청소년 피험자의 Stargardt 질병 치료에서 Tinlarebant의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 연구 STGD1이 있는 청소년 피험자의 병변 (DRAGON)
2026년 7월 21일 업데이트: Belite Bio, Inc
청소년 피험자의 Stargardt 질병 치료에서 Tinlarebant의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 3상, 다기관, 무작위, 이중 마스크, 위약 대조 연구
이 시험의 1차 목적은 STGD1이 있는 청소년 피험자에서 위축성 병변의 성장 속도를 늦추는 틴라레반트의 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
약 60명의 피험자가 이 연구에 등록할 것입니다.
피험자는 최대 24개월의 치료 기간과 28일의 후속 조치로 연구 약물(틴라레반트 5mg/위약)에 배정됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
104
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Nijmegen, 네덜란드
- Belite Study Site
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Taipei, 대만
- Belite Study Site
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Taoyuan City, 대만
- Belite Study Site
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Bonn, 독일
- Belite Study Site
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Tübingen, 독일
- Belite Study Site
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94303
- Belite Study Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55435
- Belite Study Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- Belite Study Site
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Ghent, 벨기에
- Belite Study Site
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Basel, 스위스
- Belite Study Site
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London, 영국
- Belite Study Site
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Southampton, 영국
- Belite Study Site
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Beijing, 중국
- Belite Study Site
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Shanghai, 중국
- Belite Study Site
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Paris, 프랑스
- Belite Study Site
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South Brisbane, 호주
- Belite Study Site
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, 호주
- Belite Study Site
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Victoria
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East Melbourne, Victoria, 호주
- Belite Study Site
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Kowloon, 홍콩
- Belite Study Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 12세에서 18세까지의 남성 또는 여성 피험자.
- 피험자는 ABCA4 유전자에서 확인된 돌연변이가 적어도 1개 있는 STGD1(스타르가르트병 1)로 임상 진단을 받아야 합니다.
- 피험자는 연구 안구의 FAF로 이미지화된 3개의 디스크 영역(7.62 mm2) 내에 정의된 집합 위축 병변 크기를 가져야 합니다. 피험자는 ETDRS 문자 점수를 기준으로 연구 안구의 BCVA가 20/200 이상이어야 합니다.
- 피험자와 그 부모 또는 법적 보호자는 참여하기 전에 IRB(Institutional Review Board)/IEC(Independent Ethics Committee)/HREC(Human Research Ethics Committee) 승인 정보에 입각한 동의서(ICF)에 대한 동의를 기꺼이 제공합니다. 모든 연구 관련 절차에서.
- 피험자는 모든 프로토콜 요구 사항을 준수하는 데 동의합니다.
제외 기준:
- 기준선에서 Stargardt(STGD1) 이외의 모든 안구 질환은 조사자의 의견으로는 치료 효과의 평가를 복잡하게 만들 것입니다.
- 지난 3개월 동안 연구 안구의 안과 수술 이력.
- 지난 3개월 또는 연구 약물의 반감기 5일 이내 중 더 짧은 기간 동안 모든 종류의 연구 약물 사용.
- 모든 이전 유전자 치료.
- 20mcg/dL(=0.7μmol/L) 미만의 레티놀 혈청 수준으로 정의되는 비타민 A(레티놀) 결핍.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 틴라레반트
1일 1회 5mg 정제를 경구 복용
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Tinlarebant 약물 물질은 백색 내지 미색 물질이며 경구 투여용 정제로 조제됩니다.
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위약 비교기: 위약
Tinlarebant 5 mg에 대한 위약 정제는 유사하게 제조되지만 활성 약물 물질 대신 미정질 셀룰로오스, NF를 사용하며 크기와 모양이 동일합니다.
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비 활성 약물
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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기준선에서 안저자가형광(FAF) 사진으로 위축성 병변 크기(확실히 감소된 자가형광, DDAF)의 변화를 측정하기 위해
기간: 24개월까지 기준선
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24개월까지 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 스펙트럼 영역 광간섭 단층 촬영(SD-OCT)으로 평가한 망막 두께의 변화를 측정하기 위해
기간: 24개월까지 기준선
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24개월까지 기준선
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기준선에서 스펙트럼 영역 광간섭 단층 촬영(SD-OCT)으로 평가한 망막 형태의 변화를 측정하기 위해
기간: 24개월까지 기준선
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24개월까지 기준선
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기준선에서 EDTRS법으로 측정한 BCVA(Best Corrected Visual Acuity) 점수의 변화를 측정하기 위해
기간: 24개월까지 기준선
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24개월까지 기준선
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기준선에서 RBP4 수준(μM)의 혈장 농도 변화를 측정하기 위해
기간: 24개월까지 기준선
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24개월까지 기준선
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혈장 RBP4 수준의 변화와 기저선으로부터의 안저자가형광(FAF) 사진에 의한 병변 크기 증가율(확실히 감소된 자가형광, DDAF) 사이의 상관관계
기간: 24개월까지 기준선
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24개월까지 기준선
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Tinlarebant의 전신 및 안구 안전성과 내약성을 평가하기 위해
기간: 24개월까지 기준선
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AE의 빈도, 기간 및 심각도
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24개월까지 기준선
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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기준선에서 FAF 사진으로 총 감소된 자기형광(DAF)의 변화를 측정하기 위해
기간: 24개월까지 기준선
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24개월까지 기준선
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기준선에서 FAF 사진으로 의심스럽게 감소된 자가형광(QDAF)의 변화를 측정하기 위해
기간: 24개월까지 기준선
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24개월까지 기준선
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기준선에서 정량적 자가형광(qAF) 수준의 변화를 측정하기 위해
기간: 24개월까지 기준선
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24개월까지 기준선
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기준선에서 microperimetry에 의해 망막 민감도의 변화를 측정하기 위해
기간: 24개월까지 기준선
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24개월까지 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 3월 28일
기본 완료 (실제)
2025년 8월 4일
연구 완료 (실제)
2025년 9월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 1월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 2월 16일
처음 게시됨 (실제)
2022년 2월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 21일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
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