Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

HMI-103:n turvallisuus ja tehokkuus, geenieditointikehityskandidaatti aikuisilla, joilla on klassinen PKU PAH-puutoksen vuoksi

torstai 5. lokakuuta 2023 päivittänyt: Homology Medicines, Inc

Vaihe 1, avoin, annoskorotustutkimus laskimoon annetun HMI-103:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi aikuisille, joilla on PAH-puutosta johtuva klassinen PKU

Tämä on avoin, peräkkäinen nouseva annoskorotus, faasi 1 -tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida 18–55-vuotiaille aikuisille osallistujille HMI-103:n (I.V.) kerta-annon turvallisuutta ja tehoa. mukaan lukien, PAH-puutosta johtuva klassinen PKU, joilla on hallitsematon sairaus Phe-rajoitteisesta ruokavaliohoidosta huolimatta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin, peräkkäinen nouseva annoskorotus, faasi 1 -tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida HMI-103:n, geenien muokkauskehitysehdokkaan, yhden suonensisäisen annon turvallisuutta ja tehoa aikuisilla 18–55-vuotiailla osallistujilla. PAH-puutoksesta johtuva klassinen PKU, joilla on hallitsematon sairaus Phe-rajoitetusta ruokavaliosta huolimatta. Jopa 3 HMI-103:n annostasoa voidaan tutkia. Tietyllä annostasolla 3 osallistujaa on tarkoitus ottaa mukaan ja annostella. Osallistujien annostus porrastetaan. Arvioituaan kohortin kolmen ensimmäisen osallistujan tiedot, DMC päättää edetä seuraavalle annostasolle tai laajentaa kohorttia valitulla annostasolla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Indiana
      • Topeka, Indiana, Yhdysvallat, 46571
        • The Community Health Clinic
    • Pennsylvania
      • Lancaster, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17579
        • Clinic for Special Children

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 55 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Aikuiset 18-55-vuotiaat tietoisen suostumuksen ajankohtana
  • Klassisen fenyyliketonurian (PKU) diagnoosi PAH-puutoksesta
  • Neljä lähtötason plasman Phe-arvoa, joiden pitoisuus on ≥ 600 μmol/L ja vähintään yksi historiallinen arvo ≥ 600 μmol/L edellisten 24 kuukauden aikana.
  • Osallistujilla on oltava hallitsematon klassinen PKU-sairaus (huolimatta Phe-rajoitetuista ruokavaliohoidoista) tutkijan arvion mukaan ja riippumattoman DMC:n on vahvistettava seulontajakson lopussa.
  • Osallistujalla on kyky ja halukkuus ylläpitää perusruokavaliotaan kokeen ajan, ellei toisin määrätä

Poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilöt, joilla on PKU, joka ei johdu PAH-puutosta
  • Anti-AAVHSC15 neutraloivien vasta-aineiden läsnäolo
  • Osallistujat, jotka ovat hyvin hallinnassa Phe-rajoitetulla ruokavaliolla.
  • Hemoglobiini A1c > 6,5 % tai paastoglukoosi > 126 mg/dl
  • Maksan toimintakokeet > ULN
  • Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) > 1,2
  • Hematologiset arvot normaalin alueen ulkopuolella
  • Aiemmin saanut geeniterapiaa minkä tahansa sairauden hoitoon.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pienen annoksen kohortti
HMI-103 toimitettiin IV kerran
Lääke: HMI-103
HMI-103 on AAVHSC15-kapsidi, joka sisältää toiminnallisen kopion ihmisen PAH-geenistä
Kokeellinen: Keskiannoksen kohortti
HMI-103 toimitettiin IV kerran
Lääke: HMI-103
HMI-103 on AAVHSC15-kapsidi, joka sisältää toiminnallisen kopion ihmisen PAH-geenistä
Kokeellinen: Korkean annoksen kohortti
HMI-103 toimitettiin IV kerran
Lääke: HMI-103
HMI-103 on AAVHSC15-kapsidi, joka sisältää toiminnallisen kopion ihmisen PAH-geenistä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida HMI-103:n tehoa plasman Phe-pitoisuuden alentamiseen kullakin annostasolla
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 24-32
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikoilla 24–32 plasman Phe-pitoisuudessa kussakin annoskohortissa HMI-103:n annon jälkeen
Lähtötilanne viikoille 24-32
Mittaa HMI-103:n kerta-annoksen aiheuttamien hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) ja erityisen kiinnostavien haittatapahtumien (AESI) ilmaantuvuutta ja vakavuutta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 104
Lähtötilanne viikkoon 104

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida HMI-103:n vaikutus plasman Phe-pitoisuuteen suhteessa PKU:n hoitosuosituksiin
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 104
Plasman Phe:n ilmaantuvuus ≤ 360 μmol/L kussakin annoskohortissa kullakin aikapisteellä HMI-103:n annon jälkeen
Lähtötilanne viikkoon 104
Arvioi vasteen kestävyyttä
Aikaikkuna: Viikot 48-52
Plasman Phe ≤ 360 μmol/L esiintyvyys viikoilla 48-52 HMI-103:n annon jälkeen
Viikot 48-52
Arvioida muutoksia ravinnon proteiinin saannissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 104
Muutos lähtötasosta luonnollisessa ja kokonaisproteiinisaannissa (g/vrk) jokaisella HMI-103:n annon jälkeisellä aikapisteellä
Lähtötilanne viikkoon 104

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Homology Medicines, Inc

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 3. kesäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 14. syyskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 14. syyskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 21. joulukuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 1. helmikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 3. helmikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 9. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. lokakuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HMI-103-101

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset HMI-103

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Suriname

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa