Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a tinlarebant biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére a Stargardt-kór kezelésében serdülőkorúaknál Elváltozás(ok) STGD1-ben szenvedő serdülő egyénekben (DRAGON)

2023. november 8. frissítette: Belite Bio, Inc

3. fázis, többközpontú, randomizált, kettős maszkos, placebo-kontrollos vizsgálat a tinlarebant biztonságosságának és hatásosságának értékelésére a Stargardt-kór serdülőkorban történő kezelésében

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a tinlarebant hatékonyságának felmérése az atrófiás lézió(k) növekedésének lassításában STGD1-ben szenvedő serdülőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Körülbelül 60 alanyt vonnak be ebbe a vizsgálatba. Az alanyokat a vizsgálati gyógyszerre (5 mg/placebo tinlarebant) osztják be, legfeljebb 24 hónapos kezelési időszakkal, 28 napos követéssel.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

104

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • South Brisbane, Ausztrália
        • Belite Study Site
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália
        • Belite Study Site
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Ausztrália
        • Belite Study Site
  • Belgium
      • Gent, Belgium
        • Belite Study Site
      • Leuven, Belgium
        • Belite Study Site
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • Belite Study Site
      • Southampton, Egyesült Királyság
        • Belite Study Site
  • Egyesült Államok
    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94303
        • Belite Study Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32607
        • Belite Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55435
        • Belite Study Site
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Belite Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • Belite Study Site
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország
        • Belite Study Site
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia
        • Belite Study Site
      • Nijmegen, Hollandia
        • Belite Study Site
  • Hong Kong
      • Kowloon, Hong Kong
        • Belite Study Site
  • Kína
      • Beijing, Kína
        • Belite Study Site
      • Shanghai, Kína
        • Belite Study Site
  • Németország
      • Bonn, Németország
        • Belite Study Site
      • Gießen, Németország
        • Belite Study Site
      • Tübingen, Németország
        • Belite Study Site
  • Svájc
      • Basel, Svájc
        • Belite Study Site
  • Tajvan
      • Taipei, Tajvan
        • Belite Study Site
      • Taoyuan City, Tajvan
        • Belite Study Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 12 és 18 év közötti férfi vagy női alanyok.
  • Az alanynak klinikailag diagnosztizált STGD1-vel (Stargardt-kór 1) kell lennie, és legalább 1 mutációt azonosítottak az ABCA4 génben.
  • Az alanynak meghatározott összesített atrófiás léziómérettel kell rendelkeznie 3 porckorong területen (7,62 mm2), amint azt a vizsgált szem FAF-ja leképezi.
  • Az alany és szülője(i) vagy törvényes gyámja hajlandó beleegyezését adni az Intézményi Ellenőrző Testület (IRB)/Független Etikai Bizottság (IEC)/Humánkutatási Etikai Bizottság (HREC) által jóváhagyott tájékoztatáson alapuló hozzájárulási űrlapon (ICF) a részvétel előtt. bármilyen tanulmányokkal kapcsolatos eljárásban.
  • Az alany vállalja, hogy megfelel a protokoll összes követelményének.

Kizárási kritériumok:

  • A Stargardttól (STGD1) kívüli bármely szembetegség a vizsgálat kezdetén, amely a vizsgáló véleménye szerint megnehezítené a kezelés hatásának értékelését.
  • Szemsebészet története a vizsgált szemen az elmúlt 3 hónapban.
  • Bármilyen vizsgálati kábítószer-használat az elmúlt 3 hónapban vagy a vizsgálati szertől számított 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a rövidebb.
  • Bármilyen korábbi génterápia.
  • Az A-vitamin (retinol) hiánya 20 mcg/dl (=0,7 μmol/L) alatti retinol szérumszint esetén.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Tinlarebant
5 mg-os tabletta szájon át naponta egyszer
Drog: Tinlarebant
A tinlarebant gyógyszeranyag fehér vagy törtfehér színű anyag, amelyet orális adagolásra szánt tabletta formájában adnak ki.
Placebo Comparator: Placebo
Az 5 mg-os tinlarebant placebo tablettáit hasonló módon állítják elő, de a hatóanyag helyett mikrokristályos cellulózt (NF) használnak, és méretükben és megjelenésükben azonosak lesznek.
Drog: Placebo
Nem aktív gyógyszer

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az atrófiás lézió méretének változásának mérése (határozottan csökkent autofluoreszcencia, DDAF) szemfenéki autofluoreszcencia (FAF) fényképezéssel az alapvonaltól
Időkeret: Alapállapot hónap 24-ig
Alapállapot hónap 24-ig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A retina vastagság változásának mérése spektrális tartomány optikai koherencia tomográfiával (SD-OCT) az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot hónap 24-ig
Alapállapot hónap 24-ig
A spektrális tartomány optikai koherencia tomográfiával (SD-OCT) mért retina morfológiájában bekövetkezett változás mérése az alapvonaltól
Időkeret: Alapállapot hónap 24-ig
Alapállapot hónap 24-ig
Az EDTRS módszerrel mért BCVA (legjobb korrigált látásélesség) pontszám változásának mérése az alapvonaltól
Időkeret: Alapállapot hónap 24-ig
Alapállapot hónap 24-ig
Az RBP4-szintek (μM) plazmakoncentrációjának változásának mérése az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot hónap 24-ig
Alapállapot hónap 24-ig
A plazma RBP4 szintjének változása és a lézió méretének növekedési sebessége (határozottan csökkent autofluoreszcencia, DDAF) közötti összefüggés fundus autofluoreszcencia (FAF) fényképezéssel az alapvonaltól
Időkeret: Alapállapot hónap 24-ig
Alapállapot hónap 24-ig
A tinlarebant szisztémás és szemészeti biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése
Időkeret: Alapállapot hónap 24-ig
A nemkívánatos események gyakorisága, időtartama és súlyossága
Alapállapot hónap 24-ig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A teljes csökkent autofluoreszcencia (DAF) változásának mérése FAF-fotózással az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot hónap 24-ig
Alapállapot hónap 24-ig
A megkérdőjelezhetően csökkent autofluoreszcencia (QDAF) változásának mérése FAF-fotózással az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot hónap 24-ig
Alapállapot hónap 24-ig
A kvantitatív autofluoreszcencia (qAF) szint változásának mérése az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot hónap 24-ig
Alapállapot hónap 24-ig
A retina érzékenységének változásának mérése mikroperimetriával az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot hónap 24-ig
Alapállapot hónap 24-ig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Belite Bio, Inc

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. március 28.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. január 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. február 16.

Első közzététel (Tényleges)

2022. február 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. november 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 8.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LBS-008-CT03

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Stargardt-kór 1

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Vietnam

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel