Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av Tinlarebant vid behandling av Stargardts sjukdom hos tonåringar Lesion(er) hos tonåringar med STGD1 (DRAGON)

5 juni 2024 uppdaterad av: Belite Bio, Inc

Fas 3, multicenter, randomiserad, dubbelmaskad, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerheten och effekten av Tinlarebant vid behandling av Stargardts sjukdom hos ungdomar

Det primära syftet med denna studie är att bedöma effektiviteten av tinlarebant för att bromsa tillväxten av atrofisk lesion(er) hos ungdomar med STGD1

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Cirka 60 försökspersoner kommer att registreras i denna studie. Försökspersoner kommer att tilldelas studieläkemedel (tinlarebant 5 mg/placebo) med en behandlingsperiod på upp till 24 månader med 28 dagars uppföljning.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

104

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • South Brisbane, Australien
        • Belite Study Site
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien
        • Belite Study Site
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australien
        • Belite Study Site
  • Belgien
      • Gent, Belgien
        • Belite Study Site
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Belite Study Site
  • Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94303
        • Belite Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55435
        • Belite Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • Belite Study Site
  • Hong Kong
      • Kowloon, Hong Kong
        • Belite Study Site
  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Belite Study Site
      • Shanghai, Kina
        • Belite Study Site
  • Nederländerna
      • Nijmegen, Nederländerna
        • Belite Study Site
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz
        • Belite Study Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Belite Study Site
      • Southampton, Storbritannien
        • Belite Study Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Belite Study Site
      • Taoyuan City, Taiwan
        • Belite Study Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland
        • Belite Study Site
      • Tübingen, Tyskland
        • Belite Study Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga eller kvinnliga försökspersoner 12 till 18 år, inklusive.
  • Försökspersonen måste ha kliniskt diagnostiserad STGD1 (Stargardts sjukdom 1) med minst en mutation identifierad i ABCA4-genen.
  • Försökspersonen måste ha en definierad aggregerad atrofisk lesionsstorlek inom 3 diskområden (7,62 mm2), som avbildats av FAF i studieögat. Försökspersonerna måste ha en BCVA på 20/200 eller bättre för studieögat baserat på ETDRS-bokstavsresultat
  • Försökspersonen och deras förälder(ar) eller vårdnadshavare är villiga att ge sitt samtycke i en institutionell granskningsnämnd (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)/Human Research Ethics Committee (HREC)-godkänd informerat samtycke (ICF) innan de deltar i alla studierelaterade procedurer.
  • Ämnet samtycker till att följa alla protokollkrav.

Exklusions kriterier:

  • Alla andra ögonsjukdomar än Stargardt (STGD1) vid baslinjen som, enligt utredarens uppfattning, skulle försvåra bedömningen av en behandlingseffekt.
  • Historik av okulär kirurgi i studieögat under de senaste 3 månaderna.
  • Undersökningsdroganvändning av något slag under de senaste 3 månaderna eller inom 5 halveringstider av prövningsläkemedlet, beroende på vilket som är kortast.
  • Någon tidigare genterapi.
  • Vitamin A (retinol)-brist definierad som en retinolserumnivå mindre än 20 mcg/dL (=0,7 μmol/L).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Tinlarebant
5 mg tablett tas oralt en gång om dagen
Läkemedel: Tinlarebant
Tinlarebant läkemedelssubstans är en vit till benvit substans och dispenseras som en tablett för oral administrering.
Placebo-jämförare: Placebo
Placebotabletter för tinlarebant 5 mg framställs på liknande sätt men använder mikrokristallin cellulosa, NF, istället för den aktiva läkemedelssubstansen och kommer att vara identiska i storlek och utseende.
Läkemedel: Placebo
Inte aktivt läkemedel

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
För att mäta förändring i atrofisk lesionsstorlek (definitivt minskad autofluorescens, DDAF) genom fundus autofluorescens (FAF) fotografering från baslinjen
Tidsram: Baslinje till och med månad 24
Baslinje till och med månad 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att mäta förändringen i näthinnans tjocklek bedömd med spektraldomän optisk koherenstomografi (SD-OCT) från baslinjen
Tidsram: Baslinje till och med månad 24
Baslinje till och med månad 24
För att mäta förändringen i retinal morfologi bedömd med spektraldomän optisk koherenstomografi (SD-OCT) från baslinjen
Tidsram: Baslinje till och med månad 24
Baslinje till och med månad 24
För att mäta förändring i BCVA-poäng (Best Corrected Visual Acuity) mätt med EDTRS-metoden från baslinjen
Tidsram: Baslinje till och med månad 24
Baslinje till och med månad 24
För att mäta förändring i plasmakoncentration av RBP4-nivåer (μM) från baslinjen
Tidsram: Baslinje till och med månad 24
Baslinje till och med månad 24
Korrelationen mellan förändring i plasma RBP4-nivå och hastigheten för lesionsstorlekstillväxt (definitivt minskad autofluorescens, DDAF) genom fundus autofluorescens (FAF) fotografering från baslinjen
Tidsram: Baslinje till och med månad 24
Baslinje till och med månad 24
Att bedöma den systemiska och okulära säkerheten och tolerabiliteten av tinlarebant
Tidsram: Baslinje till och med månad 24
Frekvens, varaktighet och svårighetsgrad av biverkningar
Baslinje till och med månad 24

Andra resultatmått

Resultatmått
Tidsram
För att mäta förändring i total minskad autofluorescens (DAF) med FAF-fotografering från baslinjen
Tidsram: Baslinje till och med månad 24
Baslinje till och med månad 24
För att mäta förändring i tvivelaktigt minskad autofluorescens (QDAF) genom FAF-fotografering från baslinjen
Tidsram: Baslinje till och med månad 24
Baslinje till och med månad 24
För att mäta förändring i kvantitativ autofluorescensnivå (qAF) från baslinjen
Tidsram: Baslinje till och med månad 24
Baslinje till och med månad 24
För att mäta förändring i näthinnekänslighet genom mikroperimetri från baslinjen
Tidsram: Baslinje till och med månad 24
Baslinje till och med månad 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Belite Bio, Inc

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 mars 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 augusti 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 januari 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 februari 2022

Första postat (Faktisk)

17 februari 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 juni 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 juni 2024

Senast verifierad

1 juni 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LBS-008-CT03

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Stargardts sjukdom 1

Kliniska prövningar på Tinlarebant

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera