP-1α, IFN-γ)
Tidsramme: gennem CNP-doseringsperiode, i gennemsnit 15 dage
Frekvenstabeller vil blive præsenteret efter behandlingsgruppe. Der vil ikke blive udført nogen formel statistisk test
gennem CNP-doseringsperiode, i gennemsnit 15 dage
Laboratoriesikkerhedsvurderinger (hæmatologi, serumkemi, koagulationspanel, urinanalyse).
Tidsramme: gennem studieafslutning, et gennemsnit på 720 dage
Frekvenstabeller for hver vurderingsabnormitet efter grad og behandling vil blive præsenteret. Der vil ikke blive udført nogen formel statistisk test.
gennem studieafslutning, et gennemsnit på 720 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere ændringen fra baseline i AMA
Tidsramme: gennem besøg 7, i gennemsnit 90 dage og besøg 16, i gennemsnit 720 dage
Ændring fra baseline i AMA mellem placebo og CNP-104 på dag 90 og dag 720
gennem besøg 7, i gennemsnit 90 dage og besøg 16, i gennemsnit 720 dage
At vurdere ændringen fra baseline i leverfibrose ved FibroScan
Tidsramme: gennem besøg 7, i gennemsnit 90 dage og besøg 16, i gennemsnit 720 dage
Ændring fra baseline i leverfibrose ved FibroScan mellem placebo og CNP-104 på dag 90 og dag 720
gennem besøg 7, i gennemsnit 90 dage og besøg 16, i gennemsnit 720 dage
At vurdere ændringen fra baseline i modificeret PBC-40-score
Tidsramme: gennem besøg 6, i gennemsnit 60 dage og besøg 16, i gennemsnit 720 dage
Ændring fra baseline i modificeret PBC-40-score mellem placebo og CNP-104 på dag 60 og dag 720
gennem besøg 6, i gennemsnit 60 dage og besøg 16, i gennemsnit 720 dage
For at vurdere ændringen fra baseline i ugentlig gennemsnitlig kløe-score
Tidsramme: gennem besøg 6, i gennemsnit 60 dage og besøg 16, i gennemsnit 720 D
Ændring fra baseline i ugentlig gennemsnitlig kløe-score mellem placebo og CNP-104 på dag 60 og dag 720
gennem besøg 6, i gennemsnit 60 dage og besøg 16, i gennemsnit 720 D
For at vurdere ændringen fra baseline i leverenzymer (Albumin, Bilirubin (totalt og direkte), ALT, AST, GGT)
Tidsramme: gennem besøg 6, i gennemsnit 60 dage og besøg 16, i gennemsnit 720 dage
Ændring fra baseline i leverenzymer på dag 60 og 720
gennem besøg 6, i gennemsnit 60 dage og besøg 16, i gennemsnit 720 dage
At vurdere ændringen i antigenspecifikke CD4+ og CD8+ T-celler
Tidsramme: gennem besøg 6, i gennemsnit 60 dage og besøg 16, i gennemsnit 720 dage
Ændring fra baseline i antigenspecifik CD4+ og CD8+ T på dag 60 og 720
gennem besøg 6, i gennemsnit 60 dage og besøg 16, i gennemsnit 720 dage
For at vurdere ændringen fra baseline i serum Alkaline Phosphatase (ALP) niveauer, kun for sikkerheds skyld
Tidsramme: gennem besøg 6, i gennemsnit 60 dage og besøg 16, i gennemsnit 720 dage
Ændring fra baseline i ALP-niveauer på dag 60 og dag 720
gennem besøg 6, i gennemsnit 60 dage og besøg 16, i gennemsnit 720 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Christopher Bowlus, MD, UC Davis

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. januar 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. januar 2026

Studieafslutning (Faktiske)

30. januar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

3. november 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CNP-104-5.001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær biliær kolangitis

Kliniske forsøg med CNP-104

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kenya

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner