Calidad de vida relacionada con la salud, gravedad de los síntomas y dolor entre pacientes con espectro de sobrecrecimiento relacionado con PIK3CA: un estudio observacional de métodos mixtos
Calidad de vida relacionada con la salud, gravedad de los síntomas y dolor entre los pacientes tratados con alpelisib para el espectro de sobrecrecimiento relacionado con PIK3CA: un estudio observacional de métodos mixtos
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio recopilará datos cualitativos a través de entrevistas con pacientes y cuidadores y datos cualitativos a través de una encuesta longitudinal basada en la web.
Ambas partes del estudio están diseñadas para recopilar información sobre la CVRS, la gravedad de los síntomas y el dolor entre los pacientes con PROS que reciben tratamiento con alpelisib en los EE. UU. Además, los pacientes que no hayan sido tratados con alpelisib también participarán en la parte cuantitativa del estudio al proporcionar datos sobre la CVRS, la gravedad de los síntomas y el dolor, recopilados a partir de una sola administración de la encuesta basada en la web.
Quince participantes tratados con alpelisib serán reclutados para participar en una entrevista cualitativa individual de una hora de duración programada por GP y realizada por un investigador cualitativo de QM capacitado. Este subconjunto de 15 participantes completará la primera evaluación en línea 1 semana después de la entrevista para evitar sesgos en sus respuestas a la encuesta debido a la experiencia de la entrevista. A aquellos que no participen en la entrevista cualitativa se les indicará que completen la encuesta en línea al momento de la inscripción (es decir, Día 1, Mes 2, Mes 4 en referencia al tiempo transcurrido desde la inscripción en la parte cuantitativa, que es independiente del tiempo transcurrido desde el inicio de la tratamiento). Se indicará a todos los participantes que completen la encuesta en línea a la que se accederá a través de un enlace web.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Estados Unidos, 07936
- Novartis Investigative Site
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Se incluirán tres grupos de participantes:
- Adultos con PROS que son capaces de completar de forma independiente las Evaluaciones de resultados clínicos requeridas (autoinforme de adultos)
- Adolescentes, entre las edades de 12 y 17 años (inclusive), con PROS que son capaces de completar de forma independiente las Evaluaciones de resultados clínicos requeridas, según lo evaluado por un tutor legal (autoinforme del adolescente).
- Cuidadores de niños/adolescentes con PROS (caregivers proxy-report). estos deben ser padres o tutores legales cuyos hijos tengan entre 5 y 11 años, o adolescentes entre 12 y 17 años que no puedan completar de forma independiente las Evaluaciones de resultados clínicos requeridas.
Descripción
Criterios de inclusión:
Pacientes adultos:
- Al menos 18 años de edad
Autoinformes de haber sido diagnosticados con 1 de los siguientes síndromes:
- Síndrome de Klippel-Trenaunay (KTS)
- Sobrecrecimiento Lipomatoso Congénito, Malformaciones Vasculares, Nevos Epidérmicos, Escoliosis/Esquelético y espinal (síndrome CLOVES)
- Malformación Linfática Aislada (MLI)
- Megalencefalia-malformación capilar (MCAP o M-CM)
- Hemimegalencefalia (HME)/Megalencefalia displásica (DMEG)/Displasia cortical focal tipo II
- Hemihiperplasia-lipomatosis múltiple (HHML)
- Lipomatosis Infiltrante Facial (FIL)
- Anomalía vascular fibroadiposa (FAVA)
- macrodactilia
- Hemihiperplasia (HH Muscular)
- Hiperplasia fibroadiposa o sobrecrecimiento (FAO)
- Malformación capilar del labio inferior, malformación linfática de la cara y el cuello, asimetría de la cara y las extremidades, y sobrecrecimiento parcial o generalizado (síndrome CLAPO)
- Nevus epidérmico, queratosis liquenoide benigna o queratosis seborreica
- Capaz de conversar y leer/responder preguntas de encuestas en inglés
- Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado
Pacientes adolescentes
- Entre las edades de 12 y 17 años
Autoinformes de haber sido diagnosticados con uno de los siguientes síndromes:
- Síndrome de Klippel-Trenaunay (KTS)
- Sobrecrecimiento Lipomatoso Congénito, Malformaciones Vasculares, Nevos Epidérmicos, Escoliosis/Esquelético y espinal (síndrome CLOVES)
- Malformación Linfática Aislada (MLI)
- Megalencefalia-malformación capilar (MCAP o M-CM)
- Hemimegalencefalia (HME)/Megalencefalia displásica (DMEG)/Displasia cortical focal tipo II
- Hemihiperplasia-lipomatosis múltiple (HHML)
- Lipomatosis Infiltrante Facial (FIL)
- Anomalía vascular fibroadiposa (FAVA)
- macrodactilia
- Hemihiperplasia (HH Muscular)
- Hiperplasia fibroadiposa o sobrecrecimiento (FAO)
- Malformación capilar del labio inferior, malformación linfática de la cara y el cuello, asimetría de la cara y las extremidades, y sobrecrecimiento parcial o generalizado (síndrome CLAPO)
- Nevus epidérmico, queratosis liquenoide benigna o queratosis seborreica
- Capaz de conversar y leer/responder preguntas de encuestas en inglés de forma independiente, según lo evalúe el tutor
- Dispuesto y capaz de dar su asentimiento
- Tiene un padre/tutor legal que puede y está dispuesto a dar permiso para que el adolescente participe
cuidadores
- Al menos 18 años de edad
Es el padre/tutor legal de un niño/adolescente que ha sido diagnosticado con uno de los siguientes síndromes:
- Síndrome de Klippel-Trenaunay (KTS)
- Sobrecrecimiento Lipomatoso Congénito, Malformaciones Vasculares, Nevos Epidérmicos, Escoliosis/Esquelético y espinal (síndrome CLOVES)
- Malformación Linfática Aislada (MLI)
- Megalencefalia-malformación capilar (MCAP o M-CM)
- Hemimegalencefalia (HME)/Megalencefalia displásica (DMEG)/Displasia cortical focal tipo II
- Hemihiperplasia-lipomatosis múltiple (HHML)
- Lipomatosis Infiltrante Facial (FIL)
- Anomalía vascular fibroadiposa (FAVA)
- macrodactilia
- Hemihiperplasia (HH Muscular)
- Hiperplasia fibroadiposa o sobrecrecimiento (FAO)
- Malformación capilar del labio inferior, malformación linfática de la cara y el cuello, asimetría de la cara y las extremidades, y sobrecrecimiento parcial o generalizado (síndrome CLAPO)
- Nevus epidérmico, queratosis liquenoide benigna o queratosis seborreica
- El niño tiene entre 5 y 11 años (inclusive) o entre 12 y 17 años (inclusive) pero no puede autoinformarse debido a dificultades cognitivas
- Capaz de conversar y leer/responder preguntas de encuestas en inglés
- Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado
Criterio de exclusión:
No hay criterios de exclusión específicos. Sin embargo, los participantes pueden quedar excluidos si se ha alcanzado la cuota relacionada con el tratamiento con alpelisib (60 tratados con alpelisib; 40 no tratados con alpelisib). Por ejemplo, si se reclutaron para el estudio 40 participantes no tratados con alpelisib, se excluirá a cualquier participante adicional que no haya sido tratado con alpelisib. Los pacientes tratados con alpelisib pueden quedar igualmente excluidos si ya se ha alcanzado la cuota de 60 pacientes.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Pacientes PROS tratados con alpelisib
Pacientes con PROS que reciben tratamiento con alpelisb
|
No hubo asignación de tratamiento.
Los pacientes administrados alpelisib por receta que estaban involucradas en el programa de acceso administrado de Alpelisib de Novartis se inscribieron
|
|
Pacientes PROS no tratados con alpelisib
Pacientes con PROS que no reciben tratamiento con apelisib
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
PROMIS-29 + 2 perfil para autoinforme adulto
Periodo de tiempo: Hasta 4 meses
|
Sistema de Información de Medición de Resultados Reportados por el Paciente (PROMIS)-29 +2 perfil. El PROMIS-29 plus 2 Profile v2.1 está diseñado para adultos ≥18 años de edad e incluye 29 elementos en los siguientes dominios: depresión, ansiedad, función física, interferencia del dolor, fatiga, trastornos del sueño, capacidad para participar en roles sociales y actividades, la función cognitiva en una escala de 1 (peor) a 5 (mejor), y la intensidad del dolor (en una escala que va de 0 (sin dolor) a 10 (peor dolor imaginable). |
Hasta 4 meses
|
|
EQ-5D-5L para autoinforme de adultos
Periodo de tiempo: Hasta 4 meses
|
La Dimensión EuroQoL-5 (EQ-5D-5L) es una medida genérica simple que incluye solo 5 dominios básicos comunes a muchas medidas genéricas del estado de salud: movilidad, cuidado personal, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión.
El formulario utilizado en este estudio (EQ-5D-5L) tiene 5 categorías de respuesta para cada dimensión (sin problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas severos y problemas extremos).
El EQ-5D-5L fue desarrollado para ser completado por adultos
|
Hasta 4 meses
|
|
Perfil pediátrico PROMIS para autoinforme del adolescente y representante del cuidador
Periodo de tiempo: Hasta 4 meses
|
El PROMIS Pediatric-25 Profile v2.0 está diseñado para el autoinforme de niños de 8 a 17 años; Está diseñado para que lo complete un padre apoderado en nombre de los niños de 5 a 17 años.
Estos evalúan los síntomas depresivos, la ansiedad, la función-movilidad física, la interferencia del dolor, la fatiga, las relaciones con los compañeros, en una escala de 1 (peor) a 5 (mejor) y una escala de intensidad del dolor que va de 0 (sin dolor) a 10 (peor dolor que siente). puede pensar).
El contenido de los formularios pediátrico y de padres-representantes es idéntico, excepto por modificaciones menores para tener en cuenta las diferencias en los que respondieron (p. ej., "Me sentí preocupado" frente a "Mi hijo se sintió preocupado").
|
Hasta 4 meses
|
|
Trastorno del sueño pediátrico PROMIS para autoinforme de adolescentes y representante del cuidador
Periodo de tiempo: Hasta 4 meses
|
El formulario corto de alteración del sueño de PROMIS incluye 4 ítems que evalúan la dificultad para conciliar el sueño, dormir toda la noche, problemas para dormir y dificultad para dormir en una escala de 1 (peor) a 5 (mejor).
Para lograr una cobertura de dominio similar en toda la muestra, se administrará el Formulario breve 4a de trastornos del sueño pediátricos y de padres apoderados de PROMIS a los participantes menores de 18 años y a los cuidadores de niños con PROS, ya que, a diferencia del perfil PROMIS para adultos, el perfil pediátrico y el perfil PROMIS padre-proxy no incluye un dominio de perturbación del sueño.
|
Hasta 4 meses
|
|
EQ-5D-Youth para adolescente Autoinforme y Caregiver-Proxy
Periodo de tiempo: Hasta 4 meses
|
El EQ-5D-Y se basa en el EQ-5D-3L pero evalúa las 5 dimensiones utilizando un lenguaje más adecuado a niños/adolescentes (las 5 dimensiones son: movilidad, cuidarse, realizar actividades habituales, tener dolor o malestar y sentirse preocupado, triste o infeliz). Las 5 dimensiones se responden utilizando una escala de respuesta de 3 puntos, donde las puntuaciones más altas indican un mejor resultado. El EQ-5D-Y también tiene una versión proxy que evalúa los mismos dominios que el EQ-5D-Y. |
Hasta 4 meses
|
|
Impresión global de la gravedad de los síntomas
Periodo de tiempo: Hasta 4 meses
|
Se enviará un solo elemento a los 3 grupos de participantes, solicitando una evaluación de la gravedad general de los síntomas experimentados.
Este ítem incluye 5 opciones de respuesta: sin síntomas, leve, moderada, severa y muy severa.
Se realizan modificaciones menores en la redacción del ítem para tener en cuenta las diferencias entre el autoinforme adulto/niño y el informe del representante del cuidador (p. ej., cambiar "sus síntomas generales" por "los síntomas generales de su hijo").
|
Hasta 4 meses
|
|
Severidad de disnea PROMIS modificada para autoinforme de adultos y autoinforme de adolescentes
Periodo de tiempo: Hasta 4 meses
|
Se utilizarán dos ítems para evaluar un síntoma específico: dificultad para respirar. Estos elementos se basan en 2 elementos del banco de elementos de gravedad de la disnea de PROMIS, pero con un retiro del mercado de 24 horas:
No existe una versión proxy del banco de elementos de gravedad de la disnea de PROMIS y, por lo tanto, los elementos de gravedad de la disnea no se administrarán a los cuidadores participantes del estudio actual. |
Hasta 4 meses
|
|
Inventario Breve del Dolor para Autoinforme de Adultos y Autoinforme de Adolescentes
Periodo de tiempo: Hasta 4 meses
|
El BPI es una evaluación del dolor de múltiples ítems.
Esta evaluación incluye 2 dominios que, juntos, evalúan la experiencia general del dolor: la intensidad del dolor y la interferencia del dolor.
Se administrarán tres elementos del BPI como parte del estudio actual: un elemento evalúa el dolor en su peor momento durante las últimas 24 horas, un elemento evalúa en qué parte del cuerpo se experimenta el dolor y un elemento evalúa el tipo de dolor que se experimenta.
El ítem de peor dolor incluye una escala de respuesta de 11 puntos que va de 0 (sin dolor) a 10 (dolor tan fuerte como puedas imaginar).
Se proporciona un diagrama del cuerpo humano (anverso y reverso) para que los socorristas marquen las áreas de dolor y el área que más duele.
Se proporcionará una serie de descriptores (p. ej., ardor, cansancio y entumecimiento) para que los encuestados indiquen si cada adjetivo se aplica a su dolor.
Como este criterio de valoración no se ha adaptado para el informe de representación, solo lo completarán los adolescentes y adultos que puedan autoinformarse.
|
Hasta 4 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Descripción del cambio en la CVRS, la gravedad de los síntomas y el dolor como resultado del tratamiento
Periodo de tiempo: 4 meses
|
Estas descripciones serán proporcionadas por pacientes y cuidadores durante entrevistas cualitativas. Las transcripciones de las entrevistas serán codificadas y analizadas por miembros experimentados del equipo de investigación cualitativa, utilizando un enfoque de análisis temático de dos partes. Además de asignar datos a un conjunto de códigos a priori (es decir, códigos desarrollados de antemano y vinculados a la guía de entrevista), el equipo de estudio también utilizará un enfoque de teoría fundamentada, en el que se desarrollarán y refinarán códigos adicionales en un -a medida que se revisan y analizan las transcripciones. Esta combinación de métodos de codificación garantizará que se aborden los aspectos clave de interés (p. ej., conceptos relacionados con la CVRS, la gravedad de los síntomas y el dolor) y, al mismo tiempo, dejará espacio para que se consideren nuevas descripciones y experiencias. |
4 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Otros números de identificación del estudio
- CBYL719A0US14
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .