Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Monikohorttitutkimus GNR-055:n turvallisuudesta, tehokkuudesta, PK:sta ja PD:stä potilailla, joilla on tyypin II mukopolysakkaridoosi

maanantai 28. heinäkuuta 2025 päivittänyt: AO GENERIUM

Monikeskus, avoin, monikohorttitutkimus lääkevalmisteen GNR 055 (JSC "GENERIUM", Venäjä) turvallisuuden, farmakokinetiikka, farmakodynamiikka ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on tyypin II mukopolysakkaridoosi

Tämä on vaiheen 2/3 tutkimus, jossa arvioidaan tutkimustuotteen GNR-055 turvallisuutta, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja tehoa eri ikäryhmissä olevilla MPS II (Hunterin oireyhtymä) potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

GNR-055 on tarkoitettu ERT-potilaille, joilla on tyypin II mukopolysakkaridoosi (MPS II) tai Hunterin oireyhtymä. MPS II on resessiivinen X-kytketty perinnöllinen lysosomaalista varastointisairaus, jolle on tunnusomaista lysosomaalisen entsyymin iduronaatti-2-sulfataasi (ID2S) puutos, joka johtuu ID2S-geenin mutaatiosta. Entsyymipuutos johtaa glykosaminoglykaanien (GAG) (pääasiassa heparaani- ja dermataanisulfaattien) kertymiseen lähes kaikentyyppisten eri kudosten ja elinten solujen lysosomeihin. Sairaus ilmenee kasvun hidastumisena, monien elinten ja järjestelmien vaurioina, luiden ja nivelten vakavina muodonmuutoksina, karkeina kasvonpiirteinä, hengitys- ja sydän- ja verisuonijärjestelmän patologiana, parenkymaalisten elinten vaurioina (hepatosplenomegalia) ja kuulon heikkenemisenä. Sairauden vakava muoto esiintyy hermoston osallistuessa patologiseen prosessiin, mukaan lukien henkinen jälkeenjääneisyys, käyttäytymishäiriöt ja motorisen toiminnan heikkeneminen.

GNR-055 on rekombinantti modifioitu ID2S, joka pystyy tunkeutumaan veri-aivoesteen läpi ja siten sen odotetaan estävän hermostoa rappeuttavia seurauksia ja kognitiivista puutetta sekä saavuttavan merkittävän parannuksen MPS II -potilaiden elämänlaadussa ja odotettavissa.

Tutkimus IDB-MPS-II-III on monikeskus, avoin, monikohorttitutkimus, jossa arvioidaan GNR-055:n turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja PD:tä sekä tehoa eri ikäryhmissä olevilla potilailla, joilla on MPS II (Hunterin oireyhtymä).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

32

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Oksana A. Markova, MD, MSc
  • Puhelinnumero: 7077 +7(495) 988 47 94
  • Sähköposti: oamarkova@generium.ru

Opiskelupaikat

  • Venäjän federaatio
      • Ekaterinburg, Venäjän federaatio, 620149
        • Rekrytointi
        • State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region Regional Children's Clinical Hospital
      • Moscow, Venäjän federaatio, 119333
        • Ei vielä rekrytointia
        • Federal State-Funded Healthcare Institution Central Clinical Hospital of the Russian Academy of Sciences (Research Institute of Pediatrics and Child Health Protection of the Central Clinical Hospital of the Russian Academy of Sciences)
      • Simferopol, Venäjän federaatio, 295007
        • Rekrytointi
        • V.I. Vernadsky Crimean Federal University
      • St. Petersburg, Venäjän federaatio, 194100
        • Ei vielä rekrytointia
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "St. Petersburg State Pediatric Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Ufa, Venäjän federaatio, 450076
        • Rekrytointi
        • State Budgetary Healthcare Institution Republican Medical Genetic Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Allekirjoitettu suostumus;
  • MPS II:n (Hunterin oireyhtymän) varmennettu diagnoosi;
  • Aiemmin hoitamattomat potilaat tai potilaat, jotka ovat saaneet tavanomaisia ​​ERT idursulfaasivalmisteita;
  • Ei vasta-aiheita lannepunktiolle tutkijan arvioiden mukaan;
  • Halu ja kyky noudattaa opiskelumenetelmiä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti havaittu yliherkkyys ID2S:lle tai jollekin muulle lääkevalmisteen aineosalle;
  • Aiempi hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) tai luuydinsiirto;
  • Implantoidut tai ulkoiset ei-irrotettavat metallilaitteet, sydämentahdistin tai muut magneettikentälle herkät esineet, jotka voivat aiheuttaa vaaran sekä käyttäjälle että magneettikuvauslaitteiden (MRI) oikealle toiminnalle;
  • Samanaikaiset sairaudet ja tilat, jotka tutkijan näkemyksen mukaan voivat vaarantaa potilaan turvallisuuden hänen osallistuessaan tutkimukseen tai jotka vaikuttavat turvallisuustietojen analysointiin sairauden/tilan pahenemisen yhteydessä tutkimuksen aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Aikuinen: GNR-055
GNR-055: 1,0-2,0-3,0 mg/kg
Lääke: GNR-055 1,0-2,0-3,0 mg/kg
Viikoittainen IV-infuusio (lyofilisoitu jauhe) 1,0-2,0-3,0 mg/kg
Muut nimet:
  • GNR-055
Kokeellinen: Lapset: GNR-055 2,0 mg/kg
GNR-055 2,0 mg/kg
Lääke: GNR-055 2,0 mg/kg
Viikoittainen IV-infuusio (lyofilisoitu jauhe) 2,0 mg/kg
Muut nimet:
  • GNR-055
Kokeellinen: Lapset: GNR-055 3,0 mg/kg
GNR-055 3,0 mg/kg
Lääke: GNR-055 3,0 mg/kg
Viikoittainen IV-infuusio (lyofilisoitu jauhe) 3,0 mg/kg
Muut nimet:
  • GNR-055

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 56
Turvallisuusarviointi tehdään subjektiivisten valitusten, fyysisen tutkimuksen, elintoimintojen arvioinnin, laboratoriotestien ja 12-kytkentäisen EKG:n perusteella; Allergisten ja infuusioon liittyvien reaktioiden ilmaantuvuus; Lääkevasta-aineiden (ADA) esiintyvyys GNR-055:tä vastaan ​​ja niiden neutraloiva vaikutus.
Lähtötilanne viikkoon 56
Virtsan GAG-eritys
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 4, 8, 10, 26 ja 52
Muutokset virtsan GAG-erityksen tasoissa GNR-055:n toistuvan annon jälkeen
Lähtötilanne viikoille 4, 8, 10, 26 ja 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
GNR-055:n seerumipitoisuus
Aikaikkuna: Viikko 52
GNR-055:n seerumipitoisuuden arviointi ja Cmax-, AUC-, T1/2-, Cl- ja muiden parametrien laskeminen toistuvan annoksen jälkeen
Viikko 52
GAG-taso aivoselkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 6, 10, 26 ja 52
Muutokset CSF GAG:n tasoissa GNR-055:n toistuvan annon jälkeen
Lähtötilanne viikoille 6, 10, 26 ja 52
Seerumin GAG-taso
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 4, 8, 10, 26 ja 52
Muutokset seerumin GAG-tasoissa GNR-055:n toistuvan annon jälkeen
Lähtötilanne viikoille 4, 8, 10, 26 ja 52
Suuri nivelen liikerata
Aikaikkuna: Viikot 8, 10, 26 ja 52
Ajan myötä suuren nivelen liikeradan muutokset GNR-055:n toistuvan annon jälkeen
Viikot 8, 10, 26 ja 52
Maksan ja pernan tilavuudet (MRI)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 8, 10, 26 ja 52
Muutokset maksan ja pernan tilavuudessa ajan myötä ultraäänen/MRI:n mukaan GNR-055:n toistuvan annoksen jälkeen
Lähtötilanne viikoille 8, 10, 26 ja 52
6 minuutin kävelytesti
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 8, 10, 26 ja 52
Muutokset ajan myötä 6 minuutin kävelytestin tuloksissa GNR-055:n toistuvan annon jälkeen
Lähtötilanne viikoille 8, 10, 26 ja 52
Vasemman kammion massa EchoCG:llä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 8, 10, 26 ja 52
Ajan myötä vasemman kammion massan muutokset Ekokardiografian (Echo-CG) mukaan GNR-055:n toistuvan annon jälkeen
Lähtötilanne viikoille 8, 10, 26 ja 52
Lung Forced Vital Capacity (FVC)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 8, viikkoon 26 ja viikkoon 52
Muutokset FVC:ssä ajan myötä spirometrian mukaan GNR-055:n usean annoksen antamisen jälkeen
Lähtötilanne viikkoon 8, viikkoon 26 ja viikkoon 52
Neurokognitiivisten toimintojen arviointi
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 12, 26 ja 52
Ajan mittaan tapahtuvat muutokset neurokognitiivisissa toiminnoissa GNR-055:n usean annoksen antamisen jälkeen
Lähtötilanne viikoille 12, 26 ja 52
Aivojen valkoisen/harmaan aineen rakenteet (MRI)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 26 ja 52
Muutokset ajan myötä kvantitatiivisissa MRI-aivojen rakenneparametreissa GNR-055:n toistuvan annon jälkeen
Lähtötilanne viikoille 26 ja 52
Seerumin neuromarkkerit
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 24 ja 52
Muutokset seerumin neuromarkkereiden tasoissa GNR-055:n toistuvan annon jälkeen
Lähtötilanne viikoille 24 ja 52
CSF:n neuromarkkerit
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 24 ja 52
Muutokset CSF-hermosolujen tasoissa GNR-055:n usean annoksen antamisen jälkeen
Lähtötilanne viikoille 24 ja 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

AO GENERIUM

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Oksana A. Markova, MD, MSc, AO GENERIUM

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 30. marraskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 14. lokakuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. tammikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 26. tammikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 30. heinäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 28. heinäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IDB-MPS-II-III

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa