Studie for å evaluere sikkerheten og effekten av Tinlarebant i behandling av Stargardt-sykdom hos ungdommer Lesjon(er) hos ungdommer med STGD1 (DRAGON)
21. juli 2026 oppdatert av: Belite Bio, Inc
Fase 3, multisenter, randomisert, dobbeltmasket, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten og effekten av Tinlarebant ved behandling av Stargardts sykdom hos ungdommer
Hovedmålet med denne studien er å vurdere effekten av tinlarebant for å bremse veksthastigheten av atrofiske lesjoner hos ungdommer med STGD1
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Omtrent 60 personer vil bli registrert i denne studien.
Forsøkspersonene vil bli tildelt studiemedisin (tinlarebant 5 mg/placebo) med behandlingsperiode på opptil 24 måneder med 28 dagers oppfølging.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
104
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
South Brisbane, Australia
- Belite Study Site
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia
- Belite Study Site
-
-
Victoria
-
East Melbourne, Victoria, Australia
- Belite Study Site
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia
- Belite Study Site
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94303
- Belite Study Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55435
- Belite Study Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- Belite Study Site
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike
- Belite Study Site
-
-
-
-
-
Kowloon, Hong Kong
- Belite Study Site
-
-
-
-
-
Beijing, Kina
- Belite Study Site
-
Shanghai, Kina
- Belite Study Site
-
-
-
-
-
Nijmegen, Nederland
- Belite Study Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannia
- Belite Study Site
-
Southampton, Storbritannia
- Belite Study Site
-
-
-
-
-
Basel, Sveits
- Belite Study Site
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
- Belite Study Site
-
Taoyuan City, Taiwan
- Belite Study Site
-
-
-
-
-
Bonn, Tyskland
- Belite Study Site
-
Tübingen, Tyskland
- Belite Study Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år til 18 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner 12 til 18 år, inkludert.
- Forsøkspersonen må ha klinisk diagnostisert STGD1 (Stargardt sykdom 1) med minst 1 mutasjon identifisert i ABCA4-genet.
- Forsøkspersonen må ha en definert aggregert atrofisk lesjonsstørrelse innenfor 3 skiveområder (7,62 mm2), som avbildet av FAF i studieøyet. Forsøkspersonene må ha en BCVA på 20/200 eller bedre for studieøyet basert på ETDRS bokstavscore
- Subjektet og deres forelder(e) eller juridiske foresatte er villige til å gi sitt samtykke i et institusjonelt vurderingsråd (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)/Human Research Ethics Committee (HREC)-godkjent informert samtykkeskjema (ICF) før de deltar i alle studierelaterte prosedyrer.
- Emnet godtar å overholde alle protokollkrav.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver annen øyesykdom enn Stargardt (STGD1) ved baseline som etter utrederens oppfatning vil komplisere vurderingen av en behandlingseffekt.
- Anamnese med okulær kirurgi i studieøyet de siste 3 månedene.
- Undersøkende narkotikabruk av noe slag i løpet av de siste 3 månedene eller innen 5 halveringstider av undersøkelsesstoffet, avhengig av hva som er kortest.
- Eventuell tidligere genterapi.
- Vitamin A (retinol) mangel som definert som et retinol serumnivå mindre enn 20 mcg/dL (=0,7 μmol/L).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Tinlarebant
5 mg tablett tatt oralt en gang daglig
|
Tinlarebant legemiddelsubstans er en hvit til off-white substans og utleveres som en tablett for oral administrering.
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebotabletter for tinlarebant 5 mg fremstilles på lignende måte, men bruker mikrokrystallinsk cellulose, NF, i stedet for det aktive legemiddelstoffet og vil være identiske i størrelse og utseende.
|
Ikke aktivt medikament
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
For å måle endring i atrofisk lesjonsstørrelse (definitivt redusert autofluorescens, DDAF) ved fundus autofluorescens (FAF) fotografering fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
|
Baseline til og med måned 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å måle endringen i netthinnetykkelsen vurdert ved spektraldomene optisk koherenstomografi (SD-OCT) fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
|
Baseline til og med måned 24
|
|
|
For å måle endringen i retinal morfologi vurdert ved spektral-domene optisk koherenstomografi (SD-OCT) fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
|
Baseline til og med måned 24
|
|
|
For å måle endring i BCVA-score (Best Corrected Visual Acuity) målt med EDTRS-metoden fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
|
Baseline til og med måned 24
|
|
|
For å måle endring i plasmakonsentrasjon av RBP4-nivåer (μM) fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
|
Baseline til og med måned 24
|
|
|
Korrelasjonen mellom endring i plasma RBP4-nivå og hastigheten på lesjonsstørrelsesvekst (definitivt redusert autofluorescens, DDAF) ved fundus autofluorescens (FAF) fotografering fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
|
Baseline til og med måned 24
|
|
|
For å vurdere den systemiske og okulære sikkerheten og toleransen til tinlarebant
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
|
Frekvens, varighet og alvorlighetsgrad av AE
|
Baseline til og med måned 24
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
For å måle endring i total redusert autofluorescens (DAF) ved FAF-fotografering fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
|
Baseline til og med måned 24
|
|
For å måle endring i tvilsomt redusert autofluorescens (QDAF) ved FAF-fotografering fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
|
Baseline til og med måned 24
|
|
For å måle endring i kvantitativ autofluorescens (qAF) nivå fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
|
Baseline til og med måned 24
|
|
For å måle endring i retinal følsomhet ved mikroperimetri fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
|
Baseline til og med måned 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
28. mars 2022
Primær fullføring (Faktiske)
4. august 2025
Studiet fullført (Faktiske)
11. september 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. januar 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. februar 2022
Først lagt ut (Faktiske)
17. februar 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- LBS-008-CT03
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .