HMI-103 的安全性和有效性，HMI-103 是一种基因编辑开发候选药物，适用于因 PAH 缺乏而患有经典 PKU 的成年人
2023年10月5日 更新者：Homology Medicines, Inc
一项 1 期、开放标签、剂量递增研究，以评估因 PAH 缺乏而患有经典 PKU 的成年参与者静脉注射 HMI-103 的安全性和有效性
这是一项开放标签、顺序递增剂量递增的 1 期研究，旨在评估在 18 至 55 岁的成年参与者中单次静脉内 (I.V.) 施用 HMI-103（一种基因编辑开发候选药物）的安全性和有效性，包容性，由于 PAH 缺乏导致经典 PKU，尽管 Phe 限制饮食管理，但疾病仍未得到控制。
研究概览
详细说明
这是一项开放标签、顺序递增剂量递增的 1 期研究，旨在评估在 18 至 55 岁的成人参与者中单次静脉注射 HMI-103（一种基因编辑开发候选药物）的安全性和有效性，包括尽管 Phe 限制饮食管理，但由于 PAH 缺乏仍无法控制疾病的经典 PKU。
最多可研究 3 个剂量水平的 HMI-103。
在给定的剂量水平下，计划招募 3 名参与者并对其进行给药。
参与者的剂量将错开。
在对队列中前 3 名参与者的数据进行评估后，DMC 将决定升级到下一个剂量水平或以选定的剂量水平扩大队列。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
3
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Indiana
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Topeka、Indiana、美国、46571
- The Community Health Clinic
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Pennsylvania
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Lancaster、Pennsylvania、美国、17579
- Clinic for Special Children
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 55年 (成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 知情同意时 18-55 岁的成年人
- PAH 缺乏引起的典型苯丙酮尿症 (PKU) 的诊断
- 前 24 个月内浓度≥ 600 μmol/L 且至少有一个历史值≥ 600 μmol/L 的四个基线血浆 Phe 值。
- 根据研究者的判断，参与者必须患有不受控制的经典 PKU 疾病（尽管 Phe 限制饮食管理），并在筛选期结束时由独立的 DMC 确认。
- 参与者有能力并愿意在试验期间保持其基线饮食，除非另有指示
排除标准：
- 患有非 PAH 缺乏症的 PKU 受试者
- 存在抗 AAVHSC15 中和抗体
- 限制 Phe 饮食控制良好的参与者。
- 血红蛋白 A1c >6.5% 或空腹血糖 >126 mg/dL
- 肝功能检查 > ULN
- 国际标准化比值 (INR) > 1.2
- 血液学值超出正常范围
- 以前接受过任何疾病的基因治疗。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：低剂量队列
HMI-103 一次性输注
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HMI-103 是一种 AAVHSC15 衣壳，含有人类 PAH 基因的功能副本
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实验性的：中间剂量队列
HMI-103 一次性输注
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HMI-103 是一种 AAVHSC15 衣壳，含有人类 PAH 基因的功能副本
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实验性的：高剂量队列
HMI-103 一次性输注
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HMI-103 是一种 AAVHSC15 衣壳，含有人类 PAH 基因的功能副本
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估 HMI-103 在每个剂量水平下降低血浆 Phe 浓度的功效
大体时间：第 24-32 周的基线
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在第 24-32 周时，每个剂量组 HMI-103 给药后血浆 Phe 浓度相对于基线的平均百分比变化
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第 24-32 周的基线
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测量单次施用 HMI-103 的治疗紧急不良事件 (TEAE) 和特别关注的不良事件 (AESI) 的发生率和严重程度
大体时间：第 104 周的基线
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第 104 周的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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根据 PKU 治疗指南评估 HMI-103 对血浆 Phe 浓度的影响
大体时间：第 104 周的基线
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在 HMI-103 给药后的每个时间点，每个剂量队列中血浆 Phe ≤ 360 μmol/L 的发生率
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第 104 周的基线
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评估反应的持久性
大体时间：第 48-52 周
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HMI-103 给药后第 48-52 周期间血浆 Phe ≤ 360 μmol/L 的发生率
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第 48-52 周
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评估膳食蛋白质摄入量的变化
大体时间：第 104 周的基线
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在 HMI-103 给药后的每个时间点，天然和总蛋白质摄入量（克/天）相对于基线的变化
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第 104 周的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年6月3日
初级完成 (实际的)
2023年9月14日
研究完成 (实际的)
2023年9月14日
研究注册日期
首次提交
2021年12月21日
首先提交符合 QC 标准的
2022年2月1日
首次发布 (实际的)
2022年2月3日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2023年10月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年10月5日
最后验证
2023年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- HMI-103-101
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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