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评估 Tinlarebant 治疗青少年受试者 Stargardt 病的安全性和有效性的研究 (DRAGON)

2023年11月8日 更新者：Belite Bio, Inc

评估 Tinlarebant 治疗青少年 Stargardt 病的安全性和有效性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究

该试验的主要目的是评估 tinlarebant 在减缓 STGD1 青少年受试者萎缩性病变生长速度方面的疗效

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

大约 60 名受试者将参加这项研究。 受试者将被分配到研究药物（tinlarebant 5 mg/安慰剂），治疗期长达 24 个月，随访 28 天。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

104

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国
        • Belite Study Site
      • Shanghai、中国
        • Belite Study Site
  • 台湾
      • Taipei、台湾
        • Belite Study Site
      • Taoyuan City、台湾
        • Belite Study Site
  • 德国
      • Bonn、德国
        • Belite Study Site
      • Gießen、德国
        • Belite Study Site
      • Tübingen、德国
        • Belite Study Site
  • 比利时
      • Gent、比利时
        • Belite Study Site
      • Leuven、比利时
        • Belite Study Site
  • 法国
      • Paris、法国
        • Belite Study Site
  • 澳大利亚
      • South Brisbane、澳大利亚
        • Belite Study Site
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、澳大利亚
        • Belite Study Site
    • Victoria
      • East Melbourne、Victoria、澳大利亚
        • Belite Study Site
  • 瑞士
      • Basel、瑞士
        • Belite Study Site
  • 美国
    • California
      • Palo Alto、California、美国、94303
        • Belite Study Site
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32607
        • Belite Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55435
        • Belite Study Site
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Belite Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • Belite Study Site
  • 英国
      • London、英国
        • Belite Study Site
      • Southampton、英国
        • Belite Study Site
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰
        • Belite Study Site
      • Nijmegen、荷兰
        • Belite Study Site
  • 香港
      • Kowloon、香港
        • Belite Study Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 至 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 12 至 18 岁（含）的男性或女性受试者。
  • 受试者必须具有临床诊断的 STGD1（Stargardt 病 1），并且在 ABCA4 基因中发现至少 1 个突变。
  • 受试者必须在 3 个椎间盘区域 (7.62 mm2) 内具有确定的聚合萎缩性病变大小，如 FAF 在研究眼中成像 受试者必须具有 20/200 或更好的 BCVA，基于 ETDRS 字母评分的研究眼
  • 受试者及其父母或法定监护人愿意在参与前同意机构审查委员会 (IRB)/独立伦理委员会 (IEC)/人类研究伦理委员会 (HREC) 批准的知情同意书 (ICF)在任何与研究相关的程序中。
  • 受试者同意遵守所有协议要求。

排除标准：

  • 除 Stargardt (STGD1) 以外的任何眼部疾病，在研究者看来，基线时会使治疗效果的评估复杂化。
  • 过去 3 个月研究眼的眼科手术史。
  • 在过去 3 个月内或在研究药物的 5 个半衰期内使用任何类型的研究药物，以较短者为准。
  • 任何先前的基因治疗。
  • 维生素 A（视黄醇）缺乏症定义为视黄醇血清水平低于 20 mcg/dL（=0.7 μmol/L）。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：丁拉班特
每天口服一次 5 毫克片剂
药品：丁拉班特
Tinlarebant 药物物质是一种白色至灰白色物质，作为口服给药的片剂分配。
安慰剂比较：安慰剂
Tinlarebant 5 mg 的安慰剂片剂的制备方法类似，但使用微晶纤维素 NF 代替活性药物物质，并且大小和外观相同。
药品：安慰剂
非活性药物

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
通过眼底自发荧光 (FAF) 摄影从基线测量萎缩性病变大小的变化（明显减少的自发荧光，DDAF）
大体时间：第 24 个月的基线
第 24 个月的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
测量由基线的光谱域光学相干断层扫描 (SD-OCT) 评估的视网膜厚度的变化
大体时间：第 24 个月的基线
第 24 个月的基线
测量通过光谱域光学相干断层扫描 (SD-OCT) 从基线评估的视网膜形态变化
大体时间：第 24 个月的基线
第 24 个月的基线
测量通过 EDTRS 方法测量的 BCVA（最佳矫正视力）评分相对于基线的变化
大体时间：第 24 个月的基线
第 24 个月的基线
测量 RBP4 血浆浓度 (μM) 相对于基线的变化
大体时间：第 24 个月的基线
第 24 个月的基线
通过眼底自发荧光 (FAF) 摄影从基线观察血浆 RBP4 水平变化与病灶大小增长率（自发荧光明显减少，DDAF）之间的相关性
大体时间：第 24 个月的基线
第 24 个月的基线
评估 tinlarebant 的全身和眼部安全性和耐受性
大体时间：第 24 个月的基线
AE 的频率、持续时间和严重程度
第 24 个月的基线

其他结果措施

结果测量
大体时间
通过 FAF 摄影从基线测量总自发荧光减少 (DAF) 的变化
大体时间：第 24 个月的基线
第 24 个月的基线
通过 FAF 摄影从基线测量可疑减少的自发荧光 (QDAF) 的变化
大体时间：第 24 个月的基线
第 24 个月的基线
测量定量自发荧光 (qAF) 水平相对于基线的变化
大体时间：第 24 个月的基线
第 24 个月的基线
通过显微视野测量法从基线测量视网膜敏感性的变化
大体时间：第 24 个月的基线
第 24 个月的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Belite Bio, Inc

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年3月28日

初级完成 (估计的)

2025年8月1日

研究完成 (估计的)

2025年10月1日

研究注册日期

首次提交

2022年1月20日

首先提交符合 QC 标准的

2022年2月16日

首次发布 (实际的)

2022年2月17日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2023年11月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年11月8日

最后验证

2023年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • LBS-008-CT03

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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