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Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di Tinlarebant nel trattamento della malattia di Stargardt in soggetti adolescenti Lesione/i in soggetti adolescenti con STGD1 (DRAGON)

8 novembre 2023 aggiornato da: Belite Bio, Inc

Studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di Tinlarebant nel trattamento della malattia di Stargardt in soggetti adolescenti

L'obiettivo primario di questo studio è valutare l'efficacia di tinlarebant nel rallentare il tasso di crescita delle lesioni atrofiche in soggetti adolescenti con STGD1

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Circa 60 soggetti saranno arruolati in questo studio. I soggetti verranno assegnati al farmaco in studio (tinlarebant 5 mg/placebo) con un periodo di trattamento fino a 24 mesi con 28 giorni di follow-up.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

104

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
        • Belite Study Site
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Belite Study Site
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australia
        • Belite Study Site
  • Belgio
      • Gent, Belgio
        • Belite Study Site
      • Leuven, Belgio
        • Belite Study Site
  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Belite Study Site
      • Shanghai, Cina
        • Belite Study Site
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Belite Study Site
  • Germania
      • Bonn, Germania
        • Belite Study Site
      • Gießen, Germania
        • Belite Study Site
      • Tübingen, Germania
        • Belite Study Site
  • Hong Kong
      • Kowloon, Hong Kong
        • Belite Study Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Belite Study Site
      • Nijmegen, Olanda
        • Belite Study Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Belite Study Site
      • Southampton, Regno Unito
        • Belite Study Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94303
        • Belite Study Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
        • Belite Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55435
        • Belite Study Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Belite Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Belite Study Site
  • Svizzera
      • Basel, Svizzera
        • Belite Study Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Belite Study Site
      • Taoyuan City, Taiwan
        • Belite Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti maschi o femmine dai 12 ai 18 anni compresi.
  • - Il soggetto deve avere STGD1 diagnosticato clinicamente (malattia di Stargardt 1) con almeno 1 mutazione identificata nel gene ABCA4.
  • Il soggetto deve avere una dimensione della lesione atrofica aggregata definita entro 3 aree discali (7,62 mm2), come ripreso dalla FAF nell'occhio dello studio I soggetti devono avere un BCVA di 20/200 o migliore per l'occhio dello studio in base al punteggio della lettera ETDRS
  • Il soggetto e i suoi genitori o tutore legale sono disposti a fornire il proprio consenso a un modulo di consenso informato (ICF) approvato dall'Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)/Human Research Ethics Committee (HREC) prima di partecipare in qualsiasi procedura correlata allo studio.
  • Il soggetto accetta di rispettare tutti i requisiti del protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi malattia oculare diversa da Stargardt (STGD1) al basale che, a parere dello sperimentatore, complicherebbe la valutazione di un effetto del trattamento.
  • Storia di chirurgia oculare nell'occhio dello studio negli ultimi 3 mesi.
  • Uso sperimentale di droghe di qualsiasi tipo negli ultimi 3 mesi o entro 5 emivite dalla droga sperimentale, a seconda di quale sia più breve.
  • Qualsiasi precedente terapia genica.
  • Carenza di vitamina A (retinolo) definita come livello sierico di retinolo inferiore a 20 mcg/dL (=0,7 μmol/L).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tinlarebant
Compressa da 5 mg da assumere per via orale una volta al giorno
Droga: Tinlarebant
La sostanza del farmaco Tinlarebant è una sostanza da bianca a biancastra e viene erogata sotto forma di compresse per la somministrazione orale.
Comparatore placebo: Placebo
Le compresse di placebo per tinlarebant 5 mg sono preparate in modo simile ma utilizzano cellulosa microcristallina, NF, al posto del principio attivo del farmaco e saranno identiche per dimensioni e aspetto.
Droga: Placebo
Farmaco non attivo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Per misurare il cambiamento nella dimensione della lesione atrofica (decisamente ridotta autofluorescenza, DDAF) mediante fotografia di autofluorescenza del fondo (FAF) dal basale
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Basale fino al mese 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per misurare la variazione dello spessore della retina valutata mediante tomografia a coerenza ottica nel dominio spettrale (SD-OCT) dal basale
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Basale fino al mese 24
Per misurare il cambiamento nella morfologia retinica valutato mediante tomografia a coerenza ottica nel dominio spettrale (SD-OCT) dal basale
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Basale fino al mese 24
Per misurare il cambiamento nel punteggio BCVA (Best Corrected Visual Acuity) misurato con il metodo EDTRS dal basale
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Basale fino al mese 24
Per misurare la variazione della concentrazione plasmatica dei livelli di RBP4 (μM) rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Basale fino al mese 24
La correlazione tra la variazione del livello plasmatico di RBP4 e il tasso di crescita delle dimensioni della lesione (decisamente ridotta autofluorescenza, DDAF) mediante fotografia di autofluorescenza del fondo oculare (FAF) dal basale
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Basale fino al mese 24
Per valutare la sicurezza sistemica e oculare e la tollerabilità di tinlarebant
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Frequenza, durata e gravità degli eventi avversi
Basale fino al mese 24

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Per misurare il cambiamento nell'autofluorescenza totale ridotta (DAF) mediante fotografia FAF dal basale
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Basale fino al mese 24
Per misurare il cambiamento nell'autofluorescenza discutibilmente ridotta (QDAF) mediante fotografia FAF dal basale
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Basale fino al mese 24
Per misurare la variazione del livello di autofluorescenza quantitativa (qAF) rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Basale fino al mese 24
Per misurare il cambiamento nella sensibilità retinica mediante microperimetria rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Basale fino al mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Belite Bio, Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 marzo 2022

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 gennaio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 febbraio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

17 febbraio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

9 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LBS-008-CT03

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Stargardt 1

Prove cliniche su Tinlarebant

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