Estudio para evaluar la seguridad y eficacia de tinlarebant en el tratamiento de la enfermedad de Stargardt en sujetos adolescentes Lesión(es) en sujetos adolescentes con STGD1 (DRAGON)
21 de julio de 2026 actualizado por: Belite Bio, Inc
Estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia de tinlarebant en el tratamiento de la enfermedad de Stargardt en sujetos adolescentes
El objetivo principal de este ensayo es evaluar la eficacia de tinlarebant en la desaceleración de la tasa de crecimiento de lesiones atróficas en sujetos adolescentes con STGD1
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Aproximadamente 60 sujetos se inscribirán en este estudio.
Los sujetos serán asignados al fármaco del estudio (tinlarebant 5 mg/placebo) con un período de tratamiento de hasta 24 meses con 28 días de seguimiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
104
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bonn, Alemania
- Belite Study Site
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Tübingen, Alemania
- Belite Study Site
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South Brisbane, Australia
- Belite Study Site
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Australia
- Belite Study Site
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Victoria
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East Melbourne, Victoria, Australia
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Ghent, Bélgica
- Belite Study Site
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94303
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55435
- Belite Study Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- Belite Study Site
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Paris, Francia
- Belite Study Site
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Kowloon, Hong Kong
- Belite Study Site
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Nijmegen, Países Bajos
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Beijing, Porcelana
- Belite Study Site
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Shanghai, Porcelana
- Belite Study Site
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London, Reino Unido
- Belite Study Site
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Southampton, Reino Unido
- Belite Study Site
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Basel, Suiza
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Taipei, Taiwán
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Taoyuan City, Taiwán
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos o femeninos de 12 a 18 años, ambos inclusive.
- El sujeto debe tener STGD1 diagnosticado clínicamente (enfermedad de Stargardt 1) con al menos 1 mutación identificada en el gen ABCA4.
- El sujeto debe tener un tamaño definido de lesión atrófica agregada dentro de 3 áreas de disco (7,62 mm2), según la imagen de FAF en el ojo del estudio. Los sujetos deben tener una BCVA de 20/200 o mejor para el ojo del estudio según la puntuación de letras de ETDRS.
- El sujeto y sus padres o tutores legales están dispuestos a dar su consentimiento en un formulario de consentimiento informado (ICF) aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB)/Comité de Ética Independiente (IEC)/Comité de Ética de Investigación Humana (HREC) antes de participar en cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
- El sujeto acepta cumplir con todos los requisitos del protocolo.
Criterio de exclusión:
- Cualquier enfermedad ocular distinta de Stargardt (STGD1) al inicio del estudio que, en opinión del investigador, complicaría la evaluación del efecto del tratamiento.
- Antecedentes de cirugía ocular en el ojo de estudio en los últimos 3 meses.
- Uso de drogas en investigación de cualquier tipo en los últimos 3 meses o dentro de las 5 vidas medias de la droga en investigación, lo que sea más corto.
- Cualquier terapia génica previa.
- Deficiencia de vitamina A (retinol) definida como un nivel sérico de retinol inferior a 20 mcg/dL (=0,7 μmol/L).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Tinlarebant
Comprimido de 5 mg por vía oral una vez al día
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El fármaco tinlarebant es una sustancia de color blanco a blanquecino y se dispensa en forma de comprimidos para administración oral.
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Comparador de placebos: Placebo
Las tabletas de placebo para tinlarebant 5 mg se preparan de manera similar pero usan celulosa microcristalina, NF, en lugar del principio activo y serán idénticas en tamaño y apariencia.
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Droga no activa
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Para medir el cambio en el tamaño de la lesión atrófica (autofluorescencia definitivamente disminuida, DDAF) mediante fotografía de autofluorescencia de fondo de ojo (FAF) desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Línea de base hasta el mes 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Para medir el cambio en el grosor de la retina evaluado por tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCT) desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Línea de base hasta el mes 24
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Para medir el cambio en la morfología retiniana evaluado por tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCT) desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Línea de base hasta el mes 24
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Para medir el cambio en la puntuación BCVA (mejor agudeza visual corregida) medida por el método EDTRS desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Línea de base hasta el mes 24
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Para medir el cambio en la concentración plasmática de los niveles de RBP4 (μM) desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Línea de base hasta el mes 24
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La correlación entre el cambio en el nivel de RBP4 en plasma y la tasa de crecimiento del tamaño de la lesión (autofluorescencia definitivamente disminuida, DDAF) por fotografía de autofluorescencia de fondo de ojo (FAF) desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Línea de base hasta el mes 24
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad sistémica y ocular de tinlarebant
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Frecuencia, duración y gravedad de los EA
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Línea de base hasta el mes 24
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Para medir el cambio en la autofluorescencia disminuida total (DAF) mediante fotografía FAF desde la línea de base
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Línea de base hasta el mes 24
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Para medir el cambio en la autofluorescencia cuestionablemente disminuida (QDAF) mediante fotografía FAF desde la línea de base
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Línea de base hasta el mes 24
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Para medir el cambio en el nivel de autofluorescencia cuantitativa (qAF) desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Línea de base hasta el mes 24
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Para medir el cambio en la sensibilidad retiniana por microperimetría desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
|
Línea de base hasta el mes 24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de marzo de 2022
Finalización primaria (Actual)
4 de agosto de 2025
Finalización del estudio (Actual)
11 de septiembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de enero de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de febrero de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
17 de febrero de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- LBS-008-CT03
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .