PIK3CA 관련 과증식 스펙트럼 환자의 건강 관련 삶의 질, 증상 심각도 및 통증: 혼합 방법 관찰 연구
PIK3CA 관련 과증식 스펙트럼에 대해 Alpelisib로 치료받은 환자의 건강 관련 삶의 질, 증상 심각도 및 통증: 혼합 방법 관찰 연구
연구 개요
상세 설명
본 연구에서는 환자 및 보호자와의 인터뷰를 통해 정성적 자료를 수집하고, 웹 기반 종적 조사를 통해 정성적 자료를 수집할 것이다.
연구의 두 부분은 미국에서 알페리십으로 치료를 받고 있는 PROS 환자의 HRQoL, 증상 중증도 및 통증에 대한 정보를 수집하도록 설계되었습니다. 또한 알페리십으로 치료받지 않은 환자도 웹 기반 설문조사의 단일 관리에서 수집된 HRQoL, 증상 중증도 및 통증에 대한 데이터를 제공하여 연구의 정량적 부분에 참여할 예정입니다.
알페리십으로 치료받은 15명의 참가자는 GP가 예약하고 숙련된 QM 정성 연구원이 실시하는 1시간 동안의 일대일 정성 인터뷰에 참여하도록 모집됩니다. 15명의 참가자로 구성된 이 하위 집합은 인터뷰 경험으로 인해 설문 조사 응답이 편향되지 않도록 인터뷰 후 1주일에 첫 번째 온라인 평가를 완료합니다. 질적 인터뷰에 참여하지 않은 사람은 등록 시 온라인 설문 조사를 완료하도록 안내됩니다. 치료). 모든 참가자는 웹 링크를 통해 액세스할 수 있는 온라인 설문 조사를 완료하도록 안내됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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New Jersey
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East Hanover, New Jersey, 미국, 07936
- Novartis Investigative Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
세 그룹의 참가자가 포함됩니다.
- 필요한 임상 결과 평가(성인 자가 보고)를 독립적으로 완료할 수 있는 PROS가 있는 성인
- 법적 보호자가 평가한 대로 필요한 임상 결과 평가를 독립적으로 완료할 수 있는 PROS가 있는 12~17세(포함)의 청소년(청소년 자가 보고).
- PROS가 있는 아동/청소년의 간병인(간병인 대리 보고). 이들은 5세에서 11세 사이의 자녀를 둔 부모 또는 법적 보호자이거나 독립적으로 필수 임상 결과 평가를 완료할 수 없는 12세에서 17세 사이의 청소년이어야 합니다.
설명
포함 기준:
성인 환자:
- 만 18세 이상
다음 증후군 중 하나로 진단받은 자가 보고:
- Klippel-Trenaunay 증후군(KTS)
- 선천성 지방종 과증식, 혈관 기형, 표피 모반, 척추측만증/골격 및 척수(CLOVES 증후군)
- 고립성 림프 기형(ILM)
- 거대뇌-모세혈관 기형(MCAP 또는 M-CM)
- 편거대뇌증(HME)/이형성 거대뇌증(DMEG)/국소 피질 이형성증 II형
- 편측비대-다발성 지방종증(HHML)
- 안면 침윤성 지방종증(FIL)
- 섬유 지방 혈관 기형(FAVA)
- 거대지질
- 반비대증(근육성 HH)
- 섬유지방 과형성 또는 과성장(FAO)
- 아랫입술의 모세혈관 기형, 얼굴과 목의 림프 기형, 얼굴과 팔다리의 비대칭, 부분적 또는 전신적 과성장(CLAPO 증후군)
- 표피 모반, 양성 태선성 각화증 또는 지루성 각화증
- 영어로 대화하고 설문 조사 질문을 읽고 답할 수 있습니다.
- 정보에 입각한 동의를 제공할 의지와 능력
청소년 환자
- 12세에서 17세 사이
다음 증후군 중 하나로 진단받은 자가 보고:
- Klippel-Trenaunay 증후군(KTS)
- 선천성 지방종 과증식, 혈관 기형, 표피 모반, 척추측만증/골격 및 척수(CLOVES 증후군)
- 고립성 림프 기형(ILM)
- 거대뇌-모세혈관 기형(MCAP 또는 M-CM)
- 편거대뇌증(HME)/이형성 거대뇌증(DMEG)/국소 피질 이형성증 II형
- 편측비대-다발성 지방종증(HHML)
- 안면 침윤성 지방종증(FIL)
- 섬유 지방 혈관 기형(FAVA)
- 거대지질
- 반비대증(근육성 HH)
- 섬유지방 과형성 또는 과성장(FAO)
- 아랫입술의 모세혈관 기형, 얼굴과 목의 림프 기형, 얼굴과 팔다리의 비대칭, 부분적 또는 전신적 과성장(CLAPO 증후군)
- 표피 모반, 양성 태선성 각화증 또는 지루성 각화증
- 보호자의 평가에 따라 독립적으로 영어로 대화하고 설문 조사 질문을 읽고 답할 수 있습니다.
- 동의를 제공할 의지와 능력
- 청소년이 참여하도록 허락할 수 있고 기꺼이 제공할 부모/법적 보호자가 있습니다.
간병인
- 만 18세 이상
다음 증후군 중 하나로 진단받은 아동/청소년의 부모/법적 보호자입니다.
- Klippel-Trenaunay 증후군(KTS)
- 선천성 지방종 과증식, 혈관 기형, 표피 모반, 척추측만증/골격 및 척수(CLOVES 증후군)
- 고립성 림프 기형(ILM)
- 거대뇌-모세혈관 기형(MCAP 또는 M-CM)
- 편거대뇌증(HME)/이형성 거대뇌증(DMEG)/국소 피질 이형성증 II형
- 편측비대-다발성 지방종증(HHML)
- 안면 침윤성 지방종증(FIL)
- 섬유 지방 혈관 기형(FAVA)
- 거대지질
- 반비대증(근육성 HH)
- 섬유지방 과형성 또는 과성장(FAO)
- 아랫입술의 모세혈관 기형, 얼굴과 목의 림프 기형, 얼굴과 팔다리의 비대칭, 부분적 또는 전신적 과성장(CLAPO 증후군)
- 표피 모반, 양성 태선성 각화증 또는 지루성 각화증
- 아동은 만 5세 이상 11세 미만 또는 만 12세 이상 17세 미만이지만 인지 장애로 인해 자가 보고가 불가능한 경우
- 영어로 대화하고 설문 조사 질문을 읽고 답할 수 있습니다.
- 정보에 입각한 동의를 제공할 의지와 능력
제외 기준:
특별한 제외 기준은 없습니다. 다만, 알페리십 치료 관련 할당량(알페리십 치료 60명, 알페리십 미치료 40명)을 달성한 경우 참가자에서 제외될 수 있다. 예를 들어 알페리십으로 치료받지 않은 참가자 40명이 연구에 모집된 경우 알페리십으로 치료받지 않은 추가 참가자는 제외됩니다. 알페리십으로 치료받은 환자는 이미 60명의 환자 할당량이 달성된 경우 유사하게 제외될 수 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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알펠리십으로 치료받은 PROS 환자
Alpelisb로 치료를 받는 PROS 환자
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치료 할당이 없었습니다.
Novartis의 Alpelisib Managed Access Program에 참여한 처방에 의해 Alpelisib를 투여 한 환자가 등록되었습니다.
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알펠리십으로 치료받지 않은 PROS 환자
아펠리십 치료를 받지 않는 PROS 환자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PROMIS-29 + 2 성인 자기 보고용 프로파일
기간: 최대 4개월
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS)-29 +2 프로파일. PROMIS-29 plus 2 Profile v2.1은 18세 이상의 성인을 위해 설계되었으며 우울증, 불안, 신체 기능, 통증 간섭, 피로, 수면 장애, 사회적 역할 참여 능력 및 활동, 1(최악)에서 5(최상의) 척도의 인지 기능 및 통증 강도(0(통증 없음)에서 10(상상할 수 있는 최악의 통증) 범위의 척도). |
최대 4개월
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성인 자가 보고용 EQ-5D-5L
기간: 최대 4개월
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EuroQoL-5 차원(EQ-5D-5L)은 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불쾌감, 불안/우울 등 많은 일반 건강 상태 측정에 공통적인 5가지 기본 영역만 포함하는 간단하고 일반적인 측정입니다.
본 연구에서 사용된 양식(EQ-5D-5L)은 각 차원(문제 없음, 경미한 문제, 보통 문제, 심각한 문제 및 극한 문제)에 대한 5개의 응답 범주를 가지고 있습니다.
EQ-5D-5L은 성인용으로 개발되었습니다.
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최대 4개월
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청소년 자기보고 및 간병인 대리를 위한 PROMIS 소아 프로필
기간: 최대 4개월
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PROMIS Pediatric-25 Profile v2.0은 8-17세 어린이의 자가 보고용으로 설계되었습니다. 5-17세 어린이를 대신하여 부모 대리인이 작성하도록 설계되었습니다.
이들은 우울 증상, 불안, 신체 기능-운동성, 통증 간섭, 피로, 또래 관계를 1(최악)에서 5(최고)까지의 척도와 0(통증 없음)에서 10(가장 심한 통증이 있을 때)까지 범위의 통증 강도 척도로 평가합니다. )을 생각할 수 있다.
소아용 및 부모-대리인용 양식의 내용은 응답자의 차이를 설명하기 위한 약간의 수정을 제외하고는 동일합니다(예: "걱정을 느꼈습니다" 대 "내 아이가 걱정을 느꼈습니다").
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최대 4개월
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PROMIS 소아 수면 장애 청소년 자가 보고 및 간병인 프록시
기간: 최대 4개월
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PROMIS 수면 장애 약식에는 잠들기 어려움, 밤샘 수면, 수면 문제, 수면 문제를 1(최악)에서 5(최상)까지의 척도로 평가하는 4개의 항목이 포함됩니다.
전체 샘플에서 유사한 도메인 범위를 달성하기 위해 PROMIS Pediatric 및 Parent-Proxy Sleep Disturbance Short Form 4a는 18세 미만의 참가자와 PROS가 있는 아동의 보호자에게 시행됩니다. 부모-프록시 PROMIS 프로파일은 수면 방해 영역을 포함하지 않습니다.
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최대 4개월
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EQ-5D-청소년 자기보고 및 간병인 대리를 위한 청소년
기간: 최대 4개월
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EQ-5D-Y는 EQ-5D-3L을 기반으로 하지만 어린이/청소년에게 더 적합한 언어를 사용하여 5가지 차원을 평가합니다(5가지 차원은 다음과 같습니다: 이동성, 자기 돌보기, 일상 활동 수행, 통증 또는 불편함 , 그리고 걱정, 슬픔 또는 불행한 느낌). 5개 차원은 3점 응답 척도를 사용하여 답하며, 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다. EQ-5D-Y에는 EQ-5D-Y와 동일한 도메인을 평가하는 프록시 버전도 있습니다. |
최대 4개월
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증상 심각도에 대한 전체적인 인상
기간: 최대 4개월
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경험한 증상의 전반적인 심각도에 대한 평가를 요청하는 단일 항목이 참가자의 3개 그룹 모두에게 배치됩니다.
이 항목에는 증상 없음, 경증, 중등도, 중증 및 매우 중증의 5가지 응답 옵션이 포함됩니다.
성인/아동 자가 보고와 간병인 대리 보고 간의 차이를 설명하기 위해 항목 문구를 약간 수정했습니다(예: "귀하의 전반적인 증상"을 "자녀의 전반적인 증상"으로 변경).
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최대 4개월
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성인 자가 보고 및 청소년 자가 보고에 대한 수정된 PROMIS 호흡곤란 심각도
기간: 최대 4개월
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숨가쁨이라는 특정 증상을 평가하기 위해 두 가지 항목이 사용됩니다. 이러한 항목은 PROMIS 호흡곤란 심각도 항목 은행의 항목 2개를 기반으로 하지만 24시간 회수가 가능합니다.
PROMIS 호흡곤란 심각도 항목 은행의 프록시 버전이 없으므로 호흡곤란 심각도 항목은 현재 연구의 간병인 참가자에게 관리되지 않습니다. |
최대 4개월
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성인 자가 보고 및 청소년 자가 보고를 위한 간략한 통증 인벤토리
기간: 최대 4개월
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BPI는 통증에 대한 다항목 평가입니다.
이 평가에는 전반적인 통증 경험을 함께 평가하는 두 가지 영역인 통증 심각도와 통증 간섭이 포함됩니다.
세 가지 BPI 항목이 현재 연구의 일부로 관리됩니다. 하나는 지난 24시간 동안 가장 심한 통증을 평가하고, 하나는 신체 통증이 경험되는 부분을 평가하고, 하나는 경험되는 통증 유형을 평가합니다.
최악의 통증 항목은 0(통증 없음)에서 10(상상할 수 있는 가장 심한 통증)까지의 11점 응답 척도를 포함합니다.
응답자가 통증 부위와 가장 아픈 부위를 표시할 수 있도록 인체 다이어그램(앞면 및 뒷면)이 제공됩니다.
각 형용사가 자신의 통증에 적용되는지 여부를 나타내기 위해 반응자에게 일련의 설명어(예: 작열감, 피곤함, 무감각)가 제공됩니다.
이 끝점은 대리 보고에 맞게 조정되지 않았기 때문에 자가 보고가 가능한 청소년 및 성인만 완료할 수 있습니다.
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최대 4개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료로 인한 HRQoL의 변화, 증상의 중증도, 통증에 대한 설명
기간: 4개월
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이러한 설명은 질적 인터뷰 중에 환자와 간병인이 제공합니다. 인터뷰 녹취록은 질적 연구 팀의 숙련된 구성원이 2부분 주제별 분석 접근 방식을 사용하여 코딩하고 분석합니다. 일련의 선험적 코드(즉, 사전에 개발되어 인터뷰 가이드에 연결된 코드)에 데이터를 할당하는 것 외에도 연구 팀은 추가 코드가 개발되고 다듬어지는 근거 이론 접근 방식을 사용할 것입니다. - 녹취록을 검토하고 분석하는 방식으로 진행됩니다. 이러한 코딩 방법의 혼합은 관심의 주요 측면(예: HRQoL, 증상 심각도 및 통증과 관련된 개념)을 다루면서 여전히 고려해야 할 새로운 설명 및 경험을 위한 여지를 남겨둡니다. |
4개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
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- CBYL719A0US14
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