Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van Tinlarebant bij de behandeling van de ziekte van Stargardt bij adolescenten Laesie(s) bij adolescenten met STGD1 (DRAGON)

8 november 2023 bijgewerkt door: Belite Bio, Inc

Fase 3, multicenter, gerandomiseerd, dubbel gemaskeerd, placebogecontroleerd onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van Tinlarebant bij de behandeling van de ziekte van Stargardt bij adolescenten te evalueren

Het primaire doel van dit onderzoek is het beoordelen van de werkzaamheid van tinlarebant bij het vertragen van de groeisnelheid van atrofische laesie(s) bij adolescente proefpersonen met STGD1

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Aan dit onderzoek zullen ongeveer 60 proefpersonen deelnemen. Proefpersonen zullen worden toegewezen aan het onderzoeksgeneesmiddel (tinlarebant 5 mg/placebo) met een behandelingsperiode van maximaal 24 maanden met een follow-up van 28 dagen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

104

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
      • South Brisbane, Australië
        • Belite Study Site
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië
        • Belite Study Site
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australië
        • Belite Study Site
  • België
      • Gent, België
        • Belite Study Site
      • Leuven, België
        • Belite Study Site
  • China
      • Beijing, China
        • Belite Study Site
      • Shanghai, China
        • Belite Study Site
  • Duitsland
      • Bonn, Duitsland
        • Belite Study Site
      • Gießen, Duitsland
        • Belite Study Site
      • Tübingen, Duitsland
        • Belite Study Site
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
        • Belite Study Site
  • Hongkong
      • Kowloon, Hongkong
        • Belite Study Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Belite Study Site
      • Nijmegen, Nederland
        • Belite Study Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Belite Study Site
      • Taoyuan City, Taiwan
        • Belite Study Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Belite Study Site
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
        • Belite Study Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94303
        • Belite Study Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32607
        • Belite Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55435
        • Belite Study Site
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Belite Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • Belite Study Site
  • Zwitserland
      • Basel, Zwitserland
        • Belite Study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen van 12 tot en met 18 jaar oud.
  • Proefpersoon moet klinisch gediagnosticeerd zijn met STGD1 (ziekte van Stargardt 1) met ten minste 1 geïdentificeerde mutatie in het ABCA4-gen.
  • Proefpersoon moet een gedefinieerde totale atrofische laesiegrootte hebben binnen 3 schijfgebieden (7,62 mm2), zoals afgebeeld door FAF in het onderzoeksoog Proefpersonen moeten een BCVA van 20/200 of beter hebben voor het onderzoeksoog op basis van ETDRS-letterscore
  • Proefpersoon en hun ouder(s) of wettelijke voogd zijn bereid hun toestemming te geven op een door de Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)/Human Research Ethics Committee (HREC) goedgekeurd formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) voorafgaand aan deelname in alle studiegerelateerde procedures.
  • Onderwerp stemt ermee in om te voldoen aan alle protocolvereisten.

Uitsluitingscriteria:

  • Elke andere oogaandoening dan Stargardt (STGD1) bij baseline die, naar de mening van de onderzoeker, de beoordeling van een behandelingseffect zou bemoeilijken.
  • Geschiedenis van oculaire chirurgie in het onderzoeksoog in de afgelopen 3 maanden.
  • Drugsgebruik in onderzoek van welke aard dan ook in de laatste 3 maanden of binnen 5 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel, welke van de twee korter is.
  • Elke eerdere gentherapie.
  • Vitamine A (retinol)-tekort zoals gedefinieerd als een retinol-serumspiegel van minder dan 20 mcg/dL (=0,7 μmol/L).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Tinlarebant
5 mg tablet eenmaal daags oraal ingenomen
Geneesmiddel: Tinlarebant
De geneesmiddelsubstantie van Tinlarebant is een witte tot gebroken witte substantie en wordt geleverd als een tablet voor orale toediening.
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo-tabletten voor tinlarebant 5 mg worden op dezelfde manier bereid, maar gebruiken microkristallijne cellulose, NF, in plaats van de werkzame stof en zullen qua grootte en uiterlijk identiek zijn.
Geneesmiddel: Placebo
Niet actief medicijn

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om verandering in atrofische laesiegrootte (absoluut verminderde autofluorescentie, DDAF) te meten door fundus autofluorescentie (FAF) fotografie vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 24
Basislijn tot en met maand 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de verandering in de dikte van het netvlies te meten, beoordeeld door spectrale domein optische coherentietomografie (SD-OCT) vanaf de basislijn
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 24
Basislijn tot en met maand 24
Om de verandering in de morfologie van het netvlies te meten, beoordeeld door spectrale domein optische coherentietomografie (SD-OCT) vanaf de basislijn
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 24
Basislijn tot en met maand 24
Om de verandering in de BCVA-score (Best Corrected Visual Acuity) te meten, gemeten met de EDTRS-methode vanaf de basislijn
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 24
Basislijn tot en met maand 24
Om verandering in plasmaconcentratie van RBP4-niveaus (μM) vanaf de uitgangswaarde te meten
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 24
Basislijn tot en met maand 24
De correlatie tussen verandering in plasma RBP4-niveau en de snelheid van groei van de laesiegrootte (absoluut verminderde autofluorescentie, DDAF) door fundus autofluorescentie (FAF) fotografie vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 24
Basislijn tot en met maand 24
Om de systemische en oculaire veiligheid en verdraagbaarheid van tinlarebant te beoordelen
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 24
Frequentie, duur en ernst van bijwerkingen
Basislijn tot en met maand 24

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om de verandering in de totale verminderde autofluorescentie (DAF) door FAF-fotografie vanaf de basislijn te meten
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 24
Basislijn tot en met maand 24
Om verandering in twijfelachtig verminderde autofluorescentie (QDAF) te meten door FAF-fotografie vanaf de basislijn
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 24
Basislijn tot en met maand 24
Om verandering in kwantitatief autofluorescentieniveau (qAF) vanaf de basislijn te meten
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 24
Basislijn tot en met maand 24
Om verandering in de gevoeligheid van het netvlies te meten door middel van microperimetrie vanaf de basislijn
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 24
Basislijn tot en met maand 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Belite Bio, Inc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 maart 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 januari 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 februari 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 februari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

9 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LBS-008-CT03

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Stargardt-ziekte 1

Klinische onderzoeken op Tinlarebant

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Japan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren