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Sicurezza ed efficacia di HMI-103, un candidato per lo sviluppo dell'editing genetico negli adulti con PKU classica dovuta a deficit di PAH

5 ottobre 2023 aggiornato da: Homology Medicines, Inc

Uno studio di fase 1, in aperto, con aumento della dose per valutare la sicurezza e l'efficacia di HMI-103 somministrato per via endovenosa a partecipanti adulti con PKU classica dovuta a deficit di PAH

Si tratta di uno studio di fase 1 in aperto, sequenziale con aumento graduale della dose, per valutare la sicurezza e l'efficacia di una singola somministrazione endovenosa (IV) di HMI-103, un candidato allo sviluppo di editing genetico, in partecipanti adulti di età compresa tra 18 e 55 anni, inclusi, con PKU classica dovuta a deficit di PAH che hanno una malattia incontrollata nonostante una gestione dietetica ristretta di Phe.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di fase 1 in aperto, sequenziale con aumento graduale della dose, per valutare la sicurezza e l'efficacia di una singola somministrazione endovenosa di HMI-103, un candidato allo sviluppo di editing genetico, in partecipanti adulti di età compresa tra 18 e 55 anni inclusi, con PKU classica dovuta a deficit di PAH che hanno una malattia incontrollata nonostante una gestione dietetica limitata da Phe. Possono essere studiati fino a 3 livelli di dose di HMI-103. A un determinato livello di dose, è previsto l'arruolamento e la somministrazione di 3 partecipanti. Il dosaggio dei partecipanti sarà scaglionato. Dopo la valutazione dei dati dei primi 3 partecipanti in una coorte, il DMC deciderà di passare al livello di dose successivo o espandere la coorte al livello di dose selezionato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Indiana
      • Topeka, Indiana, Stati Uniti, 46571
        • The Community Health Clinic
    • Pennsylvania
      • Lancaster, Pennsylvania, Stati Uniti, 17579
        • Clinic for Special Children

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 55 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Adulti di età compresa tra 18 e 55 anni al momento del consenso informato
  • Diagnosi di fenilchetonuria classica (PKU) da deficit di PAH
  • Quattro valori Phe plasmatici al basale con una concentrazione ≥ 600 μmol/L e almeno un valore storico ≥ 600 μmol/L nei 24 mesi precedenti.
  • I partecipanti devono avere una PKU classica incontrollata (nonostante la gestione dietetica limitata da Phe) a giudizio dello sperimentatore e confermata dal DMC indipendente alla fine del periodo di screening.
  • - Il partecipante ha la capacità e la volontà di mantenere la propria dieta di base, per tutta la durata della sperimentazione, salvo diversa indicazione

Criteri di esclusione:

  • Soggetti con PKU non dovuta a deficit di PAH
  • Presenza di anticorpi neutralizzanti anti-AAVHSC15
  • Partecipanti che sono ben controllati con una dieta a basso contenuto di Phe.
  • Emoglobina A1c >6,5% o glicemia a digiuno >126 mg/dL
  • Test di funzionalità epatica > ULN
  • Rapporto internazionale normalizzato (INR) > 1,2
  • Valori ematologici al di fuori del range normale
  • Precedentemente ricevuto terapia genica per il trattamento di qualsiasi condizione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte a basso dosaggio
HMI-103 ha consegnato IV una volta
Droga: HMI-103
HMI-103 è un capside AAVHSC15 contenente una copia funzionale del gene umano PAH
Sperimentale: Coorte a dose intermedia
HMI-103 ha consegnato IV una volta
Droga: HMI-103
HMI-103 è un capside AAVHSC15 contenente una copia funzionale del gene umano PAH
Sperimentale: Coorte ad alte dosi
HMI-103 ha consegnato IV una volta
Droga: HMI-103
HMI-103 è un capside AAVHSC15 contenente una copia funzionale del gene umano PAH

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'efficacia di HMI-103 sulla riduzione della concentrazione plasmatica di Phe a ciascun livello di dose
Lasso di tempo: Dal basale alle settimane 24-32
Variazione percentuale media rispetto al basale alle settimane 24-32 nella concentrazione plasmatica di Phe all'interno di ciascuna coorte di dose dopo la somministrazione di HMI-103
Dal basale alle settimane 24-32
Misurare l'incidenza e la gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e degli eventi avversi di particolare interesse (AESI) di una singola somministrazione di HMI-103
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 104
Riferimento alla settimana 104

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare l'effetto di HMI-103 sulla concentrazione plasmatica di Phe rispetto alle linee guida per il trattamento della PKU
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 104
Incidenza di Phe plasmatica di ≤ 360 μmol/L all'interno di ciascuna coorte di dose a ciascun punto temporale dopo la somministrazione di HMI-103
Dal basale alla settimana 104
Per valutare la durata della risposta
Lasso di tempo: Settimane 48-52
Incidenza di Phe plasmatica ≤ 360 μmol/L durante le settimane 48-52 dopo la somministrazione di HMI-103
Settimane 48-52
Per valutare i cambiamenti nell'assunzione di proteine ​​nella dieta
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 104
Variazione rispetto al basale dell'assunzione di proteine ​​naturali e totali (g/giorno) a ciascun punto temporale dopo la somministrazione di HMI-103
Dal basale alla settimana 104

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Homology Medicines, Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 giugno 2022

Completamento primario (Effettivo)

14 settembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

14 settembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 dicembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 febbraio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

3 febbraio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

9 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HMI-103-101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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