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Estudo para avaliar a segurança e a eficácia do tinlarebant no tratamento da doença de Stargardt em adolescentes Lesão(ões) em adolescentes com STGD1 (DRAGON)

8 de novembro de 2023 atualizado por: Belite Bio, Inc

Estudo de Fase 3, Multicêntrico, Randomizado, Duplamente Mascarado, Controlado por Placebo para Avaliar a Segurança e a Eficácia do Tinlarebant no Tratamento da Doença de Stargardt em Adolescentes

O objetivo principal deste estudo é avaliar a eficácia do tinlarebant em retardar a taxa de crescimento da(s) lesão(ões) atrófica(s) em adolescentes com STGD1

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Aproximadamente 60 indivíduos serão incluídos neste estudo. Os indivíduos serão designados para o medicamento do estudo (tinlarebant 5 mg/placebo) com período de tratamento de até 24 meses com 28 dias de acompanhamento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

104

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bonn, Alemanha
        • Belite Study Site
      • Gießen, Alemanha
        • Belite Study Site
      • Tübingen, Alemanha
        • Belite Study Site
  • Austrália
      • South Brisbane, Austrália
        • Belite Study Site
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália
        • Belite Study Site
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Austrália
        • Belite Study Site
  • Bélgica
      • Gent, Bélgica
        • Belite Study Site
      • Leuven, Bélgica
        • Belite Study Site
  • China
      • Beijing, China
        • Belite Study Site
      • Shanghai, China
        • Belite Study Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94303
        • Belite Study Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
        • Belite Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55435
        • Belite Study Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Belite Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Belite Study Site
  • França
      • Paris, França
        • Belite Study Site
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
        • Belite Study Site
      • Nijmegen, Holanda
        • Belite Study Site
  • Hong Kong
      • Kowloon, Hong Kong
        • Belite Study Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Belite Study Site
      • Southampton, Reino Unido
        • Belite Study Site
  • Suíça
      • Basel, Suíça
        • Belite Study Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Belite Study Site
      • Taoyuan City, Taiwan
        • Belite Study Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos do sexo masculino ou feminino de 12 a 18 anos, inclusive.
  • O sujeito deve ter STGD1 diagnosticado clinicamente (doença de Stargardt 1) com pelo menos 1 mutação identificada no gene ABCA4.
  • O indivíduo deve ter um tamanho de lesão atrófica agregada definido dentro de 3 áreas de disco (7,62 mm2), conforme visualizado por FAF no olho do estudo Os indivíduos devem ter um BCVA de 20/200 ou melhor para o olho do estudo com base na pontuação da letra ETDRS
  • O sujeito e seus pais ou tutor legal estão dispostos a fornecer seu consentimento em um formulário de consentimento informado (ICF) aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB)/Comitê de Ética Independente (IEC)/Comitê de Ética em Pesquisa Humana (HREC) antes de participar em qualquer procedimento relacionado ao estudo.
  • O sujeito concorda em cumprir todos os requisitos do protocolo.

Critério de exclusão:

  • Qualquer doença ocular diferente de Stargardt (STGD1) no início do estudo que, na opinião do investigador, complicaria a avaliação do efeito do tratamento.
  • Histórico de cirurgia ocular no olho do estudo nos últimos 3 meses.
  • Uso de drogas em investigação de qualquer tipo nos últimos 3 meses ou dentro de 5 meias-vidas da droga em investigação, o que for mais curto.
  • Qualquer terapia genética anterior.
  • Deficiência de vitamina A (retinol) definida como um nível sérico de retinol inferior a 20 mcg/dL (=0,7 μmol/L).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tinlarebant
Comprimido de 5 mg tomado por via oral uma vez ao dia
Medicamento: Tinlarebant
A substância medicamentosa Tinlarebant é uma substância branca a esbranquiçada e é dispensada como um comprimido para administração oral.
Comparador de Placebo: Placebo
Os comprimidos de placebo para tinlarebant 5 mg são preparados de forma semelhante, mas usam celulose microcristalina, NF, no lugar da substância ativa do fármaco e serão idênticos em tamanho e aparência.
Medicamento: Placebo
Droga não ativa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Para medir a mudança no tamanho da lesão atrófica (autofluorescência definitivamente diminuída, DDAF) por fotografia de autofluorescência de fundo (FAF) da linha de base
Prazo: Linha de base até o mês 24
Linha de base até o mês 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para medir a alteração na espessura da retina avaliada por tomografia de coerência óptica de domínio espectral (SD-OCT) a partir da linha de base
Prazo: Linha de base até o mês 24
Linha de base até o mês 24
Para medir a mudança na morfologia da retina avaliada por tomografia de coerência óptica de domínio espectral (SD-OCT) desde a linha de base
Prazo: Linha de base até o mês 24
Linha de base até o mês 24
Para medir a mudança na pontuação de BCVA (melhor acuidade visual corrigida) medida pelo método EDTRS desde a linha de base
Prazo: Linha de base até o mês 24
Linha de base até o mês 24
Para medir a mudança na concentração plasmática dos níveis de RBP4 (μM) da linha de base
Prazo: Linha de base até o mês 24
Linha de base até o mês 24
A correlação entre a alteração no nível plasmático de RBP4 e a taxa de crescimento do tamanho da lesão (autofluorescência definitivamente diminuída, DDAF) por fotografia de autofluorescência de fundo (FAF) da linha de base
Prazo: Linha de base até o mês 24
Linha de base até o mês 24
Avaliar a segurança e tolerabilidade sistêmica e ocular do tinlarebant
Prazo: Linha de base até o mês 24
Frequência, duração e gravidade dos EAs
Linha de base até o mês 24

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Prazo
Para medir a mudança na autofluorescência total diminuída (DAF) por fotografia FAF da linha de base
Prazo: Linha de base até o mês 24
Linha de base até o mês 24
Para medir a mudança na autofluorescência questionavelmente diminuída (QDAF) por fotografia FAF da linha de base
Prazo: Linha de base até o mês 24
Linha de base até o mês 24
Para medir a mudança no nível de autofluorescência quantitativa (qAF) da linha de base
Prazo: Linha de base até o mês 24
Linha de base até o mês 24
Para medir a alteração na sensibilidade da retina por microperimetria desde a linha de base
Prazo: Linha de base até o mês 24
Linha de base até o mês 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Belite Bio, Inc

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de março de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de agosto de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de outubro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de janeiro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de fevereiro de 2022

Primeira postagem (Real)

17 de fevereiro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

9 de novembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de novembro de 2023

Última verificação

1 de novembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LBS-008-CT03

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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