Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af HMI-103, en genredigeringskandidat hos voksne med klassisk PKU på grund af PAH-mangel

5. oktober 2023 opdateret af: Homology Medicines, Inc

Et fase 1, åbent, dosis-eskaleringsstudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​HMI-103 administreret intravenøst ​​hos voksne deltagere med klassisk PKU på grund af PAH-mangel

Dette er et åbent, sekventiel stigende dosis-eskalering, fase 1-studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt intravenøs (I.V.) administration af HMI-103, en genredigerende udviklingskandidat, hos voksne deltagere i alderen 18 til 55 år, inklusive, med klassisk PKU på grund af PAH-mangel, som har ukontrolleret sygdom på trods af Phe-begrænset diætbehandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent, sekventiel stigende dosis-eskalering, fase 1-studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt intravenøs administration af HMI-103, en genredigeringskandidat, hos voksne deltagere i alderen 18 til 55 år inklusive, med klassisk PKU på grund af PAH-mangel, som har ukontrolleret sygdom på trods af Phe-begrænset diætbehandling. Op til 3 dosisniveauer af HMI-103 kan undersøges. Ved et givent dosisniveau er der planlagt 3 deltagere til at blive tilmeldt og doseret. Deltagerdosering vil være forskudt. Efter evaluering af data fra de første 3 deltagere i en kohorte, vil DMC beslutte at eskalere til næste dosisniveau eller udvide kohorten til det valgte dosisniveau.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Indiana
      • Topeka, Indiana, Forenede Stater, 46571
        • The Community Health Clinic
    • Pennsylvania
      • Lancaster, Pennsylvania, Forenede Stater, 17579
        • Clinic for Special Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 55 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne 18-55 år på tidspunktet for informeret samtykke
  • Diagnose af klassisk phenylketonuri (PKU) på grund af PAH-mangel
  • Fire baseline plasma Phe-værdier med en koncentration på ≥ 600 μmol/L og mindst én historisk værdi ≥ 600 μmol/L i de foregående 24 måneder.
  • Deltagerne skal have ukontrolleret klassisk PKU-sygdom (på trods af Phe-begrænset diætstyring) efter investigators vurdering og bekræftet af den uafhængige DMC ved slutningen af ​​screeningsperioden.
  • Deltageren har evnen og viljen til at opretholde deres basisdiæt i hele forsøgets varighed, medmindre andet er bestemt

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner med PKU, der ikke skyldes PAH-mangel
  • Tilstedeværelse af anti-AAVHSC15 neutraliserende antistoffer
  • Deltagere, der er godt kontrolleret på en Phe-begrænset diæt.
  • Hæmoglobin A1c >6,5 % eller fastende glukose >126 mg/dL
  • Leverfunktionstest > ULN
  • International normaliseret ratio (INR) > 1,2
  • Hæmatologiske værdier uden for normalområdet
  • Tidligere modtaget genterapi til behandling af enhver tilstand.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lavdosis kohorte
HMI-103 leveret IV én gang
Medicin: HMI-103
HMI-103 er et AAVHSC15-capsid, der indeholder en funktionel kopi af det humane PAH-gen
Eksperimentel: Mellemdosis kohorte
HMI-103 leveret IV én gang
Medicin: HMI-103
HMI-103 er et AAVHSC15-capsid, der indeholder en funktionel kopi af det humane PAH-gen
Eksperimentel: Højdosis kohorte
HMI-103 leveret IV én gang
Medicin: HMI-103
HMI-103 er et AAVHSC15-capsid, der indeholder en funktionel kopi af det humane PAH-gen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere effektiviteten af ​​HMI-103 på reduktion af plasma Phe-koncentration ved hvert dosisniveau
Tidsramme: Baseline til uge 24-32
Gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline i uge 24-32 i plasma Phe-koncentration inden for hver dosiskohorte efter administration af HMI-103
Baseline til uge 24-32
At måle forekomst og sværhedsgrad af behandlings-emergent adverse events (TEAE'er) og bivirkninger af særlig interesse (AESI'er) af en enkelt administration af HMI-103
Tidsramme: Baseline til uge 104
Baseline til uge 104

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere effekten af ​​HMI-103 på plasma Phe-koncentration i forhold til behandlingsretningslinjer for PKU
Tidsramme: Baseline til uge 104
Forekomst af plasma Phe på ≤ 360 μmol/L inden for hver dosiskohorte på hvert tidspunkt efter administration af HMI-103
Baseline til uge 104
For at vurdere holdbarheden af ​​responsen
Tidsramme: Uge 48-52
Forekomst af plasma Phe ≤ 360 μmol/L i uge 48-52 efter administration af HMI-103
Uge 48-52
At vurdere ændringerne i kostens proteinindtag
Tidsramme: Baseline til uge 104
Ændring fra baseline i naturligt og totalt proteinindtag (g/dag) på hvert tidspunkt efter administration af HMI-103
Baseline til uge 104

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Homology Medicines, Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. juni 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. september 2023

Studieafslutning (Faktiske)

14. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. december 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. februar 2022

Først opslået (Faktiske)

3. februar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

9. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HMI-103-101

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med HMI-103

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner