Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность HMI-103, кандидата на разработку генного редактирования, у взрослых с классической фенилкетонурией из-за дефицита ПАУ

5 октября 2023 г. обновлено: Homology Medicines, Inc

Фаза 1, открытое исследование с повышением дозы для оценки безопасности и эффективности HMI-103, вводимого внутривенно взрослым участникам с классической ФКУ из-за дефицита ЛАГ

Это открытое исследование фазы 1 с последовательным увеличением дозы для оценки безопасности и эффективности однократного внутривенного (в/в) введения HMI-103, кандидата на разработку генного редактирования, у взрослых участников в возрасте от 18 до 55 лет. включительно, с классической фенилкетонурией из-за дефицита ПАУ, которые имеют неконтролируемое заболевание, несмотря на ограничение диеты Phe.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое исследование фазы 1 с последовательным повышением дозы для оценки безопасности и эффективности однократного внутривенного введения HMI-103, кандидата на разработку редактирования генов, у взрослых участников в возрасте от 18 до 55 лет включительно с классическая фенилкетонурия из-за дефицита ПАУ, которые имеют неконтролируемое заболевание, несмотря на диету с ограничением Phe. Можно исследовать до 3 уровней дозы HMI-103. При заданном уровне дозы планируется зарегистрировать и ввести дозу 3 участникам. Дозирование участников будет поэтапным. После оценки данных от первых 3 участников в когорте, DMC примет решение о переходе на следующий уровень дозы или расширении когорты на выбранном уровне дозы.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

3

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Indiana
      • Topeka, Indiana, Соединенные Штаты, 46571
        • The Community Health Clinic
    • Pennsylvania
      • Lancaster, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17579
        • Clinic for Special Children

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 55 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Взрослые в возрасте от 18 до 55 лет на момент информированного согласия
  • Диагностика классической фенилкетонурии (ФКУ) вследствие дефицита ФАГ
  • Четыре исходных значения Phe в плазме с концентрацией ≥ 600 мкмоль/л и по крайней мере одно историческое значение ≥ 600 мкмоль/л за предшествующие 24 месяца.
  • У участников должна быть неконтролируемая классическая ФКУ (несмотря на диету с ограничением Phe) по мнению исследователя и подтвержденная независимым DMC в конце периода скрининга.
  • Участник имеет возможность и желание поддерживать свою базовую диету на протяжении всего испытания, если не указано иное.

Критерий исключения:

  • Субъекты с фенилкетонурией, не связанной с дефицитом ФАГ
  • Наличие нейтрализующих антител против AAVHSC15.
  • Участники, которые хорошо контролируются на диете с ограничением Phe.
  • Гемоглобин A1c > 6,5% или уровень глюкозы натощак > 126 мг/дл
  • Функциональные пробы печени > ВГН
  • Международное нормализованное отношение (МНО) > 1,2
  • Гематологические значения вне нормального диапазона
  • Ранее получал генную терапию для лечения любого состояния.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа с низкой дозой
HMI-103 поставил капельницу один раз
Лекарство: ЧМИ-103
HMI-103 представляет собой капсид AAVHSC15, содержащий функциональную копию гена PAH человека.
Экспериментальный: Группа со средней дозой
HMI-103 поставил капельницу один раз
Лекарство: ЧМИ-103
HMI-103 представляет собой капсид AAVHSC15, содержащий функциональную копию гена PAH человека.
Экспериментальный: Группа с высокой дозой
HMI-103 поставил капельницу один раз
Лекарство: ЧМИ-103
HMI-103 представляет собой капсид AAVHSC15, содержащий функциональную копию гена PAH человека.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить эффективность HMI-103 в снижении концентрации Phe в плазме при каждом уровне дозы.
Временное ограничение: От исходного уровня до недель 24-32
Среднее процентное изменение по сравнению с исходным уровнем на 24-32 неделе концентрации Phe в плазме в каждой группе доз после введения HMI-103
От исходного уровня до недель 24-32
Для измерения частоты и тяжести нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE) и нежелательных явлений, представляющих особый интерес (AESI) при однократном введении HMI-103.
Временное ограничение: Исходный уровень до 104-й недели
Исходный уровень до 104-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить влияние HMI-103 на концентрацию Phe в плазме по сравнению с рекомендациями по лечению фенилкетонурии.
Временное ограничение: Исходный уровень до 104 недели
Частота Phe плазмы ≤ 360 мкмоль/л в каждой когорте доз в каждый момент времени после введения HMI-103
Исходный уровень до 104 недели
Для оценки стойкости реакции
Временное ограничение: Недели 48-52
Частота случаев Phe в плазме ≤ 360 мкмоль/л в течение 48-52 недель после введения HMI-103
Недели 48-52
Для оценки изменений в потреблении пищевого белка
Временное ограничение: Исходный уровень до 104 недели
Изменение естественного и общего потребления белка (г/день) по сравнению с исходным уровнем в каждый момент времени после введения HMI-103
Исходный уровень до 104 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Homology Medicines, Inc

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

3 июня 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

14 сентября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

14 сентября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 декабря 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 февраля 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 февраля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

9 октября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 октября 2023 г.

Последняя проверка

1 октября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HMI-103-101

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться