PIK3CA関連の過剰増殖スペクトルを有する患者における健康関連の生活の質、症状の重症度、および痛み：混合法観察研究
PIK3CA関連の過剰増殖スペクトルに対してアルペリシブで治療された患者の健康関連の生活の質、症状の重症度、および痛み：混合法観察研究
調査の概要
詳細な説明
この研究では、患者や介護者へのインタビューを通じて質的データを収集し、Web ベースの縦断調査を通じて質的データを収集します。
研究の両方の部分は、米国でアルペリシブによる治療を受けている PROS 患者の HRQoL、症状の重症度、および痛みに関する情報を収集するように設計されています。 さらに、アルペリシブで治療されていない患者も、Web ベースの調査の 1 回の投与から収集された HRQoL、症状の重症度、および痛みに関するデータを提供することにより、研究の定量的部分に参加します。
アルペリシブで治療された15人の参加者は、GPがスケジュールし、訓練を受けたQM定性研究者が実施する1時間の1対1の定性面接に参加するために募集されます。 この 15 人の参加者のサブセットは、インタビューの経験による調査回答の偏りを防ぐために、インタビューの 1 週間後に最初のオンライン評価を完了します。 定性的面接に参加しない人は、登録時にオンライン調査を完了するように指示されます (つまり、1 日目、2 か月目、4 か月目)処理）。 すべての参加者は、Web リンクからアクセスできるオンライン調査に回答するように指示されます。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Novartis Pharmaceuticals
- 電話番号：+41613241111
- メール：novartis.email@novartis.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Novartis Pharmaceuticals
研究場所
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New Jersey
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East Hanover、New Jersey、アメリカ、07936
- 募集
- Novartis Investigative Site
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
参加者の 3 つのグループが含まれます。
- 必要な臨床転帰評価を独立して完了することができる PROS の成人 (成人の自己申告)
- 12 歳から 17 歳 (両端を含む) の青年で、法定後見人 (青年期の自己報告) によって評価された、必要な臨床転帰評価を独立して完了することができる PROS を持つ。
- PROS（介護者代理報告書）を有する小児/青年の介護者。 これらは、5 歳から 11 歳までの子供を持つ親または法定後見人、または必要な臨床転帰評価を独立して完了することができない 12 歳から 17 歳までの青少年でなければなりません。
説明
包含基準:
成人患者:
- 18歳以上
-次の症候群の1つと診断された自己報告：
- クリッペル・トレノネー症候群 (KTS)
- 先天性脂肪腫性過成長、血管奇形、表皮母斑、脊柱側弯症/骨格および脊椎 (CLOVES 症候群)
- 孤立性リンパ奇形 (ILM)
- 巨脳症 - 毛細血管奇形 (MCAP または M-CM)
- 片巨脳症（HME）/異形成性巨脳症（DMEG）/限局性皮質異形成II型
- 片側過形成 - 多発性脂肪腫症 (HHML)
- 顔面浸潤性脂肪腫症 (FIL)
- 線維性血管異常 (FAVA)
- 大指症
- 半過形成（筋肉HH）
- 線維脂肪過形成または過成長 (FAO)
- 下唇の毛細血管奇形、顔と首のリンパ管奇形、顔と手足の非対称、部分的または全身的な過成長（CLAPO症候群）
- 表皮母斑、良性の苔癬様角化症、または脂漏性角化症
- 英語で会話し、アンケートの質問を読み、答えることができる
- -インフォームドコンセントを提供する意思と能力
思春期の患者
- 12歳から17歳まで
以下のいずれかの症候群と診断された自己申告：
- クリッペル・トレノネー症候群 (KTS)
- 先天性脂肪腫性過成長、血管奇形、表皮母斑、脊柱側弯症/骨格および脊椎 (CLOVES 症候群)
- 孤立性リンパ奇形 (ILM)
- 巨脳症 - 毛細血管奇形 (MCAP または M-CM)
- 片巨脳症（HME）/異形成性巨脳症（DMEG）/限局性皮質異形成II型
- 片側過形成 - 多発性脂肪腫症 (HHML)
- 顔面浸潤性脂肪腫症 (FIL)
- 線維性血管異常 (FAVA)
- 大指症
- 半過形成（筋肉HH）
- 線維脂肪過形成または過成長 (FAO)
- 下唇の毛細血管奇形、顔と首のリンパ管奇形、顔と手足の非対称、部分的または全身的な過成長（CLAPO症候群）
- 表皮母斑、良性の苔癬様角化症、または脂漏性角化症
- 保護者の評価に応じて、英語で会話し、アンケートの質問を読み、答えることができる
- 同意を提供する意思と能力
- 青少年の参加を許可する能力と意思のある親/法定後見人がいる
介護者
- 18歳以上
次のいずれかの症候群と診断された子供/青年の親/法定後見人です:
- クリッペル・トレノネー症候群 (KTS)
- 先天性脂肪腫性過成長、血管奇形、表皮母斑、脊柱側弯症/骨格および脊椎 (CLOVES 症候群)
- 孤立性リンパ奇形 (ILM)
- 巨脳症 - 毛細血管奇形 (MCAP または M-CM)
- 片巨脳症（HME）/異形成性巨脳症（DMEG）/限局性皮質異形成II型
- 片側過形成 - 多発性脂肪腫症 (HHML)
- 顔面浸潤性脂肪腫症 (FIL)
- 線維性血管異常 (FAVA)
- 大指症
- 半過形成（筋肉HH）
- 線維脂肪過形成または過成長 (FAO)
- 下唇の毛細血管奇形、顔と首のリンパ管奇形、顔と手足の非対称、部分的または全身的な過成長（CLAPO症候群）
- 表皮母斑、良性の苔癬様角化症、または脂漏性角化症
- 子供は5歳から11歳まで、または12歳から17歳までですが、認知障害のために自己申告することはできません
- 英語で会話し、アンケートの質問を読み、答えることができる
- -インフォームドコンセントを提供する意思と能力
除外基準:
特定の除外基準はありません。 ただし、アルペリシブ治療に関連する割り当て（アルペリシブで治療された60人、アルペリシブで治療されていない40人）が達成された場合、参加者は除外される場合があります。 たとえば、アルペリシブで治療されていない 40 人の参加者が研究に募集された場合、アルペリシブで治療されていない追加の参加者は除外されます。 アルペリシブで治療された患者は、60人の患者のクォータがすでに達成されている場合、同様に除外される可能性があります.
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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アルペリシブで治療されたPROS患者
アルペリブによる治療を受けているPROS患者
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治療の割り当てはありません。
ノバルティスのアルペリシブ管理アクセスプログラムに関与し、処方によりアルペリシブを投与された患者が登録されます
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アルペリシブで治療されていないPROS患者
アペリシブによる治療を受けていないPROS患者
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PROMIS-29 + 成人向け自己申告用プロファイル 2
時間枠：4ヶ月まで
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患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS)-29 +2 プロファイル。 PROMIS-29 plus 2 プロファイル v2.1 は、18 歳以上の成人向けに設計されており、うつ病、不安、身体機能、疼痛障害、疲労、睡眠障害、社会的役割への参加能力、および活動、1 (最悪) から 5 (最良) のスケールでの認知機能、および痛みの強さ (0 (痛みなし) から 10 (想像できる最悪の痛み) の範囲のスケール)。 |
4ヶ月まで
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大人の自己申告用EQ-5D-5L
時間枠：4ヶ月まで
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EuroQoL-5 ディメンション (EQ-5D-5L) は、多くの一般的な健康状態の指標に共通する 5 つの基本的な領域 (可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつ) のみを含むシンプルで一般的な指標です。
この調査で使用したフォーム (EQ-5D-5L) には、各次元 (問題なし、軽微な問題、中程度の問題、重大な問題、および極度の問題) に対して 5 つの応答カテゴリがあります。
EQ-5D-5Lは大人が完成させるために開発された
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4ヶ月まで
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思春期の自己報告と介護者代理のための PROMIS 小児プロファイル
時間枠：4ヶ月まで
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PROMIS Pediatric-25 プロファイル v2.0 は、8 ～ 17 歳の子供による自己申告用に設計されています。 5 歳から 17 歳のお子様に代わって保護者の代理人が完了するように設計されています。
これらは、抑うつ症状、不安、身体機能 - 可動性、痛みの干渉、疲労、仲間との関係を、1 (最悪) から 5 (最良) のスケールで評価し、0 (痛みなし) から 10 (痛みが最も強い) の範囲の痛み強度スケールで評価します。考えられます）。
小児用フォームと保護者用フォームの内容は同じですが、応答者の違いを考慮して若干の変更が加えられています (たとえば、「私は心配していました」と「私の子供は心配していました」)。
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4ヶ月まで
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思春期の自己報告と介護者代理のための PROMIS 小児睡眠障害
時間枠：4ヶ月まで
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PROMIS 睡眠障害簡易フォームには、入眠困難、夜通しの睡眠、睡眠障害、睡眠障害を 1 (最悪) から 5 (最良) のスケールで評価する 4 つの項目が含まれています。
サンプル全体で同様の領域をカバーするために、PROMIS Pediatric and Parent-Proxy Sleep Disturbance Short Form 4a は、18 歳未満の参加者と PROS の子供の介護者に投与されます。親プロキシ PROMIS プロファイルには睡眠障害ドメインが含まれていません。
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4ヶ月まで
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EQ-5D-思春期の自己申告と介護者のためのユース-代理
時間枠：4ヶ月まで
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EQ-5D-Y は EQ-5D-3L に基づいていますが、子供/青年により適した言語を使用して 5 つの側面を評価します (5 つの側面とは: 可動性、自分自身の世話をすること、通常の活動を行うこと、痛みや不快感があることです) 、心配、悲しみ、または不幸を感じる）。 5 次元は 3 点応答スケールを使用して回答され、スコアが高いほど結果が良好であることを示します。 EQ-5D-Y には、EQ-5D-Y と同じドメインを評価するプロキシ バージョンもあります。 |
4ヶ月まで
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症状の重症度の全体的な印象
時間枠：4ヶ月まで
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1 つの項目が 3 つの参加者グループすべてに配布され、経験した症状の全体的な重症度の評価が求められます。
この項目には、無症状、軽度、中等度、重度、および非常に重度の 5 つの回答オプションがあります。
大人/子供の自己報告と介護者の代理報告の違いを説明するために、項目の文言にマイナーな変更が加えられています (たとえば、「あなたの全体的な症状」を「あなたの子供の全体的な症状」に変更)。
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4ヶ月まで
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成人の自己報告および青年期の自己報告の修正された PROMIS 呼吸困難の重症度
時間枠：4ヶ月まで
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特定の症状を評価するために、息切れという 2 つの項目が使用されます。 これらのアイテムは、PROMIS Dyspnea Severity アイテム バンクの 2 つのアイテムに基づいていますが、24 時間のリコールがあります。
PROMIS 呼吸困難重症度項目バンクの代理バージョンは存在しないため、呼吸困難重症度項目は、現在の研究の介護者参加者には投与されません。 |
4ヶ月まで
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成人の自己報告と思春期の自己報告のための簡単な痛みのインベントリ
時間枠：4ヶ月まで
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BPI は、痛みの多項目評価です。
この評価には、全体的な痛みの経験を評価する 2 つの領域が含まれます。痛みの重症度と痛みの干渉です。
現在の研究の一環として 3 つの BPI 項目が投与されます。
最悪の痛みの項目には、0 (痛みなし) から 10 (想像できるほどの痛み) までの 11 段階の反応スケールが含まれます。
応答者が痛みの領域と最も痛い領域をマークするために、人体の図 (前面と背面) が提供されます。
レスポンダーがそれぞれの形容詞が痛みに当てはまるかどうかを示すために、一連の記述子 (例: 燃える、疲れる、麻痺する) が提供されます。
このエンドポイントは代理報告用に調整されていないため、自己申告できる青年および成人のみが完了します。
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4ヶ月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療によるHRQoLの変化、症状の重症度、痛みの説明
時間枠：4ヶ月
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これらの説明は、定性的なインタビュー中に患者と介護者によって提供されます。 インタビューのトランスクリプトは、定性調査チームの経験豊富なメンバーによって、2 部構成の主題分析アプローチを使用してコード化および分析されます。 一連のアプリオリ コード (つまり、事前に開発され、インタビュー ガイドにリンクされたコード) にデータを割り当てることに加えて、研究チームは、追加のコードが開発され、オンに洗練される、グラウンデッド セオリー アプローチも使用します。 -トランスクリプトがレビューおよび分析されるときの方法。 コーディング方法をこのように組み合わせることで、関心のある重要な側面 (HRQoL、症状の重症度、痛みに関連する概念など) に確実に対処しながら、新しい説明や経験を考慮する余地を残すことができます。 |
4ヶ月
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- CBYL719A0US14
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