Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus tinlarebantin turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi Stargardtin taudin hoidossa nuorilla. Leesio(t) nuorilla koehenkilöillä, joilla on STGD1 (DRAGON)

keskiviikko 8. marraskuuta 2023 päivittänyt: Belite Bio, Inc

Vaihe 3, monikeskus, satunnaistettu, kaksoisnaamioinen, lumekontrolloitu tutkimus tinlarebantin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi Stargardtin taudin hoidossa nuorilla koehenkilöillä

Tämän tutkimuksen ensisijainen tavoite on arvioida tinlarebantin tehoa atrofisten leesioiden kasvun hidastamisessa nuorilla, joilla on STGD1.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tähän tutkimukseen otetaan mukaan noin 60 henkilöä. Koehenkilöille määrätään tutkimuslääke (tinlarebantti 5 mg/plasebo), jonka hoitojakso on enintään 24 kuukautta ja seurantajakso 28 päivää.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

104

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Belite Study Site
      • Nijmegen, Alankomaat
        • Belite Study Site
  • Australia
      • South Brisbane, Australia
        • Belite Study Site
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Belite Study Site
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australia
        • Belite Study Site
  • Belgia
      • Gent, Belgia
        • Belite Study Site
      • Leuven, Belgia
        • Belite Study Site
  • Hong Kong
      • Kowloon, Hong Kong
        • Belite Study Site
  • Kiina
      • Beijing, Kiina
        • Belite Study Site
      • Shanghai, Kiina
        • Belite Study Site
  • Ranska
      • Paris, Ranska
        • Belite Study Site
  • Saksa
      • Bonn, Saksa
        • Belite Study Site
      • Gießen, Saksa
        • Belite Study Site
      • Tübingen, Saksa
        • Belite Study Site
  • Sveitsi
      • Basel, Sveitsi
        • Belite Study Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Belite Study Site
      • Taoyuan City, Taiwan
        • Belite Study Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Belite Study Site
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Belite Study Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94303
        • Belite Study Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
        • Belite Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55435
        • Belite Study Site
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Belite Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • Belite Study Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispuoliset 12-18-vuotiaat, mukaan lukien.
  • Tutkittavalla on oltava kliinisesti diagnosoitu STGD1 (Stargardtin tauti 1), jossa on vähintään yksi mutaatio, joka on tunnistettu ABCA4-geenissä.
  • Koehenkilöllä on oltava määritelty atrofisen leesion aggregoitu koko kolmen levyalueen sisällä (7,62 mm2), FAF:n kuvantamana tutkimussilmässä Koehenkilöiden BCVA:n on oltava 20/200 tai parempi tutkimussilmälle ETDRS-kirjainpisteiden perusteella.
  • Tutkittava ja hänen vanhempansa tai laillinen huoltajansa ovat valmiita antamaan suostumuksensa Institutional Review Boardin (IRB)/riippumattoman eettisen komitean (IEC)/Human Research Ethics Committeen (HREC) hyväksymällä tietoisen suostumuksen lomakkeella (ICF) ennen osallistumista kaikissa tutkimukseen liittyvissä menettelyissä.
  • Tutkittava sitoutuu noudattamaan kaikkia protokollavaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa muu silmäsairaus kuin Stargardt (STGD1) lähtötilanteessa, joka tutkijan mielestä vaikeuttaisi hoidon vaikutuksen arviointia.
  • Tutkimussilmän silmäkirurgian historia viimeisen 3 kuukauden aikana.
  • Kaikenlainen tutkittava huumeiden käyttö viimeisten 3 kuukauden aikana tai viiden puoliintumisajan sisällä tutkimuslääkkeestä sen mukaan, kumpi on lyhyempi.
  • Mikä tahansa aikaisempi geeniterapia.
  • A-vitamiinin (retinolin) puutos, joka määritellään retinolin seerumipitoisuudeksi alle 20 mcg/dl (=0,7 μmol/L).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Tinlarebant
5 mg tabletti suun kautta kerran vuorokaudessa
Lääke: Tinlarebant
Tinlarebantti-lääkeaine on valkoista tai luonnonvalkoista ainetta, ja se annostellaan tabletteina suun kautta annettavaksi.
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebotabletit tinlarebantille 5 mg valmistetaan samalla tavalla, mutta niissä käytetään mikrokiteistä selluloosaa, NF, vaikuttavan lääkeaineen sijasta, ja ne ovat kooltaan ja ulkonäöltään identtisiä.
Lääke: Plasebo
Ei aktiivinen lääke

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Atrofisen leesion koon muutoksen mittaaminen (selvästi vähentynyt autofluoresenssi, DDAF) silmänpohjan autofluoresenssi (FAF) -kuvauksella lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen asti
Perustaso 24 kuukauteen asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Verkkokalvon paksuuden muutoksen mittaaminen spektrialueen optisella koherenssitomografialla (SD-OCT) lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen asti
Perustaso 24 kuukauteen asti
Verkkokalvon morfologian muutoksen mittaaminen spektrialueen optisella koherenssitomografialla (SD-OCT) lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen asti
Perustaso 24 kuukauteen asti
Muutoksen mittaamiseksi BCVA-pisteissä (Best Corrected Visual Acuity) mitattuna EDTRS-menetelmällä lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen asti
Perustaso 24 kuukauteen asti
Plasman RBP4-pitoisuuden (μM) muutoksen mittaamiseksi lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen asti
Perustaso 24 kuukauteen asti
Korrelaatio plasman RBP4-tason muutoksen ja leesion koon kasvun nopeuden välillä (selvästi vähentynyt autofluoresenssi, DDAF) silmänpohjan autofluoresenssikuvauksella (FAF) lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen asti
Perustaso 24 kuukauteen asti
Arvioida tinlarebantin systeemistä ja silmäturvallisuutta ja siedettävyyttä
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen asti
AE:n esiintymistiheys, kesto ja vakavuus
Perustaso 24 kuukauteen asti

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutoksen mittaamiseksi kokonaisautofluoresenssissa (DAF) FAF-kuvauksella lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen asti
Perustaso 24 kuukauteen asti
Muutoksen mittaamiseksi kyseenalaisesti heikentyneessä autofluoresenssissa (QDAF) FAF-valokuvauksella lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen asti
Perustaso 24 kuukauteen asti
Kvantitatiivisen autofluoresenssin (qAF) tason muutoksen mittaamiseksi lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen asti
Perustaso 24 kuukauteen asti
Verkkokalvon herkkyyden muutoksen mittaamiseksi mikroperimetrialla lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen asti
Perustaso 24 kuukauteen asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Belite Bio, Inc

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 28. maaliskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. elokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 20. tammikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 16. helmikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 17. helmikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 9. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LBS-008-CT03

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Stargardtin tauti 1

Kliiniset tutkimukset Tinlarebant

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Hungary

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa