점액다당증 II형 환자에서 GNR-055의 안전성, 효능, PK 및 PD에 대한 다중 코호트 연구
2025년 7월 28일 업데이트: AO GENERIUM
점액다당증 II형 환자에서 의약품 GNR 055(JSC "GENERIUM", 러시아)의 안전성, 약동학, 약력학 및 효능을 평가하기 위한 다기관, 공개 라벨, 다중 코호트 연구
다양한 연령층의 MPS II(헌터 증후군) 환자를 대상으로 임상시험약 GNR-055의 안전성, 약동학, 약력학 및 유효성을 평가하기 위한 2/3상 연구이다.
연구 개요
상태
모병
상세 설명
GNR-055는 Mucopolysaccharidosis II형(MPS II) 또는 Hunter 증후군 환자의 ERT에 사용됩니다. MPS II는 ID2S 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 리소좀 효소 iduronate-2-sulfatase(ID2S)의 결핍을 특징으로 하는 열성 X-연관 유전성 리소좀 저장 질환입니다. 효소 결핍은 다양한 조직 및 기관의 거의 모든 유형의 세포의 리소좀에 글리코사미노글리칸(GAG)(주로 헤파란 및 더마탄 황산염)의 축적을 초래합니다. 이 질병은 성장 지연, 많은 기관 및 시스템의 손상, 뼈 및 관절의 심각한 변형, 전체적인 안면 특징, 호흡기 및 심혈관 시스템의 병리, 실질 기관 손상(간비장비대) 및 청력 손상으로 나타납니다. 심각한 형태의 질병은 정신 지체, 행동 이상 및 손상된 운동 기능을 포함하여 병리학적 과정에서 신경계의 개입으로 발생합니다.
GNR-055는 혈뇌장벽을 통과할 수 있는 재조합 변형 ID2S로, 신경퇴행성 결과와 인지 장애를 예방하고 MPS II 환자의 삶의 질과 기대 수명을 크게 향상시킬 것으로 기대된다.
연구 IDB-MPS-II-III는 다양한 연령대의 MPS II(헌터 증후군) 환자를 대상으로 GNR-055의 안전성, PK 및 PD, 효능을 평가하기 위한 다기관 공개 라벨 다중 코호트 연구입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
32
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Svetlana B. Korotkova, MD, PhD
- 전화번호: 7096 +7(495) 988 47 94
- 이메일: sbkorotkova@generium.ru
연구 연락처 백업
- 이름: Oksana A. Markova, MD, MSc
- 전화번호: 7077 +7(495) 988 47 94
- 이메일: oamarkova@generium.ru
연구 장소
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Ekaterinburg, 러시아 연방, 620149
- 모병
- State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region Regional Children's Clinical Hospital
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Moscow, 러시아 연방, 119333
- 아직 모집하지 않음
- Federal State-Funded Healthcare Institution Central Clinical Hospital of the Russian Academy of Sciences (Research Institute of Pediatrics and Child Health Protection of the Central Clinical Hospital of the Russian Academy of Sciences)
-
Simferopol, 러시아 연방, 295007
- 모병
- V.I. Vernadsky Crimean Federal University
-
St. Petersburg, 러시아 연방, 194100
- 아직 모집하지 않음
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "St. Petersburg State Pediatric Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
-
Ufa, 러시아 연방, 450076
- 모병
- State Budgetary Healthcare Institution Republican Medical Genetic Center
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 서명된 동의서;
- MPS II(헌터 증후군)의 확인된 진단;
- 순진한 환자 또는 idursulfase 제품과 함께 표준 ERT를 받은 환자;
- 연구자가 판단한 요추 천자에 대한 금기 사항이 없음;
- 연구 절차를 따를 의지와 능력.
제외 기준:
- ID2S 또는 약물 제품의 다른 성분에 대한 임상적으로 현저한 과민성;
- 조혈 줄기 세포 이식(HSCT) 또는 골수 이식의 병력;
- 착용자 및 자기공명영상(MRI) 장비의 올바른 작동에 위험을 초래할 수 있는 이식 또는 외부 비탈착식 금속 장치, 심장 박동기 또는 자기장에 민감한 기타 물체
- 연구자의 의견으로는 연구에 참여하는 동안 환자의 안전을 위험에 빠뜨릴 수 있거나 연구 동안 질병/상태가 악화되는 경우 안전성 데이터 분석에 영향을 미칠 수반되는 질병 및 상태.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 성인: GNR-055
GNR-055: 1.0-2.0-3.0mg/kg
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매주 IV 주입(동결 건조 분말) 1.0-2.0-3.0 mg/kg
다른 이름들:
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실험적: 소아: GNR-055 2.0 mg/kg
GNR-055 2.0mg/kg
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매주 IV 주입(동결건조 분말) 2.0 mg/kg
다른 이름들:
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실험적: 소아: GNR-055 3.0 mg/kg
GNR-055 3.0mg/kg
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매주 IV 주입(동결건조 분말) 3.0 mg/kg
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률
기간: 56주까지의 기준선
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안전성 평가는 주관적 불만, 신체 검사, 활력 징후 평가, 실험실 테스트 및 12-리드 ECG를 기반으로 수행됩니다. 알레르기 및 주입 관련 반응의 발생; GNR-055에 대한 항약물 항체(ADA)의 발생률 및 중화 활성.
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56주까지의 기준선
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소변 GAG 배설
기간: 4주차, 8주차, 10주차, 26주차, 52주차 기준선
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GNR-055의 다회 투여 후 소변 GAG 배설 수준의 변화
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4주차, 8주차, 10주차, 26주차, 52주차 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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GNR-055의 혈청 농도
기간: 52주차
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다회 투여 후 GNR-055의 혈청 농도 평가 및 Cmax, AUC, T1/2, Cl 등 기타 매개변수 계산
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52주차
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뇌척수액(CSF)의 GAG 수준
기간: 6주차, 10주차, 26주차, 52주차 기준선
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GNR-055의 다회 투여 후 CSF GAG 수준의 변화
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6주차, 10주차, 26주차, 52주차 기준선
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혈청 GAG 수준
기간: 4주차, 8주차, 10주차, 26주차, 52주차 기준선
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GNR-055 다회 투여 후 혈청 GAG 수치의 변화
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4주차, 8주차, 10주차, 26주차, 52주차 기준선
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큰 관절 운동 범위
기간: 8, 10, 26, 52주차
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GNR-055 다회 투여 후 대관절 가동범위의 시간 경과에 따른 변화
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8, 10, 26, 52주차
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간 및 비장 용적(MRI)
기간: 8주차, 10주차, 26주차, 52주차 기준선
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GNR-055 다회 투여 후 초음파/MRI에 따른 간 및 비장 용적의 시간 경과에 따른 변화
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8주차, 10주차, 26주차, 52주차 기준선
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6분 걷기 테스트
기간: 8주차, 10주차, 26주차, 52주차 기준선
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GNR-055 다회투여 후 6분 보행검사 결과의 시간 경과에 따른 변화
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8주차, 10주차, 26주차, 52주차 기준선
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EchoCG에 의한 좌심실 질량
기간: 8주차, 10주차, 26주차, 52주차 기준선
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GNR-055 다회 투여 후 심초음파(Echo-CG)에 따른 좌심실 종괴의 시간에 따른 변화
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8주차, 10주차, 26주차, 52주차 기준선
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폐 강제 폐활량(FVC)
기간: 8주차, 26주차 및 52주차 기준선
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GNR-055 다회 투여 후 폐활량 측정법에 따른 FVC의 시간 경과에 따른 변화
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8주차, 26주차 및 52주차 기준선
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신경인지 기능 평가
기간: 12주차, 26주차, 52주차 기준선
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GNR-055 다회 투여 후 신경인지 기능의 시간 경과에 따른 변화
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12주차, 26주차, 52주차 기준선
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뇌 백질/회백질 구조(MRI)
기간: 26주차 및 52주차 기준선
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GNR-055의 다회 투여 후 정량적 MRI 뇌 구조 매개변수의 시간 경과에 따른 변화
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26주차 및 52주차 기준선
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혈청 신경지표
기간: 24주차 및 52주차 기준선
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GNR-055 다회 투여 후 혈청 신경지표 수준의 변화
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24주차 및 52주차 기준선
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CSF 신경마커
기간: 24주차 및 52주차 기준선
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GNR-055 다회 투여 후 CSF 신경마커 수준의 변화
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24주차 및 52주차 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Oksana A. Markova, MD, MSc, AO GENERIUM
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 11월 30일
기본 완료 (추정된)
2026년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 10월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 1월 13일
처음 게시됨 (실제)
2022년 1월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 7월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 7월 28일
마지막으로 확인됨
2025년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IDB-MPS-II-III
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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