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FTX-6058의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학

2026년 2월 11일 업데이트: Fulcrum Therapeutics

8주 연장 연구를 포함하여 낫적혈구병(SCD) 피험자에서 FTX-6058의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1상 공개 라벨, 다중 용량 연구

겸상적혈구질환 환자를 대상으로 FTX-6058의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 낫적혈구병을 포함하여 18-65세의 피험자에서 FTX-6058의 안전성, 내약성, 약동학(PK), 태아 헤모글로빈(HbF) 유도 및 생물학적 활성을 평가하는 1상 다기관 공개 라벨 연구입니다. SCD).

이 연구는 2개 부분으로 구성되며 적어도 이전 3개월 동안 안정적인 용량으로 수산화요소(HU)를 복용하거나 수산화요소를 복용하지 않는 낫적혈구병(SCD)을 포함한 18-65세 피험자를 대상으로 수행됩니다. 후).

파트 A, 주요 연구는 두 단계로 구성됩니다. 코호트 1은 4주 동안 매일 1회 FTX-6058 6mg을 입으로 투여받습니다. 두 번째 코호트는 데이터 모니터링 위원회[DMC] 검토에 따라 4주 동안 매일 한 번 입으로 FTX-6058 20mg까지 받을 수 있습니다. 이전 및 진행 중인 코호트의 피험자에게서 관찰된 안전성 및 약동학 데이터를 기반으로 최대 3개의 추가 코호트(총 5개까지의 코호트)를 추가할 수 있습니다. 최대 10명의 피험자가 각 치료 부문에 등록됩니다.

파트 B는 확장 연구입니다. 연장 연구를 계속하는 데 동의한 적격 피험자는 추가 8주 동안 파트 A에서 선택한 동일한 용량 수준으로 치료를 계속 받게 됩니다. 확장 연구 참여를 거부한 피험자는 추가로 2-3주 동안 추적될 것입니다.

연구의 1차 종점은 부작용 빈도로 측정한 FTX-6058의 안전성과 내약성을 평가하고 낫적혈구병 환자에서 FTX-6058의 단일 및 다중 용량 약동학을 평가하는 것입니다. 2차 종점에는 낫적혈구병 환자의 말초 혈액에서 태아 헤모글로빈 유도에 대한 FTX-6058의 효과를 평가하는 것이 포함됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

45

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 나이지리아
      • Abuja, 나이지리아, 900247
        • National Hospital, Abuja
      • Ibadan, 나이지리아, 200212
        • University of Ibadan
      • Kaduna, 나이지리아, 800125
        • Barau Dikko Teaching Hospital
  • 남아프리카
      • Johannesburg, 남아프리카, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences (UAMS)
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • University of California, Los Angeles
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30315
        • Sonar Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • University of Illinois Chicago
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, 미국, 70808
        • Our Lady of the Lake Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02118
        • Boston Medical Center
    • New York
      • Jamaica, New York, 미국, 11432
        • Queens Hospital Cancer Center
      • The Bronx, New York, 미국, 10461
        • Jacobi Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Greenville, North Carolina, 미국, 27834
        • Eastern Carolina University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73112
        • Lynn Health Science Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • University of Texas Houston
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22031
        • Inova Schar Cancer Institute
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • Virginia Commonwealth University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 피험자는 정보에 입각한 동의를 얻은 시점을 포함하여 18세에서 65세입니다.
  2. 피험자는 특정 연구 절차가 수행되기 전에 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명하고 날짜를 기입했으며 연구 절차 및 제한 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
  3. 여성 및 가임기인 피험자는 ICF 서명 시점부터 연구 약물의 마지막 투여 후 90일까지 2가지 매우 효과적인 피임법 또는 금욕을 사용하는 데 동의하고, 남성인 경우 사용에 동의하는 피험자 2가지 피임 방법 또는 ICF 서명 시점부터 연구 약물의 마지막 투여 후 90일까지 금주.
  4. 18~32kg/m2 사이의 체질량 지수(스크리닝 시 포함) 및 최소 체중 50kg.
  5. 의료 기록 또는 HPLC 검토를 통해 확인된 스크리닝 당시 문서화된 SCD(S/S, S/β0 및 S/β+ 유전자형만 해당).
  6. 연구 약물의 첫 번째 투여 시점에 하이드록시우레아(HU)를 사용 중인 경우 최소 3개월 동안 안정적인 투여량이 필요합니다. 연구 약물의 첫 번째 투여 시점에 HU에 있지 않은 경우 대상자는 최소 60일 동안 HU에 있지 않아야 합니다.
  7. 기록된 HbF ≤ 의료 기록 또는 HPLC 검토를 통해 확인된 총 Hb의 20%). 의료 기록 검토의 경우 값은 지난 12개월 이내여야 합니다.

  8. 다음 두 가지를 모두 특징으로 하는 SCD:

    • 스크리닝 시 총 헤모글로빈 ≥ 5.5g/dL 및 ≤ 12g/dL(남성) 또는 ≤ 10.6g/dL(여성)
    • 스크리닝 전 12개월 동안 0-6 VOC(Vaso-Occlusive Crisis) 에피소드. VOC는 정맥(IV) 수액 또는 IV 오피오이드 투여를 위해 급성 치료 방문이 필요한 모든 사건으로 정의됩니다.

  9. 피험자는 1주차 1일 전에 다음 실험실 수치를 모두 충족해야 합니다.

    • 절대 호중구 수 ≥ 1.5 × 109/L
    • 혈소판 ≥ 80 × 109/L
  10. 100 × 109/L보다 높은 스크리닝 시 절대 망상적혈구 수.

제외 기준:

  1. 연구 등록 전 14일 이내에 연구 추적 기간 종료까지 주요 수술, 입원, 감염, 발열, 상당한 출혈, 뇌혈관 사고 또는 발작 또는 수혈; 시험 기간 동안 계획된 선택적 수술.
  2. 지난 14일 동안 입원이 필요한 겸상적혈구 합병증 또는 지난 12개월 동안 ≥ 24시간 동안 입원을 필요로 하는 총 VOC가 6개를 초과합니다.
  3. 연구 약물을 시작하기 전 60일 이내에 voxelotor 사용.
  4. 항응고제, L-글루타민, 크리잔리주맙 또는 시토크롬 P450(CYP) 3A4를 유도 또는 억제하거나 P-당단백, 유방암 내성 단백질 또는 다제 및 독소 압출 단백질 2-K를 억제하거나 14 이내 CYP2B6의 기질인 약물의 사용 연구 약물의 첫 번째 투여 또는 연구 기간 동안 이러한 약물에 대한 예상되는 필요 일 전. (프로토콜 섹션 7.2 및 부록 3 참조).
  5. 지난 60일 이내에 FTX-6058 이외의 다른 조사 치료 연구에 참여한 경우.
  6. 골수 이식 또는 인간 줄기 세포 이식 또는 유전자 치료의 이력.
  7. 지난 30일 동안의 예방 접종(COVID-19 포함).
  8. 알라닌 아미노전이효소 ≥ 3× 정상 상한치(ULN), 알부민 < 2.0 mg/dL, 직접(접합) 빌리루빈 ≥ 1.5 mg/dL, 또는 프로트롬빈 시간 > 1.5 ULN.
  9. 추정 사구체 여과율 < 30 mL/min/1.73m2로 정의되는 중증 신질환 병력이 있는 피험자. 모든 종류의 투석 대상자는 제외됩니다.
  10. 조사자의 의견에 따라 피험자의 연구 참여를 방해하거나 잠재적으로 예정된 평가의 해석을 모호하게 하는 임의의 중요한 의학적 질병을 나타내는 비정상적인 실험실 결과 또는 병력이 있는 피험자. 스크리닝 실험실 평가는 연구자의 재량에 따라 최대 2회 반복될 수 있습니다.
  11. HU와 병용 투여 시 잠재적으로 치명적인 췌장염, 간부전, 간염 및 중증 말초 신경병증에 대한 높은 위험 때문에 항레트로바이러스제(예: 디다노신 및 스타부딘)로 치료받는 피험자.
  12. 인간 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 또는 C형 간염에 의한 감염으로 피험자가 현재 치료 중이거나 시험 기간 동안 치료를 받을 예정입니다.
  13. 낫형 헤모글로빈 수치를 낮추기 위해 정기적으로 예정된 수혈을 받는 피험자 또는 지난 60일 동안 수혈을 받은 피험자.
  14. 알코올 또는 기타 불법 약물 남용에 대한 임상적으로 진단된 물질 사용 장애. 불법 남용 약물(오피오이드 및 마리화나/테트라히드로칸나비놀[THC]/칸나비디올[CBD] 제외)에 대한 양성 소변 약물 스크리닝은 제외입니다.
  15. 임신 또는 수유중인 여성; 또는 연구 동안 피임 또는 금욕을 따를 수 없거나 따를 의사가 없는 가임기 여성. (프로토콜 섹션 7.3 참조).
  16. 기준선 방문 전 7일 동안의 열병.
  17. 피험자는 조사 현장 직원 또는 직계 가족(배우자, 부모, 자녀 또는 친자식 또는 법적 입양 여부에 관계없이 형제자매)입니다.
  18. 심박수 보정 QT 간격-Frederica 방법(QTcF) > 450msec 남성 또는 > 470msec 여성.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 겸상적혈구 참가자의 Pociredir 경구 캡슐
코호트 1은 1일 1회 포시레디르 6mg을 경구 투여받게 됩니다. 코호트 2는 1일 1회 2mg을 경구 투여하고, 코호트 3은 1일 1회 12mg을 경구 투여합니다. 후원자는 업데이트된 포함 및 제외 기준을 사용하여 3차 코호트(12mg 코호트) 등록을 재개합니다. 이용 가능한 안전성 및 바이오마커 데이터 검토와 DMC의 권고에 따라 후속 4차 코호트 20mg과 잠재적으로 5차 코호트 30mg이 시작될 수 있습니다. 총 7개의 코호트가 포함될 수 있습니다. 첫 번째 코호트에 이어 모든 후속 코호트에 대한 용량은 이전 및 진행 중인 코호트의 참가자에게서 관찰된 안전성 및 약동학 데이터에 대한 DMC 검토 후에 결정됩니다. 일부 코호트에서는 대체 투약 일정이 평가될 수 있습니다.
의약품: 포시레디르 경구 캡슐(들)
참가자는 Pociredir를 받게 됩니다.
다른 이름들:
  • FTX-6058

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료로 인한 부작용
기간: 최대 약 16주간 모니터링
부작용(AE)의 빈도와 임상적으로 중요한 실험실 테스트 결과, 활력 징후 및 심전도(ECG) 매개변수의 변화를 기반으로 겸상 적혈구 질환이 있는 성인 참가자에서 포시레디르의 안전성과 내약성을 평가합니다.
최대 약 16주간 모니터링
Pociredir의 혈장 농도
기간: 1, 14, 28, 42, 56, 70, 84 및 91 일
혈액 샘플을 수집하여 특정 시점에서 pociredir의 혈장 농도를 측정하기 위해 수집됩니다.
1, 14, 28, 42, 56, 70, 84 및 91 일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
적혈구 분포폭의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 1, 14, 28, 42, 56, 70, 84 및 91일
혈액학 매개변수 분석을 위해 혈액 샘플을 수집합니다: 적혈구 분포 폭
기준선 및 1, 14, 28, 42, 56, 70, 84 및 91일
비포합 빌리루빈의 기준치 대비 변화
기간: 기준선 및 1, 14, 28, 42, 56, 70, 84 및 91일
임상 화학 변수 분석을 위해 혈액 샘플을 수집합니다: 비포합 빌리루빈
기준선 및 1, 14, 28, 42, 56, 70, 84 및 91일
말초 혈액에서 태아 헤모글로빈 (%HBF) 바이오 마커 백분율로 기준선에서 변화
기간: 기준선 및 1, 14, 28, 42, 56, 70, 84, 91 및 112 일
HBF의 백분율은 말초 전혈에서 측정됩니다.
기준선 및 1, 14, 28, 42, 56, 70, 84, 91 및 112 일
% 망상 세포의 기준선에서 변화
기간: 기준선 및 1, 14, 28, 42, 56, 70, 84, 91 및 112 일
망상 세포의 백분율은 말초 전 혈액에서 측정됩니다.
기준선 및 1, 14, 28, 42, 56, 70, 84, 91 및 112 일
절대 망상 세포 수의 기준선에서 변화
기간: 기준선 및 1, 14, 28, 42, 56, 70, 84, 91 및 112 일
절대 망상 세포 수는 말초 전 혈액에서 측정됩니다.
기준선 및 1, 14, 28, 42, 56, 70, 84, 91 및 112 일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Fulcrum Therapeutics

수사관

  • 연구 책임자: Adeyemi Adenola, MD, Fulcrum Therapeutics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 12월 13일

기본 완료 (실제)

2026년 1월 20일

연구 완료 (실제)

2026년 1월 20일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 12월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 12월 23일

처음 게시됨 (실제)

2021년 12월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 2월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 2월 11일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 6058-SCD-101

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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