Hälsorelaterad livskvalitet, symtomens svårighetsgrad och smärta bland patienter med PIK3CA-relaterat överväxtspektrum: en observationsstudie med blandade metoder
Hälsorelaterad livskvalitet, symtom svårighetsgrad och smärta bland patienter som behandlas med Alpelisib för PIK3CA-relaterat överväxtspektrum: en observationsstudie med blandade metoder
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie kommer att samla in kvalitativ data genom intervjuer med patienter och vårdgivare och kvalitativ data genom en webbaserad longitudinell undersökning.
Båda delarna av studien är utformade för att samla in information om HRQoL, symtomens svårighetsgrad och smärta bland patienter med PROS som får behandling med alpelisib i USA. Dessutom kommer patienter som inte har behandlats med alpelisib också att delta i den kvantitativa delen av studien genom att tillhandahålla data om HRQoL, symtomens svårighetsgrad och smärta, insamlad från en enda administrering av den webbaserade undersökningen.
Femton deltagare som behandlas med alpelisib kommer att rekryteras för att delta i en timslång, en-mot-en kvalitativ intervju som schemaläggs av GP och genomförs av en utbildad kvalitativ QM-forskare. Denna delmängd av 15 deltagare kommer att slutföra den första onlinebedömningen 1 vecka efter intervjun för att förhindra fördomar i deras enkätsvar på grund av intervjuupplevelsen. De som inte deltar i den kvalitativa intervjun kommer att uppmanas att fylla i online-enkäten vid registreringen (dvs. dag 1, månad 2, månad 4 med hänvisning till tiden sedan registreringen i kvantitativ del, vilket är oberoende av tiden sedan starten av behandling). Alla deltagare kommer att uppmanas att fylla i online-enkäten som kommer att nås via en webblänk.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Förenta staterna, 07936
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Tre grupper av deltagare kommer att ingå:
- Vuxna med PROS som är kapabla att självständigt slutföra de nödvändiga kliniska resultatbedömningarna (självrapportering för vuxen)
- Ungdomar i åldrarna 12 till 17 (inklusive), med PROS som självständigt kan genomföra de nödvändiga kliniska resultatbedömningarna, som bedömts av en vårdnadshavare (självrapportering för ungdomar).
- Vårdgivare till barn/ungdomar med PROS (vårdgivares proxy-rapport). dessa måste vara föräldrar eller vårdnadshavare vars barn är mellan 5 och 11 år, eller ungdomar mellan 12 och 17 år som inte självständigt kan genomföra de nödvändiga kliniska resultatbedömningarna.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Vuxna patienter:
- Minst 18 år
Självrapporter som har diagnostiserats med ett av följande syndrom:
- Klippel-Trenaunays syndrom (KTS)
- Medfödd lipomatös överväxt, vaskulära missbildningar, epidermal nevi, skolios/skelett och ryggrad (NEJLLIKS syndrom)
- Isolerad lymfatisk missbildning (ILM)
- Megalencefali-kapillär missbildning (MCAP eller M-CM)
- Hemimegalencefali (HME)/dysplastisk megalencefali (DMEG)/Fokal kortikal dysplasi typ II
- Hemihyperplasi-multipel lipomatos (HHML)
- Facial Infiltrating Lipomatosis (FIL)
- Fibroadipose vaskulär anomali (FAVA)
- Makrodaktyli
- Hemihyperplasi (Muskulär HH)
- Fibroadipose hyperplasi eller överväxt (FAO)
- Kapillärmissbildning i underläppen, lymfatisk missbildning i ansikte och hals, asymmetri i ansikte och armar och ben samt partiell eller generaliserad överväxt (CLAPO-syndrom)
- Epidermal nevus, benign lichenoid keratos eller seborroisk keratos
- Kunna samtala och läsa/svara enkätfrågor på engelska
- Vill och kan ge informerat samtycke
Ungdomspatienter
- Mellan 12 och 17 år
Självrapporter som har diagnostiserats med ett av följande syndrom:
- Klippel-Trenaunays syndrom (KTS)
- Medfödd lipomatös överväxt, vaskulära missbildningar, epidermal nevi, skolios/skelett och ryggrad (NEJLLIKS syndrom)
- Isolerad lymfatisk missbildning (ILM)
- Megalencefali-kapillär missbildning (MCAP eller M-CM)
- Hemimegalencefali (HME)/dysplastisk megalencefali (DMEG)/Fokal kortikal dysplasi typ II
- Hemihyperplasi-multipel lipomatos (HHML)
- Facial Infiltrating Lipomatosis (FIL)
- Fibroadipose vaskulär anomali (FAVA)
- Makrodaktyli
- Hemihyperplasi (Muskulär HH)
- Fibroadipose hyperplasi eller överväxt (FAO)
- Kapillärmissbildning i underläppen, lymfatisk missbildning i ansikte och hals, asymmetri i ansikte och armar och ben samt partiell eller generaliserad överväxt (CLAPO-syndrom)
- Epidermal nevus, benign lichenoid keratos eller seborroisk keratos
- Kunna samtala och läsa/svara enkätfrågor på engelska självständigt, enligt bedömning av målsman
- Vill och kan ge samtycke
- Har en förälder/vårdnadshavare som kan och vill ge tillstånd för ungdomen att delta
Vårdgivare
- Minst 18 år
Är förälder/vårdnadshavare till ett barn/ungdom som har diagnostiserats med något av följande syndrom:
- Klippel-Trenaunays syndrom (KTS)
- Medfödd lipomatös överväxt, vaskulära missbildningar, epidermal nevi, skolios/skelett och ryggrad (NEJLLIKS syndrom)
- Isolerad lymfatisk missbildning (ILM)
- Megalencefali-kapillär missbildning (MCAP eller M-CM)
- Hemimegalencefali (HME)/dysplastisk megalencefali (DMEG)/Fokal kortikal dysplasi typ II
- Hemihyperplasi-multipel lipomatos (HHML)
- Facial Infiltrating Lipomatosis (FIL)
- Fibroadipose vaskulär anomali (FAVA)
- Makrodaktyli
- Hemihyperplasi (Muskulär HH)
- Fibroadipose hyperplasi eller överväxt (FAO)
- Kapillärmissbildning i underläppen, lymfatisk missbildning i ansikte och hals, asymmetri i ansikte och armar och ben samt partiell eller generaliserad överväxt (CLAPO-syndrom)
- Epidermal nevus, benign lichenoid keratos eller seborroisk keratos
- Barnet är antingen mellan 5 och 11 år (inklusive) eller mellan 12 och 17 år (inklusive) men kan inte självrapportera på grund av kognitiva svårigheter
- Kunna samtala och läsa/svara enkätfrågor på engelska
- Vill och kan ge informerat samtycke
Exklusions kriterier:
Det finns inga specifika uteslutningskriterier. Deltagare kan dock uteslutas om kvoten för alpelisibbehandling (60 behandlade med alpelisib; 40 inte behandlade med alpelisib) har uppnåtts. Till exempel, om 40 deltagare som inte behandlats med alpelisib har rekryterats till studien, kommer alla ytterligare deltagare som inte behandlats med alpelisib att exkluderas. Patienter som behandlas med alpelisib kan på liknande sätt uteslutas om kvoten på 60 patienter redan har uppnåtts.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
PROS-patienter behandlade med alpelisib
Patienter med PROS som får behandling med alpelisb
|
Det fanns ingen behandlingsfördelning.
Patienter som administrerades alpelisib med recept som var involverade i Novartis 'Alpelisib Managed Access -program registrerades
|
|
PROS-patienter som inte behandlas med alpelisib
Patienter med PROS som inte får behandling med apelisib
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
PROMIS-29 + 2 profil för vuxen självrapportering
Tidsram: Upp till 4 månader
|
Patient-rapporterade resultat Mätning Information System (PROMIS)-29 +2 profil. PROMIS-29 plus 2 Profile v2.1 är designad för vuxna ≥18 år och innehåller 29 föremål inom följande domäner: depression, ångest, fysisk funktion, smärtstörningar, trötthet, sömnstörningar, förmåga att delta i sociala roller och aktiviteter, kognitiv funktion på en skala från 1 (sämst) till 5 (bäst) och smärtintensitet (på en skala från 0 (ingen smärta) till 10 (värsta smärta man kan tänka sig). |
Upp till 4 månader
|
|
EQ-5D-5L för självrapportering för vuxna
Tidsram: Upp till 4 månader
|
EuroQoL-5 Dimension (EQ-5D-5L) är ett enkelt, generiskt mått som endast inkluderar 5 grundläggande domäner som är gemensamma för många generiska hälsostatusmått: rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression.
Formen som används i denna studie (EQ-5D-5L) har 5 svarskategorier för varje dimension (inga problem, små problem, måttliga problem, allvarliga problem och extrema problem).
EQ-5D-5L utvecklades för komplettering av vuxna
|
Upp till 4 månader
|
|
PROMIS pediatrisk profil för ungdomars självrapportering och Caregiver-Proxy
Tidsram: Upp till 4 månader
|
PROMIS Pediatric-25 Profile v2.0 är designad för självrapportering av barn i åldrarna 8-17; Det är utformat för att fyllas i av en förälderombud på uppdrag av barn i åldrarna 5-17.
Dessa bedömer depressiva symtom, ångest, fysisk funktion-rörlighet, smärtinterferens, trötthet, kamratrelationer, på en skala från 1 (värst) till 5 (bäst) och smärtintensitetsskala från 0 (ingen smärta) till 10 (värsta smärtan du kan tänka sig).
Innehållet i formuläret för pediatriska och förälder-fullmakter är identiska, med undantag för mindre ändringar för att ta hänsyn till skillnader i svarande (t.ex. "Jag kände mig orolig" kontra "Mitt barn kände sig orolig").
|
Upp till 4 månader
|
|
PROMIS sömnstörning för barn för ungdomars självrapportering och vårdgivare-ombud
Tidsram: Upp till 4 månader
|
Kortformen PROMIS sömnstörning innehåller 4 artiklar som bedömer svårigheter att somna, sömn hela natten, problem med sömn och sömnsvårigheter på en skala från 1 (värst) till 5 (bäst).
För att uppnå liknande domäntäckning över hela provet kommer PROMIS Pediatric and Parent-Proxy sömnstörning Short Form 4a att administreras till deltagare under 18 år och vårdgivare till barn med PROS, eftersom till skillnad från PROMIS-profilen för vuxna, den pediatriska och förälder-proxy PROMIS-profilen inkluderar inte en sömnstörningsdomän.
|
Upp till 4 månader
|
|
EQ-5D-Youth for adolescent Self-Report and Caregiver-Proxy
Tidsram: Upp till 4 månader
|
EQ-5D-Y är baserad på EQ-5D-3L men bedömer de 5 dimensionerna med hjälp av språk som är mer lämpligt för barn/ungdomar (de 5 dimensionerna är: rörlighet, ta hand om sig själv, göra vanliga aktiviteter, ha smärta eller obehag och känner sig orolig, ledsen eller olycklig). De 5 dimensionerna besvaras med hjälp av en 3-gradig svarsskala, där högre poäng indikerar bättre resultat. EQ-5D-Y har också en proxyversion som bedömer samma domäner som EQ-5D-Y. |
Upp till 4 månader
|
|
Globalt intryck av symtomens svårighetsgrad
Tidsram: Upp till 4 månader
|
En enda post kommer att skickas till alla tre grupper av deltagare, och ber om en bedömning av den övergripande svårighetsgraden av upplevda symtom.
Det här objektet innehåller 5 svarsalternativ: inga symtom, milda, måttliga, svåra och mycket svåra.
Mindre ändringar görs i artikelns ordalydelse för att ta hänsyn till skillnader mellan vuxen/barns självrapportering och vårdgivarens proxyrapport (t.ex. ändrar "dina övergripande symtom" till "ditt barns övergripande symtom").
|
Upp till 4 månader
|
|
Modifierad PROMIS-dyspné svårighetsgrad för självrapportering av vuxna och självrapportering hos ungdomar
Tidsram: Upp till 4 månader
|
Två saker kommer att användas för att bedöma ett specifikt symptom: andnöd. Dessa artiklar är baserade på 2 artiklar i PROMIS Dyspné Severity objektbank, men med en 24-timmars återkallelse:
Det finns ingen proxyversion av PROMIS Dyspné Severity item bank, och därför kommer dyspnéens svårighetsgrad inte att administreras till vårdgivare deltagare i den aktuella studien. |
Upp till 4 månader
|
|
Kort smärtinventering för självrapportering av vuxna och självrapportering för ungdomar
Tidsram: Upp till 4 månader
|
BPI är en multi-item bedömning av smärta.
Denna bedömning inkluderar 2 domäner som tillsammans bedömer den övergripande smärtupplevelsen: smärtans svårighetsgrad och smärtinterferens.
Tre BPI-poster kommer att administreras som en del av den aktuella studien: ett objekt bedömer smärta som värst under de senaste 24 timmarna, ett objekt bedömer var på kroppen smärta upplevs och ett objekt bedömer vilken typ av smärta som upplevs.
Den värsta smärtan inkluderar en 11-gradig svarsskala som sträcker sig från 0 (ingen smärta) till 10 (smärta så illa som du kan föreställa dig).
Ett diagram över människokroppen (fram och bak) tillhandahålls för att de som svarar ska markera smärtområdena och det område som gör mest ont.
En serie beskrivningar (t.ex. brännande, tröttande och domningar) kommer att tillhandahållas för svarspersonerna för att indikera om varje adjektiv gäller deras smärta.
Eftersom denna endpoint inte har anpassats för proxyrapport, kommer den endast att fyllas i av ungdomar och vuxna som kan självrapportera.
|
Upp till 4 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Beskrivning av förändring i HRQoL, symtomens svårighetsgrad och smärta som ett resultat av behandlingen
Tidsram: 4 månader
|
Dessa beskrivningar kommer att tillhandahållas av patienter och vårdgivare under kvalitativa intervjuer. Intervjuutskrifter kommer att kodas och analyseras av erfarna medlemmar av det kvalitativa forskarteamet, med hjälp av en tvådelad tematisk analysmetod. Förutom att tilldela data till en uppsättning a priori-koder (d.v.s. koder utvecklade i förväg och kopplade till intervjuguiden), kommer studiegruppen också att använda en grundad teori, där ytterligare koder kommer att utvecklas och förfinas i en på -på sätt som avskrifterna granskas och analyseras. Denna blandning av kodningsmetoder kommer att säkerställa att nyckelaspekter av intresse (t.ex. begrepp relaterade till HRQoL, symtomens svårighetsgrad och smärta) tas upp samtidigt som det lämnar utrymme för nya beskrivningar och upplevelser att överväga. |
4 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Andra studie-ID-nummer
- CBYL719A0US14
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .