Исследование по оценке безопасности и эффективности тинларебанта при лечении болезни Штаргардта у подростков Поражение(я) у подростков с STGD1 (DRAGON)
21 июля 2026 г. обновлено: Belite Bio, Inc
Фаза 3, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности и эффективности тинларебанта при лечении болезни Штаргардта у подростков
Основная цель этого исследования — оценить эффективность тинларебанта в замедлении скорости роста атрофических поражений у подростков с STGD1.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В этом исследовании примут участие около 60 человек.
Субъектам будет назначен исследуемый препарат (тинларебант 5 мг/плацебо) с периодом лечения до 24 месяцев с последующим наблюдением в течение 28 дней.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
104
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
South Brisbane, Австралия
- Belite Study Site
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Австралия
- Belite Study Site
-
-
Victoria
-
East Melbourne, Victoria, Австралия
- Belite Study Site
-
-
-
-
-
Ghent, Бельгия
- Belite Study Site
-
-
-
-
-
Bonn, Германия
- Belite Study Site
-
Tübingen, Германия
- Belite Study Site
-
-
-
-
-
Kowloon, Гонконг
- Belite Study Site
-
-
-
-
-
Beijing, Китай
- Belite Study Site
-
Shanghai, Китай
- Belite Study Site
-
-
-
-
-
Nijmegen, Нидерланды
- Belite Study Site
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- Belite Study Site
-
Southampton, Соединенное Королевство
- Belite Study Site
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94303
- Belite Study Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55435
- Belite Study Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- Belite Study Site
-
-
-
-
-
Taipei, Тайвань
- Belite Study Site
-
Taoyuan City, Тайвань
- Belite Study Site
-
-
-
-
-
Paris, Франция
- Belite Study Site
-
-
-
-
-
Basel, Швейцария
- Belite Study Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 12 лет до 18 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Субъекты мужского или женского пола в возрасте от 12 до 18 лет включительно.
- У субъекта должен быть клинически диагностирован STGD1 (болезнь Штаргардта 1) с по крайней мере 1 мутацией, идентифицированной в гене ABCA4.
- Субъект должен иметь определенный совокупный размер атрофического поражения в пределах 3 областей диска (7,62 мм2), как показано на изображении FAF в исследуемом глазу. Субъекты должны иметь BCVA 20/200 или выше для исследуемого глаза на основе буквенной оценки ETDRS
- Субъект и его родитель(и) или законный опекун готовы дать свое согласие на форму информированного согласия (ICF), одобренную Институциональным наблюдательным советом (IRB)/Независимым комитетом по этике (IEC)/Комитетом по этике исследований человека (HREC) (ICF) до участия в любых процедурах, связанных с исследованием.
- Субъект соглашается соблюдать все требования протокола.
Критерий исключения:
- Любое глазное заболевание, кроме Штаргардта (STGD1) на исходном уровне, которое, по мнению исследователя, усложнило бы оценку эффекта лечения.
- История глазных операций на исследуемом глазу за последние 3 месяца.
- Любое употребление исследуемого препарата в течение последних 3 месяцев или в течение 5 периодов полувыведения исследуемого препарата, в зависимости от того, что короче.
- Любая предшествующая генная терапия.
- Дефицит витамина А (ретинола), определяемый как уровень ретинола в сыворотке менее 20 мкг/дл (=0,7 мкмоль/л).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Тинларебант
Таблетка 5 мг принимается перорально один раз в день.
|
Лекарственное вещество Тинларебант представляет собой вещество от белого до почти белого цвета и выпускается в виде таблеток для перорального применения.
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Таблетки плацебо для тинларебанта 5 мг готовят аналогично, но вместо активного лекарственного вещества используют микрокристаллическую целлюлозу, NF, и будут идентичными по размеру и внешнему виду.
|
Не активный препарат
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Измерить изменение размера атрофического поражения (определенно уменьшенная аутофлуоресценция, DDAF) с помощью фотографии аутофлуоресценции глазного дна (FAF) по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень через 24 месяца
|
Исходный уровень через 24 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Для измерения изменения толщины сетчатки, оцененного с помощью спектральной оптической когерентной томографии (SD-OCT) по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень через 24 месяца
|
Исходный уровень через 24 месяца
|
|
|
Для измерения изменения морфологии сетчатки, оцененного с помощью спектральной оптической когерентной томографии (SD-OCT) по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень через 24 месяца
|
Исходный уровень через 24 месяца
|
|
|
Для измерения изменения показателя BCVA (лучшая корригированная острота зрения), измеренного методом EDTRS, по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень через 24 месяца
|
Исходный уровень через 24 месяца
|
|
|
Для измерения изменения концентрации RBP4 в плазме (мкМ) по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень через 24 месяца
|
Исходный уровень через 24 месяца
|
|
|
Корреляция между изменением уровня RBP4 в плазме и скоростью роста размера поражения (определенно сниженная аутофлуоресценция, DDAF) с помощью фотографии аутофлуоресценции глазного дна (FAF) от исходного уровня
Временное ограничение: Исходный уровень через 24 месяца
|
Исходный уровень через 24 месяца
|
|
|
Оценить системную и глазную безопасность и переносимость тинларебанта.
Временное ограничение: Исходный уровень через 24 месяца
|
Частота, продолжительность и тяжесть НЯ
|
Исходный уровень через 24 месяца
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Чтобы измерить изменение общего снижения аутофлуоресценции (DAF) с помощью фотографии FAF по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень через 24 месяца
|
Исходный уровень через 24 месяца
|
|
Чтобы измерить изменение сомнительно сниженной аутофлуоресценции (QDAF) с помощью фотографии FAF по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень через 24 месяца
|
Исходный уровень через 24 месяца
|
|
Для измерения изменения уровня количественной аутофлуоресценции (qAF) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень через 24 месяца
|
Исходный уровень через 24 месяца
|
|
Для измерения изменения чувствительности сетчатки с помощью микропериметрии по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень через 24 месяца
|
Исходный уровень через 24 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
28 марта 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
4 августа 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
11 сентября 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 января 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 февраля 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
17 февраля 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
21 июля 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- LBS-008-CT03
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .