Qualidade de vida relacionada à saúde, gravidade dos sintomas e dor entre pacientes com espectro de supercrescimento relacionado a PIK3CA: um estudo observacional de métodos mistos
Qualidade de vida relacionada à saúde, gravidade dos sintomas e dor entre pacientes tratados com alpelisibe para espectro de supercrescimento relacionado a PIK3CA: um estudo observacional de métodos mistos
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo coletará dados qualitativos por meio de entrevistas com pacientes e cuidadores e dados qualitativos por meio de uma pesquisa longitudinal baseada na web.
Ambas as partes do estudo são projetadas para coletar informações sobre HRQoL, gravidade dos sintomas e dor entre pacientes com PROS que estão recebendo tratamento com alpelisibe nos EUA. Além disso, os pacientes que não foram tratados com alpelisibe também participarão da parte quantitativa do estudo, fornecendo dados sobre HRQoL, gravidade dos sintomas e dor, coletados em uma única administração da pesquisa baseada na web.
Quinze participantes tratados com alpelisibe serão recrutados para participar de uma entrevista qualitativa individual de uma hora agendada pelo clínico geral e conduzida por um pesquisador qualitativo treinado em MQ. Este subconjunto de 15 participantes concluirá a primeira avaliação online 1 semana após a entrevista para evitar o viés de suas respostas à pesquisa devido à experiência da entrevista. Aqueles que não participarem da entrevista qualitativa serão direcionados a preencher a pesquisa online no momento da inscrição (ou seja, Dia 1, Mês 2, Mês 4 em referência ao tempo desde a inscrição na parte quantitativa, que é independente do tempo desde o início do tratamento). Todos os participantes serão direcionados para preencher a pesquisa on-line, que será acessada por meio de um link da web.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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New Jersey
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East Hanover, New Jersey, Estados Unidos, 07936
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Três grupos de participantes serão incluídos:
- Adultos com PROS que são capazes de completar de forma independente as Avaliações de Resultados Clínicos exigidas (auto-relato do adulto)
- Adolescentes, com idade entre 12 e 17 anos (inclusive), com PROS que sejam capazes de concluir de forma independente as Avaliações de Resultados Clínicos exigidas, avaliadas por um responsável legal (auto-relato do adolescente).
- Cuidadores de crianças/adolescentes com PROS (proxy-report do cuidador). estes devem ser pais ou tutores legais cujos filhos tenham entre 5 e 11 anos de idade, ou adolescentes entre 12 e 17 anos de idade que sejam incapazes de concluir independentemente as Avaliações de Resultados Clínicos exigidas.
Descrição
Critério de inclusão:
Pacientes adultos:
- Pelo menos 18 anos de idade
Autorrelatos de ter sido diagnosticado com 1 das seguintes síndromes:
- Síndrome de Klippel-Trenaunay (SKT)
- Supercrescimento lipomatoso congênito, malformações vasculares, nevos epidérmicos, escoliose/esquelética e espinhal (síndrome CLOVES)
- Malformação Linfática Isolada (MLI)
- Megalencefalia-Malformação Capilar (MCAP ou M-CM)
- Hemimegalencefalia (HME)/Megalencefalia displásica (DMEG)/Displasia cortical focal tipo II
- Hemi-hiperplasia-lipomatose múltipla (HHML)
- Lipomatose Infiltrante Facial (FIL)
- Anomalia Vascular Fibroadiposa (FAVA)
- Macrodactilia
- Hemi-hiperplasia (HH muscular)
- Hiperplasia ou Supercrescimento Fibroadiposo (FAO)
- Malformação capilar do lábio inferior, Malformação linfática da face e pescoço, Assimetria da face e membros e Supercrescimento parcial ou generalizado (síndrome CLAPO)
- Nevo epidérmico, ceratose liquenoide benigna ou ceratose seborreica
- Capaz de conversar e ler/responder a perguntas de pesquisa em inglês
- Disposto e capaz de fornecer consentimento informado
pacientes adolescentes
- Entre os 12 e os 17 anos
Auto-relatos de ter sido diagnosticado com uma das seguintes síndromes:
- Síndrome de Klippel-Trenaunay (SKT)
- Supercrescimento lipomatoso congênito, malformações vasculares, nevos epidérmicos, escoliose/esquelética e espinhal (síndrome CLOVES)
- Malformação Linfática Isolada (MLI)
- Megalencefalia-Malformação Capilar (MCAP ou M-CM)
- Hemimegalencefalia (HME)/Megalencefalia displásica (DMEG)/Displasia cortical focal tipo II
- Hemi-hiperplasia-lipomatose múltipla (HHML)
- Lipomatose Infiltrante Facial (FIL)
- Anomalia Vascular Fibroadiposa (FAVA)
- Macrodactilia
- Hemi-hiperplasia (HH muscular)
- Hiperplasia ou Supercrescimento Fibroadiposo (FAO)
- Malformação capilar do lábio inferior, Malformação linfática da face e pescoço, Assimetria da face e membros e Supercrescimento parcial ou generalizado (síndrome CLAPO)
- Nevo epidérmico, ceratose liquenoide benigna ou ceratose seborreica
- Capaz de conversar e ler/responder às perguntas da pesquisa em inglês de forma independente, conforme avaliado pelo responsável
- Disposto e capaz de fornecer parecer favorável
- Tem um pai/mãe/responsável legal que pode e está disposto a fornecer permissão para que o adolescente participe
Cuidadores
- Pelo menos 18 anos de idade
É o pai/responsável legal de uma criança/adolescente que foi diagnosticado com uma das seguintes síndromes:
- Síndrome de Klippel-Trenaunay (SKT)
- Supercrescimento lipomatoso congênito, malformações vasculares, nevos epidérmicos, escoliose/esquelética e espinhal (síndrome CLOVES)
- Malformação Linfática Isolada (MLI)
- Megalencefalia-Malformação Capilar (MCAP ou M-CM)
- Hemimegalencefalia (HME)/Megalencefalia displásica (DMEG)/Displasia cortical focal tipo II
- Hemi-hiperplasia-lipomatose múltipla (HHML)
- Lipomatose Infiltrante Facial (FIL)
- Anomalia Vascular Fibroadiposa (FAVA)
- Macrodactilia
- Hemi-hiperplasia (HH muscular)
- Hiperplasia ou Supercrescimento Fibroadiposo (FAO)
- Malformação capilar do lábio inferior, Malformação linfática da face e pescoço, Assimetria da face e membros e Supercrescimento parcial ou generalizado (síndrome CLAPO)
- Nevo epidérmico, ceratose liquenoide benigna ou ceratose seborreica
- A criança tem entre 5 e 11 anos (inclusive) ou entre 12 e 17 anos (inclusive), mas é incapaz de se autodeclarar devido a dificuldades cognitivas
- Capaz de conversar e ler/responder a perguntas de pesquisa em inglês
- Disposto e capaz de fornecer consentimento informado
Critério de exclusão:
Não há critérios de exclusão específicos. No entanto, os participantes podem ser excluídos se a cota relacionada ao tratamento com alpelisibe (60 tratados com alpelisibe; 40 não tratados com alpelisibe) for atingida. Por exemplo, se 40 participantes não tratados com alpelisibe tiverem sido recrutados para o estudo, quaisquer participantes adicionais não tratados com alpelisibe serão excluídos. Os pacientes tratados com alpelisibe podem ser igualmente excluídos se a cota de 60 pacientes já tiver sido atingida.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Pacientes com PROS tratados com alpelisibe
Pacientes com PROS que recebem tratamento com alpelisb
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Não houve alocação de tratamento.
Os pacientes administraram o alpelisib
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Pacientes com PROS não tratados com alpelisibe
Pacientes com PROS que não recebem tratamento com apelisibe
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Perfil PROMIS-29 + 2 para autorrelato adulto
Prazo: Até 4 meses
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Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS) -29 +2 perfil. O PROMIS-29 plus 2 Profile v2.1 foi desenvolvido para adultos ≥18 anos de idade e inclui 29 itens nos seguintes domínios: depressão, ansiedade, função física, interferência da dor, fadiga, distúrbios do sono, capacidade de participar de papéis sociais e atividades, função cognitiva em uma escala de 1 (pior) a 5 (melhor) e intensidade da dor (em uma escala que varia de 0 (sem dor) a 10 (pior dor imaginável). |
Até 4 meses
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EQ-5D-5L para autorrelato de adulto
Prazo: Até 4 meses
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A dimensão EuroQoL-5 (EQ-5D-5L) é uma medida simples e genérica que inclui apenas 5 domínios básicos comuns a muitas medidas genéricas de estado de saúde: mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão.
O formulário utilizado neste estudo (EQ-5D-5L) possui 5 categorias de resposta para cada dimensão (sem problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves e problemas extremos).
O EQ-5D-5L foi desenvolvido para conclusão por adultos
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Até 4 meses
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Perfil pediátrico PROMIS para autorrelato do adolescente e representante do cuidador
Prazo: Até 4 meses
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O PROMIS Pediatric-25 Profile v2.0 foi desenvolvido para autoavaliação por crianças de 8 a 17 anos; Ele foi desenvolvido para ser preenchido por um representante dos pais em nome de crianças de 5 a 17 anos.
Estes avaliam sintomas depressivos, ansiedade, função física-mobilidade, interferência da dor, fadiga, relacionamento com os pares, numa escala de 1 (pior) a 5 (melhor) e escala de intensidade da dor que varia de 0 (sem dor) a 10 (pior dor que você pode pensar).
O conteúdo dos formulários pediátrico e de representação dos pais é idêntico, exceto por pequenas modificações para explicar as diferenças nos respondentes (por exemplo, "Fiquei preocupado" vs "Meu filho ficou preocupado").
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Até 4 meses
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Distúrbio do sono pediátrico PROMIS para autorrelato de adolescentes e representante do cuidador
Prazo: Até 4 meses
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O formulário curto de distúrbios do sono PROMIS inclui 4 itens que avaliam dificuldade em adormecer, dormir durante a noite, problemas com o sono e problemas para dormir em uma escala de 1 (pior) a 5 (melhor).
A fim de alcançar uma cobertura de domínio semelhante em toda a amostra, o Formulário 4a de Distúrbios do Sono Pediátrico e Parent-Proxy PROMIS será administrado a participantes menores de 18 anos e cuidadores de crianças com PROS, uma vez que, ao contrário do perfil PROMIS adulto, o perfil pediátrico e o perfil PROMIS pai-proxy não inclui um domínio de distúrbio do sono.
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Até 4 meses
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EQ-5D-Juventude para autorrelato de adolescente e representante do cuidador
Prazo: Até 4 meses
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O EQ-5D-Y é baseado no EQ-5D-3L, mas avalia as 5 dimensões com uma linguagem mais adequada para crianças/adolescentes (as 5 dimensões são: mobilidade, cuidar de si, fazer atividades habituais, ter dor ou desconforto , e sentir-se preocupado, triste ou infeliz). As 5 dimensões são respondidas usando uma escala de resposta de 3 pontos, onde pontuações mais altas indicam melhor resultado. O EQ-5D-Y também possui uma versão proxy que avalia os mesmos domínios que o EQ-5D-Y. |
Até 4 meses
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Impressão global da gravidade dos sintomas
Prazo: Até 4 meses
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Um único item será enviado a todos os 3 grupos de participantes, solicitando uma avaliação da gravidade geral dos sintomas experimentados.
Este item inclui 5 opções de resposta: sem sintomas, leve, moderado, grave e muito grave.
Pequenas modificações são feitas no texto do item para levar em conta as diferenças entre o auto-relato do adulto/criança e o relatório do representante do cuidador (por exemplo, alterar "seus sintomas gerais" para "sintomas gerais de seu filho").
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Até 4 meses
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Gravidade da dispneia do PROMIS modificada para autorrelato de adultos e autorrelato de adolescentes
Prazo: Até 4 meses
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Dois itens serão usados para avaliar um sintoma específico: falta de ar. Esses itens são baseados em 2 itens do banco de itens PROMIS Dyspnea Severity, mas com um recordatório de 24 horas:
Não existe uma versão substituta do banco de itens de gravidade da dispneia do PROMIS e, portanto, os itens de gravidade da dispneia não serão administrados aos cuidadores participantes do estudo atual. |
Até 4 meses
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Inventário Breve de Dor para Autorrelato de Adultos e Autorrelato de Adolescentes
Prazo: Até 4 meses
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O BPI é uma avaliação multi-itens da dor.
Esta avaliação inclui 2 domínios que, em conjunto, avaliam a experiência global da dor: intensidade da dor e interferência da dor.
Três itens do BPI serão administrados como parte do estudo atual: um item avalia a pior dor nas últimas 24 horas, um item avalia onde a dor é sentida no corpo e um item avalia o tipo de dor que é sentida.
O item pior dor inclui uma escala de resposta de 11 pontos variando de 0 (sem dor) a 10 (dor tão ruim quanto você pode imaginar).
Um diagrama do corpo humano (frente e costas) é fornecido para que os socorristas marquem as áreas de dor e a área que mais dói.
Uma série de descritores (por exemplo, queimação, cansaço e entorpecimento) será fornecida para os respondentes indicarem se cada adjetivo se aplica à sua dor.
Como este endpoint não foi adaptado para relatório de proxy, ele só será preenchido por adolescentes e adultos que possam se autorrelatar.
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Até 4 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Descrição da mudança na QVRS, gravidade dos sintomas e dor como resultado do tratamento
Prazo: 4 meses
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Essas descrições serão fornecidas por pacientes e cuidadores durante entrevistas qualitativas. As transcrições das entrevistas serão codificadas e analisadas por membros experientes da equipe de pesquisa qualitativa, usando uma abordagem de análise temática em duas partes. Além de atribuir dados a um conjunto de códigos a priori (ou seja, códigos desenvolvidos antecipadamente e vinculados ao guia de entrevista), a equipe de estudo também usará uma abordagem de teoria fundamentada, na qual códigos adicionais serão desenvolvidos e refinados em um -maneira contínua enquanto as transcrições são revisadas e analisadas. Essa combinação de métodos de codificação garantirá que os principais aspectos de interesse (por exemplo, conceitos relacionados à QVRS, gravidade dos sintomas e dor) sejam abordados, deixando espaço para novas descrições e experiências a serem consideradas. |
4 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Outros números de identificação do estudo
- CBYL719A0US14
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
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