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Eine Multi-Kohorten-Studie zu Sicherheit, Wirksamkeit, PK und PD von GNR-055 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ II

28. Juli 2025 aktualisiert von: AO GENERIUM

Multizentrische, offene Multi-Kohorten-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit des Arzneimittels GNR 055 (JSC „GENERIUM“, Russland) bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ II

Dies ist eine Phase-2/3-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit des Prüfpräparats GNR-055 bei Patienten mit MPS II (Hunter-Syndrom) verschiedener Altersgruppen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

GNR-055 ist für die ERT bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II) oder Hunter-Syndrom vorgesehen. MPS II ist eine rezessiv X-chromosomal vererbte lysosomale Speicherkrankheit, die durch einen Mangel des lysosomalen Enzyms Iduronat-2-Sulfatase (ID2S) gekennzeichnet ist, der durch eine Mutation im ID2S-Gen verursacht wird. Enzymmangel führt zur Akkumulation von Glykosaminoglykanen (GAG) (hauptsächlich von Heparan- und Dermatansulfaten) in Lysosomen fast aller Zelltypen verschiedener Gewebe und Organe. Die Krankheit manifestiert sich durch Wachstumsverzögerung, Schädigung vieler Organe und Systeme, schwere Deformationen von Knochen und Gelenken, grobe Gesichtszüge, Pathologie des Atmungs- und Herz-Kreislauf-Systems, Schädigung parenchymaler Organe (Hepatosplenomegalie) und Schwerhörigkeit. Eine schwere Form der Krankheit tritt unter Beteiligung des Nervensystems am pathologischen Prozess auf, einschließlich geistiger Behinderung, Verhaltensanomalien und beeinträchtigter motorischer Funktion.

GNR-055 ist ein rekombinant modifiziertes ID2S, das in der Lage ist, die Blut-Hirn-Schranke zu durchdringen und somit neurodegenerativen Folgen und kognitiven Defiziten vorzubeugen und eine signifikante Verbesserung der Lebensqualität und Lebenserwartung von Patienten mit MPS II zu erreichen.

Die Studie IDB-MPS-II-III ist eine multizentrische, offene Multi-Kohorten-Studie zur Bewertung der Sicherheit, PK und PD sowie der Wirksamkeit von GNR-055 bei Patienten verschiedener Altersgruppen mit MPS II (Hunter-Syndrom).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

32

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Russische Föderation
      • Ekaterinburg, Russische Föderation, 620149
        • Rekrutierung
        • State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region Regional Children's Clinical Hospital
      • Moscow, Russische Föderation, 119333
        • Noch keine Rekrutierung
        • Federal State-Funded Healthcare Institution Central Clinical Hospital of the Russian Academy of Sciences (Research Institute of Pediatrics and Child Health Protection of the Central Clinical Hospital of the Russian Academy of Sciences)
      • Simferopol, Russische Föderation, 295007
        • Rekrutierung
        • V.I. Vernadsky Crimean Federal University
      • St. Petersburg, Russische Föderation, 194100
        • Noch keine Rekrutierung
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "St. Petersburg State Pediatric Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Ufa, Russische Föderation, 450076
        • Rekrutierung
        • State Budgetary Healthcare Institution Republican Medical Genetic Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unterschriebene Einverständniserklärung;
  • Verifizierte Diagnose von MPS II (Hunter-Syndrom);
  • Naive Patienten oder Patienten, die Standard-ERT mit Idursulfase-Produkten erhalten haben;
  • Keine Kontraindikationen für eine Lumbalpunktion, wie vom Prüfarzt beurteilt;
  • Bereitschaft und Fähigkeit, Studienabläufen zu folgen.

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch ausgeprägte Überempfindlichkeit gegen ID2S oder einen anderen Bestandteil des Arzneimittels;
  • Geschichte der hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) oder Knochenmarktransplantation;
  • Implantierte oder externe, nicht abnehmbare Metallgeräte, ein Herzschrittmacher oder andere magnetfeldempfindliche Gegenstände, die eine Gefahr sowohl für den Träger als auch für den korrekten Betrieb von Magnetresonanztomographiegeräten (MRT) darstellen können;
  • Begleiterkrankungen und -zustände, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten während seiner Teilnahme an der Studie gefährden können oder die die Sicherheitsdatenanalyse im Falle einer Verschlechterung der Krankheit/des Zustands während der Studie beeinflussen werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Erwachsener: GNR-055
GNR-055: 1,0–2,0–3,0 mg/kg
Arzneimittel: GNR-055 1,0–2,0–3,0 mg/kg
Wöchentliche IV-Infusion (lyophilisiertes Pulver) 1,0-2,0-3,0 mg/kg
Andere Namen:
  • GNR-055
Experimental: Kinder: GNR-055 2,0 mg/kg
GNR-055 2,0 mg/kg
Arzneimittel: GNR-055 2,0 mg/kg
Wöchentliche IV-Infusion (lyophilisiertes Pulver) 2,0 mg/kg
Andere Namen:
  • GNR-055
Experimental: Kinder: GNR-055 3,0 mg/kg
GNR-055 3,0 mg/kg
Arzneimittel: GNR-055 3,0 mg/kg
Wöchentliche IV-Infusion (lyophilisiertes Pulver) 3,0 mg/kg
Andere Namen:
  • GNR-055

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 56
Die Sicherheitsbewertung wird auf der Grundlage der subjektiven Beschwerden, der körperlichen Untersuchung, der Bewertung der Vitalfunktionen, der Labortests und des 12-Kanal-EKG durchgeführt; Auftreten von allergischen und infusionsbedingten Reaktionen; Vorkommen von Anti-Drug-Antikörpern (ADAs) gegen GNR-055 und ihre neutralisierende Aktivität.
Baseline bis Woche 56
GAG-Ausscheidung im Urin
Zeitfenster: Baseline bis Woche 4, 8, 10, 26 und 52
Änderungen der GAG-Ausscheidung im Urin nach Mehrfachdosisverabreichung von GNR-055
Baseline bis Woche 4, 8, 10, 26 und 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Serumkonzentration des GNR-055
Zeitfenster: Woche 52
Bewertung der Serumkonzentration von GNR-055 und Berechnung von Cmax, AUC, T1/2, Cl und anderen Parametern nach Verabreichung mehrerer Dosen
Woche 52
GAG-Spiegel im Liquor cerebrospinalis (CSF)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 6, 10, 26 und 52
Änderungen der CSF-GAG-Spiegel nach Verabreichung mehrerer Dosen von GNR-055
Baseline bis Woche 6, 10, 26 und 52
Serum-GAG-Spiegel
Zeitfenster: Baseline bis Woche 4, 8, 10, 26 und 52
Veränderungen der Serum-GAG-Spiegel nach Verabreichung mehrerer Dosen von GNR-055
Baseline bis Woche 4, 8, 10, 26 und 52
Große gemeinsame Bewegungsfreiheit
Zeitfenster: Woche 8, 10, 26 und 52
Änderungen im Laufe der Zeit im großen Bewegungsbereich des Gelenks nach Verabreichung mehrerer Dosen von GNR-055
Woche 8, 10, 26 und 52
Leber- und Milzvolumen (MRT)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 8, 10, 26 und 52
Veränderungen des Leber- und Milzvolumens im Laufe der Zeit laut Ultraschall/MRT nach Verabreichung mehrerer Dosen von GNR-055
Baseline bis Woche 8, 10, 26 und 52
6-Minuten-Gehtest
Zeitfenster: Baseline bis Woche 8, 10, 26 und 52
Zeitliche Veränderungen der Ergebnisse des 6-Minuten-Gehtests nach mehrfacher Gabe von GNR-055
Baseline bis Woche 8, 10, 26 und 52
Linksventrikuläre Masse durch EchoCG
Zeitfenster: Baseline bis Woche 8, 10, 26 und 52
Zeitliche Veränderungen der linksventrikulären Masse gemäß Echokardiographie (Echo-CG) nach Verabreichung mehrerer Dosen von GNR-055
Baseline bis Woche 8, 10, 26 und 52
Lunge forcierte Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 8, Woche 26 und Woche 52
Änderungen der FVC im Laufe der Zeit gemäß Spirometrie nach Verabreichung mehrerer Dosen von GNR-055
Baseline bis Woche 8, Woche 26 und Woche 52
Bewertung der neurokognitiven Funktionen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12, 26 und 52
Zeitliche Veränderungen der neurokognitiven Funktionen nach Verabreichung mehrerer Dosen von GNR-055
Baseline bis Woche 12, 26 und 52
Strukturen der weißen/grauen Substanz im Gehirn (MRT)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26 und 52
Zeitliche Veränderungen der quantitativen MRT-Gehirnstrukturparameter nach Verabreichung mehrerer Dosen von GNR-055
Baseline bis Woche 26 und 52
Serum-Neuromarker
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24 und 52
Veränderungen der Spiegel von Serum-Neuromarkern nach Verabreichung mehrerer Dosen von GNR-055
Baseline bis Woche 24 und 52
CSF-Neuromarker
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24 und 52
Änderungen der Werte von CSF-Neuromarkern nach Verabreichung mehrerer Dosen von GNR-055
Baseline bis Woche 24 und 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AO GENERIUM

Ermittler

  • Studienleiter: Oksana A. Markova, MD, MSc, AO GENERIUM

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. November 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Januar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Januar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IDB-MPS-II-III

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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