PAH 결핍으로 인한 고전적 PKU를 가진 성인의 유전자 편집 개발 후보인 HMI-103의 안전성 및 효능
2023년 10월 5일 업데이트: Homology Medicines, Inc
PAH 결핍으로 인한 고전적 PKU를 가진 성인 참가자에서 정맥 주사로 투여된 HMI-103의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 1상, 공개 라벨, 용량 증량 연구
이것은 18세에서 55세 사이의 성인 참가자를 대상으로 유전자 편집 개발 후보인 HMI-103의 단일 정맥내(I.V.) 투여의 안전성과 효능을 평가하기 위한 오픈 라벨, 순차적인 증량형 1상 연구입니다. Phe 제한 식이 관리에도 불구하고 질병이 통제되지 않는 PAH 결핍으로 인한 고전적 PKU 포함.
연구 개요
상세 설명
이것은 18세에서 55세 사이의 성인 참가자를 대상으로 유전자 편집 개발 후보인 HMI-103의 단일 정맥 투여의 안전성과 효능을 평가하기 위한 오픈 라벨, 순차적인 증량형 1상 연구입니다. Phe 제한 식이 관리에도 불구하고 질병이 통제되지 않는 PAH 결핍으로 인한 고전적 PKU.
HMI-103의 최대 3개 용량 수준을 조사할 수 있습니다.
주어진 용량 수준에서 3명의 참가자가 등록되고 투여될 예정입니다.
참가자 투여는 시차를 두고 이루어집니다.
코호트의 처음 3명의 참가자의 데이터를 평가한 후 DMC는 다음 용량 수준으로 확대하거나 선택한 용량 수준에서 코호트를 확장할지 결정할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
3
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Indiana
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Topeka, Indiana, 미국, 46571
- The Community Health Clinic
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Pennsylvania
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Lancaster, Pennsylvania, 미국, 17579
- Clinic for Special Children
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의 시점에 18-55세의 성인
- PAH 결핍으로 인한 고전적 페닐케톤뇨증(PKU)의 진단
- 이전 24개월 동안 농도가 ≥ 600 μmol/L인 4개의 기준 혈장 Phe 값 및 적어도 하나의 과거 값 ≥ 600 μmol/L.
- 참가자는 조사자의 판단에 통제되지 않은 고전적 PKU 질병(Phe 제한 식이 관리에도 불구하고)이 있어야 하며 스크리닝 기간 종료 시 독립적인 DMC에 의해 확인되어야 합니다.
- 참가자는 달리 지시되지 않는 한 시험 기간 동안 기본 식단을 유지할 능력과 의지가 있습니다.
제외 기준:
- PAH 결핍으로 인한 것이 아닌 PKU가 있는 피험자
- 항-AAVHSC15 중화 항체의 존재
- Phe 제한 식단으로 잘 통제되는 참가자.
- 헤모글로빈 A1c >6.5% 또는 공복 혈당 >126 mg/dL
- 간 기능 검사 > ULN
- 국제 표준화 비율(INR) > 1.2
- 정상 범위를 벗어난 혈액학 값
- 이전에 모든 상태의 치료를 위해 유전자 요법을 받은 적이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 저용량 코호트
HMI-103은 IV를 1회 제공했습니다.
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HMI-103은 인간 PAH 유전자의 기능적 복사본을 포함하는 AAVHSC15 캡시드입니다.
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실험적: 중간 용량 코호트
HMI-103은 IV를 1회 제공했습니다.
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HMI-103은 인간 PAH 유전자의 기능적 복사본을 포함하는 AAVHSC15 캡시드입니다.
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실험적: 고용량 코호트
HMI-103은 IV를 1회 제공했습니다.
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HMI-103은 인간 PAH 유전자의 기능적 복사본을 포함하는 AAVHSC15 캡시드입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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각 용량 수준에서 혈장 Phe 농도 감소에 대한 HMI-103의 효능을 평가하기 위해
기간: 24-32주까지의 기준선
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HMI-103의 투여 후 각 용량 코호트 내의 혈장 Phe 농도에서 24-32주에 기준선으로부터의 평균 퍼센트 변화
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24-32주까지의 기준선
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HMI-103 단일 투여로 인한 TEAE(치료 관련 부작용) 및 AESI(특별 관심 대상 부작용)의 발생률과 중증도를 측정합니다.
기간: 104주차까지의 기준선
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104주차까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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PKU에 대한 치료 지침과 관련하여 혈장 Phe 농도에 대한 HMI-103의 효과를 평가하기 위해
기간: 104주까지의 기준선
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HMI-103의 투여 후 각 시점에서 각 용량 코호트 내에서 ≤ 360 μmol/L의 혈장 Phe 발생률
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104주까지의 기준선
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반응의 지속성을 평가하기 위해
기간: 48-52주차
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HMI-103 투여 후 48-52주 동안 혈장 Phe ≤ 360 μmol/L의 발생률
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48-52주차
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식이 단백질 섭취량의 변화를 평가하기 위해
기간: 104주까지의 기준선
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HMI-103의 투여 후 각 시점에서 자연 및 총 단백질 섭취량(g/일)의 기준선으로부터의 변화
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104주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 6월 3일
기본 완료 (실제)
2023년 9월 14일
연구 완료 (실제)
2023년 9월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 12월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 2월 1일
처음 게시됨 (실제)
2022년 2월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2023년 10월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 10월 5일
마지막으로 확인됨
2023년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HMI-103-101
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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