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Qualità della vita correlata alla salute, gravità dei sintomi e dolore tra i pazienti con spettro di crescita eccessiva correlato a PIK3CA: uno studio osservazionale con metodi misti

13 marzo 2024 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Qualità della vita correlata alla salute, gravità dei sintomi e dolore tra i pazienti trattati con Alpelisib per lo spettro di crescita eccessiva correlato a PIK3CA: uno studio osservazionale con metodi misti

Si tratta di uno studio osservazionale con metodi misti che incorpora sia interviste qualitative che raccolte di dati quantitativi attraverso un'indagine longitudinale basata sul web (giorno 1, mesi 2 e 4).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio raccoglierà dati qualitativi attraverso interviste con pazienti e operatori sanitari e dati qualitativi attraverso un'indagine longitudinale basata sul web.

Entrambe le parti dello studio sono progettate per raccogliere informazioni su HRQoL, gravità dei sintomi e dolore tra i pazienti con PROS che stanno ricevendo un trattamento con alpelisib negli Stati Uniti. Inoltre, i pazienti che non sono stati trattati con alpelisib parteciperanno anche alla parte quantitativa dello studio fornendo dati su HRQoL, gravità dei sintomi e dolore, raccolti da una singola somministrazione del sondaggio web.

Quindici partecipanti trattati con alpelisib saranno reclutati per prendere parte a un colloquio qualitativo individuale della durata di un'ora programmato dal medico di base e condotto da un ricercatore qualitativo QM qualificato. Questo sottogruppo di 15 partecipanti completerà la prima valutazione online 1 settimana dopo l'intervista per evitare distorsioni delle loro risposte al sondaggio a causa dell'esperienza dell'intervista. Coloro che non partecipano al colloquio qualitativo saranno indirizzati a completare il sondaggio online al momento dell'iscrizione (ovvero, Giorno 1, Mese 2, Mese 4 in riferimento al tempo dall'iscrizione nella parte quantitativa, che è indipendente dal tempo trascorso dall'inizio del trattamento). Tutti i partecipanti saranno indirizzati a completare il sondaggio online a cui si accederà tramite un collegamento web.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

60

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Stati Uniti, 07936
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 99 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Saranno inclusi tre gruppi di partecipanti:

  • Adulti con PROS che sono in grado di completare autonomamente le valutazioni dei risultati clinici richiesti (autovalutazione degli adulti)
  • Adolescenti, di età compresa tra 12 e 17 anni (inclusi), con PROS che sono in grado di completare autonomamente le valutazioni dei risultati clinici richiesti, come valutato da un tutore legale (autovalutazione dell'adolescente).
  • Caregivers di bambini/adolescenti con PROS (caregivers proxy-report). questi devono essere genitori o tutori legali i cui figli hanno un'età compresa tra 5 e 11 anni o adolescenti di età compresa tra 12 e 17 anni che non sono in grado di completare autonomamente le necessarie Valutazioni dei risultati clinici.

Descrizione

Criterio di inclusione:

Pazienti adulti:

  • Almeno 18 anni di età

  • Auto-segnalazioni a cui è stata diagnosticata 1 delle seguenti sindromi:

    • Sindrome di Klippel-Trenaunay (KTS)
    • Crescita eccessiva lipomatosa congenita, malformazioni vascolari, nevi epidermici, scoliosi/scheletrico e spinale (sindrome di CLOVES)
    • Malformazione linfatica isolata (ILM)
    • Malformazione megalencefalia-capillare (MCAP o M-CM)
    • Emimegalencefalia (HME)/Megalencefalia displastica (DMEG)/Displasia corticale focale di tipo II
    • Emiiperplasia-lipomatosi multipla (HHML)
    • Lipomatosi infiltrante facciale (FIL)
    • Anomalia vascolare fibroadiposa (FAVA)
    • Macrodattilia
    • Emiiperplasia (HH muscolare)
    • Iperplasia fibroadiposa o crescita eccessiva (FAO)
    • Malformazione capillare del labbro inferiore, malformazione linfatica del viso e del collo, asimmetria del viso e degli arti e crescita eccessiva parziale o generalizzata (sindrome CLAPO)
    • Nevo epidermico, cheratosi lichenoide benigna o cheratosi seborroica
  • In grado di conversare e leggere/rispondere alle domande del sondaggio in inglese
  • Disposto e in grado di fornire il consenso informato

Pazienti adolescenti

  • Età compresa tra 12 e 17 anni

  • Auto-segnalazioni a cui è stata diagnosticata una delle seguenti sindromi:

    • Sindrome di Klippel-Trenaunay (KTS)
    • Crescita eccessiva lipomatosa congenita, malformazioni vascolari, nevi epidermici, scoliosi/scheletrico e spinale (sindrome di CLOVES)
    • Malformazione linfatica isolata (ILM)
    • Malformazione megalencefalia-capillare (MCAP o M-CM)
    • Emimegalencefalia (HME)/Megalencefalia displastica (DMEG)/Displasia corticale focale di tipo II
    • Emiiperplasia-lipomatosi multipla (HHML)
    • Lipomatosi infiltrante facciale (FIL)
    • Anomalia vascolare fibroadiposa (FAVA)
    • Macrodattilia
    • Emiiperplasia (HH muscolare)
    • Iperplasia fibroadiposa o crescita eccessiva (FAO)
    • Malformazione capillare del labbro inferiore, malformazione linfatica del viso e del collo, asimmetria del viso e degli arti e crescita eccessiva parziale o generalizzata (sindrome CLAPO)
    • Nevo epidermico, cheratosi lichenoide benigna o cheratosi seborroica
  • In grado di conversare e leggere/rispondere alle domande del sondaggio in inglese in modo indipendente, come valutato dal tutore
  • Disposto e in grado di fornire il consenso
  • Ha un genitore/tutore legale che è in grado e disposto a fornire il permesso all'adolescente di partecipare

Badante

  • Almeno 18 anni di età

  • È il genitore/tutore legale di un bambino/adolescente a cui è stata diagnosticata una delle seguenti sindromi:

    • Sindrome di Klippel-Trenaunay (KTS)
    • Crescita eccessiva lipomatosa congenita, malformazioni vascolari, nevi epidermici, scoliosi/scheletrico e spinale (sindrome di CLOVES)
    • Malformazione linfatica isolata (ILM)
    • Malformazione megalencefalia-capillare (MCAP o M-CM)
    • Emimegalencefalia (HME)/Megalencefalia displastica (DMEG)/Displasia corticale focale di tipo II
    • Emiiperplasia-lipomatosi multipla (HHML)
    • Lipomatosi infiltrante facciale (FIL)
    • Anomalia vascolare fibroadiposa (FAVA)
    • Macrodattilia
    • Emiiperplasia (HH muscolare)
    • Iperplasia fibroadiposa o crescita eccessiva (FAO)
    • Malformazione capillare del labbro inferiore, malformazione linfatica del viso e del collo, asimmetria del viso e degli arti e crescita eccessiva parziale o generalizzata (sindrome CLAPO)
    • Nevo epidermico, cheratosi lichenoide benigna o cheratosi seborroica
  • Il bambino ha un'età compresa tra 5 e 11 anni (inclusi) o un'età compresa tra 12 e 17 anni (inclusi) ma non è in grado di autodichiararsi a causa di difficoltà cognitive
  • In grado di conversare e leggere/rispondere alle domande del sondaggio in inglese
  • Disposto e in grado di fornire il consenso informato

Criteri di esclusione:

Non sono previsti specifici criteri di esclusione. Tuttavia, i partecipanti possono essere esclusi se la quota relativa al trattamento con alpelisib (60 trattati con alpelisib; 40 non trattati con alpelisib) è stata raggiunta. Ad esempio, se nello studio sono stati reclutati 40 partecipanti non trattati con alpelisib, verranno esclusi eventuali partecipanti aggiuntivi non trattati con alpelisib. Allo stesso modo possono essere esclusi i pazienti trattati con alpelisib se la quota di 60 pazienti è già stata raggiunta.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti PROS trattati con alpelisib
Pazienti con PROS che ricevono un trattamento con alpelisb
Altro: Alpelisib
Non c'è allocazione del trattamento. Saranno arruolati i pazienti a cui è stato somministrato alpelisib su prescrizione che sono coinvolti nel programma di accesso gestito alpelisib di Novartis
Pazienti PROS non trattati con alpelisib
Pazienti con PROS che non ricevono il trattamento con apelisib

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Profilo PROMIS-29 + 2 per l'autosegnalazione degli adulti
Lasso di tempo: Fino a 4 mesi

Sistema informativo per la misurazione degli esiti riportati dal paziente (PROMIS)-29 +2 profilo.

Il profilo PROMIS-29 plus 2 v2.1 è progettato per adulti di età ≥18 anni e include 29 elementi nei seguenti domini: depressione, ansia, funzione fisica, interferenza del dolore, affaticamento, disturbi del sonno, capacità di partecipare a ruoli sociali e attività, funzione cognitiva su una scala da 1 (peggiore) a 5 (migliore) e intensità del dolore (su una scala che va da 0 (nessun dolore) a 10 (peggior dolore immaginabile).
Fino a 4 mesi
EQ-5D-5L per l'autovalutazione degli adulti
Lasso di tempo: Fino a 4 mesi
La dimensione EuroQoL-5 (EQ-5D-5L) è una misura semplice e generica che include solo 5 domini di base comuni a molte misure generiche dello stato di salute: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Il modulo utilizzato in questo studio (EQ-5D-5L) ha 5 categorie di risposta per ogni dimensione (nessun problema, problemi lievi, problemi moderati, problemi gravi e problemi estremi). L'EQ-5D-5L è stato sviluppato per il completamento da parte degli adulti
Fino a 4 mesi
Profilo pediatrico PROMIS per l'autovalutazione dell'adolescente e il caregiver-proxy
Lasso di tempo: Fino a 4 mesi
Il PROMIS Pediatric-25 Profile v2.0 è progettato per l'autovalutazione da parte di bambini di età compresa tra 8 e 17 anni; È progettato per essere completato da un genitore delegato per conto dei bambini di età compresa tra 5 e 17 anni. Questi valutano i sintomi depressivi, l'ansia, la mobilità della funzione fisica, l'interferenza del dolore, l'affaticamento, le relazioni con i coetanei, su una scala da 1 (peggiore) a 5 (migliore) e una scala di intensità del dolore che va da 0 (nessun dolore) a 10 (peggiore dolore che si può pensare). Il contenuto dei moduli pediatrici e di delega del genitore è identico, ad eccezione di piccole modifiche per tenere conto delle differenze nei rispondenti (ad esempio, "Mi sentivo preoccupato" vs "Mio figlio si sentiva preoccupato").
Fino a 4 mesi
Disturbi del sonno pediatrici PROMIS per Adolescente Self-Report e Caregiver-Proxy
Lasso di tempo: Fino a 4 mesi
La forma abbreviata PROMIS per i disturbi del sonno include 4 elementi che valutano la difficoltà ad addormentarsi, dormire tutta la notte, problemi con il sonno e disturbi del sonno su una scala da 1 (peggiore) a 5 (migliore). Al fine di ottenere una copertura di dominio simile nell'intero campione, il PROMIS Pediatric and Parent-Proxy Sleep Disturbance Short Form 4a sarà somministrato ai partecipanti di età inferiore ai 18 anni e agli operatori sanitari di bambini con PROS, poiché a differenza del profilo PROMIS per adulti, il profilo pediatrico e il profilo PROMIS parent-proxy non include un dominio relativo ai disturbi del sonno.
Fino a 4 mesi
EQ-5D-Giovani per adolescenti Self-Report e Caregiver-Proxy
Lasso di tempo: Fino a 4 mesi

L'EQ-5D-Y si basa sull'EQ-5D-3L ma valuta le 5 dimensioni utilizzando un linguaggio più adatto a bambini/adolescenti (le 5 dimensioni sono: mobilità, prendersi cura di sé, svolgere attività abituali, avere dolore o disagio e sentirsi preoccupati, tristi o infelici). Le 5 dimensioni ricevono una risposta utilizzando una scala di risposta a 3 punti, dove i punteggi più alti indicano un risultato migliore.

L'EQ-5D-Y ha anche una versione proxy che valuta gli stessi domini dell'EQ-5D-Y.
Fino a 4 mesi
Impressione globale della gravità dei sintomi
Lasso di tempo: Fino a 4 mesi
Un singolo oggetto verrà messo in campo a tutti e 3 i gruppi di partecipanti, chiedendo una valutazione della gravità complessiva dei sintomi riscontrati. Questo item include 5 opzioni di risposta: nessun sintomo, lieve, moderato, grave e molto grave. Sono state apportate modifiche minori alla formulazione dell'item per tenere conto delle differenze tra l'autovalutazione dell'adulto/bambino e la segnalazione del caregiver (ad esempio, cambiando "i tuoi sintomi generali" in "i sintomi generali del tuo bambino").
Fino a 4 mesi
Gravità della dispnea PROMIS modificata per l'autovalutazione degli adulti e l'autovalutazione degli adolescenti
Lasso di tempo: Fino a 4 mesi

Verranno utilizzati due elementi per valutare un sintomo specifico: mancanza di respiro. Questi elementi si basano su 2 elementi nella banca degli elementi PROMIS Dyspnea Severity, ma con un richiamo di 24 ore:

  • Mancanza di respiro quando si salgono 10 gradini
  • Mancanza di respiro quando si parla mentre si cammina Ai 2 item PROMIS sulla gravità della dispnea verrà data una risposta utilizzando una scala di risposta a 5 punti: No mancanza di respiro, Lievemente mancanza di respiro, Moderatamente mancanza di respiro, Gravemente mancanza di respiro, Non l'ho fatto in le ultime 24 ore.

Non esiste una versione proxy della banca degli elementi PROMIS sulla gravità della dispnea e, pertanto, gli elementi sulla gravità della dispnea non verranno somministrati ai partecipanti allo studio in corso.
Fino a 4 mesi
Breve inventario del dolore per l'autovalutazione degli adulti e l'autovalutazione degli adolescenti
Lasso di tempo: Fino a 4 mesi
Il BPI è una valutazione multi-item del dolore. Questa valutazione include 2 domini che, insieme, valutano l'esperienza complessiva del dolore: gravità del dolore e interferenza del dolore. Nell'ambito del presente studio verranno somministrati tre elementi BPI: un elemento valuta il dolore peggiore nelle ultime 24 ore, un elemento valuta dove si avverte dolore sul corpo e un elemento valuta il tipo di dolore che si prova. L'elemento del dolore peggiore include una scala di risposta a 11 punti che va da 0 (nessun dolore) a 10 (il dolore più grave che puoi immaginare). Ai soccorritori viene fornito un diagramma del corpo umano (davanti e dietro) per contrassegnare le aree del dolore e l'area che fa più male. Ai rispondenti verrà fornita una serie di descrittori (ad es. Bruciore, stanchezza e intorpidimento) per indicare se ciascun aggettivo si applica al loro dolore. Poiché questo endpoint non è stato adattato per il rapporto proxy, sarà completato solo da adolescenti e adulti in grado di auto-segnalarsi.
Fino a 4 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Descrizione del cambiamento di HRQoL, gravità dei sintomi e dolore a seguito del trattamento
Lasso di tempo: 4 mesi

Queste descrizioni saranno fornite dai pazienti e dagli operatori sanitari durante le interviste qualitative.

Le trascrizioni delle interviste saranno codificate e analizzate da membri esperti del gruppo di ricerca qualitativa, utilizzando un approccio di analisi tematica in 2 parti. Oltre ad assegnare i dati a una serie di codici a priori (ovvero codici sviluppati in anticipo e collegati alla guida all'intervista), il gruppo di studio utilizzerà anche un approccio di teoria fondata, in cui ulteriori codici saranno sviluppati e perfezionati in un modo in corso man mano che le trascrizioni vengono riviste e analizzate. Questo mix di metodi di codifica garantirà che gli aspetti chiave di interesse (ad esempio, concetti relativi a HRQoL, gravità dei sintomi e dolore) vengano affrontati, lasciando comunque spazio a nuove descrizioni ed esperienze da considerare.
4 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 maggio 2022

Completamento primario (Stimato)

28 giugno 2024

Completamento dello studio (Stimato)

28 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 febbraio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

24 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CBYL719A0US14

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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