Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

FTX-6058:n turvallisuus, siedettävyys, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka

keskiviikko 11. helmikuuta 2026 päivittänyt: Fulcrum Therapeutics

Vaiheen 1 avoin, moniannostutkimus FTX-6058:n turvallisuuden ja siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka arvioimiseksi potilailla, joilla on sirppisolutauti (SCD), mukaan lukien 8 viikon jatkotutkimus

Tämä on tutkimus, jossa arvioidaan FTX-6058:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa potilailla, joilla on sirppisolusairaus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 1 monikeskustutkimus, jossa arvioidaan FTX-6058:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK), sikiön hemoglobiinin (HbF) induktiota ja biologista aktiivisuutta 18–65-vuotiailla koehenkilöillä, mukaan lukien sirppisolusairaus. SCD).

Tämä tutkimus koostuu kahdesta osasta, ja se suoritetaan 18–65-vuotiaille henkilöille, mukaan lukien sirppisolusairaus (SCD), jotka joko saavat hydroksiureaa (HU) vakaana annoksena vähintään kolmen edellisen kuukauden ajan tai eivät käytä hydroksiureaa ( HU).

Osa A, päätutkimus koostuu kahdesta vaiheesta. Kohortti yksi saa 6 mg FTX-6058:aa suun kautta kerran päivässä 4 viikon ajan. Toinen kohortti voi saada jopa 20 mg FTX-6058:aa suun kautta kerran päivässä 4 viikon ajan Data Monitoring Committeen [DMC] katsauksesta riippuen. Enintään kolme ylimääräistä kohorttia (enintään viisi kohorttia yhteensä) voidaan lisätä aiemmista ja meneillään olevista kohortteista saatujen kohorttien turvallisuus- ja farmakokineettisten tietojen perusteella. Jopa 10 potilasta otetaan mukaan kuhunkin hoitoryhmään.

Osa B on laajennustutkimus. Tukikelpoiset koehenkilöt, jotka suostuvat jatkamaan jatkotutkimuksessa, jatkavat hoitoa samalla annostasolla, joka valittiin osassa A vielä kahdeksan viikon ajan. Koehenkilöitä, jotka kieltäytyvät osallistumasta jatkotutkimukseen, seurataan vielä 2-3 viikkoa.

Tutkimuksen ensisijaiset päätepisteet ovat FTX-6058:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioiminen haittatapahtumien esiintymistiheydellä mitattuna ja FTX-6058:n kerta- ja usean annoksen farmakokinetiikka potilailla, joilla on sirppisolusairaus. Toissijaisiin päätepisteisiin kuuluu FTX-6058:n vaikutuksen arviointi sikiön hemoglobiinin induktioon perifeerisessä veressä potilailla, joilla on sirppisolusairaus.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

45

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Etelä-Afrikka
      • Johannesburg, Etelä-Afrikka, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Nigeria
      • Abuja, Nigeria, 900247
        • National Hospital, Abuja
      • Ibadan, Nigeria, 200212
        • University of Ibadan
      • Kaduna, Nigeria, 800125
        • Barau Dikko Teaching Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences (UAMS)
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California, Los Angeles
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30315
        • Sonar Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • University of Illinois Chicago
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat, 70808
        • Our Lady of the Lake Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Boston Medical Center
    • New York
      • Jamaica, New York, Yhdysvallat, 11432
        • Queens Hospital Cancer Center
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
        • Jacobi Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • Eastern Carolina University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73112
        • Lynn Health Science Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • University of Texas Houston
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22031
        • Inova Schar Cancer Institute
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kohde on 18–65-vuotias, mukaan lukien tietoisen suostumuksen hankkimisajankohta.
  2. Tutkittava on allekirjoittanut ja päivättänyt tietoon perustuvan suostumuslomakkeen (ICF) ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden suorittamista ja on halukas ja kykenevä noudattamaan tutkimusmenettelyjä ja rajoituksia.
  3. Koehenkilöt, jotka naiset ja hedelmällisessä iässä olevat suostuvat käyttämään kahta erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tai harjoittamaan raittiutta alkaen ICF:n allekirjoitushetkestä 90 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen, ja jotka, jos mies, suostuvat käyttämään 2 ehkäisymenetelmää tai pidättäytymistä ICF:n allekirjoittamisesta 90 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
  4. Painoindeksi on 18–32 kg/m2, seulonnan aikana mukaan lukien, ja vähintään 50 kg.
  5. Dokumentoitu SCD seulontahetkellä (vain S/S-, S/β0- ja S/β+-genotyypit), joka on vahvistettu potilaskertomusten tai HPLC:n avulla.
  6. Jos käytetään hydroksiureaa (HU) ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen ottamisen yhteydessä, vaaditaan vakaa annos vähintään 3 kuukauden ajan. Jos hän ei ollut HU:ssa ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen aikoihin, potilaan on täytynyt olla poissa HU:sta vähintään 60 päivää.
  7. Dokumentoitu HbF ≤ 20 % kokonais-Hb:stä, joka on vahvistettu potilastietojen tarkastelulla tai HPLC:llä). Jos arvon on perustuttava sairauskertomukseen, arvon on oltava viimeisen 12 kuukauden ajalta.

  8. SCD:lle on ominaista molemmat seuraavista:

    • Kokonaishemoglobiini ≥ 5,5 g/dl ja ≤ 12 g/dl (miehet) tai ≤ 10,6 g/dl (naiset) seulonnassa
    • 0-6 vaso-okklusiivista kriisiä (VOC) 12 kuukauden aikana ennen seulontaa. VOC määritellään tapahtumaksi, joka edellyttää akuutin hoidon käyntiä suonensisäistä (IV) nesteen tai IV opioidin antamista varten.

  9. Koehenkilön on täytettävä molemmat seuraavat laboratorioarvot ennen viikon 1 päivää 1:

    • Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥ 1,5 × 109/l
    • Verihiutaleet ≥ 80 × 109/l
  10. Absoluuttinen retikulosyyttimäärä seulonnassa yli 100 × 109/l.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Suuri leikkaus, sairaalahoito, infektio, kuume, merkittävä verenvuoto, aivoverenkiertohäiriö tai kouristuskohtaus tai verensiirto 14 päivän sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista tutkimuksen seurantajakson loppuun asti; koeajan ajaksi suunniteltu valinnainen leikkaus.
  2. Sirppisolukomplikaatio, joka vaati sairaalahoitoa viimeisten 14 päivän aikana tai > 6 VOC:ta viimeisten 12 kuukauden aikana ja jotka vaativat sairaalahoitoa ≥ 24 tuntia.
  3. Voxelotorin käyttö 60 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen aloittamista.
  4. Antikoagulanttien, L-glutamiinin, krisanlitsumabin tai lääkkeiden käyttö, jotka indusoivat tai estävät sytokromi P450 (CYP) 3A4:ää, estävät P-glykoproteiinia, rintasyöpäresistenssiproteiinia tai usean lääkkeen ja toksiinin ekstruusioproteiini 2-K:ta tai ovat CYP2B6:n substraatteja 14 vuoden sisällä päivää ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai minkä tahansa näistä lääkkeistä oletettu tarve tutkimuksen aikana. (Katso pöytäkirjan kohta 7.2 ja liite 3).
  5. Osallistuminen muihin tutkiviin hoitotutkimuksiin kuin FTX-6058:lla viimeisen 60 päivän aikana.
  6. Aiemmat luuydinsiirrot tai ihmisen kantasolusiirrot tai geeniterapiat.
  7. Rokotus (mukaan lukien COVID-19) edellisten 30 päivän aikana.
  8. Alaniiniaminotransferaasi ≥ 3 x normaalin yläraja (ULN), albumiini < 2,0 mg/dl, suora (konjugoitu) bilirubiini ≥ 1,5 mg/dl tai protrombiiniaika > 1,5 ULN.
  9. Potilaat, joilla on ollut vaikea munuaissairaus, joka määritellään arvioiduksi glomerulussuodatusnopeudeksi < 30 ml/min/1,73 m2. Kaikenlaiset dialyysipotilaat eivät sisälly tähän.
  10. Koehenkilöt, joilla on epänormaalit laboratoriotulokset tai sairaushistoria, joka viittaa merkittävään sairauteen, joka tutkijan mielestä estäisi koehenkilön osallistumisen tutkimukseen tai mahdollisesti hämärtäisi suunniteltujen arvioiden tulkintaa. Seulontalaboratorioarvioinnit voidaan toistaa enintään kaksi kertaa tutkijan harkinnan mukaan.
  11. Potilaat, joita hoidetaan antiretroviraalisilla aineilla (kuten didanosiinilla ja stavudiinilla), koska heillä on suurempi riski mahdollisesti kuolemaan johtavalle haimatulehdukselle, maksan vajaatoiminnalle, hepatiitille ja vaikealle perifeeriselle neuropatialle, kun niitä annetaan samanaikaisesti HU:n kanssa.
  12. Ihmisen immuunikatoviruksen (HIV), hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektio siten, että koehenkilöt ovat parhaillaan hoidossa tai tullaan saamaan hoitoon tutkimuksen aikana.
  13. Potilaat, jotka saavat säännöllisiä verensiirtoja sirppihemoglobiinitason alentamiseksi, tai henkilö, jolle on annettu verensiirto viimeisen 60 päivän aikana.
  14. Kliinisesti diagnosoitu päihteiden käyttöhäiriö alkoholin tai muiden laittomien huumeiden väärinkäytön vuoksi. Positiivinen virtsan huumeiden seulonta laittomien huumeiden (muiden kuin opioidien ja marihuana/tetrahydrokannabinoli [THC]/kannabidioli [CBD]) varalta on poissulkeva.
  15. Raskaana oleva tai imettävä nainen; tai hedelmällisessä iässä oleva nainen, joka ei pysty tai halua noudattaa ehkäisyä tai raittiutta tutkimuksen aikana. (Katso pöytäkirjan osio 7.3).
  16. Kuumesairaus 7 päivää ennen peruskäyntiä.
  17. Kohde on tutkintapaikan henkilökunta tai heidän lähiomaisensa (puoliso, vanhempi, lapsi tai sisarus, joko biologinen tai laillisesti adoptoitu).
  18. Sykekorjattu QT-aika - Frederican menetelmä (QTcF) > 450 ms miehellä tai > 470 ms naisella.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pociredir-oraalikapseli(t) sirppisolun osallistujille
Kohortti 1 saa 6 mg Pocirediria suun kautta kerran päivässä. Kohortille 2 annetaan 2 mg kerran vuorokaudessa suun kautta ja kohortille 3 annetaan 12 mg kerran päivässä suun kautta. Sponsori aloittaa uudelleen ilmoittautumisen kolmanteen kohorttiin (12 mg:n kohortti) päivitetyillä osallistumis- ja poissulkemiskriteereillä. Saatavilla olevien turvallisuus- ja biomarkkeritietojen tarkastelun perusteella ja DMC:n suosituksella voidaan aloittaa seuraava 20 mg:n 4. kohortti ja mahdollisesti 30 mg:n 5. kohortti. Mukana voi olla yhteensä seitsemän kohorttia. Ensimmäisen kohortin jälkeen kaikkien myöhempien kohorttien annokset määritetään sen jälkeen, kun DMC on tarkistanut aiempien ja meneillään olevien kohortien osallistujilla havaitut turvallisuus- ja farmakokineettiset tiedot. Joissakin kohorteissa voidaan arvioida vaihtoehtoisia annostusaikatauluja.
Lääke: Pociredir oraalikapseli(t)
Osallistujat saavat Pociredirin
Muut nimet:
  • FTX-6058

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat
Aikaikkuna: Jopa noin 16 viikkoa seurantaa
Pociredirin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioiminen sirppisolusairautta sairastavilla aikuisilla potilailla haittatapahtumien esiintymistiheyden ja kliinisesti merkittävien laboratoriotutkimustulosten, elintoimintojen ja EKG-parametrien muutosten perusteella.
Jopa noin 16 viikkoa seurantaa
Plasmapitoisuudet pociredir
Aikaikkuna: Päivät 1, 14, 28, 42, 56, 70, 84 ja 91
Verinäytteet kerätään POCiredirin plasmapitoisuuden mittaamiseksi tietyissä aikapisteissä.
Päivät 1, 14, 28, 42, 56, 70, 84 ja 91

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta punasolujen levinneisyydessä
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja päivinä 1, 14, 28, 42, 56, 70, 84 ja 91
Verinäytteitä kerätään hematologisen parametrin analysointia varten: punasolujen jakautumisen leveys
Lähtötilanteessa ja päivinä 1, 14, 28, 42, 56, 70, 84 ja 91
Konjugoimattoman bilirubiinin muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja päivinä 1, 14, 28, 42, 56, 70, 84 ja 91
Verinäytteet otetaan kliinisen kemian parametrin: konjugoimattoman bilirubiinin analysointia varten
Lähtötilanteessa ja päivinä 1, 14, 28, 42, 56, 70, 84 ja 91
Muutos lähtötasosta prosentuaalinen sikiön hemoglobiini (%HBF) biomarkkerit perifeerisessä veressä
Aikaikkuna: Perustaso ja päivinä 1, 14, 28, 42, 56, 70, 84, 91 ja 112
HBF: n prosenttiosuus mitataan perifeerisessä kokoveressä.
Perustaso ja päivinä 1, 14, 28, 42, 56, 70, 84, 91 ja 112
Vaihda lähtötasosta % retikulosyytteissä
Aikaikkuna: Perustaso ja päivinä 1, 14, 28, 42, 56, 70, 84, 91 ja 112
Retikulosyyttien prosenttiosuus mitataan perifeerisessä kokoveressä.
Perustaso ja päivinä 1, 14, 28, 42, 56, 70, 84, 91 ja 112
Muutos lähtötasosta absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä
Aikaikkuna: Perustaso ja päivinä 1, 14, 28, 42, 56, 70, 84, 91 ja 112
Absoluuttinen retikulosyyttimäärä mitataan perifeerisessä kokoveressä.
Perustaso ja päivinä 1, 14, 28, 42, 56, 70, 84, 91 ja 112

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Fulcrum Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Adeyemi Adenola, MD, Fulcrum Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 13. joulukuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 20. tammikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 20. tammikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 14. joulukuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. joulukuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 27. joulukuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 12. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 6058-SCD-101

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa