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Étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du tinlarebant dans le traitement de la maladie de Stargardt chez les sujets adolescents Lésion(s) chez les sujets adolescents atteints de STGD1 (DRAGON)

8 novembre 2023 mis à jour par: Belite Bio, Inc

Étude de phase 3, multicentrique, randomisée, à double insu et contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du tinlarebant dans le traitement de la maladie de Stargardt chez les sujets adolescents

L'objectif principal de cet essai est d'évaluer l'efficacité du tinlarebant pour ralentir le taux de croissance des lésions atrophiques chez les sujets adolescents atteints de STGD1

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Environ 60 sujets seront inscrits à cette étude. Les sujets seront affectés au médicament à l'étude (tinlarebant 5 mg/placebo) avec une période de traitement allant jusqu'à 24 mois avec 28 jours de suivi.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

104

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bonn, Allemagne
        • Belite Study Site
      • Gießen, Allemagne
        • Belite Study Site
      • Tübingen, Allemagne
        • Belite Study Site
  • Australie
      • South Brisbane, Australie
        • Belite Study Site
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie
        • Belite Study Site
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australie
        • Belite Study Site
  • Belgique
      • Gent, Belgique
        • Belite Study Site
      • Leuven, Belgique
        • Belite Study Site
  • Chine
      • Beijing, Chine
        • Belite Study Site
      • Shanghai, Chine
        • Belite Study Site
  • France
      • Paris, France
        • Belite Study Site
  • Hong Kong
      • Kowloon, Hong Kong
        • Belite Study Site
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
        • Belite Study Site
      • Nijmegen, Pays-Bas
        • Belite Study Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Belite Study Site
      • Southampton, Royaume-Uni
        • Belite Study Site
  • Suisse
      • Basel, Suisse
        • Belite Study Site
  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan
        • Belite Study Site
      • Taoyuan City, Taïwan
        • Belite Study Site
  • États-Unis
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94303
        • Belite Study Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32607
        • Belite Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55435
        • Belite Study Site
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Belite Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • Belite Study Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets masculins ou féminins âgés de 12 à 18 ans inclus.
  • Le sujet doit avoir un diagnostic clinique de STGD1 (maladie de Stargardt 1) avec au moins 1 mutation identifiée dans le gène ABCA4.
  • Le sujet doit avoir une taille de lésion atrophique globale définie dans 3 zones de disque (7,62 mm2), telle qu'elle est imagée par FAF dans l'œil de l'étude Les sujets doivent avoir une BCVA de 20/200 ou mieux pour l'œil de l'étude sur la base du score ETDRS letter
  • Le sujet et son (ses) parent (s) ou tuteur légal sont disposés à donner leur consentement sur un formulaire de consentement éclairé (ICF) approuvé par un comité d'examen institutionnel (IRB)/un comité d'éthique indépendant (CEI)/un comité d'éthique de la recherche humaine (HREC) avant de participer dans toute procédure liée à l'étude.
  • Le sujet accepte de se conformer à toutes les exigences du protocole.

Critère d'exclusion:

  • Toute maladie oculaire autre que Stargardt (STGD1) à l'inclusion qui, de l'avis de l'investigateur, compliquerait l'évaluation d'un effet du traitement.
  • Antécédents de chirurgie oculaire dans l'œil à l'étude au cours des 3 derniers mois.
  • Utilisation de drogue expérimentale de tout type au cours des 3 derniers mois ou dans les 5 demi-vies de la drogue expérimentale, selon la plus courte.
  • Toute thérapie génique antérieure.
  • Carence en vitamine A (rétinol) définie comme un taux sérique de rétinol inférieur à 20 mcg/dL (=0,7 μmol/L).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Tinlarebant
Comprimé de 5 mg pris par voie orale une fois par jour
Médicament: Tinlarebant
La substance médicamenteuse Tinlarebant est une substance blanche à blanc cassé et est distribuée sous forme de comprimé pour administration orale.
Comparateur placebo: Placebo
Les comprimés placebo pour le tinlarebant 5 mg sont préparés de manière similaire mais utilisent de la cellulose microcristalline, NF, à la place de la substance médicamenteuse active et seront identiques en taille et en apparence.
Médicament: Placebo
Médicament non actif

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Pour mesurer le changement de la taille de la lésion atrophique (autofluorescence définitivement diminuée, DDAF) par la photographie d'autofluorescence du fond d'œil (FAF) à partir de la ligne de base
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 24
Ligne de base jusqu'au mois 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pour mesurer le changement d'épaisseur rétinienne évalué par tomographie par cohérence optique dans le domaine spectral (SD-OCT) à partir de la ligne de base
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 24
Ligne de base jusqu'au mois 24
Pour mesurer le changement de morphologie rétinienne évalué par tomographie par cohérence optique dans le domaine spectral (SD-OCT) à partir de la ligne de base
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 24
Ligne de base jusqu'au mois 24
Pour mesurer l'évolution du score BCVA (meilleure acuité visuelle corrigée) mesuré par la méthode EDTRS à partir de la ligne de base
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 24
Ligne de base jusqu'au mois 24
Pour mesurer le changement de la concentration plasmatique des niveaux de RBP4 (μM) par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 24
Ligne de base jusqu'au mois 24
La corrélation entre le changement du niveau plasmatique de RBP4 et le taux de croissance de la taille de la lésion (autofluorescence définitivement diminuée, DDAF) par la photographie d'autofluorescence du fond d'œil (FAF) à partir de la ligne de base
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 24
Ligne de base jusqu'au mois 24
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité systémiques et oculaires du tinlarebant
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 24
Fréquence, durée et gravité des EI
Ligne de base jusqu'au mois 24

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Pour mesurer le changement de l'autofluorescence totale diminuée (DAF) par photographie FAF à partir de la ligne de base
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 24
Ligne de base jusqu'au mois 24
Pour mesurer le changement dans l'autofluorescence douteusement diminuée (QDAF) par la photographie FAF à partir de la ligne de base
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 24
Ligne de base jusqu'au mois 24
Pour mesurer le changement du niveau d'autofluorescence quantitative (qAF) par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 24
Ligne de base jusqu'au mois 24
Pour mesurer le changement de sensibilité rétinienne par micropérimétrie à partir de la ligne de base
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 24
Ligne de base jusqu'au mois 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Belite Bio, Inc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 mars 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 janvier 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 février 2022

Première publication (Réel)

17 février 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

9 novembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 novembre 2023

Dernière vérification

1 novembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LBS-008-CT03

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Maladie de Stargardt 1

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