Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność Tinlarebant w leczeniu choroby Stargardta u młodzieży Zmiany chorobowe u młodzieży z STGD1 (DRAGON)

8 listopada 2023 zaktualizowane przez: Belite Bio, Inc

Faza 3, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie maskowane, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność Tinlarebantu w leczeniu choroby Stargardta u młodzieży

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności tinlarebantu w spowalnianiu tempa wzrostu zmian zanikowych u młodzieży z STGD1

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W badaniu weźmie udział około 60 osób. Pacjenci zostaną przydzieleni do grupy badanego leku (tinlarebant 5 mg/placebo) z okresem leczenia do 24 miesięcy z 28-dniową obserwacją.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

104

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
        • Belite Study Site
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Belite Study Site
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australia
        • Belite Study Site
  • Belgia
      • Gent, Belgia
        • Belite Study Site
      • Leuven, Belgia
        • Belite Study Site
  • Chiny
      • Beijing, Chiny
        • Belite Study Site
      • Shanghai, Chiny
        • Belite Study Site
  • Francja
      • Paris, Francja
        • Belite Study Site
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Belite Study Site
      • Nijmegen, Holandia
        • Belite Study Site
  • Hongkong
      • Kowloon, Hongkong
        • Belite Study Site
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy
        • Belite Study Site
      • Gießen, Niemcy
        • Belite Study Site
      • Tübingen, Niemcy
        • Belite Study Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94303
        • Belite Study Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
        • Belite Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55435
        • Belite Study Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Belite Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • Belite Study Site
  • Szwajcaria
      • Basel, Szwajcaria
        • Belite Study Site
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan
        • Belite Study Site
      • Taoyuan City, Tajwan
        • Belite Study Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Belite Study Site
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Belite Study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni lub kobiety w wieku od 12 do 18 lat włącznie.
  • Uczestnik musi mieć klinicznie zdiagnozowaną STGD1 (chorobę Stargardta 1) z co najmniej 1 mutacją zidentyfikowaną w genie ABCA4.
  • Osoba badana musi mieć określoną łączną wielkość zmiany zanikowej w obrębie 3 obszarów dysku (7,62 mm2), zobrazowaną metodą FAF w badanym oku. Osoby badane muszą mieć BCVA 20/200 lub wyższą dla badanego oka na podstawie punktacji literowej ETDRS
  • Uczestnik i jego rodzic (rodzice) lub opiekun prawny są gotowi wyrazić zgodę na formularzu świadomej zgody (ICF) zatwierdzonym przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną (IRB)/Niezależną Komisję Etyczną (IEC)/Komitet ds. Etyki Badań na Ludziach (HREC) przed uczestnictwem we wszelkich procedurach związanych z badaniem.
  • Podmiot zgadza się przestrzegać wszystkich wymagań protokołu.

Kryteria wyłączenia:

  • Jakakolwiek wyjściowa choroba oczu inna niż Stargardta (STGD1), która w opinii badacza skomplikowałaby ocenę efektu leczenia.
  • Historia operacji okulistycznych badanego oka w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  • Badane zażywanie jakiegokolwiek rodzaju narkotyków w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub w ciągu 5 okresów półtrwania badanego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest krótszy.
  • Jakakolwiek wcześniejsza terapia genowa.
  • Niedobór witaminy A (retinolu) zdefiniowany jako poziom retinolu w surowicy poniżej 20 mcg/dl (=0,7 μmol/l).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Tinlarebant
Tabletka 5 mg przyjmowana doustnie raz na dobę
Lek: Tinlarebant
Substancja lecznicza Tinlarebant jest substancją o barwie białej lub prawie białej i jest wydawana w postaci tabletki do podawania doustnego.
Komparator placebo: Placebo
Tabletki placebo dla tinlarebantu 5 mg są przygotowywane w podobny sposób, ale zawierają celulozę mikrokrystaliczną, NF, zamiast substancji czynnej leku i będą identyczne pod względem wielkości i wyglądu.
Lek: Placebo
Nie aktywny lek

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Aby zmierzyć zmianę rozmiaru zmiany zanikowej (zdecydowanie zmniejszona autofluorescencja, DDAF) za pomocą fotografii autofluorescencji dna oka (FAF) od linii podstawowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
Linia bazowa do 24 miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby zmierzyć zmianę grubości siatkówki ocenianą za pomocą optycznej tomografii koherentnej w domenie widmowej (SD-OCT) od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
Linia bazowa do 24 miesiąca
Aby zmierzyć zmianę morfologii siatkówki ocenianą za pomocą optycznej tomografii koherentnej w domenie spektralnej (SD-OCT) od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
Linia bazowa do 24 miesiąca
Aby zmierzyć zmianę wyniku BCVA (najlepsza skorygowana ostrość wzroku) mierzonego metodą EDTRS od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
Linia bazowa do 24 miesiąca
Aby zmierzyć zmianę stężenia RBP4 w osoczu (μM) od linii podstawowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
Linia bazowa do 24 miesiąca
Korelacja między zmianą poziomu RBP4 w osoczu a szybkością wzrostu rozmiaru zmiany (zdecydowanie zmniejszona autofluorescencja, DDAF) na podstawie fotografii autofluorescencji dna oka (FAF) od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
Linia bazowa do 24 miesiąca
Ocena ogólnoustrojowego i ogólnoustrojowego bezpieczeństwa i tolerancji tinlarebantu
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
Częstotliwość, czas trwania i nasilenie zdarzeń niepożądanych
Linia bazowa do 24 miesiąca

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Aby zmierzyć zmianę całkowitej zmniejszonej autofluorescencji (DAF) za pomocą fotografii FAF od linii podstawowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
Linia bazowa do 24 miesiąca
Aby zmierzyć zmianę w wątpliwie zmniejszonej autofluorescencji (QDAF) za pomocą fotografii FAF od linii podstawowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
Linia bazowa do 24 miesiąca
Aby zmierzyć zmianę ilościowego poziomu autofluorescencji (qAF) od linii bazowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
Linia bazowa do 24 miesiąca
Aby zmierzyć zmianę czułości siatkówki za pomocą mikroperymetrii od linii podstawowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
Linia bazowa do 24 miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Belite Bio, Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 marca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 stycznia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 lutego 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 lutego 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

9 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LBS-008-CT03

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Stargardta 1

Badania kliniczne na Tinlarebant

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj