Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Helbredsrelateret livskvalitet, symptomsværhed og smerte blandt patienter med PIK3CA-relateret overvækstspektrum: Et observationsstudie med blandede metoder

13. marts 2024 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Helbredsrelateret livskvalitet, symptomsværhed og smerte blandt patienter behandlet med Alpelisib for PIK3CA-relateret overvækstspektrum: Et observationsstudie med blandede metoder

Dette er et observationsstudie med blandede metoder, der inddrager både kvalitative interviews og kvantitativ dataindsamling gennem en webbaseret longitudinel undersøgelse (dag 1, måned 2 og 4).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil indsamle kvalitative data gennem interviews med patienter og pårørende og kvalitative data gennem en webbaseret longitudinel undersøgelse.

Begge dele af undersøgelsen er designet til at indsamle information om HRQoL, symptomsværhedsgrad og smerte blandt patienter med PROS, som modtager behandling med alpelisib i USA. Derudover vil patienter, der ikke er blevet behandlet med alpelisib, også deltage i den kvantitative del af undersøgelsen ved at levere data om HRQoL, symptomernes sværhedsgrad og smerte, indsamlet fra en enkelt administration af den webbaserede undersøgelse.

Femten deltagere behandlet med alpelisib vil blive rekrutteret til at deltage i et timelangt, en-til-en kvalitativt interview planlagt af en praktiserende læge og udført af en uddannet QM kvalitativ forsker. Denne delmængde af 15 deltagere vil gennemføre den første online vurdering 1 uge efter interviewet for at forhindre skævhed i deres undersøgelsessvar på grund af interviewoplevelsen. De, der ikke deltager i det kvalitative interview, vil blive bedt om at udfylde onlineundersøgelsen ved tilmelding (dvs. dag 1, måned 2, måned 4 med henvisning til tidspunktet siden tilmelding i kvantitativ del, hvilket er uafhængigt af tid siden starten af behandling). Alle deltagere vil blive bedt om at udfylde onlineundersøgelsen, som vil blive tilgået via et weblink.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

60

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Forenede Stater, 07936
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 99 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Tre grupper af deltagere vil blive inkluderet:

  • Voksne med PROS, der er i stand til selvstændigt at gennemføre de nødvendige kliniske resultatvurderinger (selvrapportering for voksne)
  • Unge mellem 12 og 17 år (inklusive), med PROS, der er i stand til selvstændigt at gennemføre de nødvendige kliniske resultatvurderinger, vurderet af en juridisk værge (selvrapportering af unge).
  • Omsorgspersoner til børn/unge med PROS (omsorgspersoners proxy-rapport). disse skal være forældre eller juridiske værger, hvis børn er mellem 5 og 11 år, eller unge mellem 12 og 17 år, som ikke er i stand til selvstændigt at gennemføre de påkrævede kliniske resultatvurderinger.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Voksne patienter:

  • Mindst 18 år

  • Selvrapporter, der er blevet diagnosticeret med 1 af følgende syndromer:

    • Klippel-Trenaunay syndrom (KTS)
    • Medfødt lipomatøs overvækst, vaskulære misdannelser, epidermal nevi, skoliose/skelet og rygmarv (NOKKE syndrom)
    • Isoleret lymfatisk misdannelse (ILM)
    • Megalencefali-kapillær misdannelse (MCAP eller M-CM)
    • Hemimegalencefali (HME)/dysplastisk megalencefali (DMEG)/Fokal kortikal dysplasi type II
    • Hemihyperplasi-multipel lipomatose (HHML)
    • Facial Infiltrating Lipomatosis (FIL)
    • Fibroadipose vaskulær anomali (FAVA)
    • Makrodaktyli
    • Hemihyperplasi (muskulær HH)
    • Fibroadipose hyperplasi eller overvækst (FAO)
    • Kapillær misdannelse af underlæben, lymfatisk misdannelse af ansigt og hals, asymmetri i ansigt og lemmer og partiel eller generaliseret overvækst (CLAPO syndrom)
    • Epidermal nevus, benign lichenoid keratose eller seborrheisk keratose
  • Kunne tale og læse/besvare spørgeskemaspørgsmål på engelsk
  • Villig og i stand til at give informeret samtykke

Unge patienter

  • Mellem 12 og 17 år

  • Selvrapporter, der er blevet diagnosticeret med et af følgende syndromer:

    • Klippel-Trenaunay syndrom (KTS)
    • Medfødt lipomatøs overvækst, vaskulære misdannelser, epidermal nevi, skoliose/skelet og rygmarv (NOKKE syndrom)
    • Isoleret lymfatisk misdannelse (ILM)
    • Megalencefali-kapillær misdannelse (MCAP eller M-CM)
    • Hemimegalencefali (HME)/dysplastisk megalencefali (DMEG)/Fokal kortikal dysplasi type II
    • Hemihyperplasi-multipel lipomatose (HHML)
    • Facial Infiltrating Lipomatosis (FIL)
    • Fibroadipose vaskulær anomali (FAVA)
    • Makrodaktyli
    • Hemihyperplasi (muskulær HH)
    • Fibroadipose hyperplasi eller overvækst (FAO)
    • Kapillær misdannelse af underlæben, lymfatisk misdannelse af ansigt og hals, asymmetri i ansigt og lemmer og partiel eller generaliseret overvækst (CLAPO syndrom)
    • Epidermal nevus, benign lichenoid keratose eller seborrheisk keratose
  • Er i stand til uafhængigt at tale og læse/besvare spørgeskemaspørgsmål på engelsk, vurderet af værge
  • Villig og i stand til at give samtykke
  • Har en forælder/værge, som er i stand til og villig til at give den unge tilladelse til at deltage

Omsorgspersoner

  • Mindst 18 år

  • Er forælder/værge til et barn/en ungdom, der er blevet diagnosticeret med et af følgende syndromer:

    • Klippel-Trenaunay syndrom (KTS)
    • Medfødt lipomatøs overvækst, vaskulære misdannelser, epidermal nevi, skoliose/skelet og rygmarv (NOKKE syndrom)
    • Isoleret lymfatisk misdannelse (ILM)
    • Megalencefali-kapillær misdannelse (MCAP eller M-CM)
    • Hemimegalencefali (HME)/dysplastisk megalencefali (DMEG)/Fokal kortikal dysplasi type II
    • Hemihyperplasi-multipel lipomatose (HHML)
    • Facial Infiltrating Lipomatosis (FIL)
    • Fibroadipose vaskulær anomali (FAVA)
    • Makrodaktyli
    • Hemihyperplasi (muskulær HH)
    • Fibroadipose hyperplasi eller overvækst (FAO)
    • Kapillær misdannelse af underlæben, lymfatisk misdannelse af ansigt og hals, asymmetri i ansigt og lemmer og partiel eller generaliseret overvækst (CLAPO syndrom)
    • Epidermal nevus, benign lichenoid keratose eller seborrheisk keratose
  • Barnet er enten mellem 5 og 11 år (inklusive) eller mellem 12 og 17 år (inklusive), men er ude af stand til at selvrapportere på grund af kognitive vanskeligheder
  • Kunne tale og læse/besvare spørgeskemaspørgsmål på engelsk
  • Villig og i stand til at give informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

Der er ingen specifikke eksklusionskriterier. Deltagere kan dog udelukkes, hvis kvoten relateret til alpelisib-behandling (60 behandlet med alpelisib; 40 ikke behandlet med alpelisib) er nået. For eksempel, hvis 40 deltagere, der ikke er behandlet med alpelisib, er blevet rekrutteret til undersøgelsen, vil eventuelle yderligere deltagere, der ikke er behandlet med alpelisib, blive udelukket. Patienter behandlet med alpelisib kan ligeledes udelukkes, hvis kvoten på 60 patienter allerede er nået.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
PROS-patienter behandlet med alpelisib
Patienter med PROS, der modtager behandling med alpelisb
Andet: Alpelisib
Der er ingen behandlingstildeling. Patienter, der får alpelisib på recept, der er involveret i Novartis' alpelisib-adgangsprogram, vil blive tilmeldt
PROS-patienter ikke behandlet med alpelisib
Patienter med PROS, der ikke modtager behandling med apelisib

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
PROMIS-29 + 2 profil til selvrapportering for voksne
Tidsramme: Op til 4 måneder

Patient-rapporterede resultater Måling Information System (PROMIS)-29 +2 profil.

PROMIS-29 plus 2 Profile v2.1 er designet til voksne ≥18 år og inkluderer 29 genstande på tværs af følgende domæner: depression, angst, fysisk funktion, smerteinterferens, træthed, søvnforstyrrelser, evne til at deltage i sociale roller og aktiviteter, kognitiv funktion på en skala fra 1 (værst) til 5 (bedst) og smerteintensitet (på en skala fra 0 (ingen smerte) til 10 (værst tænkelig smerte).
Op til 4 måneder
EQ-5D-5L til selvrapportering for voksne
Tidsramme: Op til 4 måneder
EuroQoL-5 Dimension (EQ-5D-5L) er et simpelt, generisk mål, der kun omfatter 5 grundlæggende domæner, der er fælles for mange generiske sundhedstilstandsmål: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Formen brugt i denne undersøgelse (EQ-5D-5L) har 5 svarkategorier for hver dimension (ingen problemer, lette problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer). EQ-5D-5L er udviklet til færdiggørelse af voksne
Op til 4 måneder
PROMIS pædiatrisk profil for unges selvrapportering og omsorgsgiver-fuldmagt
Tidsramme: Op til 4 måneder
PROMIS Pediatric-25 Profile v2.0 er designet til selvrapportering af børn i alderen 8-17; Det er designet til udfyldelse af en forældrefuldmagt på vegne af børn i alderen 5-17. Disse vurderer depressive symptomer, angst, fysisk funktion-mobilitet, smerteinterferens, træthed, jævnaldrende forhold på en skala fra 1 (værst) til 5 (bedst) og smerteintensitetsskala fra 0 (ingen smerte) til 10 (værste smerte, du kan komme i tanke om). Indholdet af de pædiatriske formularer og forældreproxyformularer er identiske, bortset fra mindre ændringer for at tage højde for forskelle i respondere (f.eks. "Jeg følte mig bekymret" vs. "Mit barn følte sig bekymret").
Op til 4 måneder
PROMIS pædiatrisk søvnforstyrrelse for teenagers selvrapportering og omsorgsperson
Tidsramme: Op til 4 måneder
PROMIS-søvnforstyrrelsens korte form indeholder 4 punkter, der vurderer søvnbesvær, nattesøvn, søvnproblemer og søvnbesvær på en skala fra 1 (værst) til 5 (bedst). For at opnå lignende domænedækning på tværs af hele prøven, vil PROMIS Pædiatrisk og Parent-Proxy Søvnforstyrrelse Short Form 4a blive administreret til deltagere under 18 år og omsorgspersoner til børn med PROS, da i modsætning til den voksne PROMIS-profil, den pædiatriske og forældre-proxy PROMIS-profilen inkluderer ikke et søvnforstyrrelsesdomæne.
Op til 4 måneder
EQ-5D-Youth for teenagers Selvrapportering og Caregiver-Proxy
Tidsramme: Op til 4 måneder

EQ-5D-Y er baseret på EQ-5D-3L, men vurderer de 5 dimensioner ved hjælp af sprog, der er mere egnet til børn/unge (de 5 dimensioner er: mobilitet, passe på sig selv, lave sædvanlige aktiviteter, have smerter eller ubehag og føler sig bekymret, trist eller ulykkelig). De 5 dimensioner besvares ved hjælp af en 3-punkts svarskala, hvor højere score indikerer bedre udbytte.

EQ-5D-Y har også en proxyversion, der vurderer de samme domæner som EQ-5D-Y.
Op til 4 måneder
Globalt indtryk af symptomernes sværhedsgrad
Tidsramme: Op til 4 måneder
Et enkelt element vil blive udfyldt til alle 3 grupper af deltagere, der beder om en vurdering af den samlede sværhedsgrad af de oplevede symptomer. Dette punkt inkluderer 5 svarmuligheder: ingen symptomer, mild, moderat, svær og meget svær. Mindre ændringer er foretaget i varens ordlyd for at tage højde for forskelle mellem voksen/barns selvrapportering og omsorgspersons proxy-rapport (f.eks. ændring af "dine overordnede symptomer" til "dit barns overordnede symptomer").
Op til 4 måneder
Modificeret PROMIS-dyspnøsværhedsgrad for selvrapportering af voksne og selvrapportering hos unge
Tidsramme: Op til 4 måneder

To elementer vil blive brugt til at vurdere et specifikt symptom: åndenød. Disse varer er baseret på 2 elementer i PROMIS Dyspnø-alvorlighedselementbank, men med en 24-timers tilbagekaldelse:

  • Åndenød ved at gå op ad 10 trapper
  • Åndenød, når man taler, mens man går. De 2 PROMIS dyspnø-alvorlighedspunkter vil blive besvaret ved hjælp af en 5-punkts svarskala: Ingen åndenød, Let åndenød, Moderat åndenød, Alvorlig åndenød, jeg gjorde ikke dette i de seneste 24 timer.

Der er ingen proxy-version af PROMIS Dyspnø-sværhedsgrad-emnebanken, og derfor vil dyspnø-alvorlighedspunkterne ikke blive administreret til deltagere i den aktuelle undersøgelse.
Op til 4 måneder
Kort smerteopgørelse for selvrapportering af voksne og selvrapportering for unge
Tidsramme: Op til 4 måneder
BPI er en multi-item vurdering af smerte. Denne vurdering omfatter 2 domæner, der tilsammen vurderer den samlede smerteoplevelse: smertens sværhedsgrad og smerteinterferens. Tre BPI-emner vil blive administreret som en del af det aktuelle studie: et punkt vurderer smerte, når det er værst i løbet af de seneste 24 timer, et punkt vurderer, hvor på kroppen smerte opleves, og et punkt vurderer den type smerte, der opleves. Det værste smertepunkt inkluderer en 11-punkts svarskala, der spænder fra 0 (ingen smerte) til 10 (smerte så slem som du kan forestille dig). Et diagram over den menneskelige krop (for- og bagside) er tilvejebragt, så respondenter kan markere de områder med smerte og det område, der gør mest ondt. En række deskriptorer (f.eks. brændende, trættende og følelsesløse) vil blive givet til respondenterne for at angive, om hvert adjektiv gælder for deres smerte. Da dette endepunkt ikke er tilpasset til proxy-rapport, vil det kun blive udfyldt af unge og voksne, der er i stand til at selvrapportere.
Op til 4 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Beskrivelse af ændring i HRQoL, symptomsværhedsgrad og smerte som følge af behandling
Tidsramme: 4 måneder

Disse beskrivelser vil blive givet af patienter og plejere under kvalitative interviews.

Interviewudskrifter vil blive kodet og analyseret af erfarne medlemmer af det kvalitative forskerhold ved at bruge en 2-delt tematisk analysetilgang. Udover at tildele data til et sæt a priori-koder (dvs. koder, der er udviklet på forhånd og knyttet til interviewguiden), vil undersøgelsesholdet også bruge en grounded theory-tilgang, hvor yderligere koder vil blive udviklet og forfinet i en på - på den måde, som udskrifterne gennemgås og analyseres. Denne blanding af kodningsmetoder vil sikre, at nøgleaspekter af interesse (f.eks. begreber relateret til HRQoL, symptomernes sværhedsgrad og smerte) bliver behandlet, mens der stadig er plads til nye beskrivelser og oplevelser, der skal overvejes.
4 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. maj 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

28. juni 2024

Studieafslutning (Anslået)

28. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. februar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

24. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • CBYL719A0US14

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med PIK3CA-relateret overvækstspektrum

Kliniske forsøg med Alpelisib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner