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思春期の被験者におけるスタルガルト病の治療におけるTinlarebantの安全性と有効性を評価するための研究 STGD1の思春期の被験者における病変 (DRAGON)

2023年11月8日 更新者：Belite Bio, Inc

思春期の被験者におけるスターガルト病の治療におけるティンラレバントの安全性と有効性を評価するためのフェーズ 3、多施設、無作為化、ダブルマスク、プラセボ対照試験

この試験の主な目的は、STGD1 を有する思春期の被験者の萎縮性病変の成長速度を遅らせるティンラレバントの有効性を評価することです。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

約60人の被験者がこの研究に登録されます。 被験者は、28日間のフォローアップを伴う最大24か月の治療期間で、治験薬（チンラレバント5 mg /プラセボ）に割り当てられます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

104

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Palo Alto、California、アメリカ、94303
        • Belite Study Site
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32607
        • Belite Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55435
        • Belite Study Site
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Belite Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • Belite Study Site
  • イギリス
      • London、イギリス
        • Belite Study Site
      • Southampton、イギリス
        • Belite Study Site
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ
        • Belite Study Site
      • Nijmegen、オランダ
        • Belite Study Site
  • オーストラリア
      • South Brisbane、オーストラリア
        • Belite Study Site
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、オーストラリア
        • Belite Study Site
    • Victoria
      • East Melbourne、Victoria、オーストラリア
        • Belite Study Site
  • スイス
      • Basel、スイス
        • Belite Study Site
  • ドイツ
      • Bonn、ドイツ
        • Belite Study Site
      • Gießen、ドイツ
        • Belite Study Site
      • Tübingen、ドイツ
        • Belite Study Site
  • フランス
      • Paris、フランス
        • Belite Study Site
  • ベルギー
      • Gent、ベルギー
        • Belite Study Site
      • Leuven、ベルギー
        • Belite Study Site
  • 中国
      • Beijing、中国
        • Belite Study Site
      • Shanghai、中国
        • Belite Study Site
  • 台湾
      • Taipei、台湾
        • Belite Study Site
      • Taoyuan City、台湾
        • Belite Study Site
  • 香港
      • Kowloon、香港
        • Belite Study Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -12歳から18歳までの男性または女性の被験者。
  • -被験者は臨床的にSTGD1（シュタルガルト病1）と診断され、ABCA4遺伝子で少なくとも1つの変異が特定されている必要があります。
  • -被験者は、研究眼のFAFによって画像化されるように、3つのディスク領域（7.62 mm2）内に定義された集約萎縮性病変サイズを持っている必要があります 被験者は、ETDRSレタースコアに基づいて、研究眼に対して20/200以上のBCVAを持っている必要があります
  • -被験者とその親または法定後見人は、参加する前に、治験審査委員会（IRB）/独立倫理委員会（IEC）/人間研究倫理委員会（HREC）が承認したインフォームドコンセントフォーム（ICF）に同意する意思があるあらゆる研究関連の手続きにおいて。
  • 被験者は、すべてのプロトコル要件に従うことに同意します。

除外基準:

  • -ベースラインでのStargardt（STGD1）以外の眼疾患は、研究者の意見では、治療効果の評価を複雑にします。
  • -過去3か月間の研究眼の眼科手術の履歴。
  • -過去3か月間または治験薬の5半減期以内のいずれか短い方でのあらゆる種類の治験薬の使用。
  • -以前の遺伝子治療。
  • レチノールの血清レベルが 20 mcg/dL (=0.7 μmol/L) 未満であると定義されるビタミン A (レチノール) 欠乏症。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ティンレアバント
5mg錠を1日1回経口摂取
薬：ティンレアバント
ティンラレバントの原薬は白色からオフホワイトの物質で、経口投与用の錠剤として調剤されます。
プラセボコンパレーター：プラセボ
チンラレバント 5 mg のプラセボ錠剤も同様に調製されますが、活性原薬の代わりに微結晶性セルロース (NF) を使用し、サイズと外観は同じです。
薬：プラセボ
有効でない薬物

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
ベースラインからの眼底自家蛍光（FAF）写真による萎縮性病変サイズの変化（確実に減少した自家蛍光、DDAF）を測定する
時間枠：24 か月目までのベースライン
24 か月目までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインからのスペクトル領域光コヒーレンストモグラフィー (SD-OCT) によって評価された網膜の厚さの変化を測定するには
時間枠：24 か月目までのベースライン
24 か月目までのベースライン
ベースラインからのスペクトル領域光コヒーレンストモグラフィー (SD-OCT) によって評価された網膜形態の変化を測定するには
時間枠：24 か月目までのベースライン
24 か月目までのベースライン
EDTRS法で測定したBCVA（Best Corrected Visual Acuity）スコアのベースラインからの変化を測定する
時間枠：24 か月目までのベースライン
24 か月目までのベースライン
ベースラインからの RBP4 レベル (μM) の血漿濃度の変化を測定するには
時間枠：24 か月目までのベースライン
24 か月目までのベースライン
血漿 RBP4 レベルの変化とベースラインからの眼底自家蛍光 (FAF) 写真による病変サイズの成長率 (自家蛍光、DDAF の確実な減少) との相関関係
時間枠：24 か月目までのベースライン
24 か月目までのベースライン
チンラレバントの全身および眼の安全性と忍容性を評価する
時間枠：24 か月目までのベースライン
AEの頻度、期間、および重症度
24 か月目までのベースライン

その他の成果指標

結果測定
時間枠
ベースラインからのFAF撮影による総減少自己蛍光（DAF）の変化を測定する
時間枠：24 か月目までのベースライン
24 か月目までのベースライン
ベースラインからのFAF写真による疑わしい減少した自己蛍光（QDAF）の変化を測定する
時間枠：24 か月目までのベースライン
24 か月目までのベースライン
ベースラインからの定量的自己蛍光 (qAF) レベルの変化を測定するには
時間枠：24 か月目までのベースライン
24 か月目までのベースライン
ベースラインからのマイクロペリメトリーによる網膜感度の変化を測定するには
時間枠：24 か月目までのベースライン
24 か月目までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Belite Bio, Inc

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年3月28日

一次修了 (推定)

2025年8月1日

研究の完了 (推定)

2025年10月1日

試験登録日

最初に提出

2022年1月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年2月16日

最初の投稿 (実際)

2022年2月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2023年11月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年11月8日

最終確認日

2023年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • LBS-008-CT03

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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