Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A GNR-055 biztonságosságának, hatékonyságának, farmakokinetikai és PD több kohorszos vizsgálata II-es típusú mukopoliszacharidózisban szenvedő betegeknél

2024. március 5. frissítette: AO GENERIUM

Többközpontú, nyílt, több kohorszos vizsgálat a GNR 055 gyógyszerkészítmény biztonságosságának, farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és hatékonyságának értékelésére (JSC "GENERIUM", Oroszország) II-es típusú mukopoliszacharidózisban szenvedő betegeknél

Ez a 2/3 fázisú vizsgálat a GNR-055 vizsgálati termék biztonságosságának, farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és hatékonyságának értékelésére különböző korcsoportokba tartozó MPS II (Hunter-szindróma) betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A GNR-055 II-es típusú mukopoliszacharidózisban (MPS II) vagy Hunter-szindrómában szenvedő betegek ERT-jeként szolgál. Az MPS II egy recesszív, X-hez kötött, öröklődő lizoszómális raktározási betegség, amelyet az iduronát-2-szulfatáz (ID2S) lizoszomális enzim hiánya jellemez, amelyet az ID2S gén mutációja okoz. Az enzimhiány a glikozaminoglikánok (GAG) (főleg heparán- és dermatán-szulfátok) felhalmozódásához vezet a különböző szövetek és szervek szinte minden sejttípusának lizoszómáiban. A betegség növekedési visszamaradásban, számos szerv és rendszer károsodásában, csontok és ízületek súlyos deformációiban, durva arcvonásokban, a légzőrendszer és a szív- és érrendszer patológiájában, a parenchymás szervek károsodásában (hepatosplenomegalia) és halláskárosodásban nyilvánul meg. A betegség súlyos formája az idegrendszer bevonásával jelentkezik a kóros folyamatban, beleértve a mentális retardációt, a viselkedési rendellenességeket és a motoros funkciók károsodását.

A GNR-055 egy rekombináns módosított ID2S, amely képes áthatolni a vér-agy gáton, és így várhatóan megelőzi a neurodegeneratív következményeket és a kognitív deficitet, valamint jelentős javulást ér el az MPS II-ben szenvedő betegek életminőségében és várható élettartamában.

Az IDB-MPS-II-III vizsgálat egy többközpontú, nyílt, több kohorszos vizsgálat a GNR-055 biztonságosságának, farmakokinetikai és PD-jének, valamint hatékonyságának értékelésére különböző korcsoportokba tartozó MPS II-ben (Hunter-szindrómában) szenvedő betegeknél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

32

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Orosz Föderáció
      • Ekaterinburg, Orosz Föderáció, 620149
        • Toborzás
        • State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region Regional Children's Clinical Hospital
      • Moscow, Orosz Föderáció, 119333
        • Még nincs toborzás
        • Federal State-Funded Healthcare Institution Central Clinical Hospital of the Russian Academy of Sciences (Research Institute of Pediatrics and Child Health Protection of the Central Clinical Hospital of the Russian Academy of Sciences)
      • Simferopol, Orosz Föderáció, 295007
        • Toborzás
        • V.I. Vernadsky Crimean Federal University
      • St. Petersburg, Orosz Föderáció, 194100
        • Még nincs toborzás
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "St. Petersburg State Pediatric Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Ufa, Orosz Föderáció, 450076
        • Toborzás
        • State Budgetary Healthcare Institution Republican Medical Genetic Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Aláírt tájékoztatási hozzájárulás;
  • MPS II (Hunter-szindróma) igazolt diagnózisa;
  • naiv betegek vagy olyan betegek, akik standard ERT idurszulfáz készítményeket kaptak;
  • A vizsgáló megítélése szerint nincs ellenjavallat a lumbálpunkcióhoz;
  • A tanulmányi eljárások követésére való hajlandóság és képesség.

Kizárási kritériumok:

  • Klinikailag kifejezett túlérzékenység az ID2S-szel vagy a gyógyszerkészítmény bármely más összetevőjével szemben;
  • Hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) vagy csontvelő-transzplantáció anamnézisében;
  • Beültetett vagy külső, nem eltávolítható fémeszközök, szívritmus-szabályozó vagy más, a mágneses térre érzékeny tárgyak, amelyek veszélyt jelenthetnek mind a viselőre, mind a mágneses rezonancia képalkotó (MRI) berendezés megfelelő működésére;
  • Olyan kísérő betegségek és állapotok, amelyek a Vizsgáló véleménye szerint veszélyeztethetik a beteg biztonságát a vizsgálatban való részvétele során, vagy amelyek a vizsgálat során a betegség/állapot súlyosbodása esetén befolyásolják a biztonságossági adatelemzést.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Felnőtt: GNR-055
GNR-055: 1,0-2,0-3,0 mg/kg
Drog: GNR-055 1,0-2,0-3,0 mg/kg
Heti IV infúzió (liofilizált por) 1,0-2,0-3,0 mg/kg
Más nevek:
  • GNR-055
Kísérleti: Gyermekgyógyászat: GNR-055 2,0 mg/kg
GNR-055 2,0 mg/kg
Drog: GNR-055 2,0 mg/kg
Heti IV infúzió (liofilizált por) 2,0 mg/kg
Más nevek:
  • GNR-055
Kísérleti: Gyermekgyógyászat: GNR-055 3,0 mg/kg
GNR-055 3,0 mg/kg
Drog: GNR-055 3,0 mg/kg
Heti IV infúzió (liofilizált por) 3,0 mg/kg
Más nevek:
  • GNR-055

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulása
Időkeret: Kiindulási helyzet az 56. hétig
A biztonsági értékelés a szubjektív panaszok, fizikális vizsgálat, életjelek felmérése, laboratóriumi vizsgálatok és 12 elvezetéses EKG alapján történik; Allergiás és infúzióval kapcsolatos reakciók előfordulása; A GNR-055 elleni gyógyszerellenes antitestek (ADA-k) előfordulása és semlegesítő aktivitásuk.
Kiindulási helyzet az 56. hétig
A vizelet GAG-kiválasztása
Időkeret: Az alaphelyzet a 4., 8., 10., 26. és 52. hétre
A vizelet GAG-kiválasztás szintjének változása a GNR-055 többszöri adagolása után
Az alaphelyzet a 4., 8., 10., 26. és 52. hétre

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A GNR-055 szérumkoncentrációja
Időkeret: 52. hét
A GNR-055 szérumkoncentrációjának felmérése és a Cmax, AUC, T1/2, Cl és egyéb paraméterek kiszámítása többszöri adagolás után
52. hét
GAG szint a cerebrospinális folyadékban (CSF)
Időkeret: Kiindulási helyzet a 6., 10., 26. és 52. hétre
A CSF GAG szintjének változása a GNR-055 többszöri adagolása után
Kiindulási helyzet a 6., 10., 26. és 52. hétre
Szérum GAG szint
Időkeret: Az alaphelyzet a 4., 8., 10., 26. és 52. hétre
A szérum GAG szintjének változása a GNR-055 többszöri adagolása után
Az alaphelyzet a 4., 8., 10., 26. és 52. hétre
Nagy ízületi mozgástartomány
Időkeret: 8., 10., 26. és 52. hét
Időbeli változások a nagy ízületi mozgástartományban a GNR-055 többszöri adagolása után
8., 10., 26. és 52. hét
A máj és a lép térfogata (MRI)
Időkeret: Alaphelyzet a 8., 10., 26. és 52. hétre
A máj és a lép térfogatának időbeli változása ultrahang/MRI szerint a GNR-055 többszöri adagolása után
Alaphelyzet a 8., 10., 26. és 52. hétre
6 perces séta teszt
Időkeret: Alaphelyzet a 8., 10., 26. és 52. hétre
Időbeli változások a 6 perces sétateszt eredményeiben a GNR-055 többszöri adagolása után
Alaphelyzet a 8., 10., 26. és 52. hétre
A bal kamra tömege EchoCG-vel
Időkeret: Alaphelyzet a 8., 10., 26. és 52. hétre
A bal kamra tömegének időbeli változása az echokardiográfia (Echo-CG) szerint a GNR-055 többszöri adagolása után
Alaphelyzet a 8., 10., 26. és 52. hétre
Lung Forced Vital Capacity (FVC)
Időkeret: Kiindulási helyzet a 8., a 26. és az 52. hétig
Az FVC időbeli változása a spirometriával a GNR-055 többszöri adagolása után
Kiindulási helyzet a 8., a 26. és az 52. hétig
Neurokognitív funkciók értékelése
Időkeret: Alaphelyzet a 12., 26. és 52. hétre
A neurokognitív funkciók időbeli változásai a GNR-055 többszöri adagolása után
Alaphelyzet a 12., 26. és 52. hétre
Az agy fehér/szürke anyag struktúrái (MRI)
Időkeret: Kiindulási helyzet a 26. és az 52. hétre
A kvantitatív MRI agyszerkezeti paraméterek időbeli változásai a GNR-055 többszöri adagolása után
Kiindulási helyzet a 26. és az 52. hétre
Szérum neuromarkerek
Időkeret: Kiindulási helyzet a 24. és az 52. hétre
A szérum neuromarkerek szintjének változása a GNR-055 többszöri adagolása után
Kiindulási helyzet a 24. és az 52. hétre
CSF neuromarkerek
Időkeret: Kiindulási helyzet a 24. és az 52. hétre
A CSF neuromarkerek szintjének változásai a GNR-055 többszöri adagolása után
Kiindulási helyzet a 24. és az 52. hétre

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

AO GENERIUM

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Oksana A. Markova, MD, MSc, AO GENERIUM

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. november 30.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. február 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. október 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. január 13.

Első közzététel (Tényleges)

2022. január 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. március 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 5.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IDB-MPS-II-III

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Anyagcsere-betegségek

Klinikai vizsgálatok a GNR-055 1,0-2,0-3,0 mg/kg

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bangladesh

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel