Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az egészséggel kapcsolatos életminőség, a tünetek súlyossága és a fájdalom a PIK3CA-val kapcsolatos túlnövekedési spektrumban szenvedő betegek körében: vegyes módszerekkel végzett megfigyelési vizsgálat

2024. március 13. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Egészséggel kapcsolatos életminőség, a tünetek súlyossága és fájdalma az Alpelisibbal kezelt betegek körében a PIK3CA-val kapcsolatos túlnövekedési spektrum miatt: vegyes módszerekkel végzett megfigyelési vizsgálat

Ez egy vegyes módszerekkel végzett megfigyeléses vizsgálat, amely kvalitatív interjúkat és kvantitatív adatgyűjtést is magában foglal egy web-alapú longitudinális felmérésen keresztül (1. nap, 2. és 4. hónap).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a tanulmány kvalitatív adatokat gyűjt a betegekkel és gondozókkal folytatott interjúkon keresztül, valamint kvalitatív adatokat egy webalapú longitudinális felmérésen keresztül.

A tanulmány mindkét részét arra tervezték, hogy információkat gyűjtsön a HRQoL-ról, a tünetek súlyosságáról és a fájdalomról az Egyesült Államokban alpeliszib-kezelésben részesülő PROS-ban szenvedő betegek körében. Ezen túlmenően, azok a betegek, akiket nem kezeltek alpeliszibbel, szintén részt vesznek a vizsgálat kvantitatív részében a HRQoL-ra, a tünetek súlyosságára és a fájdalomra vonatkozó adatokkal, amelyeket a web-alapú felmérés egyetlen beadásával gyűjtöttek össze.

Tizenöt alpelisib-kezelésben részesült résztvevőt toboroznak, hogy részt vegyenek egy órás, egy-egy kvalitatív interjún, amelyet a háziorvos ütemez fel, és egy képzett QM kvalitatív kutató vezet le. Ez a 15 résztvevőből álló részhalmaz az interjú után 1 héttel elvégzi az első online értékelést, hogy elkerülje a felmérésre adott válaszok torzítását az interjú tapasztalatai miatt. Azok, akik nem vesznek részt a kvalitatív interjúban, a beiratkozáskor (azaz 1. nap, 2. hónap, 4. hónap a beiratkozás óta eltelt időre vonatkoztatva kvantitatív részben, amely független a jelentkezés kezdete óta eltelt időtől) az online kérdőív kitöltésére lesznek irányítva. kezelés). Minden résztvevőt az online kérdőív kitöltésére irányítanak, amely egy internetes hivatkozáson keresztül érhető el.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

60

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

  • Név: Novartis Pharmaceuticals

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Egyesült Államok, 07936
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A résztvevők három csoportja lesz jelen:

  • ProS-okkal rendelkező felnőttek, akik képesek önállóan elvégezni a szükséges klinikai eredményértékelést (felnőtt önjelentés)
  • Serdülők, 12 és 17 év közötti (beleértve) PROS-okkal, akik képesek önállóan elvégezni a törvényes gyám által értékelt klinikai eredményértékelést (serdülő önjelentés).
  • PROS-ban szenvedő gyermekek/serdülők gondozói (gondozói proxy-jelentés). ezeknek olyan szülőknek vagy törvényes gyámoknak kell lenniük, akiknek gyermekei 5 és 11 év közöttiek, vagy 12 és 17 év közötti serdülőknek, akik nem képesek önállóan elvégezni a szükséges klinikai eredményértékelést.

Leírás

Bevételi kritériumok:

Felnőtt betegek:

  • Legalább 18 éves

  • Önbevallók, akiknél az alábbi szindrómák közül 1-et diagnosztizáltak:

    • Klippel-Trenaunay szindróma (KTS)
    • Veleszületett lipomatózus túlnövekedés, érrendszeri rendellenességek, epidermális nevi, gerincferdülés/csontváz és gerinc (CLOVES-szindróma)
    • Izolált nyirokfejlődési rendellenesség (ILM)
    • Megalencephalia-kapilláris malformáció (MCAP vagy M-CM)
    • Hemimegalencephalia (HME)/Displasztikus megalencephalia (DMEG)/II-es típusú fokális kérgi diszplázia
    • Hemihyperplasia – többszörös lipomatózis (HHML)
    • Arc infiltráló lipomatózis (FIL)
    • Fibroadipose vascularis anomália (FAVA)
    • Makrodaktya
    • Hemihyperplasia (izmos HH)
    • Fibroadipose hiperplázia vagy túlnövekedés (FAO)
    • Az alsó ajak kapilláris fejlődési rendellenességei, az arc és a nyak nyirokrendszeri rendellenességei, az arc és a végtagok aszimmetriája és részleges vagy generalizált túlnövekedés (CLAPO-szindróma)
    • Epidermális nevus, jóindulatú lichenoid keratosis vagy seborrheás keratosis
  • Képes angolul beszélgetni és a felmérés kérdéseit olvasni/megválaszolni
  • Hajlandó és képes tájékozott beleegyezést adni

Serdülő betegek

  • 12 és 17 éves kor között

  • Önbevallók, akiknél a következő szindrómák egyikével diagnosztizálták:

    • Klippel-Trenaunay szindróma (KTS)
    • Veleszületett lipomatózus túlnövekedés, érrendszeri rendellenességek, epidermális nevi, gerincferdülés/csontváz és gerinc (CLOVES-szindróma)
    • Izolált nyirokfejlődési rendellenesség (ILM)
    • Megalencephalia-kapilláris malformáció (MCAP vagy M-CM)
    • Hemimegalencephalia (HME)/Displasztikus megalencephalia (DMEG)/II-es típusú fokális kérgi diszplázia
    • Hemihyperplasia – többszörös lipomatózis (HHML)
    • Arc infiltráló lipomatózis (FIL)
    • Fibroadipose vascularis anomália (FAVA)
    • Makrodaktya
    • Hemihyperplasia (izmos HH)
    • Fibroadipose hiperplázia vagy túlnövekedés (FAO)
    • Az alsó ajak kapilláris fejlődési rendellenességei, az arc és a nyak nyirokrendszeri rendellenességei, az arc és a végtagok aszimmetriája és részleges vagy generalizált túlnövekedés (CLAPO-szindróma)
    • Epidermális nevus, jóindulatú lichenoid keratosis vagy seborrheás keratosis
  • Képes önállóan beszélgetni és angolul olvasni/megválaszolni a kérdőíves kérdéseket a gyám értékelése alapján
  • Hajlandó és képes hozzájárulást adni
  • Van szülője/törvényes gyámja, aki képes és hajlandó engedélyt adni a serdülő részvételére

Gondozók

  • Legalább 18 éves

  • Szülője/törvényes gyámja annak a gyermeknek/kamasznak, akinél az alábbi szindrómák valamelyikét diagnosztizálták:

    • Klippel-Trenaunay szindróma (KTS)
    • Veleszületett lipomatózus túlnövekedés, érrendszeri rendellenességek, epidermális nevi, gerincferdülés/csontváz és gerinc (CLOVES-szindróma)
    • Izolált nyirokfejlődési rendellenesség (ILM)
    • Megalencephalia-kapilláris malformáció (MCAP vagy M-CM)
    • Hemimegalencephalia (HME)/Displasztikus megalencephalia (DMEG)/II-es típusú fokális kérgi diszplázia
    • Hemihyperplasia – többszörös lipomatózis (HHML)
    • Arc infiltráló lipomatózis (FIL)
    • Fibroadipose vascularis anomália (FAVA)
    • Makrodaktya
    • Hemihyperplasia (izmos HH)
    • Fibroadipose hiperplázia vagy túlnövekedés (FAO)
    • Az alsó ajak kapilláris fejlődési rendellenességei, az arc és a nyak nyirokrendszeri rendellenességei, az arc és a végtagok aszimmetriája és részleges vagy generalizált túlnövekedés (CLAPO-szindróma)
    • Epidermális nevus, jóindulatú lichenoid keratosis vagy seborrheás keratosis
  • A gyermek vagy 5 és 11 év közötti (beleértve), vagy 12 és 17 év közötti (beleértve), de kognitív nehézségei miatt nem tud önbeszámolni
  • Képes angolul beszélgetni és a felmérés kérdéseit olvasni/megválaszolni
  • Hajlandó és képes tájékozott beleegyezést adni

Kizárási kritériumok:

Nincsenek konkrét kizárási kritériumok. A résztvevők azonban kizárhatók, ha az alpelisib-kezelésre vonatkozó kvótát (60 alpelisibbal kezelt; 40 nem kezeltek alpelisibbel) elérték. Például, ha 40 alpeliszibbel nem kezelt résztvevőt vontak be a vizsgálatba, akkor az alpeliszibbel nem kezelt további résztvevőket kizárják. Hasonlóképpen kizárhatók az alpeliszibbel kezelt betegek is, ha a 60 beteges kvótát már elérték.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Alpeliszibbel kezelt PROS betegek
PROS-ban szenvedő betegek, akik alpelisb-kezelésben részesülnek
Egyéb: Alpelisib
Nincs kezelési kiosztás. A Novartis alpelisib felügyelt hozzáférési programjában részt vevő, vényköteles alpelisib-kezelésben részesülő betegek felvételre kerülnek
Az alpeliszibbel nem kezelt PROS betegek
PROS-ban szenvedő betegek, akik nem kapnak apeliszib-kezelést

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
PROMIS-29 + 2 profil felnőtt önbejelentéshez
Időkeret: Akár 4 hónapig

Beteg által jelentett eredmények mérési információs rendszere (PROMIS)-29 +2 profil.

A PROMIS-29 plus 2 Profile v2.1 18 évesnél idősebb felnőttek számára készült, és 29 elemet tartalmaz a következő területeken: depresszió, szorongás, fizikai funkciók, fájdalom-interferencia, fáradtság, alvászavarok, társadalmi szerepekben való részvétel képessége és tevékenységek, kognitív funkció 1-től 5-ig (legjobb) és fájdalom intenzitása (0-tól (nincs fájdalom) 10-ig (elképzelhető legrosszabb fájdalom) terjedő skálán.
Akár 4 hónapig
EQ-5D-5L felnőtt önbejelentéshez
Időkeret: Akár 4 hónapig
Az EuroQoL-5 dimenzió (EQ-5D-5L) egy egyszerű, általános mérőszám, amely mindössze 5 alapvető tartományt tartalmaz, amelyek számos általános egészségi állapot mérésére jellemzőek: mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/kényelmetlenség és szorongás/depresszió. A jelen tanulmányban használt űrlap (EQ-5D-5L) minden dimenzióhoz 5 válaszkategóriát tartalmaz (nincs probléma, enyhe problémák, közepes problémák, súlyos problémák és extrém problémák). Az EQ-5D-5L-t felnőttek számára fejlesztették ki
Akár 4 hónapig
PROMIS gyermekgyógyászati ​​profil serdülők önbejelentéséhez és gondozói meghatalmazottjához
Időkeret: Akár 4 hónapig
A PROMIS Pediatric-25 Profile v2.0 a 8 és 17 év közötti gyermekek önbevallására készült; Úgy tervezték, hogy egy szülői meghatalmazott töltse ki az 5–17 éves gyermekek nevében. Ezek értékelik a depressziós tüneteket, a szorongást, a fizikai funkciókat-mobilitást, a fájdalom-interferenciát, a fáradtságot, a kortárs kapcsolatokat egy 1-től (legrosszabb) 5-ig (legjobb) terjedő skálán, valamint a fájdalom intenzitási skáláját, amely 0-tól (nincs fájdalom) 10-ig (a legrosszabb fájdalom) eszembe jut). A gyermekgyógyászati ​​és a szülő-meghatalmazott űrlap tartalma megegyezik, kivéve a válaszadók közötti különbségek miatti kisebb módosításokat (pl. „Aggódtam” vs. „A gyermekem aggódik”).
Akár 4 hónapig
PROMIS gyermekkori alvászavar a serdülőkori önbevallás és a gondozó-meghatalmazott számára
Időkeret: Akár 4 hónapig
A PROMIS alvászavar rövid forma 4 elemet tartalmaz, amelyek 1-től 5-ig (legjobb) értékelik az elalvási nehézségeket, az éjszakai alvást, az alvásproblémákat és az alvászavarokat. Annak érdekében, hogy a teljes mintában hasonló tartományi lefedettséget érjünk el, a PROMIS Gyermekgyógyászati ​​és Szülői-Proxy Sleep Disturbance Short Form 4a-t a 18 év alatti résztvevőknek és a PROMIS-ban szenvedő gyermekek gondozóinak adják be, mivel a felnőtt PROMIS profillal ellentétben a gyermekgyógyászati és a szülő-proxy PROMIS profil nem tartalmaz alvászavar-tartományt.
Akár 4 hónapig
EQ-5D-Fiatalok serdülők önbevallása és gondozó-meghatalmazottja
Időkeret: Akár 4 hónapig

Az EQ-5D-Y az EQ-5D-3L-en alapul, de az 5 dimenziót a gyerekeknek/serdülőknek jobban megfelelő nyelvezet segítségével értékeli (az 5 dimenzió: mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek végzése, fájdalom vagy kellemetlen érzés , és aggódik, szomorú vagy boldogtalan). Az 5 dimenzióra egy 3 pontos válaszskálával válaszolunk, ahol a magasabb pontszámok jobb eredményt jeleznek.

Az EQ-5D-Y rendelkezik egy proxy verzióval is, amely ugyanazokat a tartományokat értékeli, mint az EQ-5D-Y.
Akár 4 hónapig
A tünetek súlyosságának globális benyomása
Időkeret: Akár 4 hónapig
A résztvevők mind a 3 csoportjának egyetlen elemet küldenek ki, amelyben a tapasztalt tünetek általános súlyosságának értékelését kérik. Ez az elem 5 válaszlehetőséget tartalmaz: nincs tünet, enyhe, közepes, súlyos és nagyon súlyos. Kisebb módosítások történtek a tétel megfogalmazásában, hogy figyelembe vegyék a felnőtt/gyermek önbevallás és a gondozói meghatalmazotti jelentés közötti különbségeket (pl. az „Ön általános tünetei” kifejezés „gyermeke általános tüneteire” váltása).
Akár 4 hónapig
Módosított PROMIS nehézlégzés súlyossága felnőtt önbevallás és serdülőkori önbevallás esetében
Időkeret: Akár 4 hónapig

Két elemet kell használni egy adott tünet értékelésére: légszomj. Ezek a tételek a PROMIS Dyspnea Severity tételbank 2 elemén alapulnak, de 24 órás visszahívással:

  • Légszomj, amikor 10 lépcsőn felmegy
  • Légszomj járás közbeni beszéd közben A 2 PROMIS nehézlégzés súlyossági tételére egy 5 fokozatú válaszskála segítségével válaszolunk: Nincs légszomj, Enyhe légszomj, Közepesen nehéz légszomj, Erős légszomj, ezt nem tettem meg az elmúlt 24 órában.

A PROMIS Dyspnea Severity item banknak nincs proxy verziója, így a nehézlégzés súlyossági tételeit nem adjuk be a jelenlegi vizsgálat gondozói résztvevőinek.
Akár 4 hónapig
Rövid fájdalomleltár a felnőttek önjelentéséhez és a serdülők önjelentéséhez
Időkeret: Akár 4 hónapig
A BPI a fájdalom több elemből álló értékelése. Ez az értékelés két területet foglal magában, amelyek együttesen értékelik az általános fájdalomélményt: a fájdalom súlyosságát és a fájdalom interferenciáját. A jelenlegi vizsgálat részeként három BPI-elem kerül beadásra: az egyik elem a fájdalmat a legrosszabb állapotában értékeli az elmúlt 24 órában , egy elem azt méri fel, hogy a test hol tapasztalt fájdalmat, egy pedig a tapasztalt fájdalom típusát. A legrosszabb fájdalomelem egy 11 pontos válaszskálát tartalmaz, amely 0-tól (nincs fájdalom) 10-ig (olyan erős fájdalom, amennyire csak el tudja képzelni) terjed. Az emberi test diagramja (elöl és hátul) a reagálók számára rendelkezésre áll, hogy megjelöljék a fájdalmas területeket és a leginkább fájó területet. Leírók sorozatát (pl. égő, fárasztó és zsibbadt) biztosítjuk a válaszadóknak, hogy jelezzék, az egyes jelzők vonatkoznak-e a fájdalmukra. Mivel ezt a végpontot nem adaptálták a meghatalmazotti jelentéshez, csak azok a serdülők és felnőttek töltik ki, akik képesek önbevallásra.
Akár 4 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A HRQoL változásának leírása, a tünetek súlyossága és a fájdalom kezelés eredményeként
Időkeret: 4 hónap

Ezeket a leírásokat a betegek és a gondozók a kvalitatív interjúk során adják meg.

Az interjúk átiratait a kvalitatív kutatócsoport tapasztalt tagjai kódolják és elemzik, kétrészes tematikus elemzési megközelítéssel. Amellett, hogy adatokat rendel hozzá egy a priori kódkészlethez (azaz előre kidolgozott és az interjúútmutatóhoz kapcsolódó kódokhoz), a kutatócsoport egy megalapozott elméleti megközelítést is alkalmaz, amelyben további kódokat dolgoznak ki és finomítanak. - az átiratok áttekintése és elemzése során. A kódolási módszerek ezen keveréke biztosítja, hogy a legfontosabb szempontok (például a HRQoL-hoz kapcsolódó fogalmak, a tünetek súlyossága és a fájdalom) foglalkozzanak, ugyanakkor teret engedjenek az új leírásoknak és tapasztalatoknak.
4 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. május 16.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. június 28.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. június 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. február 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. március 15.

Első közzététel (Tényleges)

2022. március 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 13.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CBYL719A0US14

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Alpelisib

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel